Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkäaikainen seurantatutkimus kystinoosista lentiviraalista geeniterapiaa saaneista osallistujista AVR-RD-04

keskiviikko 3. tammikuuta 2024 päivittänyt: Stephanie Cherqui, University of California, San Diego

Pitkäaikainen seurantatutkimus kystinoosia sairastavista osallistujista, jotka ovat aiemmin saaneet AVR-RD-04:n (tunnetaan myös nimellä CTNS-RD-04)

Tämä on monikansallinen, pitkäaikainen seurantatutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida AVR-RD-04-hoidon pitkän aikavälin turvallisuutta ja kestävyyttä osallistujilla, jotka saivat kerta-annoksen lentivirusgeeniterapiaa. Tutkimustuotetta ei anneta tässä tutkimuksessa. Osallistujat jatkavat säännöllisiä turvallisuuden ja tehon arviointeja tässä pitkän aikavälin seurantatutkimuksessa jopa 15 vuoden ajan AVR-RD-04-infuusion alkuperäisestä päivämäärästä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ilmoittautuminen kutsusta

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Osallistujille, jotka osallistuvat tutkimukseen, jossa henkilö sai AVR-RD-04:n, tarjotaan osallistumista AVRO-RD-04-LTF01-tutkimukseen. AVRO-RD-04-LTF01-tutkimuksen lähtötilanne on todennäköisesti sama kuin emotutkimuksen viimeinen käynti. Osallistujia, jotka on vahvistettu kelvollisiksi AVRO-RD-04-LTF01-tutkimukseen, pyydetään palaamaan opintovierailuille noin 6 kuukauden välein ensimmäisten 4 vuoden ajan ja sen jälkeen vuosittain enintään 11 ​​vuoden ajan, kunnes yhteensä 15 vuotta on kulunut. AVR-RD-04-hoidon ajan jatkumisen turvallisuus, siirtäminen ja tehokkuus arvioidaan.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

50

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
        • University of California San Diego

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta - 50 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Osallistujat, jotka saivat AVR-RD-04:n ja sitoutuvat noudattamaan opintovierailujen aikataulua ja menettelyjä.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

• Osallistujan on täytynyt saada AVR-RD-04 (tunnetaan myös nimellä CTNS-RD-04) edellisessä tutkimuksessa

Poissulkemiskriteerit:

• Osallistuja on tällä hetkellä mukana AVRO-RD-04-hoitotutkimuksessa. Osallistujat, jotka ovat joko suorittaneet, vetäytyneet tai keskeyttäneet osallistumisen ennenaikaisesti mistä tahansa syystä milloin tahansa AVR RD-04:n vastaanottamisen jälkeen, ovat oikeutettuja osallistumaan AVRO RD 04 LTF01 -tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Osallistujat, joilla on kystinoositauti
Tämä on pitkäaikainen seurantatutkimus osallistujista, jotka ovat aiemmin saaneet CTNS-RD-04:ää (kerta-annos). Tutkimustuotetta ei anneta tässä tutkimuksessa.
Muut: Turvallisuus- ja tehokkuusarvioinnit
Turvallisuusarvioinnit, sairauskohtaiset arvioinnit ja muut arvioinnit geeniterapian pitkäaikaisten komplikaatioiden seuraamiseksi.
Muut nimet:
  • Geeniterapian interventio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia elintoimintojen perusteella (syke, pulssi ja lämpötila)
Aikaikkuna: Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapian jälkeen
Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapian jälkeen
Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia kliinisillä laboratoriotesteillä (kemia ja hematologia) arvioituna
Aikaikkuna: Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapian jälkeen
Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapian jälkeen
Sellaisten osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia, arvioituna EKG:llä (taajuus, rytmi, intervallit)
Aikaikkuna: Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapian jälkeen
Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapian jälkeen
Kliinisesti merkittävien haittatapahtumien (AE) ja vakavien haittavaikutusten (SAE) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapian jälkeen
Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapian jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta sarveiskalvon kystiinikidepisteissä (CCCS) in vivo konfokaalimikroskopialla (IVCM) arvioituna
Aikaikkuna: Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapian jälkeen
Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapian jälkeen
Munuaisten munuaiskerästen ja tubulusten toiminnan muutos lähtötasosta mitattuna glomerulussuodatusnopeudella (GFR)
Aikaikkuna: Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapian jälkeen
Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapian jälkeen
Näön toiminnan muutos lähtötilanteesta silmälääkärin tutkimuksissa arvioituna
Aikaikkuna: Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapian jälkeen
Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapian jälkeen
Muutos perustasosta pitovoimassa dynamometrialla mitattuna
Aikaikkuna: Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapian jälkeen
Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapian jälkeen
Hengitystoiminnan muutos lähtötasosta spirometrialla mitattuna
Aikaikkuna: Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapian jälkeen
Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapian jälkeen
Luutiheyden muutos lähtötasosta kaksienergiaröntgenabsorptiometrialla (DEXA) arvioituna
Aikaikkuna: Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapian jälkeen
Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapian jälkeen
Lihasmassan muutos lähtötilanteesta mitattuna kaksoisenergiaröntgenabsorptiometrialla (DEXA)
Aikaikkuna: Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapian jälkeen
Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapian jälkeen
Endokriinisen toiminnan muutos lähtötasosta mitattuna paastoglukoosi-, kilpirauhas- ja gonadotropiinitasoilla
Aikaikkuna: Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapian jälkeen
Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapian jälkeen
Neurologisen toiminnan muutos lähtötilanteesta neurologisella tutkimuksella arvioituna (henkinen tila, koordinaatio, sensori, refleksit ja visuaalinen motorinen integraatio)
Aikaikkuna: Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapian jälkeen
Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapian jälkeen
Psykometrisen toiminnan muutos lähtötilanteesta neurologisella tutkimuksella arvioituna (muisti, suumotoriikka, älykkyysosamäärä (IQ))
Aikaikkuna: Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapian jälkeen
Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapian jälkeen
Kystinoosin hoitoon liittyvä pilleri/injektiomäärän muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapian jälkeen
Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapian jälkeen
Kystinosiinin (CTNS) muutos lähtötasosta kvantitatiivisella polymeraasiketjureaktiolla (qPCR) arvioituna
Aikaikkuna: Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapian jälkeen
Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapian jälkeen
Keskimääräisen vektorikopioluvun (VCN) muutos lähtötasosta kvantitatiivisella polymeraasiketjureaktiolla (qPCR) arvioituna
Aikaikkuna: Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapian jälkeen
Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapian jälkeen
Muutos lähtötasosta leukosyyttien kystiinitasoissa massaspektrometrialla mitattuna
Aikaikkuna: Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapian jälkeen
Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapian jälkeen
Munasarjavarannon ja kuukautiskierron muutos lähtötasosta anti-Müllerian hormonin (AMH) ja gynekologian tutkimuksilla arvioituna
Aikaikkuna: Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapian jälkeen
Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapian jälkeen
Miesten lisääntymispotentiaalin muutos urologisilla tutkimuksilla arvioituna (sperman määrä, liikkuvuus ja morfologia)
Aikaikkuna: Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapian jälkeen
Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapian jälkeen
Replikaatiopätevän lentiviruksen (RCL) puuttuminen Elisa-määrityksellä arvioituna
Aikaikkuna: Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapian jälkeen
Lähtötilanne vuoteen 15 geeniterapian jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of California, San Diego

Tutkijat

  • Päätutkija: Stephanie Cherqui, PhD, University of California, San Diego

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 14. marraskuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 30. marraskuuta 2036

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 30. marraskuuta 2036

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 28. lokakuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 23. marraskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 7. joulukuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 5. tammikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 3. tammikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. tammikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CTNS-RD-04-LTFU01

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

IPD-suunnitelman kuvaus

Pysyäkseen johdonmukainen nykyisen hoitoluettelon kanssa

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Turvallisuus- ja tehokkuusarvioinnit

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Montenegro

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa