Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langtidsopfølgningsundersøgelse af deltagere med cystinose, der modtog Lentiviral Genterapi AVR-RD-04

3. januar 2024 opdateret af: Stephanie Cherqui, University of California, San Diego

En langsigtet opfølgningsundersøgelse af deltagere med cystinose, der tidligere har modtaget AVR-RD-04 (også kendt som CTNS-RD-04)

Dette er et multinationalt, langsigtet opfølgningsstudie for at vurdere den langsigtede sikkerhed og holdbarhed af AVR-RD-04-behandling hos deltagere, som modtog en enkelt dosis af lentiviral genterapi. Intet forsøgsprodukt vil blive administreret i denne undersøgelse. Deltagerne vil fortsætte periodiske sikkerheds- og effektivitetsvurderinger i dette langsigtede opfølgningsstudie op til 15 år fra startdatoen for AVR-RD-04-infusion.

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Deltagere, der er tilmeldt en undersøgelse, hvor den enkelte modtog AVR-RD-04 vil blive tilbudt deltagelse i AVRO-RD-04-LTF01 undersøgelsen. Baseline-besøget for AVRO-RD-04-LTF01-undersøgelsen vil sandsynligvis falde sammen med det sidste besøg i moderundersøgelsen. Deltagere, der er bekræftet kvalificerede til AVRO-RD-04-LTF01-undersøgelsen, vil blive bedt om at vende tilbage til studiebesøg med ca. 6-måneders intervaller i de første 4 år og årligt derefter i op til 11 år, indtil der er gået i alt 15 år, hvor tid fortsat sikkerhed, engraftment og effektivitet af AVR-RD-04 behandling vil blive vurderet.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

50

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • University of California San Diego

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år til 50 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deltagere, der modtog AVR-RD-04 og accepterer at overholde studiebesøgsplanen og -procedurerne.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

• Deltageren skal have modtaget AVR-RD-04 (også kendt som CTNS-RD-04) i en tidligere undersøgelse

Ekskluderingskriterier:

• Deltageren er i øjeblikket tilmeldt et AVRO-RD-04 behandlingsstudie. Deltagere, der enten har afsluttet, trukket tilbage eller for tidligt afbrudt deltagelse af en eller anden grund på et hvilket som helst tidspunkt efter at have modtaget AVR RD-04, er berettiget til AVRO RD 04 LTF01 studiedeltagelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Deltagere med Cystinose sygdom
Dette er et langsigtet opfølgningsstudie af deltagere, der tidligere har modtaget CTNS-RD-04 (enkeltdosisadministration). Intet forsøgsprodukt vil blive administreret i denne undersøgelse.
Andet: Sikkerheds- og effektivitetsvurderinger
Sikkerhedsevalueringer, sygdomsspecifikke vurderinger og andre vurderinger til overvågning af langsigtede komplikationer af genterapiintervention.
Andre navne:
  • Genterapiintervention

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med klinisk relevante abnormiteter, vurderet ud fra vitale tegn (puls, puls og temperatur)
Tidsramme: Baseline til år 15 efter genterapi
Baseline til år 15 efter genterapi
Antal deltagere med klinisk relevante abnormiteter, vurderet ved kliniske laboratorietests (kemi og hæmatologi)
Tidsramme: Baseline til år 15 efter genterapi
Baseline til år 15 efter genterapi
Antal deltagere med klinisk relevante abnormiteter, vurderet ved hjælp af elektrokardiogrammer (EKG'er) (frekvens, rytme, intervaller)
Tidsramme: Baseline til år 15 efter genterapi
Baseline til år 15 efter genterapi
Forekomst af klinisk signifikante bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Baseline til år 15 efter genterapi
Baseline til år 15 efter genterapi

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i corneal cystin crystal score (CCCS) som vurderet ved in vivo konfokal mikroskopi (IVCM)
Tidsramme: Baseline til år 15 efter genterapi
Baseline til år 15 efter genterapi
Ændring fra baseline i nyre glomerulære og tubulære funktioner målt ved glomerulær filtrationshastighed (GFR)
Tidsramme: Baseline til år 15 efter genterapi
Baseline til år 15 efter genterapi
Ændring fra baseline i synsfunktion som vurderet ved oftalmologiske undersøgelser
Tidsramme: Baseline til år 15 efter genterapi
Baseline til år 15 efter genterapi
Ændring fra baseline i grebsstyrke målt ved dynamometri
Tidsramme: Baseline til år 15 efter genterapi
Baseline til år 15 efter genterapi
Ændring fra baseline i åndedrætsfunktion målt ved spirometri
Tidsramme: Baseline til år 15 efter genterapi
Baseline til år 15 efter genterapi
Ændring fra baseline i knogletæthed vurderet ved dobbelt-energi røntgenabsorptiometri (DEXA)
Tidsramme: Baseline til år 15 efter genterapi
Baseline til år 15 efter genterapi
Ændring fra baseline i muskelmasse vurderet ved dobbelt-energi røntgenabsorptiometri (DEXA)
Tidsramme: Baseline til år 15 efter genterapi
Baseline til år 15 efter genterapi
Ændring fra baseline i endokrin funktion målt ved fastende glukose, skjoldbruskkirtelfunktion og gonadotropinniveauer
Tidsramme: Baseline til år 15 efter genterapi
Baseline til år 15 efter genterapi
Ændring fra baseline i neurologisk funktion vurderet ved neurologisk undersøgelse (mental status, koordination, sensorisk, reflekser og visuel motorisk integration)
Tidsramme: Baseline til år 15 efter genterapi
Baseline til år 15 efter genterapi
Ændring fra baseline i psykometrisk funktion vurderet ved neurologisk undersøgelse (hukommelse, oromotorisk funktion, intelligenskvotient (IQ))
Tidsramme: Baseline til år 15 efter genterapi
Baseline til år 15 efter genterapi
Ændring fra baseline i antallet af piller/injektioner relateret til cystinosebehandling
Tidsramme: Baseline til år 15 efter genterapi
Baseline til år 15 efter genterapi
Ændring fra baseline i Cystinosin (CTNS) som vurderet ved kvantitativ polymerasekædereaktion (qPCR)
Tidsramme: Baseline til år 15 efter genterapi
Baseline til år 15 efter genterapi
Ændring fra baseline i middel vektorkopital (VCN) som vurderet ved kvantitativ polymerasekædereaktion (qPCR)
Tidsramme: Baseline til år 15 efter genterapi
Baseline til år 15 efter genterapi
Ændring fra baseline i cystinniveauer i leukocytter målt ved massespektrometri
Tidsramme: Baseline til år 15 efter genterapi
Baseline til år 15 efter genterapi
Ændring fra baseline i ovariereserve og menstruationscyklus som vurderet ved anti-Müllerian hormon (AMH) og gynækologiske undersøgelser
Tidsramme: Baseline til år 15 efter genterapi
Baseline til år 15 efter genterapi
Ændring i mandligt reproduktionspotentiale vurderet ved urologiske undersøgelser (spermantal, motilitet og morfologi)
Tidsramme: Baseline til år 15 efter genterapi
Baseline til år 15 efter genterapi
Fravær af replikationskompetent lentivirus (RCL) som vurderet ved Elisa-assay
Tidsramme: Baseline til år 15 efter genterapi
Baseline til år 15 efter genterapi

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of California, San Diego

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Stephanie Cherqui, PhD, University of California, San Diego

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. november 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. november 2036

Studieafslutning (Anslået)

30. november 2036

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. oktober 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. november 2021

Først opslået (Faktiske)

7. december 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. januar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. januar 2024

Sidst verificeret

1. januar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CTNS-RD-04-LTFU01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

IPD-planbeskrivelse

For at holde overensstemmelse med den aktuelle behandlingsliste

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Sikkerheds- og effektivitetsvurderinger

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Angola

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner