Estudo de Acompanhamento de Longo Prazo de Participantes com Cistinose que Receberam Terapia Gênica Lentiviral AVR-RD-04
1 de julho de 2024 atualizado por: Stephanie Cherqui
Um estudo de acompanhamento de longo prazo de participantes com cistinose que receberam anteriormente AVR-RD-04 (também conhecido como CTNS-RD-04)
Este é um estudo multinacional de acompanhamento de longo prazo para avaliar a segurança e durabilidade de longo prazo do tratamento com AVR-RD-04 em participantes que receberam uma dose única de terapia genética lentiviral.
Nenhum produto experimental será administrado neste estudo.
Os participantes continuarão as avaliações periódicas de segurança e eficácia neste estudo de acompanhamento de longo prazo até 15 anos a partir da data inicial da infusão de AVR-RD-04.
Visão geral do estudo
Status
Inscrevendo-se por convite
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Aos participantes inscritos em um estudo em que o indivíduo recebeu AVR-RD-04 será oferecida a participação no estudo AVRO-RD-04-LTF01.
A visita inicial para o estudo AVRO-RD-04-LTF01 provavelmente coincidirá com a visita final no estudo principal.
Os participantes confirmados como elegíveis para o estudo AVRO-RD-04-LTF01 serão solicitados a retornar para visitas de estudo em intervalos de aproximadamente 6 meses durante os primeiros 4 anos e, posteriormente, anualmente por até 11 anos até um total de 15 anos decorridos durante os quais serão avaliadas a segurança contínua, o enxerto e a eficácia do tratamento com AVR-RD-04.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
50
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
California
-
La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- University Of California San Diego
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos a 50 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Participantes que receberam AVR-RD-04 e concordaram em cumprir o cronograma e os procedimentos da visita do estudo.
Descrição
Critério de inclusão:
• O participante deve ter recebido AVR-RD-04 (também conhecido como CTNS-RD-04) em um estudo anterior
Critério de exclusão:
• O participante está atualmente inscrito em um estudo de tratamento AVRO-RD-04. Os participantes que concluíram, desistiram ou interromperam prematuramente a participação por qualquer motivo a qualquer momento após o recebimento do AVR RD-04 são elegíveis para a participação no estudo AVRO RD 04 LTF01.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Participantes com doença de cistinose
Este é um estudo de acompanhamento de longo prazo de participantes que receberam anteriormente CTNS-RD-04 (administração em dose única).
Nenhum produto experimental será administrado neste estudo.
|
Avaliações de segurança, avaliações específicas da doença e outras avaliações para monitorar complicações de longo prazo da intervenção da terapia genética.
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Número de participantes com anormalidades clinicamente relevantes, avaliadas por sinais vitais (frequência cardíaca, frequência cardíaca e temperatura)
Prazo: Linha de base até o ano 15 após a terapia genética
|
Linha de base até o ano 15 após a terapia genética
|
|
Número de participantes com anormalidades clinicamente relevantes, avaliadas por exames laboratoriais clínicos (química e hematologia)
Prazo: Linha de base até o ano 15 após a terapia genética
|
Linha de base até o ano 15 após a terapia genética
|
|
Número de participantes com anormalidades clinicamente relevantes, avaliadas por eletrocardiogramas (ECGs) (frequência, ritmo, intervalos)
Prazo: Linha de base até o ano 15 após a terapia genética
|
Linha de base até o ano 15 após a terapia genética
|
|
Incidência de eventos adversos (EAs) clinicamente significativos e eventos adversos graves (EAGs)
Prazo: Linha de base até o 15º ano após terapia genética
|
Linha de base até o 15º ano após terapia genética
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Mudança da linha de base no escore de cristal de cistina da córnea (CCCS) conforme avaliado por microscopia confocal in vivo (IVCM)
Prazo: Linha de base até o ano 15 após a terapia genética
|
Linha de base até o ano 15 após a terapia genética
|
|
Alteração da linha de base nas funções glomerulares e tubulares renais medidas pela taxa de filtração glomerular (TFG)
Prazo: Linha de base até o ano 15 após a terapia genética
|
Linha de base até o ano 15 após a terapia genética
|
|
Mudança da linha de base na função de visão avaliada por exames oftalmológicos
Prazo: Linha de base até o ano 15 após a terapia genética
|
Linha de base até o ano 15 após a terapia genética
|
|
Mudança da linha de base na força de preensão medida por dinamometria
Prazo: Linha de base até o ano 15 após a terapia genética
|
Linha de base até o ano 15 após a terapia genética
|
|
Mudança da linha de base na função respiratória medida por espirometria
Prazo: Linha de base até o ano 15 após a terapia genética
|
Linha de base até o ano 15 após a terapia genética
|
|
Alteração da linha de base na densidade óssea avaliada por absorciometria de raios-X de dupla energia (DEXA)
Prazo: Linha de base até o ano 15 após a terapia genética
|
Linha de base até o ano 15 após a terapia genética
|
|
Mudança da linha de base na massa muscular avaliada por absorciometria de raios X de dupla energia (DEXA)
Prazo: Linha de base até o ano 15 após a terapia genética
|
Linha de base até o ano 15 após a terapia genética
|
|
Mudança da linha de base na função endócrina medida pela glicose em jejum, função da tireoide e níveis de gonadotrofina
Prazo: Linha de base até o ano 15 após a terapia genética
|
Linha de base até o ano 15 após a terapia genética
|
|
Mudança da linha de base na função neurológica avaliada por exame neurológico (estado mental, coordenação, sensorial, reflexos e integração motora visual)
Prazo: Linha de base até o ano 15 após a terapia genética
|
Linha de base até o ano 15 após a terapia genética
|
|
Mudança da linha de base na função psicométrica avaliada por exame neurológico (memória, função oromotora, quociente de inteligência (QI))
Prazo: Linha de base até o ano 15 após a terapia genética
|
Linha de base até o ano 15 após a terapia genética
|
|
Alteração da linha de base na contagem de pílulas/injeções relacionada ao tratamento de cistinose
Prazo: Linha de base até o ano 15 após a terapia genética
|
Linha de base até o ano 15 após a terapia genética
|
|
Mudança da linha de base em Cistinosina (CTNS) conforme avaliado por Reação em Cadeia da Polimerase quantitativa (qPCR)
Prazo: Linha de base até o ano 15 após a terapia genética
|
Linha de base até o ano 15 após a terapia genética
|
|
Mudança da linha de base no número médio de cópias do vetor (VCN) conforme avaliado por reação em cadeia da polimerase quantitativa (qPCR)
Prazo: Linha de base até o ano 15 após a terapia genética
|
Linha de base até o ano 15 após a terapia genética
|
|
Mudança da linha de base nos níveis de cistina em leucócitos medidos por espectrometria de massa
Prazo: Linha de base até o ano 15 após a terapia genética
|
Linha de base até o ano 15 após a terapia genética
|
|
Mudança da linha de base na reserva ovariana e no ciclo menstrual conforme avaliado pelo hormônio anti-Mülleriano (AMH) e exames ginecológicos
Prazo: Linha de base até o ano 15 após a terapia genética
|
Linha de base até o ano 15 após a terapia genética
|
|
Alteração no potencial reprodutivo masculino avaliado por exames urológicos (contagem, motilidade e morfologia dos espermatozoides)
Prazo: Linha de base até o ano 15 após a terapia genética
|
Linha de base até o ano 15 após a terapia genética
|
|
Ausência de Lentivírus Competente para Replicação (RCL) conforme avaliado pelo ensaio Elisa
Prazo: Linha de base até o ano 15 após a terapia genética
|
Linha de base até o ano 15 após a terapia genética
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Stephanie Cherqui, PhD, University of California, San Diego
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Harrison F, Yeagy BA, Rocca CJ, Kohn DB, Salomon DR, Cherqui S. Hematopoietic stem cell gene therapy for the multisystemic lysosomal storage disorder cystinosis. Mol Ther. 2013 Feb;21(2):433-44. doi: 10.1038/mt.2012.214. Epub 2012 Oct 23.
- Naphade S, Sharma J, Gaide Chevronnay HP, Shook MA, Yeagy BA, Rocca CJ, Ur SN, Lau AJ, Courtoy PJ, Cherqui S. Brief reports: Lysosomal cross-correction by hematopoietic stem cell-derived macrophages via tunneling nanotubes. Stem Cells. 2015 Jan;33(1):301-9. doi: 10.1002/stem.1835.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
14 de novembro de 2022
Conclusão Primária (Estimado)
30 de novembro de 2036
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de novembro de 2036
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
28 de outubro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
23 de novembro de 2021
Primeira postagem (Real)
7 de dezembro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
3 de julho de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
1 de julho de 2024
Última verificação
1 de julho de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CTNS-RD-04-LTFU01
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Descrição do plano IPD
Para manter a consistência com a lista de tratamento atual
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .