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Studio FIH sulla terapia con cellule neurali NRTX-1001 nell'epilessia del lobo temporale mesiale unilaterale resistente ai farmaci (EPIC)

6 giugno 2026 aggiornato da: Neurona Therapeutics

Uno studio First-In-Human (FIH) sugli interneuroni inibitori (NRTX-1001) nell'epilessia del lobo temporale mesiale unilaterale resistente ai farmaci (MTLE)

Questo studio clinico è progettato per verificare se una singola somministrazione intracerebrale stereotassica di cellule nervose inibitorie in soggetti con epilessia del lobo temporale mesiale resistente ai farmaci sia sicura (frequenza di eventi avversi) ed efficace (frequenza delle crisi).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I soggetti saranno sottoposti a una singola somministrazione intracerebrale stereotassica di cellule neurali, chiamate interneuroni, che secernono il neurotrasmettitore inibitorio acido gamma-aminobutirrico (GABA).

I soggetti assumeranno quindi medicinali per sopprimere parzialmente il loro sistema immunitario (mirato a impedire al corpo di rigettare le cellule) per 1 anno. La sicurezza, la tollerabilità, l'evidenza della vitalità delle cellule neurali e dell'infiammazione locale (utilizzando scansioni MRI del cervello) e gli effetti sui sintomi della malattia epilettica saranno valutati per 2 anni dopo il trapianto. I soggetti saranno seguiti per ulteriori 13 anni con contatti telefonici trimestrali e visite annuali.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

88

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • Reclutamento
        • University of Alabama
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jerzy Szaflarski, MD, PhD
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85054
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic Arizona Epilepsy Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jonathon J Parker, MD, PhD
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724-5023
        • Reclutamento
        • Banner-University of Arizona Medical Center Tucson Comprehensive Epilepsy Program
        • Investigatore principale:
          • David Labiner, MD
        • Contatto:
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
        • Reclutamento
        • University of Arkansas for Medical Sciences
        • Investigatore principale:
          • Sisira Yadala, MD
        • Contatto:
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Reclutamento
        • University of California Los Angeles
        • Investigatore principale:
          • John M Stern, MD
        • Contatto:
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • Reclutamento
        • University of Southern California Keck Hospital
        • Investigatore principale:
          • Charles Y Liu, MD, PhD
        • Contatto:
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Reclutamento
        • UC Irvine Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Mona Sazgar, MD
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Reclutamento
        • Stanford University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kevin Graber, MD
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • Reclutamento
        • University of California Davis
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jack J Lin, MD
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92037
        • Reclutamento
        • University of California San Diego
        • Investigatore principale:
          • Jerry J Shih, MD
        • Contatto:
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Reclutamento
        • University of California San Francisco
        • Investigatore principale:
          • Robert C Knowlton, MD
        • Contatto:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Reclutamento
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Lesley Kaye, MD
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20037
        • Reclutamento
        • George Washington University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Mohamad Koubeissi, MD
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Reclutamento
        • University of Miami
        • Investigatore principale:
          • Jonathan R. Jagid, MD
        • Contatto:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Reclutamento
        • Rush University Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Rebecca O'Dwyer, MD
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • Reclutamento
        • University of Chicago
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Peter Warnke, MD
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Reclutamento
        • University of Iowa Health Care
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Mark Granner, MD
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70121
        • Reclutamento
        • Ochsner Clinic Foundation
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Fawad Khan, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Reclutamento
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Joshua P Aronson, MD
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Reclutamento
        • Wayne State University/Detroit Medical Center Comprehensive Epilepsy Program
        • Investigatore principale:
          • Maysaa Basha, MD
        • Contatto:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63100
        • Reclutamento
        • Washington University at St. Louis
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • R. Edward Hogan, MD
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
        • Reclutamento
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center/ Department of Neurology
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Krzysztof A, Bujarski, MD
    • New York
      • Great Neck, New York, Stati Uniti, 11021
        • Reclutamento
        • Hofstra Northwell Comprehensive Epilepsy Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Sean Hwang, MD
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Reclutamento
        • NYU Langone Comprehensive Epilepsy Center
        • Investigatore principale:
          • Orrin Devinsky, MD
        • Contatto:
      • Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
        • Reclutamento
        • Suny Upstate Medical University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Robert L Beach, MD, PhD
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28204
        • Reclutamento
        • Atrium Health
        • Investigatore principale:
          • Rajdeep Singh, MD
        • Contatto:
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Reclutamento
        • Duke University Hospital
        • Investigatore principale:
          • Derek Southwell, MD, PhD
        • Contatto:
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Reclutamento
        • Atrium Wake Forest Baptist
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Gautam S Popli, MBBS, MBA
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Reclutamento
        • Oregon Health and Science University
        • Investigatore principale:
          • David C Spencer, MD
        • Contatto:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Reclutamento
        • Thomas Jefferson University Hospital
        • Investigatore principale:
          • Michael Sperling, MD
        • Contatto:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Reclutamento
        • UT Southwestern Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Sasha Alick-Lindstrom, MD
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • UTHealth Houston
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Nitin Tandon, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • Reclutamento
        • University of Utah Health
        • Investigatore principale:
          • Amir Arain, MD
        • Contatto:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
        • Reclutamento
        • University of Washington Regional Epilepsy Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Shahin Hakimian, MD, PhD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Reclutamento
        • Medical College of Wisconsin
        • Investigatore principale:
          • Sean Lew, MD
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 55 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Maschio o femmina, età ≥18 a 55
  2. Crisi focali, clinicamente definite come TLE
  3. Non è riuscito a raggiungere il controllo delle crisi nonostante prove adeguate su almeno 2 ASD a dosi appropriate
  4. Attualmente in dosi stabili (almeno 1 mese) di ASD approvati
  5. Singolo focolaio epilettico confermato come all'interno di un lobo temporale
  6. Per i soggetti che entrano nella Fase 1, il focus delle crisi è a) nell'emisfero non dominante, o b) nell'emisfero dominante e il soggetto ha un Rey Auditory Verbal Learning Test (RAVLT) valutato entro un anno dallo screening, o presso il visita di screening, ovvero almeno 1,5 deviazioni standard al di sotto della media della popolazione.
  7. La frequenza delle crisi è in media ≥2 per periodo di 28 giorni nei 6 mesi precedenti lo screening.

Criteri chiave di esclusione:

  1. Epilessia dovuta ad altra malattia neurologica e/o progressiva
  2. Altre condizioni mediche significative che comprometterebbero la partecipazione sicura
  3. Immunodeficienza primaria o secondaria
  4. Tentativo di suicidio nell'ultimo anno
  5. Gravi disturbi psichiatrici
  6. Dispositivo intracranico a permanenza cronica
  7. Risonanza magnetica che indica potenziale lesione maligna
  8. Gravidanza o allattamento al seno

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: NRTX-1001 (Fase 1/2)
Fino a 28 soggetti
Biologico: NRTX-1001
Biologico: NRTX-1001 è un prodotto sperimentale per la terapia cellulare neurale derivato da una linea di cellule staminali embrionali umane allogeniche. Le cellule staminali sono state convertite in cellule nervose inibitorie che producono GABA.
Altri nomi:
  • Interneuroni che secernono GABA
Sperimentale: NRTX-1001 (Fase 3)
Circa 40 soggetti
Biologico: NRTX-1001
Biologico: NRTX-1001 è un prodotto sperimentale per la terapia cellulare neurale derivato da una linea di cellule staminali embrionali umane allogeniche. Le cellule staminali sono state convertite in cellule nervose inibitorie che producono GABA.
Altri nomi:
  • Interneuroni che secernono GABA
Comparatore fittizio: Comparatore Fittizio (Fase 3)
Circa 20 soggetti
Procedura: Comparatore sham
Comparatore sham

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Frequenza di eventi avversi gravi o severi (Fase 1/2)
Lasso di tempo: 1 anno
L'endpoint primario dello studio è la frequenza di eventi avversi gravi o severi nel periodo di 1 anno dopo la somministrazione.
1 anno
Variazione della frequenza delle crisi invalidanti (Fase 3)
Lasso di tempo: 4-6 mesi dopo l'intervento chirurgico
La differenza nella variazione percentuale mediana rispetto al basale della frequenza delle crisi invalidanti riportate nel diario (crisi per 28 giorni) tra i soggetti che ricevono NRTX-1001 e quelli che ricevono il trattamento fittizio.
4-6 mesi dopo l'intervento chirurgico

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta (Fase 3)
Lasso di tempo: 4-6 mesi dopo l'intervento chirurgico
La differenza nel tasso di risposta del 50%, ovvero la differenza tra la frazione di soggetti che ricevono NRTX-1001 e quella di coloro che ricevono il trattamento fittizio che sperimentano una riduzione di almeno il 50% rispetto al basale nella frequenza delle crisi invalidanti.
4-6 mesi dopo l'intervento chirurgico
Tasso di risposta (Fase 3)
Lasso di tempo: 4-6 mesi dopo l'intervento chirurgico
La differenza nel tasso di risposta del 75%, ovvero la differenza tra la frazione di soggetti che ricevono NRTX-1001 e quella di soggetti che ricevono il trattamento fittizio che sperimentano almeno una riduzione del 75% rispetto al basale nella frequenza delle crisi invalidanti.
4-6 mesi dopo l'intervento chirurgico

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Neurona Therapeutics

Collaboratori

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Investigatori

  • Direttore dello studio: Eduardo Dunayevich, MD, Neurona Therapeutics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 giugno 2022

Completamento primario (Stimato)

1 febbraio 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 settembre 2043

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 novembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 novembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

26 novembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 giugno 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NTE001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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