Lentivirális génterápiában részesült cisztinózisban szenvedő résztvevők hosszú távú követéses vizsgálata AVR-RD-04
2024. július 1. frissítette: Stephanie Cherqui
Hosszú távú nyomon követési vizsgálat a cisztinózisban szenvedő résztvevőkről, akik korábban megkapták az AVR-RD-04-et (más néven CTNS-RD-04)
Ez egy multinacionális, hosszú távú követéses vizsgálat az AVR-RD-04 kezelés hosszú távú biztonságosságának és tartósságának felmérésére olyan résztvevőknél, akik egyszeri dózisban kaptak lentivírus génterápiát.
Ebben a vizsgálatban semmilyen vizsgálati készítményt nem adnak be.
Ebben a hosszú távú követési vizsgálatban a résztvevők az AVR-RD-04 infúzió kezdeti időpontjától számított 15 évig folytatják az időszakos biztonságossági és hatásossági értékeléseket.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Jelentkezés meghívóval
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Azok a résztvevők, akik részt vesznek egy olyan vizsgálatban, amelyben az egyén megkapta az AVR-RD-04-et, felajánlják az AVRO-RD-04-LTF01 vizsgálatban való részvételt.
Az AVRO-RD-04-LTF01 vizsgálat kiindulási látogatása valószínűleg egybeesik a szülővizsgálat utolsó látogatásával.
Az AVRO-RD-04-LTF01 vizsgálatban való részvételre alkalmas résztvevőket felkérik, hogy körülbelül 6 hónapos időközönként térjenek vissza tanulmányi látogatásra az első 4 évben, majd évente legfeljebb 11 évig, amíg összesen 15 év el nem telik. értékelni kell az AVR-RD-04 kezelés biztonságosságát, beágyazódását és hatékonyságát.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Becsült)
50
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
La Jolla, California, Egyesült Államok, 92037
- University of California San Diego
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
14 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Azok a résztvevők, akik megkapták az AVR-RD-04-et, és vállalják, hogy betartják a tanulmányút ütemtervét és eljárásait.
Leírás
Bevételi kritériumok:
• A résztvevőnek meg kell kapnia az AVR-RD-04-et (más néven CTNS-RD-04-et) egy korábbi vizsgálat során
Kizárási kritériumok:
• A résztvevő jelenleg egy AVRO-RD-04 kezelési vizsgálatban vesz részt. Azok a résztvevők, akik az AVR RD-04 kézhezvételét követően bármely okból befejezték, visszavonták vagy idő előtt abbahagyták a részvételt, jogosultak az AVRO RD 04 LTF01 vizsgálatban való részvételre.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Cisztinózisos betegségben szenvedők
Ez egy hosszú távú követéses vizsgálat azon résztvevők körében, akik korábban kaptak CTNS-RD-04-et (egyszeri adagolás).
Ebben a vizsgálatban semmilyen vizsgálati készítményt nem adnak be.
|
Biztonsági értékelések, betegség-specifikus értékelések és egyéb értékelések a génterápiás beavatkozás hosszú távú szövődményeinek megfigyelésére.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Azon résztvevők száma, akiknek klinikailag jelentős eltérései vannak, életjelek alapján (pulzusszám, pulzusszám és hőmérséklet)
Időkeret: Kiindulási helyzet a génterápia utáni 15. évhez
|
Kiindulási helyzet a génterápia utáni 15. évhez
|
|
A klinikailag jelentős eltérésekkel rendelkező résztvevők száma klinikai laboratóriumi vizsgálatokkal (kémiai és hematológiai vizsgálatokkal)
Időkeret: Kiindulási helyzet a génterápia utáni 15. évhez
|
Kiindulási helyzet a génterápia utáni 15. évhez
|
|
Azon résztvevők száma, akiknek klinikailag jelentős eltérései vannak, elektrokardiogram (EKG) alapján (frekvencia, ritmus, intervallumok)
Időkeret: Kiindulási helyzet a génterápia utáni 15. évhez
|
Kiindulási helyzet a génterápia utáni 15. évhez
|
|
Klinikailag jelentős nemkívánatos események (AE) és súlyos mellékhatások (SAE) előfordulása
Időkeret: Kiindulási helyzet a génterápia utáni 15. évhez
|
Kiindulási helyzet a génterápia utáni 15. évhez
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a szaruhártya cisztinkristály pontszámában (CCCS) in vivo konfokális mikroszkóppal (IVCM) értékelve
Időkeret: Kiindulási helyzet a génterápia utáni 15. évhez
|
Kiindulási helyzet a génterápia utáni 15. évhez
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a vese glomeruláris és tubuláris funkcióiban a glomeruláris filtrációs rátával (GFR) mérve
Időkeret: Kiindulási helyzet a génterápia utáni 15. évhez
|
Kiindulási helyzet a génterápia utáni 15. évhez
|
|
A látásfunkció változása a kiindulási állapothoz képest a szemészeti vizsgálatok alapján
Időkeret: Kiindulási helyzet a génterápia utáni 15. évhez
|
Kiindulási helyzet a génterápia utáni 15. évhez
|
|
A dinamometriával mért tapadási erő változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: Kiindulási helyzet a génterápia utáni 15. évhez
|
Kiindulási helyzet a génterápia utáni 15. évhez
|
|
A spirometriával mért légzésfunkció változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: Kiindulási helyzet a génterápia utáni 15. évhez
|
Kiindulási helyzet a génterápia utáni 15. évhez
|
|
A csontsűrűség kiindulási értékhez viszonyított változása kettős energiás röntgenabszorpciós módszerrel (DEXA) mérve
Időkeret: Kiindulási helyzet a génterápia utáni 15. évhez
|
Kiindulási helyzet a génterápia utáni 15. évhez
|
|
Az izomtömeg változása az alapvonalhoz képest kettős energiás röntgenabszorpciós méréssel (DEXA)
Időkeret: Kiindulási helyzet a génterápia utáni 15. évhez
|
Kiindulási helyzet a génterápia utáni 15. évhez
|
|
Az éhomi glükóz, a pajzsmirigyfunkció és a gonadotropinszint alapján mért endokrin funkció változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Kiindulási helyzet a génterápia utáni 15. évhez
|
Kiindulási helyzet a génterápia utáni 15. évhez
|
|
Változás a kiindulási állapothoz képest neurológiai vizsgálattal értékelt neurológiai funkcióban (mentális állapot, koordináció, szenzoros, reflexek és vizuális motoros integráció)
Időkeret: Kiindulási helyzet a génterápia utáni 15. évhez
|
Kiindulási helyzet a génterápia utáni 15. évhez
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest neurológiai vizsgálattal értékelt pszichometriai funkciókban (memória, oromotoros funkció, intelligenciahányados (IQ))
Időkeret: Kiindulási helyzet a génterápia utáni 15. évhez
|
Kiindulási helyzet a génterápia utáni 15. évhez
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a tabletták/injekciók számában a cisztinózis kezelésével kapcsolatban
Időkeret: Kiindulási helyzet a génterápia utáni 15. évhez
|
Kiindulási helyzet a génterápia utáni 15. évhez
|
|
A cisztinozin (CTNS) kiindulási értékéhez viszonyított változása kvantitatív polimeráz láncreakcióval (qPCR) értékelve
Időkeret: Kiindulási helyzet a génterápia utáni 15. évhez
|
Kiindulási helyzet a génterápia utáni 15. évhez
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az átlagos vektorkópiaszámban (VCN), kvantitatív polimeráz láncreakcióval (qPCR) értékelve
Időkeret: Kiindulási helyzet a génterápia utáni 15. évhez
|
Kiindulási helyzet a génterápia utáni 15. évhez
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a leukociták cisztinszintjében tömegspektrometriával mérve
Időkeret: Kiindulási helyzet a génterápia utáni 15. évhez
|
Kiindulási helyzet a génterápia utáni 15. évhez
|
|
A petefészek-tartalék és a menstruációs ciklus kiindulási értékének változása az anti-Müller-hormon (AMH) és a nőgyógyászati vizsgálatok alapján
Időkeret: Kiindulási helyzet a génterápia utáni 15. évhez
|
Kiindulási helyzet a génterápia utáni 15. évhez
|
|
A férfiak reproduktív potenciáljának változása az urológiai vizsgálatok alapján (spermaszám, motilitás és morfológia)
Időkeret: Kiindulási helyzet a génterápia utáni 15. évhez
|
Kiindulási helyzet a génterápia utáni 15. évhez
|
|
Replikációs kompetens lentivírus (RCL) hiánya, az Elisa assay alapján
Időkeret: Kiindulási helyzet a génterápia utáni 15. évhez
|
Kiindulási helyzet a génterápia utáni 15. évhez
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Stephanie Cherqui, PhD, University of California, San Diego
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Harrison F, Yeagy BA, Rocca CJ, Kohn DB, Salomon DR, Cherqui S. Hematopoietic stem cell gene therapy for the multisystemic lysosomal storage disorder cystinosis. Mol Ther. 2013 Feb;21(2):433-44. doi: 10.1038/mt.2012.214. Epub 2012 Oct 23.
- Naphade S, Sharma J, Gaide Chevronnay HP, Shook MA, Yeagy BA, Rocca CJ, Ur SN, Lau AJ, Courtoy PJ, Cherqui S. Brief reports: Lysosomal cross-correction by hematopoietic stem cell-derived macrophages via tunneling nanotubes. Stem Cells. 2015 Jan;33(1):301-9. doi: 10.1002/stem.1835.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2022. november 14.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2036. november 30.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2036. november 30.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. október 28.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. november 23.
Első közzététel (Tényleges)
2021. december 7.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. július 3.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. július 1.
Utolsó ellenőrzés
2024. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CTNS-RD-04-LTFU01
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
ELDÖNTETLEN
IPD terv leírása
A jelenlegi kezelési listának való megfelelés érdekében
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .