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接受慢病毒基因治疗的胱氨酸增多症参与者的长期随访研究 AVR-RD-04

2024年7月1日 更新者：Stephanie Cherqui

对先前接受过 AVR-RD-04（也称为 CTNS-R​​D-04）的胱氨酸增多症参与者的长期随访研究

这是一项多国长期随访研究，旨在评估接受单剂量慢病毒基因治疗的参与者接受 AVR-RD-04 治疗的长期安全性和持久性。 本研究将不使用任何研究产品。 从 AVR-RD-04 输注的初始日期起长达 15 年，参与者将在这项长期随访研究中继续定期进行安全性和有效性评估。

研究概览

地位

邀请报名

条件

干预/治疗

详细说明

参加研究的参与者将获得接受 AVR-RD-04 的个体参与 AVRO-RD-04-LTF01 研究的机会。 AVRO-RD-04-LTF01 研究的基线访问可能与母体研究的最终访问一致。 被确认符合 AVRO-RD-04-LTF01 研究资格的参与者将被要求在前 4 年大约每隔 6 个月返回一次研究访问，此后每年一次，最多 11 年，直到总共 15 年过去将评估 AVR-RD-04 治疗的持续时间安全性、植入和疗效。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

50

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • California
      • La Jolla、California、美国、92037
        • University of California San Diego

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

14年 至 50年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

收到 AVR-RD-04 并同意遵守研究访问时间表和程序的参与者。

描述

纳入标准：

• 参与者必须在之前的研究中接受过 AVR-RD-04（也称为 CTNS-R​​D-04）

排除标准：

• 参与者目前正在参加 AVRO-RD-04 治疗研究。 在收到 AVR RD-04 后的任何时间因任何原因完成、退出或提前中止参与的参与者有资格参与 AVRO RD 04 LTF01 研究。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
患有胱氨酸病的参与者
这是一项针对先前接受过 CTNS-R​​D-04（单剂量给药）的参与者的长期随访研究。 本研究中不会使用任何研究产品。
其他：安全性和有效性评估
安全性评估、疾病特异性评估和其他评估，以监测基因治疗干预的长期并发症。
其他名称：
  • 基因治疗干预

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
根据生命体征（心率、脉率和体温）评估的具有临床相关异常的参与者人数
大体时间：基因治疗后 15 年的基线
基因治疗后 15 年的基线
通过临床实验室测试（化学和血液学）评估的具有临床相关异常的参与者人数
大体时间：基因治疗后 15 年的基线
基因治疗后 15 年的基线
通过心电图 (ECG)（心率、节律、间隔）评估的具有临床相关异常的参与者人数
大体时间：基因治疗后 15 年的基线
基因治疗后 15 年的基线
临床显着不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的发生率
大体时间：基因治疗后 15 年基线
基因治疗后 15 年基线

次要结果测量

结果测量
大体时间
通过体内共聚焦显微镜 (IVCM) 评估的角膜胱氨酸晶体评分 (CCCS) 相对于基线的变化
大体时间：基因治疗后 15 年的基线
基因治疗后 15 年的基线
通过肾小球滤过率 (GFR) 测量的肾小球和肾小管功能相对于基线的变化
大体时间：基因治疗后 15 年的基线
基因治疗后 15 年的基线
眼科检查评估的视觉功能相对于基线的变化
大体时间：基因治疗后 15 年的基线
基因治疗后 15 年的基线
通过测力法测量的握力相对于基线的变化
大体时间：基因治疗后 15 年的基线
基因治疗后 15 年的基线
通过肺量计测量的呼吸功能相对于基线的变化
大体时间：基因治疗后 15 年的基线
基因治疗后 15 年的基线
通过双能 X 射线吸收测定法 (DEXA) 评估骨密度相对于基线的变化
大体时间：基因治疗后 15 年的基线
基因治疗后 15 年的基线
通过双能 X 射线吸收测定法 (DEXA) 评估的肌肉质量相对于基线的变化
大体时间：基因治疗后 15 年的基线
基因治疗后 15 年的基线
通过空腹血糖、甲状腺功能和促性腺激素水平测量的内分泌功能相对于基线的变化
大体时间：基因治疗后 15 年的基线
基因治疗后 15 年的基线
通过神经系统检查评估的神经系统功能相对于基线的变化（精神状态、协调、感觉、反射和视觉运动整合）
大体时间：基因治疗后 15 年的基线
基因治疗后 15 年的基线
通过神经学检查评估的心理测量功能相对于基线的变化（记忆力、口腔运动功能、智商 (IQ)）
大体时间：基因治疗后 15 年的基线
基因治疗后 15 年的基线
与胱氨酸病治疗相关的药片/注射计数相对于基线的变化
大体时间：基因治疗后 15 年的基线
基因治疗后 15 年的基线
通过定量聚合酶链反应 (qPCR) 评估的胱氨酸 (CTNS) 相对于基线的变化
大体时间：基因治疗后 15 年的基线
基因治疗后 15 年的基线
通过定量聚合酶链反应 (qPCR) 评估的平均矢量拷贝数 (VCN) 相对于基线的变化
大体时间：基因治疗后 15 年的基线
基因治疗后 15 年的基线
通过质谱法测量的白细胞中胱氨酸水平相对于基线的变化
大体时间：基因治疗后 15 年的基线
基因治疗后 15 年的基线
通过抗苗勒管激素 (AMH) 和妇科检查评估卵巢储备和月经周期相对于基线的变化
大体时间：基因治疗后 15 年的基线
基因治疗后 15 年的基线
通过泌尿科检查评估的男性生殖潜能的变化（精子数量、活力和形态）
大体时间：基因治疗后 15 年的基线
基因治疗后 15 年的基线
通过 Elisa 测定评估的复制能力慢病毒 (RCL) 的缺失
大体时间：基因治疗后 15 年的基线
基因治疗后 15 年的基线

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Stephanie Cherqui

合作者

Novartis Pharmaceuticals
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)
Cystinosis Research Foundation

调查人员

  • 首席研究员：Stephanie Cherqui, PhD、University of California, San Diego

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年11月14日

初级完成 (估计的)

2036年11月30日

研究完成 (估计的)

2036年11月30日

研究注册日期

首次提交

2021年10月28日

首先提交符合 QC 标准的

2021年11月23日

首次发布 (实际的)

2021年12月7日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年7月3日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年7月1日

最后验证

2024年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CTNS-RD-04-LTFU01

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

IPD 计划说明

与当前的治疗清单保持一致

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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