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Studio di follow-up a lungo termine su partecipanti con cistinosi che hanno ricevuto terapia genica lentivirale AVR-RD-04

1 luglio 2024 aggiornato da: Stephanie Cherqui

Uno studio di follow-up a lungo termine su partecipanti con cistinosi che hanno ricevuto in precedenza AVR-RD-04 (noto anche come CTNS-RD-04)

Questo è uno studio di follow-up multinazionale a lungo termine per valutare la sicurezza e la durata a lungo termine del trattamento AVR-RD-04 nei partecipanti che hanno ricevuto una singola dose di terapia genica lentivirale. In questo studio non verrà somministrato alcun prodotto sperimentale. I partecipanti continueranno le valutazioni periodiche di sicurezza ed efficacia in questo studio di follow-up a lungo termine fino a 15 anni dalla data iniziale dell'infusione di AVR-RD-04.

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Ai partecipanti arruolati in uno studio in cui l'individuo ha ricevuto AVR-RD-04 verrà offerta la partecipazione allo studio AVRO-RD-04-LTF01. La visita di riferimento per lo studio AVRO-RD-04-LTF01 coinciderà probabilmente con la visita finale nello studio principale. Ai partecipanti confermati idonei per lo studio AVRO-RD-04-LTF01 verrà chiesto di tornare per le visite di studio a intervalli di circa 6 mesi per i primi 4 anni e successivamente ogni anno per un massimo di 11 anni fino a quando non saranno trascorsi un totale di 15 anni durante i quali saranno valutate nel tempo la sicurezza, l'attecchimento e l'efficacia del trattamento con AVR-RD-04.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

50

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
        • University of California San Diego

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 50 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

- Partecipanti che hanno ricevuto AVR-RD-04 e accettano di rispettare il programma e le procedure della visita di studio.

Descrizione

Criterio di inclusione:

• Il partecipante deve aver ricevuto AVR-RD-04 (noto anche come CTNS-RD-04) in uno studio precedente

Criteri di esclusione:

• Il partecipante è attualmente arruolato in uno studio sul trattamento AVRO-RD-04. I partecipanti che hanno completato, ritirato o interrotto prematuramente la partecipazione per qualsiasi motivo in qualsiasi momento dopo aver ricevuto AVR RD-04 sono idonei per la partecipazione allo studio AVRO RD 04 LTF01.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Partecipanti con malattia di cistinosi
Questo è uno studio di follow-up a lungo termine su partecipanti che avevano precedentemente ricevuto CTNS-RD-04 (somministrazione a dose singola). In questo studio non verrà somministrato alcun prodotto sperimentale.
Altro: Valutazioni di sicurezza ed efficacia
Valutazioni di sicurezza, valutazioni specifiche della malattia e altre valutazioni per monitorare le complicanze a lungo termine dell'intervento di terapia genica.
Altri nomi:
  • Intervento di terapia genica

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con anomalie clinicamente rilevanti, valutate in base ai segni vitali (frequenza cardiaca, frequenza cardiaca e temperatura)
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo la terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo la terapia genica
Numero di partecipanti con anomalie clinicamente rilevanti, come valutato da test clinici di laboratorio (chimica ed ematologia)
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo la terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo la terapia genica
Numero di partecipanti con anomalie clinicamente rilevanti, come valutato da elettrocardiogrammi (ECG) (frequenza, ritmo, intervalli)
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo la terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo la terapia genica
Incidenza di eventi avversi (EA) ed eventi avversi gravi (SAE) clinicamente significativi
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo la terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo la terapia genica

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel punteggio dei cristalli di cistina corneale (CCCS) valutato mediante microscopia confocale in vivo (IVCM)
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo la terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo la terapia genica
Variazione rispetto al basale delle funzioni glomerulari e tubulari renali misurate dalla velocità di filtrazione glomerulare (GFR)
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo la terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo la terapia genica
Variazione rispetto al basale della funzione visiva valutata dagli esami oftalmologici
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo la terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo la terapia genica
Variazione rispetto al basale della forza di presa misurata mediante dinamometria
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo la terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo la terapia genica
Variazione rispetto al basale della funzione respiratoria misurata mediante spirometria
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo la terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo la terapia genica
Variazione rispetto al basale della densità ossea valutata mediante assorbimetria a raggi X a doppia energia (DEXA)
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo la terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo la terapia genica
Variazione rispetto al basale della massa muscolare valutata mediante assorbimetria a raggi X a doppia energia (DEXA)
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo la terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo la terapia genica
Variazione rispetto al basale della funzione endocrina misurata dalla glicemia a digiuno, dalla funzione tiroidea e dai livelli di gonadotropine
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo la terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo la terapia genica
Variazione rispetto al basale della funzione neurologica valutata mediante esame neurologico (stato mentale, coordinazione, sensorialità, riflessi e integrazione visivo-motoria)
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo la terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo la terapia genica
Variazione rispetto al basale della funzione psicometrica valutata mediante esame neurologico (memoria, funzione oromotoria, quoziente di intelligenza (QI))
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo la terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo la terapia genica
Variazione rispetto al basale nel numero di pillole/iniezione correlata al trattamento della cistinosi
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo la terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo la terapia genica
Variazione rispetto al basale della cistinosina (CTNS) valutata mediante reazione quantitativa a catena della polimerasi (qPCR)
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo la terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo la terapia genica
Variazione rispetto al basale del numero di copie vettoriali (VCN) medio valutato mediante reazione a catena della polimerasi quantitativa (qPCR)
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo la terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo la terapia genica
Variazione rispetto al basale dei livelli di cistina nei leucociti misurati mediante spettrometria di massa
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo la terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo la terapia genica
Variazione rispetto al basale della riserva ovarica e del ciclo mestruale valutata dall'ormone antimulleriano (AMH) e dagli esami ginecologici
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo la terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo la terapia genica
Variazione del potenziale riproduttivo maschile valutato mediante esami urologici (conta spermatica, motilità e morfologia)
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo la terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo la terapia genica
Assenza di replicazione competente lentivirus (RCL) come valutato dal test Elisa
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo la terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo la terapia genica

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Stephanie Cherqui

Collaboratori

Novartis Pharmaceuticals
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)
Cystinosis Research Foundation

Investigatori

  • Investigatore principale: Stephanie Cherqui, PhD, University of California, San Diego

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 novembre 2022

Completamento primario (Stimato)

30 novembre 2036

Completamento dello studio (Stimato)

30 novembre 2036

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 ottobre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 novembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

7 dicembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 luglio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 luglio 2024

Ultimo verificato

1 luglio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CTNS-RD-04-LTFU01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

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Per mantenere la coerenza con l'attuale elenco dei trattamenti

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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