Eine Studie, um zu erfahren, wie sicher das Studienmedikament BAY94-9027 ist und wie es den Körper von zuvor behandelten Kindern im Alter von 7 bis unter 12 Jahren mit schwerer Hämophilie A beeinflusst, einer genetischen Blutungsstörung, die durch das Fehlen eines Proteins namens Gerinnung verursacht wird Faktor 8 (FVIII) im Blut (Alfa-PROTECT)

Forscher suchen nach einem besseren Weg zur Behandlung von Hämophilie A. Hämophilie A ist eine genetische Erkrankung, bei der der Körper nicht genug von einem Protein namens Gerinnungsfaktor 8 (FVIII) im Blut produziert. Menschen mit Hämophilie A können längere Zeit aus kleineren Wunden bluten, schmerzhafte Gelenkblutungen oder innere Blutungen haben. Bei schwerer Hämophilie A (Gerinnungsfaktor 8 unter 1 %) kommt es häufiger zu Blutungen.

In dieser Studie wollen Forscher mehr über die Behandlung namens BAY94-9027 erfahren. BAY94-9027 ist ein injizierbares Arzneimittel, das verwendet wird, um den fehlenden Gerinnungsfaktor 8 zu ersetzen. In BAY94-9027 wurde der Gerinnungsfaktor 8 pegyliert (kombiniert mit einer Substanz namens Polyethylenglykol (PEG)). Dadurch soll die Behandlung länger im Körper anhalten, sodass weniger Injektionen erforderlich sind. BAY94-9027 ist bereits für die Vorbeugung und Behandlung von Blutungen bei Erwachsenen und Kindern ab 12 Jahren erhältlich. BAY 94-9027 wird auch Jivi genannt.

BAY94-9027 ist noch nicht für Kinder im Alter von 7 bis unter 12 Jahren erhältlich. Ein potenzielles spezifisches Risiko von pegylierten Arzneimitteln besteht darin, dass Proteine ​​​​im Blut, sogenannte Antikörper, gebildet werden. Diese können sich an den Pegylierungsteil des Arzneimittels anlagern, was wiederum zu allergischen Reaktionen führen kann und das Arzneimittel während der ersten 4 Infusionen nicht so wirkt, wie es sollte. In bisher durchgeführten Studien wurde dies bei einigen Kindern unter sechs Jahren beobachtet, jedoch nicht bei 29 Kindern im Alter von 6 bis unter 12 Jahren, die mit BAY94-9027 behandelt wurden. Für diese Altersgruppe sind jedoch noch weitere Sicherheitsinformationen zur Reaktion des Körpers auf BAY94-9027 erforderlich.

Der Hauptzweck dieser Studie besteht darin, herauszufinden, wie sicher BAY94-9027 ist (Sicherheit) und wie es sich auf den Körper auswirkt (Verträglichkeit) bei zuvor behandelten Kindern mit schwerer Hämophilie A im Alter zwischen 7 und unter 12 Jahren. Um diese Frage zu beantworten, werden die Forscher Informationen zu zwei medizinischen Problemen von besonderem Interesse untersuchen, wenn allergische Reaktionen auftreten (auch als Überempfindlichkeit bezeichnet) und wenn das Medikament nicht so gut wirkt, wie es sollte (auch als Wirkungsverlust bezeichnet) während der ersten 4 Aufgüsse.

Allergische Reaktionen können von leichten lokalen Reaktionen bis hin zu weit verbreiteten Wirkungen wie Kurzatmigkeit, Hautausschlägen und niedrigem Blutdruck reichen. Es werden nur allergische Reaktionen im Zusammenhang mit der Studienbehandlung berücksichtigt.

Die Beurteilung, ob ein Wirksamkeitsverlust aufgetreten ist, basiert auf dem Auftreten von Blutungen, dem Blutgerinnungsfaktor-8-Spiegel im Blut nach der Injektion, die Erholung genannt wird, Gerinnungsfaktor-8-Inhibitortests und der Messung von Antikörpern gegen das PEG.

Die Studie besteht aus zwei Teilen, A und B. Teil A dauert 6 Monate und Teil B dauert 18 Monate. In Teil A erhalten die Teilnehmer zwei Injektionen BAY94-9027 pro Woche. In Teil B kann die Anzahl der Injektionen mit bis zu fünf Tagen zwischen den Injektionen verringert werden. Die Teilnehmer dieser Studie besuchen das Studienzentrum etwa 14 Mal und haben 15 Telefonbesuche. In Teil A dient Besuch 1 dem Screening. Die Besuche 2 bis 5 finden zwei Wochen lang zweimal pro Woche statt. Besuch 6 zwei Wochen nach Besuch 5, Besuche 7 bis 10 finden monatlich statt, Besuch 11 sechs Wochen nach Besuch 10. In Teil B finden Besuche vor Ort in den Monaten 9, 12, 18 und 24 statt und zwischen den Besuchen vor Ort werden jeden Monat Telefonate geführt. Die Teilnehmer und ihre Betreuer werden in einem elektronischen Patiententagebuch Informationen darüber aufzeichnen, wann die Studienbehandlung verabreicht wurde und welche Blutungsepisoden aufgetreten sind.

Während der Studie werden die Studienärzte und ihr Team

• Blutproben nehmen,
• körperliche Untersuchungen durchführen,
• Überprüfen Sie das elektronische Tagebuch der Teilnehmer
• Fragen zur Lebensqualität der Teilnehmer stellen,
• stellen Sie den Teilnehmern Fragen darüber, wie sie sich fühlen und welche unerwünschten Ereignisse sie haben. Ein unerwünschtes Ereignis ist ein medizinisches Problem, das während der Studie auftritt. Die Ärzte verfolgen alle unerwünschten Ereignisse, die in der Studie auftreten, auch wenn sie nicht glauben, dass die unerwünschten Ereignisse mit den Studienbehandlungen zusammenhängen könnten.