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Eine Studie, um zu erfahren, wie sicher das Studienmedikament BAY94-9027 ist und wie es den Körper von zuvor behandelten Kindern im Alter von 7 bis unter 12 Jahren mit schwerer Hämophilie A beeinflusst, einer genetischen Blutungsstörung, die durch das Fehlen eines Proteins namens Gerinnung verursacht wird Faktor 8 (FVIII) im Blut (Alfa-PROTECT)

2. Januar 2026 aktualisiert von: Bayer

Eine Phase-3-Einzelgruppenbehandlung, offene Studie zur Bewertung der Sicherheit von BAY 94-9027-Infusionen zur Prophylaxe und Behandlung von Blutungen bei vorbehandelten Kindern im Alter von 7 bis

Forscher suchen nach einem besseren Weg zur Behandlung von Hämophilie A. Hämophilie A ist eine genetische Erkrankung, bei der der Körper nicht genug von einem Protein namens Gerinnungsfaktor 8 (FVIII) im Blut produziert. Menschen mit Hämophilie A können längere Zeit aus kleineren Wunden bluten, schmerzhafte Gelenkblutungen oder innere Blutungen haben. Bei schwerer Hämophilie A (Gerinnungsfaktor 8 unter 1 %) kommt es häufiger zu Blutungen.

In dieser Studie wollen Forscher mehr über die Behandlung namens BAY94-9027 erfahren. BAY94-9027 ist ein injizierbares Arzneimittel, das verwendet wird, um den fehlenden Gerinnungsfaktor 8 zu ersetzen. In BAY94-9027 wurde der Gerinnungsfaktor 8 pegyliert (kombiniert mit einer Substanz namens Polyethylenglykol (PEG)). Dadurch soll die Behandlung länger im Körper anhalten, sodass weniger Injektionen erforderlich sind. BAY94-9027 ist bereits für die Vorbeugung und Behandlung von Blutungen bei Erwachsenen und Kindern ab 12 Jahren erhältlich. BAY 94-9027 wird auch Jivi genannt.

BAY94-9027 ist noch nicht für Kinder im Alter von 7 bis unter 12 Jahren erhältlich. Ein potenzielles spezifisches Risiko von pegylierten Arzneimitteln besteht darin, dass Proteine ​​​​im Blut, sogenannte Antikörper, gebildet werden. Diese können sich an den Pegylierungsteil des Arzneimittels anlagern, was wiederum zu allergischen Reaktionen führen kann und das Arzneimittel während der ersten 4 Infusionen nicht so wirkt, wie es sollte. In bisher durchgeführten Studien wurde dies bei einigen Kindern unter sechs Jahren beobachtet, jedoch nicht bei 29 Kindern im Alter von 6 bis unter 12 Jahren, die mit BAY94-9027 behandelt wurden. Für diese Altersgruppe sind jedoch noch weitere Sicherheitsinformationen zur Reaktion des Körpers auf BAY94-9027 erforderlich.

Der Hauptzweck dieser Studie besteht darin, herauszufinden, wie sicher BAY94-9027 ist (Sicherheit) und wie es sich auf den Körper auswirkt (Verträglichkeit) bei zuvor behandelten Kindern mit schwerer Hämophilie A im Alter zwischen 7 und unter 12 Jahren. Um diese Frage zu beantworten, werden die Forscher Informationen zu zwei medizinischen Problemen von besonderem Interesse untersuchen, wenn allergische Reaktionen auftreten (auch als Überempfindlichkeit bezeichnet) und wenn das Medikament nicht so gut wirkt, wie es sollte (auch als Wirkungsverlust bezeichnet) während der ersten 4 Aufgüsse.

Allergische Reaktionen können von leichten lokalen Reaktionen bis hin zu weit verbreiteten Wirkungen wie Kurzatmigkeit, Hautausschlägen und niedrigem Blutdruck reichen. Es werden nur allergische Reaktionen im Zusammenhang mit der Studienbehandlung berücksichtigt.

Die Beurteilung, ob ein Wirksamkeitsverlust aufgetreten ist, basiert auf dem Auftreten von Blutungen, dem Blutgerinnungsfaktor-8-Spiegel im Blut nach der Injektion, die Erholung genannt wird, Gerinnungsfaktor-8-Inhibitortests und der Messung von Antikörpern gegen das PEG.

Die Studie besteht aus zwei Teilen, A und B. Teil A dauert 6 Monate und Teil B dauert 18 Monate. In Teil A erhalten die Teilnehmer zwei Injektionen BAY94-9027 pro Woche. In Teil B kann die Anzahl der Injektionen mit bis zu fünf Tagen zwischen den Injektionen verringert werden. Die Teilnehmer dieser Studie besuchen das Studienzentrum etwa 14 Mal und haben 15 Telefonbesuche. In Teil A dient Besuch 1 dem Screening. Die Besuche 2 bis 5 finden zwei Wochen lang zweimal pro Woche statt. Besuch 6 zwei Wochen nach Besuch 5, Besuche 7 bis 10 finden monatlich statt, Besuch 11 sechs Wochen nach Besuch 10. In Teil B finden Besuche vor Ort in den Monaten 9, 12, 18 und 24 statt und zwischen den Besuchen vor Ort werden jeden Monat Telefonate geführt. Die Teilnehmer und ihre Betreuer werden in einem elektronischen Patiententagebuch Informationen darüber aufzeichnen, wann die Studienbehandlung verabreicht wurde und welche Blutungsepisoden aufgetreten sind.

Während der Studie werden die Studienärzte und ihr Team

  • Blutproben nehmen,
  • körperliche Untersuchungen durchführen,
  • Überprüfen Sie das elektronische Tagebuch der Teilnehmer
  • Fragen zur Lebensqualität der Teilnehmer stellen,
  • stellen Sie den Teilnehmern Fragen darüber, wie sie sich fühlen und welche unerwünschten Ereignisse sie haben. Ein unerwünschtes Ereignis ist ein medizinisches Problem, das während der Studie auftritt. Die Ärzte verfolgen alle unerwünschten Ereignisse, die in der Studie auftreten, auch wenn sie nicht glauben, dass die unerwünschten Ereignisse mit den Studienbehandlungen zusammenhängen könnten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

36

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
    • Buenos Aires
      • La Plata, Buenos Aires, Argentinien, 1900
        • Hospital de Ninos Sor Maria Ludovica
    • Mendoza Province
      • Godoy Cruz, Mendoza Province, Argentinien, 5501
        • Instituo Hematología Arbesú
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentinien, S2000CKF
        • Instituto de Hematología Dr. Rubén Dávoli
  • Brasilien
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasilien, 20211-030
        • Hemorio
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasilien, 13083-878
        • Hospital das Clínicas de Campinas - UNICAMP
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilien, 14051-140
        • Hosp Clínicas Facult. Med. de Ribeirão Preto / USP
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 01223-001
        • Irmandadade da Santa Casa de Misericordia de Sao Paulo (iSANTACASA)
  • Italien
    • Lazio
      • Roma (RM), Lazio, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - Oncoematologia, Trapianto Emopoietico e Terapie Cellulari
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster Children's Hospital
  • Norwegen
      • Oslo, Norwegen, 372
        • OUS Rikshospitalet Klinisk Forskningspost Barn
  • Türkei (türkiye)
      • Adana, Türkei (türkiye), 01130
        • Acibadem Adana Hastanesi, Çocuk Sagligi ve Hastaliklari, Çocuk Hematoloji-Onkoloji Bölümü
      • Ankara, Türkei (türkiye), 06230
        • Hacettepe Üniversitesi Tip Fakültesi, Hacettepe Ihsan Dogramaci Çocuk Hastanesi,
      • Antalya, Türkei (türkiye), 07059
        • Akdeniz Üniversitesi Tip Fakültesi Çocuk Sagligi ve Hastaliklari Anabilim Dali Çocuk Hematoloji ve Onkoloji Bilim Dali
      • Gaziantep, Türkei (türkiye), 27100
        • Gaziantep Üniversitesi Tip Fakültesi, Sahinbey Arastirma Ve Uygulama Hastanesi, Çocuk Hematoloji ve Onkoloji Bilim Dali
      • Izmir, Türkei (türkiye), 35100
        • Ege Üniversitesi Tip Fakültesi, Çocuk Sagligi ve Hastaliklari Anabilim Dali, Çocuk Hematoloji Bilim Dali
      • Samsun, Türkei (türkiye), 55200
        • Ondokuz Mayis Üniversitesi Tip Fakültesi, Saglik Uygulama ve Arastirma Merkezi, Çocuk Sagligi ve Hastaliklari Anabilim Dali
  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

7 Jahre bis 11 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer mit schwerer Hämophilie A (eigene FVIII-Aktivität des Teilnehmers [FVIII:C] <1 %)
  • Die Teilnehmer müssen zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung mindestens 50 Expositionstage (EDs) mit FVIII-Konzentrat(en) (aus Plasma gewonnen oder rekombinant) behandelt worden sein
  • Der Teilnehmer hat die Studie verstanden, wenn dies seinem Alter angemessen ist, die Einverständniserklärung muss von den Eltern unterschrieben werden, der Teilnehmer kann nur die Zustimmung unterschreiben
  • Bereitschaft und Fähigkeit der Teilnehmer und/oder Eltern/Betreuer, eine Schulung zur Nutzung des elektronischen Patiententagebuchs (EPD) zu absolvieren und Infusionen während der Studie zu dokumentieren

Ausschlusskriterien:

  • Geschichte der FVIII-Hemmer
  • Aktueller Nachweis eines Inhibitors gegen FVIII, gemessen mit dem Nijmegen-modifizierten Bethesda-Assay (> 0,6 BU/ml) zum Zeitpunkt des Screenings (Zentrallabor)
  • Jede andere angeborene oder erworbene Blutgerinnungsstörung zusätzlich zu Hämophilie A (z. von-Willebrand-Krankheit, Hämophilie B)
  • Bekannte Überempfindlichkeit oder allergische Reaktion auf Wirkstoff, Hilfsstoffe oder Maus- oder Hamsterprotein
  • Jeder andere signifikante medizinische Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes ein Risiko für den Patienten darstellen oder die Studie behindern würde
  • Erfordert eine Prämedikation, um eine FVIII-Behandlung zu tolerieren (z. Antihistaminika)
  • Geplante größere Operation während der Studie
  • Jede Person, die innerhalb der letzten 3 Monate eine Chemotherapie, andere immunmodulatorische Medikamente als eine antiretrovirale Chemotherapie oder eine chronische Anwendung von oralen oder intravenösen (IV) Kortikosteroiden (> 14 Tage) erhält
  • Jede Person, die innerhalb der letzten 6 Monate eine im Handel erhältliche subkutane Faktorsubstitutionstherapie (Emicizumab) erhalten hat
  • Der Teilnehmer nimmt derzeit an einer anderen Prüfpräparatstudie teil oder hat innerhalb von 30 Tagen nach Studieneintritt oder vorheriger Teilnahme an einer klinischen Studie mit BAY94-9027 an einer klinischen Studie mit einem Prüfpräparat teilgenommen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Hauptstudium (Teil A) und Erweiterungsstudium (Teil B)
Teil A dauert 6 Monate. Nach Abschluss von Teil A werden die Teilnehmer weitere 18 Monate in der Verlängerungsstudie fortfahren.
Biologisch: Damoctocog alfa pegol (Jivi, BAY94-9027)

Teil A: 40 I.E./kg (bis zu 60 I.E./kg nach Ermessen des Prüfarztes), zweimal pro Woche (2x/Woche) mit den ersten 4 Infusionen unter ärztlicher Aufsicht. Danach setzen die Teilnehmer ihre Behandlung als Heimbehandlung fort. Die Dosis kann bei Bedarf jederzeit während der Studie nach Ermessen des Prüfarztes auf bis zu 60 IE/kg erhöht werden.

Teil B: Jeder Teilnehmer kann das Prophylaxe-Dosierungsschema wie in Teil A vorgeschrieben fortsetzen (40–60 IE/kg, 2x pro Woche) oder Anpassungen der Prophylaxe-Dosis/Dosierungshäufigkeit können nach Ermessen des Prüfarztes vorgenommen werden (basierend auf den Blutungsereignissen und individuelle Bedürfnisse): Die Dosishäufigkeit kann auf alle 5 Tage mit einer Prophylaxedosis von 60 I.E./kg reduziert werden.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Unerwünschte Ereignisse von Special Interest (AESI) Überempfindlichkeit und Wirksamkeitsverlust im Zusammenhang mit den ersten 4 Expositionstagen (EDS), die zum Absetzen führen
Zeitfenster: Einzelne erste 4 Expositionstage
Das Auftreten der definierten unerwünschten Ereignisse von besonderem Interesse wurde in den ersten 4 Tagen dokumentiert, in denen ein Teilnehmer der Studienintervention ausgesetzt war.
Einzelne erste 4 Expositionstage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Unerwünschte Arzneimittelreaktionen (ADRs)
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Unerwünschte Arzneimittelreaktionen wurden als alle unerwünschten Ereignisse definiert, bei denen der Ermittler zumindest möglicherweise mit der Verwendung von Bay 94-9027 zusammenhängt. In dieser Studie wurden bei der Definition von ADRs die aufstrebende medikamentenbedingte Behandlung mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen verwendet.
Bis zu 24 Monate
Anti-Drogen-Antikörper (ADA) -Entikörperentwicklung
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Alle Teilnehmer wurden auf die Entwicklung von Anti-Drogen-Antikörpern (ADAs) (Anti-Polyethylenglykol [PEG] und Anti-PEG-Immunglobulin M [IgM]) getestet.
Bis zu 24 Monate
Die Anzahl der Teilnehmer mit bestätigten Faktor VIII -Inhibitoren
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Ein positiver FVIII -Inhibitor -Test wurde im zentralen Labor mit einem Schwellenwert von ≥ 0,6 BU/ml definiert. Die erste positive Messung wurde durch eine zweite, andere Stichprobe bestätigt.
Bis zu 24 Monate
Annualisierte Blutungsrate (ABR)
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Für jeden Teilnehmer war die Anzahl der Blutungen mit dem individuellen Beobachtungszeitraum zur Beurteilung der Blutungsraten zusammenhängen. Für beschreibende Analysen wurden die Blutungsraten auf einzelnen Teilnehmerebene unter Verwendung der Formel: ABR = (Anzahl der Entlüftungen × 365,25 × 24 × 60)/(Periode) annualisiert. Die Periode wurde als die Anzahl der Minuten definiert, die ab Datum und Uhrzeit des Beginns des Behandlungszeitraums und des Datums und der Uhrzeit der Behandlungsperiode von Interesse berechnet wurden.
Bis zu 24 Monate
Bay94-9027 Verbrauch
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Für die Prophylaxe-Behandlung, die Behandlung von Blutungen und insgesamt werden zusammenfassende Statistiken für den Verbrauch von Bay 94-9027 zur Prophylaxe vorgesehen. Der Verbrauch pro Jahr und pro Infusion wird auf der Grundlage der Gesamtdosis (IU) und der Dosis pro Körpergewicht (IU/kg) dargestellt.
Bis zu 24 Monate
Anzahl der Infusionen/Monat und Jahr (annualisierte Infusionsrate)
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Anzahl der Infusionen pro Monat und Jahr
Bis zu 24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Bayer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. März 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

4. Januar 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

25. Juni 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. November 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Dezember 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. Dezember 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 21824
  • 2021-004858-30 (EudraCT-Nummer)
  • 2023-504388-18-00 (Registrierungskennung: CTIS)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Die Verfügbarkeit der Daten dieser Studie wird später gemäß der Verpflichtung von Bayer zu den EFPIA/PhRMA „Principles for Responsible Clinical Trial Data Sharing“ bestimmt. Dies betrifft Umfang, Zeitpunkt und Verfahren des Datenzugriffs. Als solches verpflichtet sich Bayer, auf Anfrage von qualifizierten Forschern Daten aus klinischen Studien auf Patientenebene, Daten aus klinischen Studien auf Studienebene und Protokolle aus klinischen Studien mit Patienten für in den USA und der EU zugelassene Arzneimittel und Indikationen zu teilen, soweit dies für die Durchführung legitimer Forschung erforderlich ist. Dies gilt für Daten zu neuen Arzneimitteln und Indikationen, die am oder nach dem 1. Januar 2014 von den Zulassungsbehörden der EU und der USA zugelassen wurden.

Interessierte Forscher können über www.vivli.org Zugang zu anonymisierten Daten auf Patientenebene und unterstützenden Dokumenten aus klinischen Studien für Forschungszwecke anfordern. Informationen zu den Bayer-Kriterien für die Listung von Studien und weitere relevante Informationen finden Sie im Mitgliederbereich des Portals.

Studiendaten/Dokumente

  1. CTIS Zusammenfassung der Ergebnisse
    Informationskennung: 2023-504388-18-00
  2. Laienzusammenfassung der Ergebnisse
    Informationskennung: 2023-504388-18-00

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hämophilie A

Klinische Studien zur Damoctocog alfa pegol (Jivi, BAY94-9027)

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