Étude de suivi à long terme de participants atteints de cystinose ayant reçu une thérapie génique lentivirale AVR-RD-04
1 juillet 2024 mis à jour par: Stephanie Cherqui
Une étude de suivi à long terme de participants atteints de cystinose ayant déjà reçu AVR-RD-04 (également connu sous le nom de CTNS-RD-04)
Il s'agit d'une étude de suivi multinationale à long terme visant à évaluer l'innocuité et la durabilité à long terme du traitement AVR-RD-04 chez les participants ayant reçu une dose unique de thérapie génique lentivirale.
Aucun produit expérimental ne sera administré dans cette étude.
Les participants poursuivront des évaluations périodiques de l'innocuité et de l'efficacité dans cette étude de suivi à long terme jusqu'à 15 ans à compter de la date initiale de perfusion d'AVR-RD-04.
Aperçu de l'étude
Statut
Inscription sur invitation
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les participants inscrits à une étude où l'individu a reçu AVR-RD-04 se verront proposer de participer à l'étude AVRO-RD-04-LTF01.
La visite de référence pour l'étude AVRO-RD-04-LTF01 coïncidera probablement avec la dernière visite de l'étude parente.
Les participants confirmés éligibles pour l'étude AVRO-RD-04-LTF01 seront invités à revenir pour des visites d'étude à des intervalles d'environ 6 mois pendant les 4 premières années et annuellement par la suite jusqu'à 11 ans jusqu'à ce qu'un total de 15 ans se soient écoulés au cours desquels l'innocuité continue, la prise de greffe et l'efficacité du traitement AVR-RD-04 seront évaluées.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
50
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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California
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La Jolla, California, États-Unis, 92037
- University of California San Diego
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
14 ans à 50 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Les participants qui ont reçu l'AVR-RD-04 et acceptent de se conformer au calendrier et aux procédures de la visite d'étude.
La description
Critère d'intégration:
• Le participant doit avoir reçu AVR-RD-04 (également connu sous le nom CTNS-RD-04) dans une étude précédente
Critère d'exclusion:
• Le participant est actuellement inscrit à une étude de traitement AVRO-RD-04. Les participants qui ont terminé, retiré ou interrompu prématurément leur participation pour quelque raison que ce soit à tout moment après avoir reçu l'AVR RD-04 sont éligibles pour participer à l'étude AVRO RD 04 LTF01.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Participants atteints de la maladie de cystinose
Il s'agit d'une étude de suivi à long terme portant sur des participants ayant déjà reçu CTNS-RD-04 (administration à dose unique).
Aucun produit expérimental ne sera administré dans cette étude.
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Évaluations de la sécurité, évaluations spécifiques à la maladie et autres évaluations pour surveiller les complications à long terme de l'intervention de thérapie génique.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Nombre de participants présentant des anomalies cliniquement pertinentes, évaluées par signe vital (fréquence cardiaque, pouls et température)
Délai: De la ligne de base à la 15e année après la thérapie génique
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De la ligne de base à la 15e année après la thérapie génique
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Nombre de participants présentant des anomalies cliniquement pertinentes, évaluées par des tests de laboratoire clinique (chimie et hématologie)
Délai: De la ligne de base à la 15e année après la thérapie génique
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De la ligne de base à la 15e année après la thérapie génique
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Nombre de participants présentant des anomalies cliniquement pertinentes, évaluées par des électrocardiogrammes (ECG) (fréquence, rythme, intervalles)
Délai: De la ligne de base à la 15e année après la thérapie génique
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De la ligne de base à la 15e année après la thérapie génique
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Incidence des événements indésirables (EI) cliniquement significatifs et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: De référence jusqu'à la 15e année après la thérapie génique
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De référence jusqu'à la 15e année après la thérapie génique
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Changement par rapport à la ligne de base du score de cristal de cystine cornéenne (CCCS) tel qu'évalué par microscopie confocale in vivo (IVCM)
Délai: De la ligne de base à la 15e année après la thérapie génique
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De la ligne de base à la 15e année après la thérapie génique
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Changement par rapport au départ dans les fonctions glomérulaires et tubulaires rénales mesurées par le débit de filtration glomérulaire (DFG)
Délai: De la ligne de base à la 15e année après la thérapie génique
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De la ligne de base à la 15e année après la thérapie génique
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Changement par rapport à la valeur initiale de la fonction visuelle telle qu'évaluée par des examens ophtalmologiques
Délai: De la ligne de base à la 15e année après la thérapie génique
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De la ligne de base à la 15e année après la thérapie génique
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Changement par rapport à la ligne de base de la force de préhension mesurée par dynamométrie
Délai: De la ligne de base à la 15e année après la thérapie génique
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De la ligne de base à la 15e année après la thérapie génique
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Changement par rapport au départ de la fonction respiratoire mesuré par spirométrie
Délai: De la ligne de base à la 15e année après la thérapie génique
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De la ligne de base à la 15e année après la thérapie génique
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Changement par rapport au départ de la densité osseuse évalué par absorptiométrie biénergétique à rayons X (DEXA)
Délai: De la ligne de base à la 15e année après la thérapie génique
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De la ligne de base à la 15e année après la thérapie génique
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Changement par rapport au départ de la masse musculaire évalué par absorptiométrie biénergétique à rayons X (DEXA)
Délai: De la ligne de base à la 15e année après la thérapie génique
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De la ligne de base à la 15e année après la thérapie génique
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Changement par rapport au départ de la fonction endocrinienne mesurée par la glycémie à jeun, la fonction thyroïdienne et les taux de gonadotrophines
Délai: De la ligne de base à la 15e année après la thérapie génique
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De la ligne de base à la 15e année après la thérapie génique
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Changement par rapport au départ de la fonction neurologique évaluée par un examen neurologique (état mental, coordination, sensoriel, réflexes et intégration visuomotrice)
Délai: De la ligne de base à la 15e année après la thérapie génique
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De la ligne de base à la 15e année après la thérapie génique
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Changement par rapport au départ de la fonction psychométrique évaluée par un examen neurologique (mémoire, fonction oromotrice, quotient intellectuel (QI))
Délai: De la ligne de base à la 15e année après la thérapie génique
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De la ligne de base à la 15e année après la thérapie génique
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Changement par rapport au départ du nombre de pilules/injections lié au traitement de la cystinose
Délai: De la ligne de base à la 15e année après la thérapie génique
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De la ligne de base à la 15e année après la thérapie génique
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Changement par rapport à la ligne de base de la cystinosine (CTNS) tel qu'évalué par la réaction quantitative en chaîne par polymérase (qPCR)
Délai: De la ligne de base à la 15e année après la thérapie génique
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De la ligne de base à la 15e année après la thérapie génique
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Changement par rapport à la ligne de base du nombre moyen de copies de vecteurs (VCN) tel qu'évalué par la réaction quantitative en chaîne de la polymérase (qPCR)
Délai: De la ligne de base à la 15e année après la thérapie génique
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De la ligne de base à la 15e année après la thérapie génique
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Changement par rapport à la ligne de base des niveaux de cystine dans les leucocytes mesurés par spectrométrie de masse
Délai: De la ligne de base à la 15e année après la thérapie génique
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De la ligne de base à la 15e année après la thérapie génique
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Changement par rapport au départ de la réserve ovarienne et du cycle menstruel tel qu'évalué par l'hormone anti-müllérienne (AMH) et les examens gynécologiques
Délai: De la ligne de base à la 15e année après la thérapie génique
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De la ligne de base à la 15e année après la thérapie génique
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Changement du potentiel reproducteur masculin tel qu'évalué par des examens urologiques (nombre de spermatozoïdes, motilité et morphologie)
Délai: De la ligne de base à la 15e année après la thérapie génique
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De la ligne de base à la 15e année après la thérapie génique
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Absence de lentivirus compétent pour la réplication (RCL) telle qu'évaluée par le test Elisa
Délai: De la ligne de base à la 15e année après la thérapie génique
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De la ligne de base à la 15e année après la thérapie génique
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Stephanie Cherqui, PhD, University of California, San Diego
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Harrison F, Yeagy BA, Rocca CJ, Kohn DB, Salomon DR, Cherqui S. Hematopoietic stem cell gene therapy for the multisystemic lysosomal storage disorder cystinosis. Mol Ther. 2013 Feb;21(2):433-44. doi: 10.1038/mt.2012.214. Epub 2012 Oct 23.
- Naphade S, Sharma J, Gaide Chevronnay HP, Shook MA, Yeagy BA, Rocca CJ, Ur SN, Lau AJ, Courtoy PJ, Cherqui S. Brief reports: Lysosomal cross-correction by hematopoietic stem cell-derived macrophages via tunneling nanotubes. Stem Cells. 2015 Jan;33(1):301-9. doi: 10.1002/stem.1835.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
14 novembre 2022
Achèvement primaire (Estimé)
30 novembre 2036
Achèvement de l'étude (Estimé)
30 novembre 2036
Dates d'inscription aux études
Première soumission
28 octobre 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
23 novembre 2021
Première publication (Réel)
7 décembre 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
3 juillet 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
1 juillet 2024
Dernière vérification
1 juillet 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CTNS-RD-04-LTFU01
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
INDÉCIS
Description du régime IPD
Pour rester cohérent avec la liste actuelle des traitements
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .