一项旨在了解研究治疗药物 BAY94-9027 的安全性及其如何影响 7 岁至 12 岁以下患有严重血友病 A 的儿童的身体的研究，A 型血友病是一种因缺乏称为凝血的蛋白质而引起的遗传性出血性疾病血液中的因子 8 (FVIII) (Alfa-PROTECT)
评估 BAY 94-9027 输液预防和治疗 7 至 7 岁儿童出血的安全性的 3 期单组治疗、开放标签研究
研究人员正在寻找治疗血友病 A 的更好方法。血友病 A 是一种遗传性疾病，在这种疾病中，人体无法产生足够的血液中存在的称为凝血因子 8 (FVIII) 的蛋白质。 血友病 A 患者可能会因小伤口长时间流血、关节疼痛性出血或内出血。 在严重的血友病 A（凝血因子 8 水平低于 1%）中，更容易发生出血。
在这项研究中，研究人员希望了解更多关于称为 BAY94-9027 的治疗方法。 BAY94-9027 是一种注射药物，用于替代缺失的凝血因子 8。在 BAY94-9027 中，凝血因子 8 已被聚乙二醇化（与一种称为聚乙二醇 (PEG) 的物质结合）。 这是为了使治疗在体内持续更长时间，从而减少注射次数。 BAY94-9027 已可用于预防和治疗成人和 12 岁及以上儿童的出血。 BAY 94-9027 也称为 Jivi。
BAY94-9027 尚不适用于 7 岁至 12 岁以下的儿童。 聚乙二醇化药物的一个潜在特定风险是血液中称为抗体的蛋白质会形成。 这些可能附着在药物的聚乙二醇化部分，这反过来可能导致过敏反应，并且药物在前 4 次输注期间无法发挥应有的作用。 在迄今为止进行的研究中，已经在一些 6 岁以下的儿童中发现了这种情况，但在接受 BAY94-9027 治疗的 29 名 6 岁至 12 岁以下的儿童中没有发现。 然而，这个年龄组仍然需要有关身体如何对 BAY94-9027 作出反应的更多安全信息。
这项研究的主要目的是了解 BAY94-9027 的安全性（安全性）以及它如何影响 7 岁至 12 岁以下患有严重血友病 A 的既往治疗儿童的身体（耐受性）。 为回答这个问题，研究人员将研究有关两个特别感兴趣的医学问题的信息，即是否发生过敏反应（也称为超敏反应）以及药物是否在前 4 个月内没有发挥应有的作用（也称为疗效丧失）输液。
过敏反应的范围从轻微的局部反应到广泛的影响，如呼吸急促、皮疹和低血压。 仅考虑与研究治疗相关的过敏反应。
是否发生疗效损失的评估将基于出血的发生、注射后血液中的凝血因子 8 水平（称为恢复）、凝血因子 8 抑制剂测试和针对 PEG 的抗体测量。
该研究分为 A 和 B 两个部分。A 部分需要 6 个月，B 部分需要 18 个月。 在 A 部分，参与者每周将接受两次 BAY94-9027 注射。 在 B 部分，注射次数可能会减少，注射间隔最多为五天。 本研究的参与者将访问研究地点约 14 次，并进行 15 次电话访问。 在 A 部分，访问 1 用于筛选。 第 2 至 5 次访问每周进行两次，持续两周。 访问 5 后两周访问 6，访问 7 至 10 每月进行一次，访问 11 访问 10 后六周。 在 B 部分，将在第 9、12、18 和 24 个月进行现场访问，并在两次现场访问之间每月进行一次电话访问。 参与者及其护理人员将在电子患者日记中记录有关何时给予研究治疗和发生的出血事件的信息。
在研究期间，研究医生及其团队将
- 采集血液样本，
- 做身体检查，
- 查看参与者的电子日记
- 询问有关参与者生活质量的问题，
- 向参与者询问他们的感受以及他们遇到的不良事件 不良事件是研究期间发生的医学问题。 医生会跟踪研究中发生的所有不良事件，即使他们认为这些不良事件可能与研究治疗无关。
研究概览
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
学习地点
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Alberta
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Calgary、Alberta、加拿大、T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital | Hematology / Oncology / Blood and Marrow Transplant Clinic
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Ontario
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Hamilton、Ontario、加拿大、L8N 3Z5
- McMaster University Medical Centre | McMaster Children's Hospital | Hematology
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Adana、土耳其（türkiye）、01130
- Acibadem Adana Hastanesi, Çocuk Sagligi ve Hastaliklari, Çocuk Hematoloji-Onkoloji Bölümü
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Ankara、土耳其（türkiye）、06230
- Hacettepe Üniversitesi Tip Fakültesi, Hacettepe Ihsan Dogramaci Çocuk Hastanesi,
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Antalya、土耳其（türkiye）、07059
- Akdeniz Üniversitesi Tip Fakültesi Çocuk Sagligi ve Hastaliklari Anabilim Dali Çocuk Hematoloji ve Onkoloji Bilim Dali
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Gaziantep、土耳其（türkiye）、27100
- Gaziantep Üniversitesi Tip Fakültesi, Sahinbey Arastirma Ve Uygulama Hastanesi, Çocuk Hematoloji ve Onkoloji Bilim Dali
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Izmir、土耳其（türkiye）、35100
- Ege Üniversitesi Tip Fakültesi, Çocuk Sagligi ve Hastaliklari Anabilim Dali, Çocuk Hematoloji Bilim Dali
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Samsun、土耳其（türkiye）、55200
- Ondokuz Mayis Üniversitesi Tip Fakültesi, Saglik Uygulama ve Arastirma Merkezi, Çocuk Sagligi ve Hastaliklari Anabilim Dali
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Minas Gerais
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Uberlândia、Minas Gerais、巴西、13083-878
- Hospital das Clínicas de Campinas - UNICAMP
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Rio de Janeiro
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Rio de Janeiro、Rio de Janeiro、巴西、20211-030
- Hemorio
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São Paulo
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Ribeirão Preto、São Paulo、巴西、14051-140
- Hosp Clínicas Facult. Med. de Ribeirão Preto / USP
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São Paulo、São Paulo、巴西、01223-001
- Irmandadade da Santa Casa de Misericordia de Sao Paulo (iSANTACASA)
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Lazio
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Roma (RM)、Lazio、意大利、00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - Oncoematologia, Trapianto Emopoietico e Terapie Cellulari
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Oslo
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Oslo、Oslo、挪威、0372
- OUS Rikshospitalet Klinisk Forskningspost Barn
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Florida
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Orlando、Florida、美国、32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
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Buenos Aires
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La Plata、Buenos Aires、阿根廷、1900
- Hospital de Ninos Sor Maria Ludovica
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Mendoza Province
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Godoy Cruz、Mendoza Province、阿根廷、5501
- Instituo Hematología Arbesú
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Santa Fe Province
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Rosario、Santa Fe Province、阿根廷、S2000CKF
- Instituto de Hematología Dr. Rubén Dávoli
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 患有严重血友病 A 的参与者（参与者自身的 FVIII 活性 [FVIII:C] <1%）
- 在签署知情同意书时，参与者必须事先接受过 FVIII 浓缩物（血浆衍生或重组）治疗至少 50 天暴露（ED）
- 参与者已了解该研究是否适合其年龄，知情同意书必须由家长签署，参与者只能签署同意书
- 参与者和/或父母/护理人员完成使用电子患者日记 (EPD) 的培训并在研究期间记录输液的意愿和能力
排除标准：
- FVIII 抑制剂的历史
- 在筛选时使用 Nijmegen 改良 Bethesda 测定法 (>0.6 BU/mL) 测量的 FVIII 抑制剂的当前证据（中央实验室）
- 除 A 型血友病外的任何其他遗传性或获得性出血性疾病（例如 von Willebrand 病，血友病 B)
- 对药物物质、赋形剂或小鼠或仓鼠蛋白的已知超敏反应或过敏反应
- 研究者认为会对患者构成风险或会阻碍研究的任何其他重要医疗状况
- 需要任何术前用药以耐受 FVIII 治疗（例如 抗组胺药）
- 研究期间计划进行大手术
- 在过去 3 个月内接受化疗、抗逆转录病毒化疗以外的免疫调节药物或长期使用口服或静脉内 (IV) 皮质类固醇（> 14 天）的任何个人
- 在过去 6 个月内接受过市售皮下因子替代疗法 (emicizumab) 的任何个人
- 参与者目前正在参加另一项研究性药物研究，或在进入研究后 30 天内参加过涉及研究性药物的临床研究或之前参与过 BAY94-9027 的临床研究
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：主要研究（A 部分）和扩展研究（B 部分）
A 部分将持续 6 个月。
完成 A 部分后，参与者将继续进行另外 18 个月的扩展研究。
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A 部分：40 IU/kg（研究者酌情决定最高 60 IU/kg），每周两次（2x/周），前 4 次输注在医疗监督下进行。 此后，参与者将继续他们的家庭治疗。 如果研究期间任何时间需要，研究者可自行决定将剂量增加至 60 IU/kg。 B 部分：每个参与者可以继续按照 A 部分规定的预防剂量方案（40 - 60 IU/kg，每周 2 次）或调整预防剂量/剂量频率可以由研究者自行决定（基于出血事件和个人需求）：剂量频率可以减少到每 5 天一次，预防剂量为 60 IU/kg。 |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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特殊关注的不利事件（AESI）超敏反应和与前4个曝光日（EDS）相关的疗效丧失（EDS）导致中断
大体时间：个人前4个曝光日
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在参与者暴露于研究干预措施的头4天内，已记录了定义的不良事件的发生。
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个人前4个曝光日
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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不良药物反应（ADR）
大体时间：长达24个月
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不良药物反应被定义为任何不良事件，其中研究者归因于至少可能与使用94-9027的Bay 94-9027有关的因果关系。
在这项研究中，将紧急研究与药物相关的不良事件用于定义ADR。
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长达24个月
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抗药物抗体（ADA）开发
大体时间：长达24个月
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测试了所有参与者的抗药物抗体（ADA）（抗多乙二醇[PEG]和抗PEG免疫球蛋白M [IGM]）的开发。
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长达24个月
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具有确认因子VIII抑制剂的参与者人数
大体时间：长达24个月
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在中央实验室，定义了FVIII抑制剂阳性抑制剂测试，阈值为≥0.6BU/mL。
第一个正测量通过第二个不同的样本确认。
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长达24个月
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年化出血率（ABR）
大体时间：长达24个月
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对于每个参与者，出血的数量与评估出血率的个体观察期有关。
对于描述性分析，使用公式在单个参与者级别中年化出血率：ABR =（BLEEDS的数量×365.25×24×60）/（周期）。
周期定义为从治疗期开始的日期和时间以及感兴趣的治疗期结束的日期和时间计算的分钟数。
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长达24个月
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Bay94-9027消费
大体时间：长达24个月
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提供预防治疗，流血和总体治疗的Bay 94-9027消费量的摘要统计数据。
根据总剂量（IU）和每体重（IU/kg）的剂量（IU/kg）提出每年的消费和每次输注。
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长达24个月
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输注次数/月和年（年度输注率）
大体时间：长达24个月
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每月和年输注数量
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长达24个月
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合作者和调查者
赞助
出版物和有用的链接
一般刊物
- Ozelo MC, Luciani M, Glosli H, Kavakli K, Samji N, Makris GC, Tueckmantel C, Enriquez MM, Oliveira LC, Gupta S, Arbesu MG, Davoli M, Chan AKC, Mancuso ME. Plain Language Summary on Safety and Efficacy of Damoctocog Alfa Pegol in Previously Treated Children Aged 7 to < 12 Years With Severe Haemophilia A in the Phase 3, Open Label Alfa-PROTECT Main Study. Eur J Haematol. 2026 Apr;116(4):471-472. doi: 10.1111/ejh.70078. Epub 2026 Jan 14.
- Ozelo MC, Luciani M, Glosli H, Kavakli K, Samji N, Makris GC, Tueckmantel C, Maas Enriquez M, Oliveira LC, Gupta S, Arbesu MG, Davoli M, Chan AKC, Mancuso ME. Safety and Efficacy of Damoctocog Alfa Pegol in Previously Treated Children Aged 7 to < 12 Years With Severe Haemophilia A in the Phase 3, Open Label Alfa-PROTECT Main Study. Eur J Haematol. 2026 Apr;116(4):435-442. doi: 10.1111/ejh.70059. Epub 2026 Jan 4.
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 21824
- 2021-004858-30 (EudraCT编号)
- 2023-504388-18-00 (注册表标识符：CTIS)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
IPD 计划说明
该研究数据的可用性稍后将根据拜耳对 EFPIA/PhRMA“负责任的临床试验数据共享原则”的承诺来确定。 这涉及数据访问的范围、时间点和过程。 因此，拜耳承诺根据合格研究人员的要求，共享患者层面的临床试验数据、研究层面的临床试验数据，以及美国和欧盟批准的药物和适应症的患者临床试验方案，以进行合法研究。 这适用于欧盟和美国监管机构在 2014 年 1 月 1 日或之后批准的新药和适应症的数据。
感兴趣的研究人员可以使用 www.vivli.org 请求访问匿名的患者级别数据和临床研究的支持文件以进行研究。 门户网站的会员部分提供了有关拜耳上市研究标准的信息和其他相关信息。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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