Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langdurige follow-upstudie van deelnemers met cystinose die lentivirale gentherapie kregen AVR-RD-04

3 januari 2024 bijgewerkt door: Stephanie Cherqui, University of California, San Diego

Een langetermijnvervolgonderzoek van deelnemers met cystinose die eerder AVR-RD-04 hebben gekregen (ook bekend als CTNS-RD-04)

Dit is een multinationaal vervolgonderzoek op lange termijn om de veiligheid en duurzaamheid op lange termijn van de behandeling met AVR-RD-04 te beoordelen bij deelnemers die een eenmalige dosis lentivirale gentherapie kregen toegediend. In deze studie zal geen onderzoeksproduct worden toegediend. Deelnemers zullen de periodieke veiligheids- en werkzaamheidsbeoordelingen voortzetten in deze langetermijn follow-up studie tot 15 jaar vanaf de initiële datum van AVR-RD-04 infusie.

Studie Overzicht

Toestand

Aanmelden op uitnodiging

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deelnemers die deelnamen aan een onderzoek waarbij de persoon AVR-RD-04 heeft gekregen, wordt deelname aan het AVRO-RD-04-LTF01-onderzoek aangeboden. Het basislijnbezoek voor het AVRO-RD-04-LTF01-onderzoek zal waarschijnlijk samenvallen met het laatste bezoek in het moederonderzoek. Deelnemers waarvan is bevestigd dat ze in aanmerking komen voor het AVRO-RD-04-LTF01-onderzoek, zullen worden gevraagd om terug te komen voor studiebezoeken met tussenpozen van ongeveer 6 maanden gedurende de eerste 4 jaar en daarna jaarlijks gedurende maximaal 11 jaar totdat in totaal 15 jaar zijn verstreken gedurende welke tijd voortgezette veiligheid, implantatie en werkzaamheid van AVR-RD-04-behandeling zullen worden beoordeeld.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

50

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037
        • University of California San Diego

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar tot 50 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Deelnemers die AVR-RD-04 hebben ontvangen en ermee instemmen zich te houden aan het schema en de procedures voor het studiebezoek.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

• Deelnemer moet AVR-RD-04 (ook bekend als CTNS-RD-04) hebben gekregen in een voorafgaand onderzoek

Uitsluitingscriteria:

• Deelnemer is momenteel ingeschreven in een AVRO-RD-04 behandelingsonderzoek. Deelnemers die hun deelname om welke reden dan ook op enig moment na ontvangst van AVR RD-04 hebben voltooid, teruggetrokken of voortijdig hebben stopgezet, komen in aanmerking voor deelname aan het AVRO RD 04 LTF01-onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Deelnemers met cystinoseziekte
Dit is een langetermijnvervolgonderzoek bij deelnemers die eerder CTNS-RD-04 (enkelvoudige dosistoediening) kregen. In dit onderzoek zal geen onderzoeksproduct worden toegediend.
Ander: Veiligheids- en werkzaamheidsbeoordelingen
Veiligheidsevaluaties, ziektespecifieke beoordelingen en andere beoordelingen om te controleren op langetermijncomplicaties van gentherapie-interventie.
Andere namen:
  • Interventie met gentherapie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met klinisch relevante afwijkingen, beoordeeld aan de hand van vitale functies (hartslag, polsslag en temperatuur)
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie
Aantal deelnemers met klinisch relevante afwijkingen, zoals beoordeeld door klinische laboratoriumtesten (chemie en hematologie)
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie
Aantal deelnemers met klinisch relevante afwijkingen, zoals beoordeeld door middel van elektrocardiogrammen (ECG's) (snelheid, ritme, intervallen)
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie
Incidentie van klinisch significante bijwerkingen (AE’s) en ernstige bijwerkingen (SAE’s)
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in corneale cystinekristalscore (CCCS) zoals beoordeeld met in vivo confocale microscopie (IVCM)
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in glomerulaire en tubulaire functies van de nier, gemeten aan de hand van de glomerulaire filtratiesnelheid (GFR)
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in gezichtsvermogen zoals beoordeeld door oogheelkundige onderzoeken
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie
Verandering ten opzichte van de basislijn in grijpkracht gemeten door dynamometrie
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie
Verandering ten opzichte van baseline in ademhalingsfunctie gemeten door spirometrie
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in botdichtheid bepaald door dual-energy X-ray absorptiometry (DEXA)
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie
Verandering ten opzichte van baseline in spiermassa bepaald door dual-energy X-ray absorptiometry (DEXA)
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de endocriene functie, gemeten aan de hand van nuchtere glucose, schildklierfunctie en gonadotrofinespiegels
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie
Verandering ten opzichte van baseline in neurologische functie beoordeeld door neurologisch onderzoek (mentale status, coördinatie, sensorische, reflexen en visuele motorische integratie)
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie
Verandering ten opzichte van baseline in psychometrische functie beoordeeld door neurologisch onderzoek (geheugen, oromotorische functie, intelligentiequotiënt (IQ))
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie
Verandering ten opzichte van baseline in het aantal pillen/injecties in verband met de behandeling van cystinose
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie
Verandering ten opzichte van baseline in cystinosine (CTNS) zoals beoordeeld door kwantitatieve Polymerase Chain Reaction (qPCR)
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het gemiddelde aantal vectorkopieën (VCN) zoals beoordeeld door kwantitatieve polymerasekettingreactie (qPCR)
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie
Verandering ten opzichte van baseline in cystinespiegels in leukocyten gemeten met massaspectrometrie
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie
Verandering ten opzichte van baseline in ovariële reserve en menstruatiecyclus zoals beoordeeld door anti-Müller hormoon (AMH) en gynaecologische onderzoeken
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie
Verandering in mannelijk voortplantingsvermogen zoals beoordeeld door urologische onderzoeken (spermatelling, motiliteit en morfologie)
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie
Afwezigheid van Replicatie Competent Lentivirus (RCL) zoals beoordeeld door Elisa assay
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of California, San Diego

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Stephanie Cherqui, PhD, University of California, San Diego

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

14 november 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

30 november 2036

Studie voltooiing (Geschat)

30 november 2036

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 oktober 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 november 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 december 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 januari 2024

Laatst geverifieerd

1 januari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CTNS-RD-04-LTFU01

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Beschrijving IPD-plan

Om consistent te blijven met de huidige behandelingslijst

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Veiligheids- en werkzaamheidsbeoordelingen

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Moldova

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren