Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie, která zjistí, jak bezpečná je studijní léčba BAY94-9027 a jak ovlivňuje tělo u dříve léčených dětí ve věku 7 až méně než 12 let s těžkou hemofilií A, genetickou poruchou krvácení, která je způsobena nedostatkem proteinu zvaného srážení krve Faktor 8 (FVIII) v krvi (Alfa-PROTECT)

2. ledna 2026 aktualizováno: Bayer

Fáze 3, jednoskupinová léčba, otevřená studie k vyhodnocení bezpečnosti infuzí BAY 94-9027 pro profylaxi a léčbu krvácení u dříve léčených dětí ve věku od 7 do

Vědci hledají lepší způsob léčby hemofilie A. Hemofilie A je genetická porucha, při které tělo nevytváří dostatek proteinu zvaného srážecí faktor 8 (FVIII) přítomného v krvi. Lidé s hemofilií A mohou dlouhodobě krvácet z drobných ran, mít bolestivé krvácení do kloubů nebo mít vnitřní krvácení. U těžké hemofilie A (hladiny srážecího faktoru 8 nižší než 1 %) je pravděpodobnější výskyt krvácení.

V této studii se vědci chtějí dozvědět více o léčbě zvané BAY94-9027. BAY94-9027 je injekční lék používaný k nahrazení chybějícího srážecího faktoru 8. V BAY94-9027 byl srážecí faktor 8 pegylován (v kombinaci s látkou zvanou polyethylenglykol (PEG)). To proto, aby léčba v těle trvala déle, takže je potřeba méně injekcí. BAY94-9027 je již k dispozici pro prevenci a léčbu krvácení u dospělých a dětí ve věku 12 let a starších. BAY 94-9027 se také nazývá Jivi.

BAY94-9027 zatím není k dispozici pro děti ve věku od 7 do méně než 12 let. Jedním z potenciálních specifických rizik pegylovaných léků je to, že se v krvi vytvářejí proteiny nazývané protilátky. Ty se mohou vázat na pegylační část léku a to zase může vést k alergickým reakcím a lék nefunguje tak dobře, jak by měl během prvních 4 infuzí. Ve studiích, které byly dosud provedeny, to bylo pozorováno u některých dětí mladších šesti let, ale ne u 29 dětí ve věku od 6 do méně než 12 let léčených BAY94-9027. Pro tuto věkovou skupinu jsou však stále potřebné další bezpečnostní informace týkající se toho, jak tělo reaguje na BAY94-9027.

Hlavním účelem této studie je zjistit, jak bezpečný je BAY94-9027 (bezpečnost) a jak ovlivňuje tělo (snášenlivost) u dříve léčených dětí s těžkou hemofilií A, kterým je 7 až méně než 12 let. K zodpovězení této otázky budou výzkumníci studovat informace o dvou lékařských problémech zvláštního zájmu, pokud se objeví alergické reakce (také nazývané přecitlivělost) a pokud lék nefunguje tak dobře, jak by měl (také nazývaný ztráta účinnosti) během prvních 4 infuze.

Alergické reakce se mohou pohybovat od mírných lokálních reakcí až po rozšířené účinky, jako je dušnost, kožní vyrážky a nízký krevní tlak. Zvažovány budou pouze alergické reakce související se studovanou léčbou.

Posouzení, zda došlo ke ztrátě účinnosti, bude založeno na výskytu krvácení, hladině srážecího faktoru 8 v krvi po injekci nazývané zotavení, testech inhibitorů srážecího faktoru 8 a měření protilátek proti PEG.

Studium má dvě části, A a B. Část A trvá 6 měsíců a část B 18 měsíců. V části A budou účastníci dostávat dvě injekce BAY94-9027 týdně. V části B může být počet injekcí snížen, přičemž mezi injekcemi může být až pět dní. Účastníci této studie navštíví místo studie přibližně 14krát a budou mít 15 telefonických návštěv. V části A je návštěva 1 pro screening. Návštěvy 2 až 5 probíhají dvakrát týdně po dobu dvou týdnů. Návštěva 6 dva týdny po návštěvě 5, návštěvy 7 až 10 probíhají měsíčně a návštěva 11 šest týdnů po návštěvě 10. V části B budou návštěvy na místě probíhat v 9., 12., 18. a 24. měsíci a telefonáty každý měsíc mezi návštěvami na místě. Účastníci a jejich pečovatelé zaznamenají do elektronického deníku pacienta informace o tom, kdy byla studijní léčba podána, a o epizodách krvácení, ke kterým došlo.

Během studie budou studující lékaři a jejich tým

  • odebírat vzorky krve,
  • dělat fyzikální vyšetření,
  • zkontrolovat elektronický deník účastníků
  • klást otázky týkající se kvality života účastníků,
  • položte účastníkům otázky o tom, jak se cítí a jaké nežádoucí příhody mají Nežádoucí příhoda je zdravotní problém, ke kterému dochází během studie. Lékaři sledují všechny nežádoucí příhody, ke kterým ve studii dojde, i když si nemyslí, že by tyto nežádoucí příhody mohly souviset se studijní léčbou.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

36

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • La Plata, Buenos Aires, Argentina, 1900
        • Hospital de Niños Sor María Ludovica
    • Mendoza Province
      • Godoy Cruz, Mendoza Province, Argentina, 5501
        • Instituo Hematología Arbesú
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentina, S2000CKF
        • Instituto de Hematología Dr. Rubén Dávoli
  • Brazílie
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brazílie, 20211-030
        • Hemorio
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brazílie, 13083-878
        • Hospital das Clínicas de Campinas - UNICAMP
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brazílie, 14051-140
        • Hosp Clínicas Facult. Med. de Ribeirão Preto / USP
      • São Paulo, São Paulo, Brazílie, 01223-001
        • Irmandadade da Santa Casa de Misericordia de Sao Paulo (iSANTACASA)
  • Itálie
    • Lazio
      • Roma (RM), Lazio, Itálie, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - Oncoematologia, Trapianto Emopoietico e Terapie Cellulari
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster Children's Hospital
  • Norsko
      • Oslo, Norsko, 372
        • OUS Rikshospitalet Klinisk Forskningspost Barn
  • Spojené státy
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
  • Turecko (Türkiye)
      • Adana, Turecko (Türkiye), 01130
        • Acibadem Adana Hastanesi, Çocuk Sagligi ve Hastaliklari, Çocuk Hematoloji-Onkoloji Bölümü
      • Ankara, Turecko (Türkiye), 06230
        • Hacettepe Üniversitesi Tip Fakültesi, Hacettepe Ihsan Dogramaci Çocuk Hastanesi,
      • Antalya, Turecko (Türkiye), 07059
        • Akdeniz Üniversitesi Tip Fakültesi Çocuk Sagligi ve Hastaliklari Anabilim Dali Çocuk Hematoloji ve Onkoloji Bilim Dali
      • Gaziantep, Turecko (Türkiye), 27100
        • Gaziantep Üniversitesi Tip Fakültesi, Sahinbey Arastirma Ve Uygulama Hastanesi, Çocuk Hematoloji ve Onkoloji Bilim Dali
      • Izmir, Turecko (Türkiye), 35100
        • Ege Üniversitesi Tip Fakültesi, Çocuk Sagligi ve Hastaliklari Anabilim Dali, Çocuk Hematoloji Bilim Dali
      • Samsun, Turecko (Türkiye), 55200
        • Ondokuz Mayis Üniversitesi Tip Fakültesi, Saglik Uygulama ve Arastirma Merkezi, Çocuk Sagligi ve Hastaliklari Anabilim Dali

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

7 let až 11 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci s těžkou hemofilií A (vlastní aktivita FVIII účastníka [FVIII:C] <1 %)
  • Účastníci musí být v době podpisu informovaného souhlasu předem léčeni koncentrátem(y) FVIII (odvozeným z plazmy nebo rekombinantním) po dobu minimálně 50 dnů expozice (ED).
  • Účastník studii porozuměl, pokud to odpovídá jeho věku, informovaný souhlas musí podepsat rodič, účastník může pouze podepsat souhlas
  • Ochota a schopnost účastníků a/nebo rodičů/pečovatelů absolvovat školení v používání elektronického deníku pacienta (EPD) a dokumentovat infuze v průběhu studie

Kritéria vyloučení:

  • Historie inhibitorů FVIII
  • Aktuální důkaz inhibitoru FVIII měřený pomocí testu Bethesda modifikovaného Nijmegenem (>0,6 BU/ml) v době screeningu (centrální laboratoř)
  • Jakákoli jiná dědičná nebo získaná krvácivá porucha kromě hemofilie A (např. von Willebrandova choroba, hemofilie B)
  • Známá přecitlivělost nebo alergická reakce na léčivou látku, pomocné látky nebo myší nebo křeččí protein
  • Jakýkoli jiný významný zdravotní stav, o kterém se zkoušející domnívá, že by byl pro pacienta rizikem nebo by bránil studii
  • Vyžaduje jakoukoli premedikaci k tolerování léčby FVIII (např. antihistaminika)
  • Plánovaná velká operace během studie
  • Každý jedinec, který dostává chemoterapii, imunomodulační léky jiné než antiretrovirová chemoterapie nebo chronické užívání perorálních nebo intravenózních (IV) kortikosteroidů (> 14 dní) během posledních 3 měsíců
  • Každý jedinec, který během posledních 6 měsíců dostal komerčně dostupnou substituční terapii subkutánním faktorem (emicizumab)
  • Účastník se v současné době účastní jiné studie zkoumaného léku nebo se účastnil klinické studie zahrnující zkoušený lék do 30 dnů od vstupu do studie nebo předchozí účasti v klinické studii s BAY94-9027

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Hlavní studium (část A) a nástavbové studium (část B)
Část A bude trvat 6 měsíců. Po dokončení části A budou účastníci pokračovat v nástavbovém studiu dalších 18 měsíců.
Biologický: Damoctocog alfa pegol (Jivi, BAY94-9027)

Část A: 40 IU/kg (až 60 IU/kg podle uvážení zkoušejícího), dvakrát týdně (2x/týden) s prvními 4 infuzemi pod lékařským dohledem. Poté budou účastníci pokračovat v léčbě jako doma. Dávka může být zvýšena až na 60 IU/kg v případě potřeby kdykoli během studie podle uvážení zkoušejícího.

Část B: Každý účastník může pokračovat v režimu profylaktických dávek, jak je předepsáno v části A (40 - 60 IU/kg, 2x týdně), nebo lze provést úpravy profylaktické dávky / frekvence dávek podle uvážení zkoušejícího (na základě krvácivých příhod a individuální potřeby): Frekvence dávek může být snížena na každých 5 dní s profylaktickou dávkou 60 IU/kg.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí účinky hypersenzitivity a ztráty účinnosti spojené s prvními 4 dny expozice (eds) vedoucích k přerušením přecitlivělosti a ztráty účinnosti spojené s prvními 4 dny expozice (EDS)
Časové okno: Individuální první 4 dny expozice
Výskyt definovaných nežádoucích účinků zvláštního zájmu byl zdokumentován během prvních 4 dnů, kdy byl účastník vystaven studijní intervenci.
Individuální první 4 dny expozice

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nepříznivé reakce na drogy (ADR)
Časové okno: Až 24 měsíců
Nepříznivé reakce léčiva byly definovány jako jakékoli nežádoucí účinky, kdy vyšetřovatel připisoval příčinný vztah alespoň pravděpodobně s použitím Bay 94-9027. V této studii byly při definování ADR použity nežádoucí účinky léčby léčby léčivo.
Až 24 měsíců
Vývoj protilátky proti drogru (ADA)
Časové okno: Až 24 měsíců
Všichni účastníci byli testováni na vývoj protilátek proti drogám (ADAS) (anti-polyethylenglykol [PEG] a anti-PEG imunoglobulin M [IgM]).
Až 24 měsíců
Počet účastníků s potvrzenými inhibitory faktoru VIII
Časové okno: Až 24 měsíců
Pozitivní test inhibitoru FVIII byl definován prahem ≥ 0,6 bu/ml v centrální laboratoři. První pozitivní měření bylo potvrzeno druhým, odlišným vzorkem.
Až 24 měsíců
Míra anualizovaného krvácení (ABR)
Časové okno: Až 24 měsíců
U každého účastníka se počet krvácení spojil s individuálním pozorovacím obdobím, aby se vyhodnotila míra krvácení. Pro popisné analýzy byly míry krvácení anualizovány na úrovni jednotlivých účastníků pomocí vzorce: ABR = (počet krvácení × 365,25 × 24 × 60)/(období). Období bylo definováno jako počet minut vypočtených od data a doby začátku léčebného období a datu a času na konci zájmu ošetření.
Až 24 měsíců
Spotřeba Bay94-9027
Časové okno: Až 24 měsíců
Souhrnná statistika pro spotřebu zálivu 94-9027 je poskytována pro profylaxis léčbu, pro léčbu krvácení a celkově. Spotřeba za rok a na infuzi je prezentována na základě celkové dávky (IU) a dávky na tělesnou hmotnost (IU/kg).
Až 24 měsíců
Počet infuzí/měsíce a roku (anualizovaná míra infuze)
Časové okno: Až 24 měsíců
Počet infuzí za měsíc a rok
Až 24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Bayer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. března 2022

Primární dokončení (Aktuální)

4. ledna 2024

Dokončení studie (Aktuální)

25. června 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. listopadu 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. prosince 2021

První zveřejněno (Aktuální)

7. prosince 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 21824
  • 2021-004858-30 (Číslo EudraCT)
  • 2023-504388-18-00 (Identifikátor registru: CTIS)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Dostupnost dat této studie bude později stanovena podle závazku společnosti Bayer vůči EFPIA/PhRMA „Principy pro odpovědné sdílení dat z klinických studií“. To se týká rozsahu, časového bodu a procesu přístupu k datům. Společnost Bayer se jako taková zavazuje sdílet na žádost kvalifikovaných výzkumníků údaje z klinických studií na úrovni pacientů, údaje z klinických studií na úrovni studie a protokoly z klinických studií u pacientů pro léčiva a indikace schválené v USA a EU jako nezbytné pro provádění legitimního výzkumu. To se týká údajů o nových lécích a indikacích, které byly schváleny regulačními agenturami EU a USA dne 1. ledna 2014 nebo později.

Zainteresovaní výzkumní pracovníci mohou využít www.vivli.org k vyžádání přístupu k anonymizovaným datům na úrovni pacientů a podpůrným dokumentům z klinických studií k provádění výzkumu. Informace o kritériích Bayer pro zařazení studií a další relevantní informace jsou uvedeny v členské sekci portálu.

Studijní data/dokumenty

  1. CTIS Souhrn výsledků
    Identifikátor informace: 2023-504388-18-00
  2. Shrnutí výsledků pro laiky
    Identifikátor informace: 2023-504388-18-00

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Damoctocog alfa pegol (Jivi, BAY94-9027)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Israel

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit