試験治療 BAY94-9027 の安全性と、凝固と呼ばれるタンパク質の欠乏によって引き起こされる遺伝性出血性疾患である重度の血友病 A を持つ 7 歳から 12 歳未満の以前に治療を受けた子供の体にどのように影響するかを知るための研究血液中の第8因子（FVIII） (Alfa-PROTECT)
7歳から7歳までの以前に治療を受けた子供の出血の予防と治療のためのBAY 94-9027注入の安全性を評価する第3相、単一グループ治療、非盲検、研究
研究者は、血友病 A を治療するためのより良い方法を探しています。血友病 A は、血液中に存在する凝固因子 8 (FVIII) と呼ばれるタンパク質を体内で十分に生成できない遺伝性疾患です。 血友病 A の人は、小さな傷から長時間出血したり、関節に痛みを伴う出血があったり、内出血があったりすることがあります。 重度の血友病 A (凝固因子 8 レベルが 1% 未満) では、出血が起こりやすくなります。
この研究では、研究者はBAY94-9027と呼ばれる治療法についてもっと知りたいと考えています。 BAY94-9027 は、欠落している凝固因子 8 を補うために使用される注射可能な薬です。BAY94-9027 では、凝固因子 8 がペグ化されています (ポリエチレングリコール (PEG) と呼ばれる物質と結合しています)。 これは、体内での治療をより長く持続させ、必要な注射を少なくするためです。 BAY94-9027 は、成人および 12 歳以上の子供の出血の予防と治療にすでに利用可能です。 BAY 94-9027はジビとも呼ばれています。
BAY94-9027 は、7 歳から 12 歳未満のお子様にはまだご利用いただけません。 ペグ化された薬の潜在的な特定のリスクの 1 つは、抗体と呼ばれる血液中のタンパク質が構築されることです。 これらは薬物のペグ化部分に付着する可能性があり、これがアレルギー反応を引き起こし、最初の4回の注入中に薬物が正常に機能しない可能性があります. これまでに行われた研究では、これは 6 歳未満の一部の子供に見られましたが、BAY94-9027 で治療された 6 歳から 12 歳未満の 29 人の子供には見られませんでした。 ただし、この年齢層については、BAY94-9027 に対する体の反応に関するさらなる安全性情報が必要です。
この研究の主な目的は、BAY94-9027 の安全性 (安全性) と、以前に治療を受けた 7 歳から 12 歳未満の重度の血友病 A の子供の身体への影響 (忍容性) を知ることです。 この質問に答えるために、研究者は特に関心のある 2 つの医学的問題に関する情報を研究します。アレルギー反応が発生した場合 (過敏症とも呼ばれる) と、最初の 4 回の間に薬が本来の効果を発揮しない場合 (有効性の喪失とも呼ばれます) です。輸液。
アレルギー反応は、軽度の局所反応から、息切れ、皮膚の発疹、低血圧などの広範囲にわたる影響までさまざまです. 研究治療に関連するアレルギー反応のみが考慮されます。
有効性の喪失が発生した場合の評価は、出血の発生、回復と呼ばれる注射後の血液中の凝固因子 8 レベル、凝固因子 8 インヒビター試験、および PEG に対する抗体の測定に基づいて行われます。
この調査には、A と B の 2 つのパートがあります。パート A は 6 か月、パート B は 18 か月かかります。 パートAでは、参加者はBAY94-9027を週に2回注射されます。 パート B では、注射の間隔を最大 5 日間にして、注射の回数を減らすことができます。 この調査の参加者は、調査サイトを約 14 回訪問し、15 回電話で訪問します。 パート A では、来院 1 はスクリーニングです。 訪問 2 ～ 5 は、週 2 回、2 週間行われます。 訪問 5 の 2 週間後に訪問 6、訪問 7 ～ 10 は毎月行われ、訪問 11 は訪問 10 の 6 週間後に行われます。 パート B では、月 9、12、18、および 24 にサイト訪問が行われ、サイト訪問の間に毎月電話がかけられます。 参加者とその介護者は、研究治療が行われた時期と発生した出血エピソードに関する情報を電子患者日誌に記録します。
治験中、治験担当医師とそのチームは、
- 血液サンプルを採取し、
- 身体検査を行い、
- 参加者の電子日記を確認する
- 参加者の生活の質について質問し、
- 参加者に、どのように感じているか、どのような有害事象が発生しているかについて質問します。有害事象とは、研究中に発生する医学的問題です。 医師は、有害事象が研究治療に関連しているとは思わない場合でも、研究で発生したすべての有害事象を追跡します.
調査の概要
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
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Florida
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Orlando、Florida、アメリカ、32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
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Buenos Aires
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La Plata、Buenos Aires、アルゼンチン、1900
- Hospital de Ninos Sor Maria Ludovica
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Mendoza Province
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Godoy Cruz、Mendoza Province、アルゼンチン、5501
- Instituo Hematología Arbesú
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Santa Fe Province
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Rosario、Santa Fe Province、アルゼンチン、S2000CKF
- Instituto de Hematología Dr. Rubén Dávoli
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Lazio
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Roma (RM)、Lazio、イタリア、00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - Oncoematologia, Trapianto Emopoietico e Terapie Cellulari
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Alberta
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Calgary、Alberta、カナダ、T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital | Hematology / Oncology / Blood and Marrow Transplant Clinic
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Ontario
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Hamilton、Ontario、カナダ、L8N 3Z5
- McMaster University Medical Centre | McMaster Children's Hospital | Hematology
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Adana、トルコ（Türkiye）、01130
- Acibadem Adana Hastanesi, Çocuk Sagligi ve Hastaliklari, Çocuk Hematoloji-Onkoloji Bölümü
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Ankara、トルコ（Türkiye）、06230
- Hacettepe Üniversitesi Tip Fakültesi, Hacettepe Ihsan Dogramaci Çocuk Hastanesi,
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Antalya、トルコ（Türkiye）、07059
- Akdeniz Üniversitesi Tip Fakültesi Çocuk Sagligi ve Hastaliklari Anabilim Dali Çocuk Hematoloji ve Onkoloji Bilim Dali
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Gaziantep、トルコ（Türkiye）、27100
- Gaziantep Üniversitesi Tip Fakültesi, Sahinbey Arastirma Ve Uygulama Hastanesi, Çocuk Hematoloji ve Onkoloji Bilim Dali
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Izmir、トルコ（Türkiye）、35100
- Ege Üniversitesi Tip Fakültesi, Çocuk Sagligi ve Hastaliklari Anabilim Dali, Çocuk Hematoloji Bilim Dali
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Samsun、トルコ（Türkiye）、55200
- Ondokuz Mayis Üniversitesi Tip Fakültesi, Saglik Uygulama ve Arastirma Merkezi, Çocuk Sagligi ve Hastaliklari Anabilim Dali
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Oslo
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Oslo、Oslo、ノルウェー、0372
- OUS Rikshospitalet Klinisk Forskningspost Barn
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Minas Gerais
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Uberlândia、Minas Gerais、ブラジル、13083-878
- Hospital das Clínicas de Campinas - UNICAMP
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Rio de Janeiro
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Rio de Janeiro、Rio de Janeiro、ブラジル、20211-030
- Hemorio
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São Paulo
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Ribeirão Preto、São Paulo、ブラジル、14051-140
- Hosp Clínicas Facult. Med. de Ribeirão Preto / USP
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São Paulo、São Paulo、ブラジル、01223-001
- Irmandadade da Santa Casa de Misericordia de Sao Paulo (iSANTACASA)
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- -重度の血友病Aの参加者（参加者自身のFVIII活性[FVIII：C] <1％）
- -参加者は、インフォームドコンセントに署名した時点で、少なくとも50日間の暴露日（ED）でFVIII濃縮物（血漿由来または組換え）で以前に治療されている必要があります
- -参加者は、彼の年齢に適している場合、研究を理解しています。インフォームドコンセントには親が署名する必要があります。参加者は同意にのみ署名できます
- -参加者および/または親/介護者が、電子患者日誌（EPD）の使用に関するトレーニングを完了し、研究中に注入を記録する意欲と能力
除外基準:
- FVIII インヒビターの歴史
- スクリーニング時にNijmegen-modified Bethesdaアッセイ（>0.6 BU/mL）を使用して測定されたFVIIIに対する阻害剤の現在の証拠（中央研究所）
- 血友病Aに加えて、他の遺伝性または後天性出血性疾患（例： フォン・ヴィレブランド病、血友病 B)
- -原薬、賦形剤、またはマウスまたはハムスタータンパク質に対する既知の過敏症またはアレルギー反応
- -治験責任医師が感じるその他の重大な病状は、患者にとってリスクになるか、研究を妨げる
- FVIII治療に耐えるために前投薬が必要です（例： 抗ヒスタミン剤）
- -研究中に計画された大手術
- -化学療法、抗レトロウイルス化学療法以外の免疫調節薬、または過去3か月以内の経口または静脈内（IV）コルチコステロイドの慢性使用（> 14日）を受けている個人
- -過去6か月以内に市販の皮下因子補充療法（エミシズマブ）を受けた個人
- -参加者は現在、別の治験薬研究に参加しているか、研究登録から30日以内に治験薬を含む臨床研究に参加している、またはBAY94-9027の臨床研究への以前の参加
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：本調査（パート A）と延長調査（パート B）
パート A は 6 か月続きます。
パート A を完了した後、参加者はさらに 18 か月延長試験を継続します。
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パート A: 40 IU/kg (治験責任医師の裁量で 60 IU/kg まで)、週 2 回 (週 2 回)、最初の 4 回の注入は医師の監督下で。 その後、参加者は在宅治療として治療を継続します。 治験責任医師の裁量により、試験中いつでも必要に応じて用量を 60 IU/kg まで増量することができます。 パート B: 各参加者は、パート A (40 ～ 60 IU/kg、週 2 回) で規定されている予防投与レジメンを継続するか、調査員の裁量で予防投与量/投与頻度を調整することができます (出血イベントと個々のニーズ): 投与頻度は、60 IU/kg の予防投与量で 5 日ごとに減らすことができます。 |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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特別な関心のある有害事象（AESI）過敏症と、中止につながる最初の4曝露日（EDS）に関連する有効性の喪失
時間枠：個々の最初の4露出日
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特別な関心のある定義された有害事象の発生は、参加者が研究介入にさらされた最初の4日間に記録されました。
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個々の最初の4露出日
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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薬物反応（ADR）
時間枠：最大24か月
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有害な薬物反応は、少なくともベイ94-9027の使用に関連する可能性のある因果関係が調査員によって起因していた有害事象として定義されました。
この研究では、治療緊急研究薬物関連の有害事象がADRの定義に使用されました。
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最大24か月
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抗薬物抗体（ADA）開発
時間枠：最大24か月
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すべての参加者は、抗薬物抗体（ADA）（抗ポリエチレングリコール[PEG]および抗PEG免疫グロブリンM [IGM]）の発生についてテストされました。
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最大24か月
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因子VIII阻害剤が確認された参加者の数
時間枠：最大24か月
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陽性のFVIII阻害剤検定は、中央研究所で0.6 Bu/ml以上のしきい値で定義されました。
最初の陽性測定は、2番目の異なるサンプルによって確認されました。
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最大24か月
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年間出血率（ABR）
時間枠：最大24か月
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各参加者について、出血の数は、出血率を評価するための個々の観察期間に関連していました。
記述分析のために、式を使用して、個々の参加者レベルで出血率を年間= ABR =（出血×365.25×24×60）/（期間）。
期間は、治療期間の開始日と時刻と、対象治療期間の終了の日時から計算された分数として定義されました。
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最大24か月
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Bay94-9027消費
時間枠：最大24か月
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Bay 94-9027消費の概要統計は、予防治療、出血の治療、および全体的な消費のために提供されています。
年間消費と注入あたりの消費は、全量（IU）と体重あたりの用量（IU/kg）に基づいて提示されます。
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最大24か月
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注入/月と年数（年間注入率）
時間枠：最大24か月
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月と年ごとの注入の数
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最大24か月
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協力者と研究者
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出版物と役立つリンク
一般刊行物
- Ozelo MC, Luciani M, Glosli H, Kavakli K, Samji N, Makris GC, Tueckmantel C, Enriquez MM, Oliveira LC, Gupta S, Arbesu MG, Davoli M, Chan AKC, Mancuso ME. Plain Language Summary on Safety and Efficacy of Damoctocog Alfa Pegol in Previously Treated Children Aged 7 to < 12 Years With Severe Haemophilia A in the Phase 3, Open Label Alfa-PROTECT Main Study. Eur J Haematol. 2026 Apr;116(4):471-472. doi: 10.1111/ejh.70078. Epub 2026 Jan 14.
- Ozelo MC, Luciani M, Glosli H, Kavakli K, Samji N, Makris GC, Tueckmantel C, Maas Enriquez M, Oliveira LC, Gupta S, Arbesu MG, Davoli M, Chan AKC, Mancuso ME. Safety and Efficacy of Damoctocog Alfa Pegol in Previously Treated Children Aged 7 to < 12 Years With Severe Haemophilia A in the Phase 3, Open Label Alfa-PROTECT Main Study. Eur J Haematol. 2026 Apr;116(4):435-442. doi: 10.1111/ejh.70059. Epub 2026 Jan 4.
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 21824
- 2021-004858-30 (EudraCT番号)
- 2023-504388-18-00 (レジストリ識別子：CTIS)
個々の参加者データ (IPD) の計画
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IPD プランの説明
この研究のデータの利用可能性は、EFPIA/PhRMA の「責任ある臨床試験データ共有の原則」に対するバイエルの取り組みに従って、後で決定されます。 これは、データ アクセスの範囲、時点、およびプロセスに関係します。 そのため、バイエルは、資格のある研究者からの要請に応じて、患者レベルの臨床試験データ、研究レベルの臨床試験データ、および合法的な研究を実施するために必要な米国および EU で承認された医薬品および適応症に関する患者の臨床試験のプロトコルを共有することを約束します。 これは、2014 年 1 月 1 日以降に EU および米国の規制当局によって承認された新薬および適応症に関するデータに適用されます。
関心のある研究者は、www.vivli.org を使用して、匿名化された患者レベルのデータへのアクセスを要求し、研究を実施するための臨床研究からの関連文書を入手できます。 研究をリストするためのバイエルの基準に関する情報およびその他の関連情報は、ポータルのメンバー セクションで提供されます。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。