Долгосрочное последующее исследование участников с цистинозом, получивших лентивирусную генную терапию AVR-RD-04
3 января 2024 г. обновлено: Stephanie Cherqui, University of California, San Diego
Долгосрочное последующее исследование участников с цистинозом, которые ранее получали AVR-RD-04 (также известный как CTNS-RD-04)
Это многонациональное долгосрочное последующее исследование для оценки долгосрочной безопасности и долговечности лечения AVR-RD-04 у участников, получивших однократную дозу лентивирусной генной терапии.
В этом исследовании не будет вводиться исследуемый продукт.
Участники будут продолжать периодические оценки безопасности и эффективности в этом долгосрочном последующем исследовании до 15 лет с начальной даты инфузии AVR-RD-04.
Обзор исследования
Статус
Запись по приглашению
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Участникам, включенным в исследование, в котором лицо, получившее AVR-RD-04, будет предложено участие в исследовании AVRO-RD-04-LTF01.
Базовый визит для исследования AVRO-RD-04-LTF01, вероятно, совпадет с последним визитом в исходном исследовании.
Участникам, подтвердившим свое право на участие в исследовании AVRO-RD-04-LTF01, будет предложено вернуться для ознакомительных визитов примерно с 6-месячными интервалами в течение первых 4 лет, а затем ежегодно в течение 11 лет, пока не истечет в общей сложности 15 лет, в течение которых Будут оцениваться безопасность, приживление и эффективность лечения AVR-RD-04 во времени.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
50
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
California
-
La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92037
- University of California San Diego
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 14 лет до 50 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Участники, получившие AVR-RD-04 и согласившиеся соблюдать график и процедуры учебных визитов.
Описание
Критерии включения:
• Участник должен получить AVR-RD-04 (также известный как CTNS-RD-04) в предыдущем исследовании.
Критерий исключения:
• Участник в настоящее время включен в исследование лечения AVRO-RD-04. Участники, которые завершили, отказались или досрочно прекратили участие по любой причине в любое время после получения AVR RD-04, имеют право на участие в исследовании AVRO RD 04 LTF01.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Участники с цистинозом
Это долгосрочное исследование участников, ранее получавших CTNS-RD-04 (однократное введение).
В этом исследовании не будет применяться ни один исследуемый продукт.
|
Оценки безопасности, оценки конкретных заболеваний и другие оценки для мониторинга долгосрочных осложнений вмешательства генной терапии.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Количество участников с клинически значимыми отклонениями, оцененными по жизненно важным показателям (частота сердечных сокращений, частота пульса и температура)
Временное ограничение: Исходный уровень до 15 лет после генной терапии
|
Исходный уровень до 15 лет после генной терапии
|
|
Количество участников с клинически значимыми отклонениями, оцененными клиническими лабораторными тестами (химия и гематология)
Временное ограничение: Исходный уровень до 15 лет после генной терапии
|
Исходный уровень до 15 лет после генной терапии
|
|
Количество участников с клинически значимыми отклонениями, оцененными с помощью электрокардиограмм (ЭКГ) (частота, ритм, интервалы)
Временное ограничение: Исходный уровень до 15 лет после генной терапии
|
Исходный уровень до 15 лет после генной терапии
|
|
Частота клинически значимых нежелательных явлений (НЯ) и серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 15-го года после генной терапии
|
Исходный уровень до 15-го года после генной терапии
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем оценки кристаллов цистина роговицы (CCCS) по оценке с помощью конфокальной микроскопии in vivo (IVCM)
Временное ограничение: Исходный уровень до 15 лет после генной терапии
|
Исходный уровень до 15 лет после генной терапии
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем клубочковой и канальцевой функций почек, измеренное по скорости клубочковой фильтрации (СКФ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 15 лет после генной терапии
|
Исходный уровень до 15 лет после генной терапии
|
|
Изменение функции зрения по сравнению с исходным уровнем по оценке офтальмологических обследований
Временное ограничение: Исходный уровень до 15 лет после генной терапии
|
Исходный уровень до 15 лет после генной терапии
|
|
Изменение силы хвата по сравнению с исходным уровнем, измеренное динамометрическим методом.
Временное ограничение: Исходный уровень до 15 лет после генной терапии
|
Исходный уровень до 15 лет после генной терапии
|
|
Изменение дыхательной функции по сравнению с исходным уровнем, измеренное с помощью спирометрии
Временное ограничение: Исходный уровень до 15 лет после генной терапии
|
Исходный уровень до 15 лет после генной терапии
|
|
Изменение плотности костей по сравнению с исходным уровнем, оцененное с помощью двухэнергетической рентгеновской абсорбциометрии (DEXA)
Временное ограничение: Исходный уровень до 15 лет после генной терапии
|
Исходный уровень до 15 лет после генной терапии
|
|
Изменение мышечной массы по сравнению с исходным уровнем, оцененное с помощью двухэнергетической рентгеновской абсорбциометрии (DEXA)
Временное ограничение: Исходный уровень до 15 лет после генной терапии
|
Исходный уровень до 15 лет после генной терапии
|
|
Изменение эндокринной функции по сравнению с исходным уровнем, измеренное по уровням глюкозы натощак, функции щитовидной железы и гонадотропина.
Временное ограничение: Исходный уровень до 15 лет после генной терапии
|
Исходный уровень до 15 лет после генной терапии
|
|
Изменение неврологической функции по сравнению с исходным уровнем, оцениваемое при неврологическом обследовании (психический статус, координация, сенсорика, рефлексы и зрительно-моторная интеграция)
Временное ограничение: Исходный уровень до 15 лет после генной терапии
|
Исходный уровень до 15 лет после генной терапии
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем психометрической функции, оцениваемой при неврологическом обследовании (память, оромоторная функция, коэффициент интеллекта (IQ))
Временное ограничение: Исходный уровень до 15 лет после генной терапии
|
Исходный уровень до 15 лет после генной терапии
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем количества таблеток/инъекций, связанное с лечением цистиноза
Временное ограничение: Исходный уровень до 15 лет после генной терапии
|
Исходный уровень до 15 лет после генной терапии
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем цистинозина (CTNS) по оценке количественной полимеразной цепной реакции (КПЦР)
Временное ограничение: Исходный уровень до 15 лет после генной терапии
|
Исходный уровень до 15 лет после генной терапии
|
|
Изменение среднего числа копий вектора (VCN) по сравнению с исходным уровнем по оценке количественной полимеразной цепной реакции (КПЦР)
Временное ограничение: Исходный уровень до 15 лет после генной терапии
|
Исходный уровень до 15 лет после генной терапии
|
|
Изменение уровня цистина в лейкоцитах по сравнению с исходным уровнем, измеренное с помощью масс-спектрометрии
Временное ограничение: Исходный уровень до 15 лет после генной терапии
|
Исходный уровень до 15 лет после генной терапии
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем овариального резерва и менструального цикла по оценке антимюллерова гормона (АМГ) и гинекологических обследований
Временное ограничение: Исходный уровень до 15 лет после генной терапии
|
Исходный уровень до 15 лет после генной терапии
|
|
Изменение мужского репродуктивного потенциала по оценке урологических исследований (количество сперматозоидов, подвижность и морфология)
Временное ограничение: Исходный уровень до 15 лет после генной терапии
|
Исходный уровень до 15 лет после генной терапии
|
|
Отсутствие репликативно-компетентного лентивируса (RCL) по оценке с помощью анализа ELISA
Временное ограничение: Исходный уровень до 15 лет после генной терапии
|
Исходный уровень до 15 лет после генной терапии
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Stephanie Cherqui, PhD, University of California, San Diego
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Harrison F, Yeagy BA, Rocca CJ, Kohn DB, Salomon DR, Cherqui S. Hematopoietic stem cell gene therapy for the multisystemic lysosomal storage disorder cystinosis. Mol Ther. 2013 Feb;21(2):433-44. doi: 10.1038/mt.2012.214. Epub 2012 Oct 23.
- Naphade S, Sharma J, Gaide Chevronnay HP, Shook MA, Yeagy BA, Rocca CJ, Ur SN, Lau AJ, Courtoy PJ, Cherqui S. Brief reports: Lysosomal cross-correction by hematopoietic stem cell-derived macrophages via tunneling nanotubes. Stem Cells. 2015 Jan;33(1):301-9. doi: 10.1002/stem.1835.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
14 ноября 2022 г.
Первичное завершение (Оцененный)
30 ноября 2036 г.
Завершение исследования (Оцененный)
30 ноября 2036 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
28 октября 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
23 ноября 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
7 декабря 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
5 января 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
3 января 2024 г.
Последняя проверка
1 января 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CTNS-RD-04-LTFU01
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕ РЕШЕНО
Описание плана IPD
Чтобы соответствовать текущему списку процедур
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .