Badanie mające na celu sprawdzenie, jak bezpieczne jest badane leczenie BAY94-9027 i jak wpływa ono na organizm wcześniej leczonych dzieci w wieku od 7 do mniej niż 12 lat z ciężką hemofilią typu A, genetyczną skazą krwotoczną spowodowaną brakiem białka zwanego krzepnięciem Czynnik 8 (FVIII) we krwi (Alfa-PROTECT)
Faza 3, leczenie w jednej grupie, otwarte badanie oceniające bezpieczeństwo infuzji BAY 94-9027 w profilaktyce i leczeniu krwawień u wcześniej leczonych dzieci w wieku od 7 do
Naukowcy poszukują lepszego sposobu leczenia hemofilii typu A. Hemofilia typu A jest chorobą genetyczną, w której organizm nie wytwarza wystarczającej ilości białka zwanego czynnikiem krzepnięcia 8 (FVIII), obecnego we krwi. Osoby z hemofilią A mogą przez długi czas krwawić z drobnych ran, bolesnych krwawień do stawów lub krwawień wewnętrznych. W ciężkiej hemofilii A (poziom czynnika krzepnięcia 8 poniżej 1%) prawdopodobieństwo wystąpienia krwawień jest większe.
W tym badaniu naukowcy chcą dowiedzieć się więcej o leczeniu o nazwie BAY94-9027. BAY94-9027 to lek do wstrzykiwań stosowany w celu zastąpienia brakującego czynnika krzepnięcia 8. W BAY94-9027 czynnik krzepnięcia 8 został pegylowany (w połączeniu z substancją zwaną glikolem polietylenowym (PEG)). Ma to na celu dłuższe utrzymywanie się kuracji w organizmie, dzięki czemu wymaganych jest mniej zastrzyków. BAY94-9027 jest już dostępny do zapobiegania i leczenia krwawień u dorosłych i dzieci w wieku 12 lat i starszych. BAY 94-9027 jest również nazywany Jivi.
BAY94-9027 nie jest jeszcze dostępny dla dzieci w wieku od 7 do mniej niż 12 lat. Jednym z potencjalnych specyficznych zagrożeń związanych z pegylowanymi lekami jest budowa białek we krwi zwanych przeciwciałami. Mogą one przyczepiać się do pegylującej części leku, co z kolei może prowadzić do reakcji alergicznych i nieprawidłowego działania leku podczas pierwszych 4 wlewów. W dotychczas przeprowadzonych badaniach zaobserwowano to u niektórych dzieci w wieku poniżej sześciu lat, ale nie u 29 dzieci w wieku od 6 do mniej niż 12 lat leczonych BAY94-9027. Nadal jednak potrzebne są dalsze informacje dotyczące bezpieczeństwa dotyczące reakcji organizmu na BAY94-9027 dla tej grupy wiekowej.
Głównym celem tego badania jest poznanie stopnia bezpieczeństwa BAY94-9027 (bezpieczeństwo) i jego wpływu na organizm (tolerancja) u wcześniej leczonych dzieci z ciężką postacią hemofilii typu A w wieku od 7 do mniej niż 12 lat. Aby odpowiedzieć na to pytanie, naukowcy przeanalizują informacje dotyczące dwóch problemów medycznych o szczególnym znaczeniu, jeśli wystąpią reakcje alergiczne (nazywane również nadwrażliwością) oraz jeśli lek nie działa tak dobrze, jak powinien (nazywany również utratą skuteczności) w ciągu pierwszych 4 napary.
Reakcje alergiczne mogą wahać się od łagodnych reakcji miejscowych do uogólnionych skutków, takich jak duszność, wysypki skórne i niskie ciśnienie krwi. Uwzględnione zostaną tylko reakcje alergiczne związane z badanym lekiem.
Ocena, czy nastąpiła utrata skuteczności, będzie oparta na wystąpieniu krwawienia, poziomie czynnika krzepnięcia 8 we krwi po wstrzyknięciu zwanym regeneracją, testach inhibitora czynnika krzepnięcia 8 i pomiarze przeciwciał przeciwko PEG.
Badanie składa się z dwóch części, A i B. Część A trwa 6 miesięcy, a część B 18 miesięcy. W części A uczestnicy otrzymają dwa zastrzyki BAY94-9027 tygodniowo. W części B liczbę wstrzyknięć można zmniejszyć, zachowując odstęp między wstrzyknięciami do pięciu dni. Uczestnicy tego badania odwiedzą miejsce badania około 14 razy i odbędą 15 wizyt telefonicznych. W części A wizyta 1 ma na celu badanie przesiewowe. Wizyty od 2 do 5 odbywają się dwa razy w tygodniu przez dwa tygodnie. Wizyta 6 dwa tygodnie po wizycie 5, wizyty 7-10 odbywają się co miesiąc z wizytą 11 sześć tygodni po wizycie 10. W części B wizyty na miejscu będą miały miejsce w 9, 12, 18 i 24 miesiącu, a rozmowy telefoniczne co miesiąc pomiędzy wizytami na miejscu. Uczestnicy i ich opiekunowie będą zapisywać w elektronicznym dzienniku pacjenta informacje o tym, kiedy podano badany lek i jakie epizody krwawienia miały miejsce.
Podczas badania lekarze prowadzący badanie i ich zespół będą to robić
- pobrać próbki krwi,
- wykonać badania fizykalne,
- przejrzyj elektroniczny dziennik uczestników
- zadawać pytania dotyczące jakości życia uczestników,
- zadaj uczestnikom pytania o to, jak się czują i jakie mają zdarzenia niepożądane Zdarzenie niepożądane to problem medyczny, który ma miejsce podczas badania. Lekarze śledzą wszystkie zdarzenia niepożądane, które mają miejsce w badaniu, nawet jeśli nie uważają, że zdarzenia niepożądane mogą być związane z badanym leczeniem.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Buenos Aires
-
La Plata, Buenos Aires, Argentyna, 1900
- Hospital de Ninos Sor Maria Ludovica
-
-
Mendoza Province
-
Godoy Cruz, Mendoza Province, Argentyna, 5501
- Instituo Hematología Arbesú
-
-
Santa Fe Province
-
Rosario, Santa Fe Province, Argentyna, S2000CKF
- Instituto de Hematología Dr. Rubén Dávoli
-
-
-
-
Minas Gerais
-
Uberlândia, Minas Gerais, Brazylia, 13083-878
- Hospital das Clínicas de Campinas - UNICAMP
-
-
Rio de Janeiro
-
Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brazylia, 20211-030
- Hemorio
-
-
São Paulo
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brazylia, 14051-140
- Hosp Clínicas Facult. Med. de Ribeirão Preto / USP
-
São Paulo, São Paulo, Brazylia, 01223-001
- Irmandadade da Santa Casa de Misericordia de Sao Paulo (iSANTACASA)
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital | Hematology / Oncology / Blood and Marrow Transplant Clinic
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- McMaster University Medical Centre | McMaster Children's Hospital | Hematology
-
-
-
-
Oslo
-
Oslo, Oslo, Norwegia, 0372
- OUS Rikshospitalet Klinisk Forskningspost Barn
-
-
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
-
-
-
-
-
Adana, Turcja (Türkiye), 01130
- Acibadem Adana Hastanesi, Çocuk Sagligi ve Hastaliklari, Çocuk Hematoloji-Onkoloji Bölümü
-
Ankara, Turcja (Türkiye), 06230
- Hacettepe Üniversitesi Tip Fakültesi, Hacettepe Ihsan Dogramaci Çocuk Hastanesi,
-
Antalya, Turcja (Türkiye), 07059
- Akdeniz Üniversitesi Tip Fakültesi Çocuk Sagligi ve Hastaliklari Anabilim Dali Çocuk Hematoloji ve Onkoloji Bilim Dali
-
Gaziantep, Turcja (Türkiye), 27100
- Gaziantep Üniversitesi Tip Fakültesi, Sahinbey Arastirma Ve Uygulama Hastanesi, Çocuk Hematoloji ve Onkoloji Bilim Dali
-
Izmir, Turcja (Türkiye), 35100
- Ege Üniversitesi Tip Fakültesi, Çocuk Sagligi ve Hastaliklari Anabilim Dali, Çocuk Hematoloji Bilim Dali
-
Samsun, Turcja (Türkiye), 55200
- Ondokuz Mayis Üniversitesi Tip Fakültesi, Saglik Uygulama ve Arastirma Merkezi, Çocuk Sagligi ve Hastaliklari Anabilim Dali
-
-
-
-
Lazio
-
Roma (RM), Lazio, Włochy, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - Oncoematologia, Trapianto Emopoietico e Terapie Cellulari
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Uczestnicy z ciężką hemofilią A (aktywność czynnika VIII [FVIII:C] uczestnika <1%)
- Uczestnicy muszą być wcześniej leczeni koncentratem(ami) czynnika VIII (pochodzącym z osocza lub rekombinowanym) przez co najmniej 50 dni ekspozycji (ED) w momencie podpisania świadomej zgody
- Uczestnik zrozumiał badanie, jeśli jest to odpowiednie dla jego wieku, świadoma zgoda musi być podpisana przez rodzica, uczestnik może podpisać tylko zgodę
- Chęć i zdolność uczestników i/lub rodziców/opiekunów do odbycia szkolenia z obsługi elektronicznego dzienniczka pacjenta (EPD) oraz dokumentowania wlewów w trakcie badania
Kryteria wyłączenia:
- Historia inhibitorów czynnika VIII
- Aktualne dowody na obecność inhibitora FVIII mierzone przy użyciu testu Bethesda zmodyfikowanego przez Nijmegen (>0,6 BU/ml) w czasie badania przesiewowego (laboratorium centralne)
- Każde inne wrodzone lub nabyte zaburzenie krzepnięcia oprócz hemofilii A (np. choroba von Willebranda, hemofilia B)
- Znana nadwrażliwość lub reakcja alergiczna na substancję leczniczą, substancje pomocnicze lub białko myszy lub chomika
- Każdy inny istotny stan medyczny, który według badacza stanowiłby zagrożenie dla pacjenta lub utrudniałby badanie
- Wymaga jakiejkolwiek premedykacji, aby tolerować leczenie FVIII (np. leki przeciwhistaminowe)
- Planowana poważna operacja w trakcie badania
- Każda osoba, która otrzymuje chemioterapię, leki immunomodulujące inne niż chemioterapia przeciwretrowirusowa lub przewlekłe stosowanie kortykosteroidów doustnych lub dożylnych (> 14 dni) w ciągu ostatnich 3 miesięcy
- Każda osoba, która w ciągu ostatnich 6 miesięcy otrzymywała dostępną na rynku podskórną terapię substytucyjną (emicizumab).
- Uczestnik obecnie uczestniczy w innym badaniu dotyczącym leku eksperymentalnego lub brał udział w badaniu klinicznym dotyczącym leku badanego w ciągu 30 dni od rozpoczęcia badania lub wcześniejszego udziału w badaniu klinicznym z użyciem BAY94-9027
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Badanie główne (część A) i badanie rozszerzające (część B)
Część A będzie obowiązywać przez 6 miesięcy.
Po ukończeniu części A uczestnicy będą kontynuować badanie przedłużające przez kolejne 18 miesięcy.
|
Część A: 40 j.m./kg (do 60 j.m./kg według uznania badacza), dwa razy w tygodniu (2x/tydzień), przy czym pierwsze 4 infuzje pod nadzorem lekarza. Następnie uczestnicy będą kontynuować leczenie w domu. W razie potrzeby dawkę można zwiększyć do 60 j.m./kg w dowolnym momencie badania według uznania badacza. Część B: Każdy uczestnik może kontynuować profilaktyczny schemat dawkowania zgodnie z zaleceniami w części A (40-60 j.m./kg mc., 2x w tygodniu) lub można dostosować dawkę profilaktyczną/częstość dawkowania według uznania badacza (na podstawie przypadków krwawienia i indywidualne potrzeby): Częstość dawkowania można zmniejszyć do co 5 dni, stosując dawkę profilaktyczną 60 j.m./kg mc. |
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zdarzenia niepożądane o szczególnym zainteresowaniu (AESI) nadwrażliwość i utrata skuteczności związana z pierwszymi 4 dniami ekspozycji (EDS) prowadząca do przerwania
Ramy czasowe: Indywidualne pierwsze 4 dni ekspozycji
|
Występowanie określonych zdarzeń niepożądanych o szczególnym zainteresowaniu udokumentowano w ciągu pierwszych 4 dni, gdy uczestnik został narażony na interwencję badawczą.
|
Indywidualne pierwsze 4 dni ekspozycji
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Niekorzystne reakcje leku (ADR)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
|
Niekorzystne reakcje leku zdefiniowano jako wszelkie zdarzenia niepożądane, w których przyczynowy związek przynajmniej związany z zastosowaniem Bay 94-9027 został przypisany przez badacza.
W tym badaniu w definiowaniu ADR zastosowano badania niepożądane związane z leczeniem.
|
Do 24 miesięcy
|
|
Rozwój przeciwciał przeciw leczeniu (ADA)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
|
Wszyscy uczestnicy zostali przetestowani pod kątem rozwoju przeciwciał anty-DRUG (ADAS) (glikolu przeciwpolyetylenu [PEG] i immunoglobuliny przeciwpegowej M [IGM]).
|
Do 24 miesięcy
|
|
Liczba uczestników o potwierdzonych inhibitorach czynnika VIII
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
|
Pozytywny test inhibitora FVIII zdefiniowano z progiem ≥ 0,6 bu/ml w centralnym laboratorium.
Pierwszy pozytywny pomiar został potwierdzony drugą, inną próbką.
|
Do 24 miesięcy
|
|
Roczna stopa krwawienia (ABR)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
|
Dla każdego uczestnika liczba krwawień była związana z indywidualnym okresem obserwacji w celu oceny stawek krwawienia.
W przypadku analiz opisowych wskaźniki krwawienia były roczne na poziomie indywidualnego uczestnika przy użyciu wzoru: ABR = (liczba krwawień × 365,25 × 24 × 60)/(okres).
Okres zdefiniowano jako liczbę minut obliczonych od daty i godziny początku okresu leczenia oraz daty i godziny zakończenia okresu leczenia.
|
Do 24 miesięcy
|
|
Zużycie Bay94-9027
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
|
Statystyki podsumowujące dotyczące spożycia Bay 94-9027 są przewidziane do leczenia profilaktyki, w leczeniu krwawień i ogólnie.
Zużycie rocznie i na infuzję przedstawiono na podstawie całkowitej dawki (IU) i dawki na masę ciała (IU/kg).
|
Do 24 miesięcy
|
|
Liczba infuzji/miesiąca i roku (roczny wskaźnik infuzji)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
|
Liczba infuzji na rok
|
Do 24 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
- Ozelo MC, Luciani M, Glosli H, Kavakli K, Samji N, Makris GC, Tueckmantel C, Enriquez MM, Oliveira LC, Gupta S, Arbesu MG, Davoli M, Chan AKC, Mancuso ME. Plain Language Summary on Safety and Efficacy of Damoctocog Alfa Pegol in Previously Treated Children Aged 7 to < 12 Years With Severe Haemophilia A in the Phase 3, Open Label Alfa-PROTECT Main Study. Eur J Haematol. 2026 Apr;116(4):471-472. doi: 10.1111/ejh.70078. Epub 2026 Jan 14.
- Ozelo MC, Luciani M, Glosli H, Kavakli K, Samji N, Makris GC, Tueckmantel C, Maas Enriquez M, Oliveira LC, Gupta S, Arbesu MG, Davoli M, Chan AKC, Mancuso ME. Safety and Efficacy of Damoctocog Alfa Pegol in Previously Treated Children Aged 7 to < 12 Years With Severe Haemophilia A in the Phase 3, Open Label Alfa-PROTECT Main Study. Eur J Haematol. 2026 Apr;116(4):435-442. doi: 10.1111/ejh.70059. Epub 2026 Jan 4.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby hematologiczne
- Zaburzenia krzepnięcia krwi
- Zaburzenia krwotoczne
- Zaburzenia krzepnięcia krwi, dziedziczne
- Zaburzenia krzepnięcia białek
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroby hemowe i limfatyczne
- Hemofilia A
- Aminokwasy, peptydy i białka
- Białka
- Czynniki biologiczne
- Białka krwi
- Czynniki krzepnięcia krwi
- Prekursory białkowe
- Czynnik VIII
Inne numery identyfikacyjne badania
- 21824
- 2021-004858-30 (Numer EudraCT)
- 2023-504388-18-00 (Identyfikator rejestru: CTIS)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Dostępność danych z tego badania zostanie później określona zgodnie z zobowiązaniem firmy Bayer do przestrzegania zasad EFPIA/PhRMA „Zasady odpowiedzialnego udostępniania danych z badań klinicznych”. Dotyczy to zakresu, czasu i procesu dostępu do danych. W związku z tym firma Bayer zobowiązuje się do udostępniania na żądanie wykwalifikowanych badaczy danych z badań klinicznych na poziomie pacjentów, danych z badań klinicznych na poziomie badań oraz protokołów z badań klinicznych na pacjentach dotyczących leków i wskazań zatwierdzonych w USA i UE jako niezbędnych do prowadzenia legalnych badań. Dotyczy to danych dotyczących nowych leków i wskazań, które zostały zatwierdzone przez agencje regulacyjne UE i USA w dniu 1 stycznia 2014 r. lub później.
Zainteresowani naukowcy mogą skorzystać z witryny www.vivli.org, aby poprosić o dostęp do anonimowych danych na poziomie pacjenta i dokumentów potwierdzających z badań klinicznych w celu prowadzenia badań. Informacje na temat kryteriów firmy Bayer dotyczących umieszczania badań na liście oraz inne istotne informacje znajdują się w sekcji portalu przeznaczonej dla członków.
Badanie danych/dokumentów
-
Podsumowanie wyników CTIS
Identyfikator informacji: 2023-504388-18-00
-
Podsumowanie wyników dla osób niebędących specjalistami
Identyfikator informacji: 2023-504388-18-00
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .