Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie kontrolne uczestników z cystynozą, którzy otrzymali lentiwirusową terapię genową AVR-RD-04

3 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Stephanie Cherqui, University of California, San Diego

Długoterminowe badanie uzupełniające uczestników z cystynozą, którzy wcześniej otrzymali AVR-RD-04 (znany również jako CTNS-RD-04)

Jest to międzynarodowe, długoterminowe badanie kontrolne mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i trwałości leczenia AVR-RD-04 u uczestników, którzy otrzymali pojedynczą dawkę lentiwirusowej terapii genowej. W tym badaniu nie będzie podawany żaden badany produkt. Uczestnicy będą kontynuować okresowe oceny bezpieczeństwa i skuteczności w tym długoterminowym badaniu kontrolnym do 15 lat od początkowej daty infuzji AVR-RD-04.

Przegląd badań

Status

Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Uczestnikom włączonym do badania, w którym dana osoba otrzymała AVR-RD-04, zostanie zaproponowany udział w badaniu AVRO-RD-04-LTF01. Wizyta wyjściowa w badaniu AVRO-RD-04-LTF01 prawdopodobnie zbiegnie się z wizytą końcową w badaniu macierzystym. Uczestnicy, których potwierdzono, że kwalifikują się do badania AVRO-RD-04-LTF01, będą proszeni o powracanie na wizyty studyjne co około 6 miesięcy przez pierwsze 4 lata, a następnie co roku przez okres do 11 lat, aż do upłynięcia łącznie 15 lat, podczas których w miarę upływu czasu zostanie ocenione bezpieczeństwo, wszczepienie i skuteczność leczenia AVR-RD-04.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

50

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
        • University of California San Diego

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 50 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Uczestnicy, którzy otrzymali AVR-RD-04 i zgadzają się przestrzegać harmonogramu i procedur wizyty studyjnej.

Opis

Kryteria przyjęcia:

• Uczestnik musiał otrzymać AVR-RD-04 (znany również jako CTNS-RD-04) w poprzednim badaniu

Kryteria wyłączenia:

• Uczestnik jest obecnie włączony do badania leczenia AVRO-RD-04. Uczestnicy, którzy ukończyli, wycofali się lub przedwcześnie przerwali udział z jakiegokolwiek powodu w dowolnym momencie po otrzymaniu AVR RD-04, kwalifikują się do udziału w badaniu AVRO RD 04 LTF01.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Uczestnicy cierpiący na cystynozę
Jest to długoterminowe badanie kontrolne z udziałem uczestników, którzy wcześniej otrzymywali CTNS-RD-04 (podawanie pojedynczej dawki). W tym badaniu nie będzie podany żaden produkt badany.
Inny: Oceny bezpieczeństwa i skuteczności
Oceny bezpieczeństwa, oceny specyficzne dla choroby i inne oceny w celu monitorowania długoterminowych powikłań interwencji terapii genowej.
Inne nazwy:
  • Interwencja terapii genowej

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami, oceniana na podstawie parametrów życiowych (tętno, częstość tętna i temperatura)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po terapii genowej
Liczba uczestników z istotnymi klinicznie nieprawidłowościami, ocenionymi na podstawie klinicznych badań laboratoryjnych (chemia i hematologia)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po terapii genowej
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami, ocenianymi na podstawie elektrokardiogramów (EKG) (częstość, rytm, odstępy)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po terapii genowej
Częstość występowania klinicznie istotnych zdarzeń niepożądanych (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 15. roku po terapii genowej
Wartość wyjściowa do 15. roku po terapii genowej

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w skali kryształów cystyny ​​rogówki (CCCS) oceniana za pomocą mikroskopii konfokalnej in vivo (IVCM)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po terapii genowej
Zmiana względem wartości początkowej funkcji kłębuszków nerkowych i kanalików nerkowych mierzona współczynnikiem przesączania kłębuszkowego (GFR)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po terapii genowej
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie funkcji widzenia oceniana na podstawie badań okulistycznych
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po terapii genowej
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej siły chwytu mierzonej za pomocą dynamometrii
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po terapii genowej
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w czynności oddechowej mierzonej spirometrią
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po terapii genowej
Zmiana gęstości kości w porównaniu z wartością wyjściową oceniana za pomocą absorpcjometrii rentgenowskiej o podwójnej energii (DEXA)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po terapii genowej
Zmiana masy mięśniowej względem wartości wyjściowej oceniana za pomocą absorpcjometrii rentgenowskiej o podwójnej energii (DEXA)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po terapii genowej
Zmiana w stosunku do wartości początkowej funkcji endokrynologicznej mierzona na podstawie stężenia glukozy na czczo, czynności tarczycy i poziomu gonadotropin
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po terapii genowej
Zmiana w stosunku do stanu wyjściowego w zakresie funkcji neurologicznych oceniana na podstawie badania neurologicznego (stan psychiczny, koordynacja, sensoryka, odruchy i wizualna integracja motoryczna)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po terapii genowej
Zmiana w stosunku do stanu wyjściowego w zakresie funkcji psychometrycznych ocenianych na podstawie badania neurologicznego (pamięć, funkcje oromotoryczne, iloraz inteligencji (IQ))
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po terapii genowej
Zmiana liczby pigułek/wstrzyknięć w porównaniu z wartością wyjściową związana z leczeniem cystynozy
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po terapii genowej
Zmiana stężenia cystynozyny (CTNS) w stosunku do wartości wyjściowych, oceniana metodą ilościowej reakcji łańcuchowej polimerazy (qPCR)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po terapii genowej
Zmiana średniej liczby kopii wektora (VCN) w stosunku do wartości początkowej, oceniana metodą ilościowej reakcji łańcuchowej polimerazy (qPCR)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po terapii genowej
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych poziomu cystyny ​​w leukocytach mierzona metodą spektrometrii mas
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po terapii genowej
Zmiana rezerwy jajnikowej i cyklu miesiączkowego w stosunku do wartości wyjściowych oceniana za pomocą hormonu anty-Müllerowskiego (AMH) i badań ginekologicznych
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po terapii genowej
Zmiana męskiego potencjału rozrodczego oceniana na podstawie badań urologicznych (liczba plemników, ruchliwość i morfologia)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po terapii genowej
Nieobecność lentiwirusa zdolnego do replikacji (RCL) na podstawie testu Elisa
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po terapii genowej

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of California, San Diego

Śledczy

  • Główny śledczy: Stephanie Cherqui, PhD, University of California, San Diego

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 listopada 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 listopada 2036

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 listopada 2036

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 października 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 listopada 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 grudnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 stycznia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CTNS-RD-04-LTFU01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Opis planu IPD

Aby zachować spójność z aktualną listą zabiegów

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Oceny bezpieczeństwa i skuteczności

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Colombia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj