Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langtidsoppfølgingsstudie av deltakere med cystinose som mottok lentiviral genterapi AVR-RD-04

1. juli 2024 oppdatert av: Stephanie Cherqui

En langsiktig oppfølgingsstudie av deltakere med cystinose som tidligere mottok AVR-RD-04 (også kjent som CTNS-RD-04)

Dette er en multinasjonal, langsiktig oppfølgingsstudie for å vurdere den langsiktige sikkerheten og holdbarheten til AVR-RD-04-behandling hos deltakere som fikk en enkeltdose administrering av lentiviral genterapi. Ingen undersøkelsesprodukter vil bli administrert i denne studien. Deltakerne vil fortsette periodiske sikkerhets- og effektvurderinger i denne langsiktige oppfølgingsstudien i opptil 15 år fra startdatoen for AVR-RD-04-infusjon.

Studieoversikt

Status

Påmelding etter invitasjon

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Deltakere som er registrert i en studie der den enkelte mottok AVR-RD-04 vil bli tilbudt deltakelse i AVRO-RD-04-LTF01 studien. Grunnbesøket for AVRO-RD-04-LTF01-studien vil sannsynligvis falle sammen med det siste besøket i overordnet studie. Deltakere som er bekreftet kvalifisert for AVRO-RD-04-LTF01-studien vil bli bedt om å returnere for studiebesøk med ca. 6-måneders intervaller de første 4 årene og deretter årlig i opptil 11 år inntil totalt 15 år har gått. Tidsmessig sikkerhet, engraftment og effekt av AVR-RD-04-behandling vil bli vurdert.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

50

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92037
        • University Of California San Diego

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år til 50 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Deltakere som mottok AVR-RD-04 og samtykker i å overholde tidsplanen og prosedyrene for studiebesøk.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

• Deltakeren må ha mottatt AVR-RD-04 (også kjent som CTNS-RD-04) i en tidligere studie

Ekskluderingskriterier:

• Deltakeren er for tiden registrert i en AVRO-RD-04 behandlingsstudie. Deltakere som enten har fullført, trukket tilbake eller for tidlig avbrutt deltakelse av en eller annen grunn når som helst etter å ha mottatt AVR RD-04, er kvalifisert for AVRO RD 04 LTF01 studiedeltakelse.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Deltakere med cystinosesykdom
Dette er en langtidsoppfølgingsstudie av deltakere som tidligere har fått CTNS-RD-04 (enkeltdoseadministrasjon). Ingen undersøkelsesprodukter vil bli administrert i denne studien.
Annen: Sikkerhets- og effektivitetsvurderinger
Sikkerhetsevalueringer, sykdomsspesifikke vurderinger og andre vurderinger for å overvåke for langsiktige komplikasjoner ved genterapiintervensjon.
Andre navn:
  • Genterapiintervensjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall deltakere med klinisk relevante abnormiteter, vurdert etter vitale tegn (puls, puls og temperatur)
Tidsramme: Baseline til år 15 etter genterapi
Baseline til år 15 etter genterapi
Antall deltakere med klinisk relevante abnormiteter, vurdert ved kliniske laboratorietester (kjemi og hematologi)
Tidsramme: Baseline til år 15 etter genterapi
Baseline til år 15 etter genterapi
Antall deltakere med klinisk relevante abnormiteter, vurdert ved hjelp av elektrokardiogrammer (EKG) (frekvens, rytme, intervaller)
Tidsramme: Baseline til år 15 etter genterapi
Baseline til år 15 etter genterapi
Forekomst av klinisk signifikante bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Baseline til år 15 etter genterapi
Baseline til år 15 etter genterapi

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline i corneal cystin crystal score (CCCS) som vurdert ved in vivo konfokal mikroskopi (IVCM)
Tidsramme: Baseline til år 15 etter genterapi
Baseline til år 15 etter genterapi
Endring fra baseline i nyre glomerulære og tubulære funksjoner målt ved glomerulær filtrasjonshastighet (GFR)
Tidsramme: Baseline til år 15 etter genterapi
Baseline til år 15 etter genterapi
Endring fra baseline i synsfunksjon som vurdert ved oftalmologiske undersøkelser
Tidsramme: Baseline til år 15 etter genterapi
Baseline til år 15 etter genterapi
Endring fra baseline i grepsstyrke målt ved dynamometri
Tidsramme: Baseline til år 15 etter genterapi
Baseline til år 15 etter genterapi
Endring fra baseline i respirasjonsfunksjon målt ved spirometri
Tidsramme: Baseline til år 15 etter genterapi
Baseline til år 15 etter genterapi
Endring fra baseline i bentetthet vurdert ved dobbeltenergi røntgenabsorptiometri (DEXA)
Tidsramme: Baseline til år 15 etter genterapi
Baseline til år 15 etter genterapi
Endring fra baseline i muskelmasse vurdert ved dobbelt-energi røntgenabsorptiometri (DEXA)
Tidsramme: Baseline til år 15 etter genterapi
Baseline til år 15 etter genterapi
Endring fra baseline i endokrin funksjon målt ved fastende glukose, skjoldbruskfunksjon og gonadotropinnivåer
Tidsramme: Baseline til år 15 etter genterapi
Baseline til år 15 etter genterapi
Endring fra baseline i nevrologisk funksjon vurdert ved nevrologisk undersøkelse (mental status, koordinasjon, sensorisk, reflekser og visuell motorisk integrasjon)
Tidsramme: Baseline til år 15 etter genterapi
Baseline til år 15 etter genterapi
Endring fra baseline i psykometrisk funksjon vurdert ved nevrologisk undersøkelse (hukommelse, oromotorisk funksjon, intelligenskvotient (IQ))
Tidsramme: Baseline til år 15 etter genterapi
Baseline til år 15 etter genterapi
Endring fra baseline i antall pille-/injeksjoner relatert til cystinosebehandling
Tidsramme: Baseline til år 15 etter genterapi
Baseline til år 15 etter genterapi
Endring fra baseline i Cystinosin (CTNS) som vurdert ved kvantitativ polymerasekjedereaksjon (qPCR)
Tidsramme: Baseline til år 15 etter genterapi
Baseline til år 15 etter genterapi
Endring fra baseline i gjennomsnittlig vektorkopinummer (VCN) som vurdert ved kvantitativ polymerasekjedereaksjon (qPCR)
Tidsramme: Baseline til år 15 etter genterapi
Baseline til år 15 etter genterapi
Endring fra baseline i cystinnivåer i leukocytter målt ved massespektrometri
Tidsramme: Baseline til år 15 etter genterapi
Baseline til år 15 etter genterapi
Endring fra baseline i ovariereserve og menstruasjonssyklus, vurdert ved anti-Müllerian hormon (AMH) og gynekologiske undersøkelser
Tidsramme: Baseline til år 15 etter genterapi
Baseline til år 15 etter genterapi
Endring i mannlig reproduksjonspotensial vurdert ved urologiske undersøkelser (tall sædceller, motilitet og morfologi)
Tidsramme: Baseline til år 15 etter genterapi
Baseline til år 15 etter genterapi
Fravær av replikasjonskompetent lentivirus (RCL) vurdert ved Elisa-analyse
Tidsramme: Baseline til år 15 etter genterapi
Baseline til år 15 etter genterapi

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Stephanie Cherqui

Samarbeidspartnere

Novartis Pharmaceuticals
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)
Cystinosis Research Foundation

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Stephanie Cherqui, PhD, University of California, San Diego

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

14. november 2022

Primær fullføring (Antatt)

30. november 2036

Studiet fullført (Antatt)

30. november 2036

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. oktober 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. november 2021

Først lagt ut (Faktiske)

7. desember 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. juli 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. juli 2024

Sist bekreftet

1. juli 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CTNS-RD-04-LTFU01

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

IPD-planbeskrivelse

For å holde samsvar med gjeldende behandlingsoppføring

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sikkerhets- og effektivitetsvurderinger

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Colombia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere