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Langzeit-Follow-up-Studie an Teilnehmern mit Cystinose, die eine lentivirale Gentherapie AVR-RD-04 erhielten

1. Juli 2024 aktualisiert von: Stephanie Cherqui

Eine Langzeit-Follow-up-Studie an Teilnehmern mit Cystinose, die zuvor AVR-RD-04 (auch bekannt als CTNS-RD-04) erhalten hatten.

Hierbei handelt es sich um eine multinationale Langzeit-Follow-up-Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Haltbarkeit der AVR-RD-04-Behandlung bei Teilnehmern, die eine Einzeldosis einer lentiviralen Gentherapie erhalten haben. In dieser Studie wird kein Prüfpräparat verabreicht. Die Teilnehmer werden in dieser Langzeit-Follow-up-Studie bis zu 15 Jahre nach dem ersten Datum der AVR-RD-04-Infusion regelmäßige Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertungen durchführen.

Studienübersicht

Status

Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Teilnehmern, die an einer Studie teilnehmen, bei der die Person AVR-RD-04 erhalten hat, wird die Teilnahme an der AVRO-RD-04-LTF01-Studie angeboten. Der Basisbesuch für die AVRO-RD-04-LTF01-Studie wird wahrscheinlich mit dem letzten Besuch in der Elternstudie zusammenfallen. Teilnehmer, deren Eignung für die AVRO-RD-04-LTF01-Studie bestätigt wurde, werden gebeten, in den ersten 4 Jahren in Abständen von etwa 6 Monaten zu Studienbesuchen zurückzukehren und danach bis zu 11 Jahre lang jährlich, bis insgesamt 15 Jahre verstrichen sind Die weitere Sicherheit, Transplantation und Wirksamkeit der AVR-RD-04-Behandlung wird bewertet.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

50

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • University of California San Diego

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre bis 50 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Teilnehmer, die AVR-RD-04 erhalten haben und sich bereit erklären, den Zeitplan und die Verfahren für die Studienbesuche einzuhalten.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

• Der Teilnehmer muss AVR-RD-04 (auch bekannt als CTNS-RD-04) in einer früheren Studie erhalten haben

Ausschlusskriterien:

• Der Teilnehmer nimmt derzeit an einer AVRO-RD-04-Behandlungsstudie teil. Teilnehmer, die die Teilnahme zu irgendeinem Zeitpunkt nach Erhalt von AVR RD-04 entweder abgeschlossen, zurückgezogen oder aus irgendeinem Grund vorzeitig abgebrochen haben, haben Anspruch auf die Teilnahme an der AVRO RD 04 LTF01-Studie.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Teilnehmer mit Cystinose-Krankheit
Hierbei handelt es sich um eine Langzeit-Follow-up-Studie mit Teilnehmern, die zuvor CTNS-RD-04 (Einzeldosisverabreichung) erhalten hatten. In dieser Studie wird kein Prüfpräparat verabreicht.
Sonstiges: Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertungen
Sicherheitsbewertungen, krankheitsspezifische Bewertungen und andere Bewertungen zur Überwachung von Langzeitkomplikationen bei gentherapeutischen Eingriffen.
Andere Namen:
  • Gentherapie-Intervention

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch relevanten Anomalien, beurteilt anhand der Vitalfunktionen (Herzfrequenz, Pulsfrequenz und Temperatur)
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 15. Jahr nach der Gentherapie
Ausgangswert bis zum 15. Jahr nach der Gentherapie
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch relevanten Anomalien, ermittelt durch klinische Labortests (Chemie und Hämatologie)
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 15. Jahr nach der Gentherapie
Ausgangswert bis zum 15. Jahr nach der Gentherapie
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch relevanten Anomalien, ermittelt durch Elektrokardiogramme (EKGs) (Frequenz, Rhythmus, Intervalle)
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 15. Jahr nach der Gentherapie
Ausgangswert bis zum 15. Jahr nach der Gentherapie
Inzidenz klinisch bedeutsamer unerwünschter Ereignisse (UE) und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAE)
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 15. Jahr nach der Gentherapie
Ausgangswert bis zum 15. Jahr nach der Gentherapie

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung des Hornhaut-Cystin-Kristall-Scores (CCCS) gegenüber dem Ausgangswert, ermittelt durch konfokale In-vivo-Mikroskopie (IVCM)
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 15. Jahr nach der Gentherapie
Ausgangswert bis zum 15. Jahr nach der Gentherapie
Veränderung der glomerulären und tubulären Nierenfunktionen gegenüber dem Ausgangswert, gemessen anhand der glomerulären Filtrationsrate (GFR)
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 15. Jahr nach der Gentherapie
Ausgangswert bis zum 15. Jahr nach der Gentherapie
Veränderung der Sehfunktion gegenüber dem Ausgangswert, wie durch augenärztliche Untersuchungen festgestellt
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 15. Jahr nach der Gentherapie
Ausgangswert bis zum 15. Jahr nach der Gentherapie
Änderung der Griffstärke gegenüber dem Ausgangswert, gemessen durch Dynamometrie
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 15. Jahr nach der Gentherapie
Ausgangswert bis zum 15. Jahr nach der Gentherapie
Veränderung der Atemfunktion gegenüber dem Ausgangswert, gemessen durch Spirometrie
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 15. Jahr nach der Gentherapie
Ausgangswert bis zum 15. Jahr nach der Gentherapie
Veränderung der Knochendichte gegenüber dem Ausgangswert, ermittelt durch Dual-Energy-Röntgenabsorptiometrie (DEXA)
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 15. Jahr nach der Gentherapie
Ausgangswert bis zum 15. Jahr nach der Gentherapie
Veränderung der Muskelmasse gegenüber dem Ausgangswert, ermittelt durch Dual-Energy-Röntgenabsorptiometrie (DEXA)
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 15. Jahr nach der Gentherapie
Ausgangswert bis zum 15. Jahr nach der Gentherapie
Veränderung der endokrinen Funktion gegenüber dem Ausgangswert, gemessen durch Nüchternglukose, Schilddrüsenfunktion und Gonadotropinspiegel
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 15. Jahr nach der Gentherapie
Ausgangswert bis zum 15. Jahr nach der Gentherapie
Veränderung der neurologischen Funktion gegenüber dem Ausgangswert, beurteilt durch eine neurologische Untersuchung (mentaler Status, Koordination, Sinneswahrnehmung, Reflexe und visuell-motorische Integration)
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 15. Jahr nach der Gentherapie
Ausgangswert bis zum 15. Jahr nach der Gentherapie
Veränderung der psychometrischen Funktion gegenüber dem Ausgangswert, beurteilt durch eine neurologische Untersuchung (Gedächtnis, oromotorische Funktion, Intelligenzquotient (IQ))
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 15. Jahr nach der Gentherapie
Ausgangswert bis zum 15. Jahr nach der Gentherapie
Änderung der Pillen-/Injektionsanzahl im Zusammenhang mit der Cystinose-Behandlung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 15. Jahr nach der Gentherapie
Ausgangswert bis zum 15. Jahr nach der Gentherapie
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert von Cystinosin (CTNS), ermittelt durch quantitative Polymerasekettenreaktion (qPCR)
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 15. Jahr nach der Gentherapie
Ausgangswert bis zum 15. Jahr nach der Gentherapie
Änderung der mittleren Vektorkopienzahl (VCN) gegenüber dem Ausgangswert, ermittelt durch quantitative Polymerasekettenreaktion (qPCR)
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 15. Jahr nach der Gentherapie
Ausgangswert bis zum 15. Jahr nach der Gentherapie
Veränderung des Cystinspiegels in Leukozyten gegenüber dem Ausgangswert, gemessen durch Massenspektrometrie
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 15. Jahr nach der Gentherapie
Ausgangswert bis zum 15. Jahr nach der Gentherapie
Veränderung der Eierstockreserve und des Menstruationszyklus gegenüber dem Ausgangswert, beurteilt durch Anti-Müller-Hormon (AMH) und gynäkologische Untersuchungen
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 15. Jahr nach der Gentherapie
Ausgangswert bis zum 15. Jahr nach der Gentherapie
Veränderung des männlichen Fortpflanzungspotenzials gemäß urologischer Untersuchung (Spermienzahl, Motilität und Morphologie)
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 15. Jahr nach der Gentherapie
Ausgangswert bis zum 15. Jahr nach der Gentherapie
Fehlen von replikationskompetentem Lentivirus (RCL), wie durch Elisa-Assay festgestellt
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 15. Jahr nach der Gentherapie
Ausgangswert bis zum 15. Jahr nach der Gentherapie

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Stephanie Cherqui

Mitarbeiter

Novartis Pharmaceuticals
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)
Cystinosis Research Foundation

Ermittler

  • Hauptermittler: Stephanie Cherqui, PhD, University of California, San Diego

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. November 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. November 2036

Studienabschluss (Geschätzt)

30. November 2036

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. Oktober 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. November 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. Dezember 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. Juli 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. Juli 2024

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CTNS-RD-04-LTFU01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

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UNENTSCHIEDEN

Beschreibung des IPD-Plans

Um mit der aktuellen Behandlungsliste konsistent zu bleiben

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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