Estudio de seguimiento a largo plazo de participantes con cistinosis que recibieron terapia génica lentiviral AVR-RD-04
1 de julio de 2024 actualizado por: Stephanie Cherqui
Un estudio de seguimiento a largo plazo de participantes con cistinosis que recibieron previamente AVR-RD-04 (también conocido como CTNS-RD-04)
Este es un estudio multinacional de seguimiento a largo plazo para evaluar la seguridad y la durabilidad a largo plazo del tratamiento con AVR-RD-04 en participantes que recibieron una administración de dosis única de terapia génica lentiviral.
En este estudio no se administrará ningún producto en investigación.
Los participantes continuarán con las evaluaciones periódicas de seguridad y eficacia en este estudio de seguimiento a largo plazo hasta 15 años a partir de la fecha inicial de la infusión de AVR-RD-04.
Descripción general del estudio
Estado
Inscripción por invitación
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
A los participantes inscritos en un estudio en el que el individuo recibió AVR-RD-04 se les ofrecerá participar en el estudio AVRO-RD-04-LTF01.
Es probable que la visita de referencia del estudio AVRO-RD-04-LTF01 coincida con la visita final del estudio principal.
A los participantes confirmados como elegibles para el estudio AVRO-RD-04-LTF01 se les pedirá que regresen para las visitas del estudio en intervalos de aproximadamente 6 meses durante los primeros 4 años y luego anualmente hasta por 11 años hasta que hayan transcurrido un total de 15 años durante los cuales Se evaluará la seguridad continua, el injerto y la eficacia del tratamiento con AVR-RD-04.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
50
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- University Of California San Diego
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años a 50 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Participantes que recibieron AVR-RD-04 y aceptan cumplir con el cronograma y los procedimientos de la visita del estudio.
Descripción
Criterios de inclusión:
• El participante debe haber recibido AVR-RD-04 (también conocido como CTNS-RD-04) en un estudio anterior
Criterio de exclusión:
• El participante está actualmente inscrito en un estudio de tratamiento AVRO-RD-04. Los participantes que completaron, retiraron o interrumpieron prematuramente su participación por cualquier motivo en cualquier momento después de recibir AVR RD-04 son elegibles para participar en el estudio AVRO RD 04 LTF01.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Participantes con enfermedad de cistinosis
Este es un estudio de seguimiento a largo plazo de participantes que previamente recibieron CTNS-RD-04 (administración de dosis única).
No se administrará ningún producto en investigación en este estudio.
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Evaluaciones de seguridad, evaluaciones específicas de la enfermedad y otras evaluaciones para monitorear las complicaciones a largo plazo de la intervención de terapia génica.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con anomalías clínicamente relevantes, evaluadas por signos vitales (frecuencia cardíaca, frecuencia del pulso y temperatura)
Periodo de tiempo: Línea de base al año 15 después de la terapia génica
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Línea de base al año 15 después de la terapia génica
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Número de participantes con anomalías clínicamente relevantes, evaluadas mediante pruebas de laboratorio clínico (química y hematología)
Periodo de tiempo: Línea de base al año 15 después de la terapia génica
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Línea de base al año 15 después de la terapia génica
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Número de participantes con anomalías clínicamente relevantes, evaluadas mediante electrocardiogramas (ECG) (frecuencia, ritmo, intervalos)
Periodo de tiempo: Línea de base al año 15 después de la terapia génica
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Línea de base al año 15 después de la terapia génica
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Incidencia de eventos adversos (EA) clínicamente significativos y eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta el año 15 después de la terapia génica
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Valor inicial hasta el año 15 después de la terapia génica
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio en la puntuación de cristal de cistina corneal (CCCS) según lo evaluado por microscopía confocal in vivo (IVCM)
Periodo de tiempo: Línea de base al año 15 después de la terapia génica
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Línea de base al año 15 después de la terapia génica
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Cambio desde el inicio en las funciones tubulares y glomerulares renales medidas por la tasa de filtración glomerular (TFG)
Periodo de tiempo: Línea de base al año 15 después de la terapia génica
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Línea de base al año 15 después de la terapia génica
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Cambio desde el inicio en la función de la visión según lo evaluado por exámenes oftalmológicos
Periodo de tiempo: Línea de base al año 15 después de la terapia génica
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Línea de base al año 15 después de la terapia génica
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Cambio desde la línea de base en la fuerza de agarre medida por dinamometría
Periodo de tiempo: Línea de base al año 15 después de la terapia génica
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Línea de base al año 15 después de la terapia génica
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Cambio desde el inicio en la función respiratoria medida por espirometría
Periodo de tiempo: Línea de base al año 15 después de la terapia génica
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Línea de base al año 15 después de la terapia génica
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Cambio desde el inicio en la densidad ósea evaluada por absorciometría de rayos X de energía dual (DEXA)
Periodo de tiempo: Línea de base al año 15 después de la terapia génica
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Línea de base al año 15 después de la terapia génica
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Cambio desde el inicio en la masa muscular evaluada por absorciometría de rayos X de energía dual (DEXA)
Periodo de tiempo: Línea de base al año 15 después de la terapia génica
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Línea de base al año 15 después de la terapia génica
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Cambio desde el inicio en la función endocrina medida por los niveles de glucosa en ayunas, función tiroidea y gonadotropina
Periodo de tiempo: Línea de base al año 15 después de la terapia génica
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Línea de base al año 15 después de la terapia génica
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Cambio desde el inicio en la función neurológica evaluada por examen neurológico (estado mental, coordinación, sensorial, reflejos e integración visomotora)
Periodo de tiempo: Línea de base al año 15 después de la terapia génica
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Línea de base al año 15 después de la terapia génica
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Cambio desde el inicio en la función psicométrica evaluada por examen neurológico (memoria, función oromotora, cociente de inteligencia (CI))
Periodo de tiempo: Línea de base al año 15 después de la terapia génica
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Línea de base al año 15 después de la terapia génica
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Cambio desde el inicio en el recuento de píldoras/inyecciones relacionado con el tratamiento de la cistinosis
Periodo de tiempo: Línea de base al año 15 después de la terapia génica
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Línea de base al año 15 después de la terapia génica
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Cambio desde el inicio en cistinosina (CTNS) evaluado mediante reacción en cadena de la polimerasa cuantitativa (qPCR)
Periodo de tiempo: Línea de base al año 15 después de la terapia génica
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Línea de base al año 15 después de la terapia génica
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Cambio desde el inicio en el número medio de copias del vector (VCN) evaluado mediante la reacción en cadena de la polimerasa cuantitativa (qPCR)
Periodo de tiempo: Línea de base al año 15 después de la terapia génica
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Línea de base al año 15 después de la terapia génica
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Cambio desde el inicio en los niveles de cistina en leucocitos medidos por espectrometría de masas
Periodo de tiempo: Línea de base al año 15 después de la terapia génica
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Línea de base al año 15 después de la terapia génica
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Cambio desde el inicio en la reserva ovárica y el ciclo menstrual según la evaluación de la hormona antimülleriana (AMH) y exámenes ginecológicos
Periodo de tiempo: Línea de base al año 15 después de la terapia génica
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Línea de base al año 15 después de la terapia génica
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Cambio en el potencial reproductivo masculino según lo evaluado por exámenes de urología (recuento de espermatozoides, motilidad y morfología)
Periodo de tiempo: Línea de base al año 15 después de la terapia génica
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Línea de base al año 15 después de la terapia génica
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Ausencia de lentivirus competentes para la replicación (RCL) según lo evaluado por el ensayo Elisa
Periodo de tiempo: Línea de base al año 15 después de la terapia génica
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Línea de base al año 15 después de la terapia génica
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Stephanie Cherqui, PhD, University of California, San Diego
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Harrison F, Yeagy BA, Rocca CJ, Kohn DB, Salomon DR, Cherqui S. Hematopoietic stem cell gene therapy for the multisystemic lysosomal storage disorder cystinosis. Mol Ther. 2013 Feb;21(2):433-44. doi: 10.1038/mt.2012.214. Epub 2012 Oct 23.
- Naphade S, Sharma J, Gaide Chevronnay HP, Shook MA, Yeagy BA, Rocca CJ, Ur SN, Lau AJ, Courtoy PJ, Cherqui S. Brief reports: Lysosomal cross-correction by hematopoietic stem cell-derived macrophages via tunneling nanotubes. Stem Cells. 2015 Jan;33(1):301-9. doi: 10.1002/stem.1835.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
14 de noviembre de 2022
Finalización primaria (Estimado)
30 de noviembre de 2036
Finalización del estudio (Estimado)
30 de noviembre de 2036
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
28 de octubre de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de noviembre de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
7 de diciembre de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
3 de julio de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de julio de 2024
Última verificación
1 de julio de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CTNS-RD-04-LTFU01
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Descripción del plan IPD
Para mantener la coherencia con la lista de tratamientos actual
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .