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렌티바이러스 유전자 치료 AVR-RD-04를 받은 시스틴증 환자의 장기 추적 연구

2024년 7월 1일 업데이트: Stephanie Cherqui

이전에 AVR-RD-04(CTNS-RD-04라고도 함)를 받은 시스틴증 환자의 장기 추적 연구

이것은 렌티바이러스 유전자 요법의 단일 용량 투여를 받은 참가자에서 AVR-RD-04 치료의 장기 안전성과 내구성을 평가하기 위한 다국적 장기 후속 연구입니다. 이 연구에서는 조사 제품이 투여되지 않습니다. 참가자들은 AVR-RD-04 주입 초기 날짜로부터 최대 15년까지 이 장기 후속 연구에서 주기적인 안전성 및 효능 평가를 계속할 것입니다.

연구 개요

상태

초대로 등록

정황

개입 / 치료

상세 설명

개인이 AVR-RD-04를 받은 연구에 등록한 참가자에게는 AVRO-RD-04-LTF01 연구에 대한 참여가 제공됩니다. AVRO-RD-04-LTF01 연구의 기준선 방문은 모 연구의 최종 방문과 일치할 가능성이 높습니다. AVRO-RD-04-LTF01 연구에 자격이 있다고 확인된 참가자는 처음 4년 동안 약 6개월 간격으로 연구 방문을 위해 다시 방문해야 하며 그 이후에는 총 15년이 경과할 때까지 최대 11년 동안 매년 다시 방문해야 합니다. AVR-RD-04 치료의 지속적인 안전성, 생착 및 효능을 평가할 것입니다.

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

50

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • La Jolla, California, 미국, 92037
        • University of California San Diego

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

14년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

AVR-RD-04를 받고 연구 방문 일정 및 절차를 준수하는 데 동의한 참가자.

설명

포함 기준:

• 참가자는 이전 연구에서 AVR-RD-04(CTNS-RD-04라고도 함)를 받았어야 합니다.

제외 기준:

• 참가자는 현재 AVRO-RD-04 치료 연구에 등록되어 있습니다. AVR RD-04를 받은 후 어떤 이유로든 참여를 완료, 철회 또는 조기 중단한 참가자는 AVRO RD 04 LTF01 연구 참여 자격이 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
시스틴증 환자
이는 이전에 CTNS-RD-04(단일 용량 투여)를 받은 참가자를 대상으로 한 장기 추적 연구입니다. 본 연구에서는 임상시험용 제품이 투여되지 않습니다.
다른: 안전성 및 유효성 평가
안전성 평가, 질병별 평가 및 유전자 치료 중재의 장기적 합병증을 모니터링하기 위한 기타 평가.
다른 이름들:
  • 유전자 치료 개입

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
활력 징후(심박수, 맥박수 및 체온)로 평가한 임상적으로 관련된 이상이 있는 참가자 수
기간: 유전자 치료 후 15년까지의 기준선
유전자 치료 후 15년까지의 기준선
임상 실험실 테스트(화학 및 혈액학)로 평가한 임상적으로 관련된 이상이 있는 참가자 수
기간: 유전자 치료 후 15년까지의 기준선
유전자 치료 후 15년까지의 기준선
심전도(ECG)로 평가한 임상적으로 관련된 이상이 있는 참가자 수(속도, 리듬, 간격)
기간: 유전자 치료 후 15년까지의 기준선
유전자 치료 후 15년까지의 기준선
임상적으로 중요한 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)의 발생률
기간: 유전자 치료 후 15년까지의 기준선
유전자 치료 후 15년까지의 기준선

2차 결과 측정

결과 측정
기간
생체 내 공초점 현미경(IVCM)으로 평가한 각막 시스틴 결정 점수(CCCS)의 기준선 대비 변화
기간: 유전자 치료 후 15년까지의 기준선
유전자 치료 후 15년까지의 기준선
사구체 여과율(GFR)로 측정한 신장 사구체 및 세뇨관 기능의 기준선 대비 변화
기간: 유전자 치료 후 15년까지의 기준선
유전자 치료 후 15년까지의 기준선
안과 검사에 의해 평가된 시력 기능의 기준선으로부터의 변화
기간: 유전자 치료 후 15년까지의 기준선
유전자 치료 후 15년까지의 기준선
동력계에 의해 측정된 악력의 기준선으로부터의 변화
기간: 유전자 치료 후 15년까지의 기준선
유전자 치료 후 15년까지의 기준선
폐활량계로 측정한 호흡 기능의 기준선 대비 변화
기간: 유전자 치료 후 15년까지의 기준선
유전자 치료 후 15년까지의 기준선
이중 에너지 X선 흡수계측법(DEXA)으로 평가한 골밀도의 기준선 대비 변화
기간: 유전자 치료 후 15년까지의 기준선
유전자 치료 후 15년까지의 기준선
이중 에너지 X선 흡수계측법(DEXA)으로 평가한 근육량의 베이스라인 대비 변화
기간: 유전자 치료 후 15년까지의 기준선
유전자 치료 후 15년까지의 기준선
공복 혈당, 갑상선 기능 및 성선 자극 호르몬 수치로 측정한 내분비 기능의 기준선 대비 변화
기간: 유전자 치료 후 15년까지의 기준선
유전자 치료 후 15년까지의 기준선
신경학적 검사(정신 상태, 협응력, 감각, 반사 및 시각적 운동 통합)로 평가된 신경학적 기능의 기준선으로부터의 변화
기간: 유전자 치료 후 15년까지의 기준선
유전자 치료 후 15년까지의 기준선
신경학적 검사(기억력, 입운동 기능, 지능 지수(IQ))로 평가된 심리 측정 기능의 기준선 대비 변화
기간: 유전자 치료 후 15년까지의 기준선
유전자 치료 후 15년까지의 기준선
시스틴증 치료와 관련된 알약/주사 횟수의 베이스라인 대비 변화
기간: 유전자 치료 후 15년까지의 기준선
유전자 치료 후 15년까지의 기준선
정량적 중합효소 연쇄 반응(qPCR)에 의해 평가된 시스티노신(CTNS)의 기준선으로부터의 변화
기간: 유전자 치료 후 15년까지의 기준선
유전자 치료 후 15년까지의 기준선
정량적 중합효소 연쇄 반응(qPCR)에 의해 평가된 평균 VCN(Vector Copy Number)의 기준선으로부터의 변화
기간: 유전자 치료 후 15년까지의 기준선
유전자 치료 후 15년까지의 기준선
질량 분석법으로 측정한 백혈구의 시스틴 수치 기준선에서 변화
기간: 유전자 치료 후 15년까지의 기준선
유전자 치료 후 15년까지의 기준선
항뮬러관 호르몬(AMH) 및 산부인과 검사로 평가한 난소 예비력 및 월경 주기의 기준선으로부터의 변화
기간: 유전자 치료 후 15년까지의 기준선
유전자 치료 후 15년까지의 기준선
비뇨기과 검사(정자 수, 운동성 및 형태)로 평가한 남성 생식 잠재력의 변화
기간: 유전자 치료 후 15년까지의 기준선
유전자 치료 후 15년까지의 기준선
Elisa 분석으로 평가한 복제 적격 렌티바이러스(RCL)의 부재
기간: 유전자 치료 후 15년까지의 기준선
유전자 치료 후 15년까지의 기준선

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Stephanie Cherqui

협력자

Novartis Pharmaceuticals
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)
Cystinosis Research Foundation

수사관

  • 수석 연구원: Stephanie Cherqui, PhD, University of California, San Diego

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 11월 14일

기본 완료 (추정된)

2036년 11월 30일

연구 완료 (추정된)

2036년 11월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 10월 28일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 11월 23일

처음 게시됨 (실제)

2021년 12월 7일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 7월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 7월 1일

마지막으로 확인됨

2024년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CTNS-RD-04-LTFU01

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

IPD 계획 설명

현재 치료 목록과 일관성을 유지하기 위해

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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