レンチウイルス遺伝子治療を受けたシスチン症参加者の長期追跡研究 AVR-RD-04
2024年7月1日 更新者：Stephanie Cherqui
以前にAVR-RD-04（CTNS-RD-04としても知られる）を受けたシスチン症の参加者の長期追跡研究
これは、レンチウイルス遺伝子治療の単回投与を受けた参加者におけるAVR-RD-04治療の長期安全性と耐久性を評価するための多国籍長期追跡研究です。
この研究では治験薬は投与されません。
参加者は、この長期追跡研究において、AVR-RD-04の初回注入日から最長15年間、定期的な安全性と有効性の評価を継続します。
調査の概要
詳細な説明
AVR-RD-04を投与された研究に登録された参加者には、AVRO-RD-04-LTF01研究への参加が提供されます。
AVRO-RD-04-LTF01 研究のベースライン来院は、親研究の最終来院と一致する可能性があります。
AVRO-RD-04-LTF01 研究の参加資格が確認された参加者は、最初の 4 年間は約 6 か月間隔で、その後は合計 15 年が経過するまで最長 11 年間毎年、研究訪問に戻るよう求められます。 AVR-RD-04 治療の継続的な安全性、生着、有効性が評価されるまでに時間がかかります。
研究の種類
観察的
入学 (推定)
50
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
California
-
La Jolla、California、アメリカ、92037
- University Of California San Diego
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年～50年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
AVR-RD-04を受け取り、研究訪問スケジュールと手順に従うことに同意した参加者。
説明
包含基準:
• 参加者は以前の研究で AVR-RD-04 (CTNS-RD-04 としても知られる) を受けていなければなりません
除外基準:
• 参加者は現在、AVRO-RD-04 治療研究に登録されています。 AVR RD-04 の受領後、いつでも何らかの理由で参加を完了、撤回、または途中で中止した参加者は、AVRO RD 04 LTF01 研究に参加する資格があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
|
シスチン症の参加者
これは、以前にCTNS-RD-04（単回投与）を受けた参加者を対象とした長期追跡研究です。
この研究では治験薬は投与されません。
|
安全性評価、疾患固有の評価、および遺伝子治療介入の長期的な合併症を監視するためのその他の評価。
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
バイタルサイン（心拍数、脈拍数、体温）によって評価された、臨床的に関連する異常を有する参加者の数
時間枠：ベースラインから遺伝子治療後15年目まで
|
ベースラインから遺伝子治療後15年目まで
|
|
臨床検査（化学および血液学）によって評価された、臨床的に関連する異常を有する参加者の数
時間枠：ベースラインから遺伝子治療後15年目まで
|
ベースラインから遺伝子治療後15年目まで
|
|
心電図（ECG）（心拍数、リズム、間隔）によって評価された、臨床的に関連する異常がある参加者の数
時間枠：ベースラインから遺伝子治療後15年目まで
|
ベースラインから遺伝子治療後15年目まで
|
|
臨床的に重大な有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE) の発生率
時間枠：ベースラインから遺伝子治療後15年目まで
|
ベースラインから遺伝子治療後15年目まで
|
二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
In vivo 共焦点顕微鏡 (IVCM) によって評価された角膜シスチン結晶スコア (CCCS) のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから遺伝子治療後15年目まで
|
ベースラインから遺伝子治療後15年目まで
|
|
糸球体濾過量（GFR）によって測定される腎臓の糸球体および尿細管機能のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから遺伝子治療後15年目まで
|
ベースラインから遺伝子治療後15年目まで
|
|
眼科検査によって評価された視覚機能のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから遺伝子治療後15年目まで
|
ベースラインから遺伝子治療後15年目まで
|
|
ダイナモメトリーで測定した握力のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから遺伝子治療後15年目まで
|
ベースラインから遺伝子治療後15年目まで
|
|
スパイロメトリーで測定される呼吸機能のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから遺伝子治療後15年目まで
|
ベースラインから遺伝子治療後15年目まで
|
|
二重エネルギー X 線吸収測定法 (DEXA) によって評価される骨密度のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから遺伝子治療後15年目まで
|
ベースラインから遺伝子治療後15年目まで
|
|
二重エネルギー X 線吸光光度法 (DEXA) によって評価された筋肉量のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから遺伝子治療後15年目まで
|
ベースラインから遺伝子治療後15年目まで
|
|
空腹時血糖、甲状腺機能、性腺刺激ホルモンレベルによって測定される内分泌機能のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから遺伝子治療後15年目まで
|
ベースラインから遺伝子治療後15年目まで
|
|
神経学的検査によって評価される神経機能のベースラインからの変化（精神状態、調整、感覚、反射、および視覚運動統合）
時間枠：ベースラインから遺伝子治療後15年目まで
|
ベースラインから遺伝子治療後15年目まで
|
|
神経学的検査によって評価された精神測定機能（記憶力、運動機能、知能指数（IQ））のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから遺伝子治療後15年目まで
|
ベースラインから遺伝子治療後15年目まで
|
|
シスチノーシス治療に関連する錠剤/注射回数のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから遺伝子治療後15年目まで
|
ベースラインから遺伝子治療後15年目まで
|
|
定量的ポリメラーゼ連鎖反応 (qPCR) によって評価されたシスチノシン (CTNS) のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから遺伝子治療後15年目まで
|
ベースラインから遺伝子治療後15年目まで
|
|
定量的ポリメラーゼ連鎖反応 (qPCR) によって評価された平均ベクター コピー数 (VCN) のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから遺伝子治療後15年目まで
|
ベースラインから遺伝子治療後15年目まで
|
|
質量分析法で測定された白血球のシスチンレベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから遺伝子治療後15年目まで
|
ベースラインから遺伝子治療後15年目まで
|
|
抗ミュラー管ホルモン (AMH) および婦人科検査によって評価される、卵巣予備能および月経周期のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから遺伝子治療後15年目まで
|
ベースラインから遺伝子治療後15年目まで
|
|
泌尿器科検査（精子数、運動性、形態）によって評価される男性の生殖能力の変化
時間枠：ベースラインから遺伝子治療後15年目まで
|
ベースラインから遺伝子治療後15年目まで
|
|
Elisa アッセイによって評価された複製コンピテント レンチウイルス (RCL) の不在
時間枠：ベースラインから遺伝子治療後15年目まで
|
ベースラインから遺伝子治療後15年目まで
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
協力者
捜査官
- 主任研究者：Stephanie Cherqui, PhD、University of California, San Diego
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Harrison F, Yeagy BA, Rocca CJ, Kohn DB, Salomon DR, Cherqui S. Hematopoietic stem cell gene therapy for the multisystemic lysosomal storage disorder cystinosis. Mol Ther. 2013 Feb;21(2):433-44. doi: 10.1038/mt.2012.214. Epub 2012 Oct 23.
- Naphade S, Sharma J, Gaide Chevronnay HP, Shook MA, Yeagy BA, Rocca CJ, Ur SN, Lau AJ, Courtoy PJ, Cherqui S. Brief reports: Lysosomal cross-correction by hematopoietic stem cell-derived macrophages via tunneling nanotubes. Stem Cells. 2015 Jan;33(1):301-9. doi: 10.1002/stem.1835.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年11月14日
一次修了 (推定)
2036年11月30日
研究の完了 (推定)
2036年11月30日
試験登録日
最初に提出
2021年10月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年11月23日
最初の投稿 (実際)
2021年12月7日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年7月3日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年7月1日
最終確認日
2024年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。