Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

FIH-undersøgelse af NRTX-1001 neural celleterapi ved lægemiddelresistent unilateral mesial temporallapsepilepsi (EPIC)

6. juni 2026 opdateret af: Neurona Therapeutics

En første-i-menneskelig (FIH) undersøgelse af hæmmende interneuroner (NRTX-1001) i lægemiddelresistent unilateral mesial tindingelapsepilepsi (MTLE)

Dette kliniske forsøg er designet til at teste, om en enkelt stereotaktisk intracerebral administration af hæmmende nerveceller i forsøgspersoner med lægemiddelresistent mesial temporallapsepilepsi er sikker (hyppighed af uønskede hændelser) og effektiv (anfaldshyppighed).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Forsøgspersoner vil gennemgå en enkelt stereotaktisk intracerebral administration af neurale celler, kaldet interneuroner, som udskiller den hæmmende neurotransmitter gamma-aminosmørsyre (GABA).

Forsøgspersoner vil derefter tage medicin til delvist at undertrykke deres immunsystem (for at forhindre kroppen i at afstøde cellerne) i 1 år. Sikkerhed, tolerabilitet, bevis for neurale cellers levedygtighed og lokal betændelse (ved hjælp af MR-scanninger af hjernen) og virkninger på epilepsisygdomssymptomer vil blive vurderet i 2 år efter transplantationen. Emner vil blive fulgt i yderligere 13 år med kvartalsvis telefonkontakt og årlige besøg.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

88

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • Rekruttering
        • University of Alabama
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jerzy Szaflarski, MD, PhD
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85054
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic Arizona Epilepsy Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jonathon J Parker, MD, PhD
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85724-5023
        • Rekruttering
        • Banner-University of Arizona Medical Center Tucson Comprehensive Epilepsy Program
        • Ledende efterforsker:
          • David Labiner, MD
        • Kontakt:
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72205
        • Rekruttering
        • University of Arkansas for Medical Sciences
        • Ledende efterforsker:
          • Sisira Yadala, MD
        • Kontakt:
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Rekruttering
        • University of California Los Angeles
        • Ledende efterforsker:
          • John M Stern, MD
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • Rekruttering
        • University of Southern California Keck Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Charles Y Liu, MD, PhD
        • Kontakt:
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Rekruttering
        • UC Irvine Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Mona Sazgar, MD
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Rekruttering
        • Stanford University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kevin Graber, MD
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • Rekruttering
        • University of California Davis
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jack J Lin, MD
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92037
        • Rekruttering
        • University of California San Diego
        • Ledende efterforsker:
          • Jerry J Shih, MD
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • Rekruttering
        • University of California San Francisco
        • Ledende efterforsker:
          • Robert C Knowlton, MD
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Rekruttering
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Lesley Kaye, MD
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20037
        • Rekruttering
        • George Washington University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Mohamad Koubeissi, MD
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Rekruttering
        • University of Miami
        • Ledende efterforsker:
          • Jonathan R. Jagid, MD
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rekruttering
        • Rush University Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Rebecca O'Dwyer, MD
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • Rekruttering
        • University of Chicago
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Peter Warnke, MD
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa Health Care
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Mark Granner, MD
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70121
        • Rekruttering
        • Ochsner Clinic Foundation
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Fawad Khan, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Rekruttering
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Joshua P Aronson, MD
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Rekruttering
        • Wayne State University/Detroit Medical Center Comprehensive Epilepsy Program
        • Ledende efterforsker:
          • Maysaa Basha, MD
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63100
        • Rekruttering
        • Washington University at St. Louis
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • R. Edward Hogan, MD
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater, 03756
        • Rekruttering
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center/ Department of Neurology
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Krzysztof A, Bujarski, MD
    • New York
      • Great Neck, New York, Forenede Stater, 11021
        • Rekruttering
        • Hofstra Northwell Comprehensive Epilepsy Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Sean Hwang, MD
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • Rekruttering
        • NYU Langone Comprehensive Epilepsy Center
        • Ledende efterforsker:
          • Orrin Devinsky, MD
        • Kontakt:
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 13210
        • Rekruttering
        • Suny Upstate Medical University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Robert L Beach, MD, PhD
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28204
        • Rekruttering
        • Atrium Health
        • Ledende efterforsker:
          • Rajdeep Singh, MD
        • Kontakt:
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke University Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Derek Southwell, MD, PhD
        • Kontakt:
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Rekruttering
        • Atrium Wake Forest Baptist
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Gautam S Popli, MBBS, MBA
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health and Science University
        • Ledende efterforsker:
          • David C Spencer, MD
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Rekruttering
        • Thomas Jefferson University Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Michael Sperling, MD
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Rekruttering
        • UT Southwestern Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Sasha Alick-Lindstrom, MD
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • UTHealth Houston
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Nitin Tandon, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
        • Rekruttering
        • University of Utah Health
        • Ledende efterforsker:
          • Amir Arain, MD
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98104
        • Rekruttering
        • University of Washington Regional Epilepsy Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Shahin Hakimian, MD, PhD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Rekruttering
        • Medical College of Wisconsin
        • Ledende efterforsker:
          • Sean Lew, MD
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 55 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Mand eller kvinde, alder ≥18 til 55
  2. Fokale anfald, klinisk defineret som TLE
  3. Har ikke opnået anfaldskontrol trods tilstrækkelige forsøg med mindst 2 ASD'er i passende doser
  4. I øjeblikket på stabile doser (mindst 1 måned) af godkendte ASD'er
  5. Enkelt anfaldsfokus bekræftet som inden for en temporallap
  6. For forsøgspersoner, der går ind i trin 1, er anfaldsfokuset enten a) i den ikke-dominante halvkugle eller b) i den dominante halvkugle, og forsøgspersonen har en Rey Auditory Verbal Learning Test (RAVLT) vurderet inden for et år efter screeningen, eller på screeningsbesøg, det vil sige mindst 1,5 standardafvigelser under befolkningsgennemsnittet.
  7. Anfaldshyppigheden er i gennemsnit ≥2 pr. 28-dages periode over de 6 måneder forud for screening.

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Epilepsi på grund af anden og/eller progressiv neurologisk sygdom
  2. Væsentlig anden medicinsk tilstand, som ville forringe sikker deltagelse
  3. Primær eller sekundær immundefekt
  4. Selvmordsforsøg i det seneste år
  5. Alvorlige psykiatriske lidelser
  6. Kronisk indlagt intrakraniel enhed
  7. MR, der indikerer potentiel malign læsion
  8. Graviditet eller i øjeblikket ammer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: NRTX-1001 (Fase 1/2)
Op til 28 forsøgspersoner
Biologisk: NRTX-1001
Biologisk: NRTX-1001 er en eksperimentel neural celleterapi produktkandidat afledt af en allogen human embryonal stamcellelinje. Stamcellerne blev omdannet til hæmmende nerveceller, der producerer GABA.
Andre navne:
  • GABA-udskillende interneuroner
Eksperimentel: NRTX-1001 (Fase 3)
Cirka 40 forsøgspersoner
Biologisk: NRTX-1001
Biologisk: NRTX-1001 er en eksperimentel neural celleterapi produktkandidat afledt af en allogen human embryonal stamcellelinje. Stamcellerne blev omdannet til hæmmende nerveceller, der producerer GABA.
Andre navne:
  • GABA-udskillende interneuroner
Sham-komparator: Sham-komparator (Fase 3)
Ca. 20 forsøgspersoner
Procedure: SHAM -komparator
SHAM -komparator

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppigheden af alvorlige eller svære bivirkninger (Fase 1/2)
Tidsramme: 1 år
Studiets primære endepunkt er hyppigheden af alvorlige eller svære bivirkninger i løbet af 1 år efter administration.
1 år
Ændring i invalidiserende anfaldsfrekvens (Fase 3)
Tidsramme: 4-6 måneder efter operationen
Forskellen i median procentvis ændring fra baseline i dagbog-rapporteret invalidiserende anfallsfrekvens (anfald pr. 28 dage) mellem forsøgspersoner, der modtager NRTX-1001, og dem, der modtager placebo-behandling.
4-6 måneder efter operationen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Responder rate (Fase 3)
Tidsramme: 4-6 måneder efter operation
Forskellen i 50% responsrate, dvs. forskellen mellem andelen af deltagere, der modtager NRTX-1001, og dem, der modtager placebo-behandling, som oplever mindst en 50% reduktion fra baseline i invalidiserende anfaldsfrekvens.
4-6 måneder efter operation
Responder rate (Fase 3)
Tidsramme: 4-6 måneder efter operation
Forskellen i 75% responsrate, dvs. forskellen mellem andelen af patienter, der modtager NRTX-1001, og dem, der modtager placebo-behandling, som oplever mindst 75% reduktion fra baseline i invalidiserende anfaldsfrekvens.
4-6 måneder efter operation

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Neurona Therapeutics

Samarbejdspartnere

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Efterforskere

  • Studieleder: Eduardo Dunayevich, MD, Neurona Therapeutics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. juni 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. februar 2029

Studieafslutning (Anslået)

1. september 2043

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. november 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. november 2021

Først opslået (Faktiske)

26. november 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. juni 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NTE001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med NRTX-1001

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Gabon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner