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Étude FIH sur la thérapie cellulaire neurale NRTX-1001 dans l'épilepsie unilatérale du lobe temporal mésial résistante aux médicaments (EPIC)

6 juin 2026 mis à jour par: Neurona Therapeutics

Une première étude chez l'homme (FIH) des interneurones inhibiteurs (NRTX-1001) dans l'épilepsie unilatérale du lobe temporal mésial (MTLE) résistante aux médicaments

Cet essai clinique est conçu pour tester si une seule administration intracérébrale stéréotaxique de cellules nerveuses inhibitrices chez des sujets atteints d'épilepsie du lobe temporal mésial résistante aux médicaments est sûre (fréquence des événements indésirables) et efficace (fréquence des crises).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les sujets subiront une seule administration intracérébrale stéréotaxique de cellules neurales, appelées interneurones, qui sécrètent le neurotransmetteur inhibiteur acide gamma-aminobutyrique (GABA).

Les sujets prendront ensuite des médicaments pour supprimer partiellement leur système immunitaire (visant à empêcher le corps de rejeter les cellules) pendant 1 an. L'innocuité, la tolérabilité, les preuves de la viabilité des cellules neurales et de l'inflammation locale (à l'aide d'examens IRM du cerveau) et les effets sur les symptômes de l'épilepsie seront évalués pendant 2 ans après la greffe. Les sujets seront suivis pendant 13 ans supplémentaires avec un contact téléphonique trimestriel et des visites annuelles.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

88

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
        • Recrutement
        • University of Alabama
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jerzy Szaflarski, MD, PhD
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85054
        • Recrutement
        • Mayo Clinic Arizona Epilepsy Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jonathon J Parker, MD, PhD
      • Tucson, Arizona, États-Unis, 85724-5023
        • Recrutement
        • Banner-University of Arizona Medical Center Tucson Comprehensive Epilepsy Program
        • Chercheur principal:
          • David Labiner, MD
        • Contact:
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72205
        • Recrutement
        • University of Arkansas for Medical Sciences
        • Chercheur principal:
          • Sisira Yadala, MD
        • Contact:
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • Recrutement
        • University of California Los Angeles
        • Chercheur principal:
          • John M Stern, MD
        • Contact:
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90033
        • Recrutement
        • University of Southern California Keck Hospital
        • Chercheur principal:
          • Charles Y Liu, MD, PhD
        • Contact:
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Recrutement
        • UC Irvine Medical Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Mona Sazgar, MD
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Recrutement
        • Stanford University
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Kevin Graber, MD
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • Recrutement
        • University of California Davis
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jack J Lin, MD
      • San Diego, California, États-Unis, 92037
        • Recrutement
        • University of California San Diego
        • Chercheur principal:
          • Jerry J Shih, MD
        • Contact:
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • Recrutement
        • University of California San Francisco
        • Chercheur principal:
          • Robert C Knowlton, MD
        • Contact:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Recrutement
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Lesley Kaye, MD
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20037
        • Recrutement
        • George Washington University
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Mohamad Koubeissi, MD
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • Recrutement
        • University of Miami
        • Chercheur principal:
          • Jonathan R. Jagid, MD
        • Contact:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Recrutement
        • Rush University Medical Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Rebecca O'Dwyer, MD
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
        • Recrutement
        • University of Chicago
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Peter Warnke, MD
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • Recrutement
        • University of Iowa Health Care
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Mark Granner, MD
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70121
        • Recrutement
        • Ochsner Clinic Foundation
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Fawad Khan, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
        • Recrutement
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Joshua P Aronson, MD
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
        • Recrutement
        • Wayne State University/Detroit Medical Center Comprehensive Epilepsy Program
        • Chercheur principal:
          • Maysaa Basha, MD
        • Contact:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63100
        • Recrutement
        • Washington University at St. Louis
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • R. Edward Hogan, MD
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, États-Unis, 03756
        • Recrutement
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center/ Department of Neurology
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Krzysztof A, Bujarski, MD
    • New York
      • Great Neck, New York, États-Unis, 11021
        • Recrutement
        • Hofstra Northwell Comprehensive Epilepsy Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Sean Hwang, MD
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • Recrutement
        • NYU Langone Comprehensive Epilepsy Center
        • Chercheur principal:
          • Orrin Devinsky, MD
        • Contact:
      • Syracuse, New York, États-Unis, 13210
        • Recrutement
        • SUNY Upstate Medical University
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Robert L Beach, MD, PhD
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28204
        • Recrutement
        • Atrium Health
        • Chercheur principal:
          • Rajdeep Singh, MD
        • Contact:
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Recrutement
        • Duke University Hospital
        • Chercheur principal:
          • Derek Southwell, MD, PhD
        • Contact:
      • Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
        • Recrutement
        • Atrium Wake Forest Baptist
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Gautam S Popli, MBBS, MBA
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Recrutement
        • Oregon Health and Science University
        • Chercheur principal:
          • David C Spencer, MD
        • Contact:
          • Claire Dorfman, BA
          • Numéro de téléphone: 971-413-9201
          • E-mail: dorfman@ohsu.edu
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
        • Recrutement
        • Thomas Jefferson University Hospital
        • Chercheur principal:
          • Michael Sperling, MD
        • Contact:
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • Recrutement
        • UT Southwestern Medical Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Sasha Alick-Lindstrom, MD
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • UTHealth Houston
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Nitin Tandon, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84108
        • Recrutement
        • University of Utah Health
        • Chercheur principal:
          • Amir Arain, MD
        • Contact:
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98104
        • Recrutement
        • University of Washington Regional Epilepsy Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Shahin Hakimian, MD, PhD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Recrutement
        • Medical College of Wisconsin
        • Chercheur principal:
          • Sean Lew, MD
        • Contact:
          • Sarah Young, MS
          • Numéro de téléphone: 414-955-0989
          • E-mail: scyoung@mcw.edu

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 55 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  1. Homme ou Femme, âge ≥18 à 55 ans
  2. Crises focales, cliniquement définies comme TLE
  3. N'a pas réussi à contrôler les crises malgré des essais adéquats d'au moins 2 TSA à des doses appropriées
  4. Actuellement sur des doses stables (au moins 1 mois) d'ASD approuvés
  5. Foyer de crise unique confirmé comme dans un lobe temporal
  6. Pour les sujets entrant au stade 1, le foyer de crise est soit a) dans l'hémisphère non dominant, soit b) dans l'hémisphère dominant et le sujet a un test d'apprentissage verbal auditif Rey (RAVLT) évalué dans l'année suivant le dépistage, ou à la visite de dépistage, soit au moins 1,5 écart type en dessous de la moyenne de la population.
  7. La fréquence des crises est en moyenne ≥ 2 par période de 28 jours au cours des 6 mois précédant le dépistage.

Critères d'exclusion clés :

  1. Épilepsie due à une autre maladie neurologique et/ou évolutive
  2. Autre condition médicale importante qui nuirait à la sécurité de la participation
  3. Immunodéficience primaire ou secondaire
  4. Tentative de suicide au cours de la dernière année
  5. Troubles psychiatriques graves
  6. Dispositif intracrânien chronique à demeure
  7. IRM indiquant une lésion maligne potentielle
  8. Grossesse ou allaitement en cours

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: NRTX-1001 (Phase 1/2)
Jusqu'à 28 participants
Biologique: NRTX-1001
Biologique : NRTX-1001 est un produit candidat expérimental de thérapie cellulaire neurale dérivé d'une lignée de cellules souches embryonnaires humaines allogéniques. Les cellules souches ont été converties en cellules nerveuses inhibitrices qui produisent du GABA.
Autres noms:
  • Interneurones sécrétant du GABA
Expérimental: NRTX-1001 (Phase 3)
Environ 40 sujets
Biologique: NRTX-1001
Biologique : NRTX-1001 est un produit candidat expérimental de thérapie cellulaire neurale dérivé d'une lignée de cellules souches embryonnaires humaines allogéniques. Les cellules souches ont été converties en cellules nerveuses inhibitrices qui produisent du GABA.
Autres noms:
  • Interneurones sécrétant du GABA
Comparateur factice: Comparateur fictif (Phase 3)
Environ 20 sujets
Procédure: Comparateur simulé
Comparateur simulé

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Fréquence des EA graves ou sévères (Phase 1/2)
Délai: 1 an
Le critère d'évaluation principal de l'étude est la fréquence des effets indésirables graves ou sévères sur une période de 1 an après l'administration.
1 an
Changement de la fréquence des crises invalidantes (Phase 3)
Délai: 4-6 mois après l'opération
La différence dans la variation médiane en pourcentage par rapport à la ligne de base de la fréquence des crises invalidantes rapportées dans le journal (crises par 28 jours) entre les sujets qui reçoivent NRTX-1001 et ceux qui reçoivent un traitement fictif.
4-6 mois après l'opération

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de répondeurs (Phase 3)
Délai: 4 à 6 mois après l'opération
La différence dans le taux de répondeurs à 50 %, c'est-à-dire la différence entre la fraction de sujets recevant NRTX-1001 et celle des sujets recevant un traitement fictif qui subissent une réduction d'au moins 50 % de la fréquence des crises invalidantes par rapport à la valeur initiale.
4 à 6 mois après l'opération
Taux de répondeurs (Phase 3)
Délai: 4-6 mois après la chirurgie
La différence dans le taux de réponse à 75 %, c'est-à-dire la différence entre la fraction des sujets recevant NRTX-1001 et celle des sujets recevant un traitement fictif qui connaissent une réduction d'au moins 75 % de la fréquence des crises invalidantes par rapport à la valeur initiale.
4-6 mois après la chirurgie

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Neurona Therapeutics

Collaborateurs

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Eduardo Dunayevich, MD, Neurona Therapeutics

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

16 juin 2022

Achèvement primaire (Estimé)

1 février 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 septembre 2043

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 novembre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 novembre 2021

Première publication (Réel)

26 novembre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 juin 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NTE001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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