연구 치료제 BAY94-9027이 얼마나 안전한지, 이전에 치료를 받은 7세에서 12세 미만의 중증 혈우병 A 아동의 신체에 미치는 영향을 알아보기 위한 연구 혈액 내 인자 8(FVIII) (Alfa-PROTECT)
이전에 치료받은 7~7세 어린이의 출혈 예방 및 치료를 위한 BAY 94-9027 주입의 안전성을 평가하기 위한 3상, 단일 그룹 치료, 공개 라벨 연구
연구자들은 혈우병 A를 치료하는 더 나은 방법을 찾고 있습니다. 혈우병 A는 신체가 혈액에 존재하는 응고 인자 8(FVIII)이라는 단백질을 충분히 생성하지 못하는 유전 질환입니다. A형 혈우병 환자는 경미한 상처로 인해 오랫동안 출혈이 있거나, 관절에 고통스러운 출혈이 있거나, 내부 출혈이 있을 수 있습니다. 중증 혈우병 A(응고 인자 8 수준이 1% 미만)에서는 출혈이 발생할 가능성이 더 높습니다.
이 연구에서 연구원들은 BAY94-9027이라는 치료법에 대해 더 많이 알고 싶어합니다. BAY94-9027은 누락된 응고 인자 8을 대체하는 데 사용되는 주사 가능한 의약품입니다. BAY94-9027에서 응고 인자 8은 페길화되었습니다(폴리에틸렌 글리콜(PEG)이라는 물질과 결합). 이것은 주사가 덜 필요하도록 신체에서 치료가 더 오래 지속되도록 하는 것입니다. BAY94-9027은 성인과 12세 이상 어린이의 출혈 예방 및 치료에 이미 사용 가능합니다. BAY 94-9027은 Jivi라고도 합니다.
BAY94-9027은 아직 7세에서 12세 미만의 어린이에게는 제공되지 않습니다. 페길화된 약물의 잠재적인 특정 위험 중 하나는 항체라고 하는 혈액 내 단백질이 생성된다는 것입니다. 이들은 약물의 페길화 부분에 부착될 수 있으며 이는 차례로 알레르기 반응을 유발할 수 있으며 약물이 처음 4회 주입하는 동안 제대로 작동하지 않을 수 있습니다. 지금까지 수행된 연구에서 이는 6세 미만의 일부 어린이에게서 나타났지만 BAY94-9027로 치료받은 6세에서 12세 미만의 어린이 29명에서는 나타나지 않았습니다. 그러나 신체가 BAY94-9027에 어떻게 반응하는지와 관련된 추가 안전 정보는 이 연령대에 여전히 필요합니다.
이 연구의 주요 목적은 이전에 치료를 받은 7세에서 12세 미만의 중증 혈우병 A 소아에서 BAY94-9027이 얼마나 안전한지(안전성)와 신체에 어떤 영향을 미치는지(내약성)를 알아보는 것입니다. 이 질문에 답하기 위해 연구원들은 알레르기 반응이 발생하는 경우(과민증이라고도 함)와 약물이 처음 4년 동안 제대로 작동하지 않는 경우(효능 상실이라고도 함) 두 가지 특별한 관심의 의학적 문제에 대한 정보를 연구할 것입니다. 주입.
알레르기 반응은 경미한 국소 반응에서 숨가쁨, 피부 발진 및 저혈압과 같은 광범위한 영향에 이르기까지 다양합니다. 연구 치료와 관련된 알레르기 반응만 고려됩니다.
유효성 상실이 발생했는지 여부에 대한 평가는 출혈 발생, 회복이라고 하는 주사 후 혈액 내 응고 인자 8 수준, 응고 인자 8 억제제 테스트 및 PEG에 대한 항체 측정을 기반으로 합니다.
이 연구는 A와 B의 두 부분으로 구성되어 있습니다. A 부분은 6개월이 걸리고 B 부분은 18개월이 걸립니다. 파트 A에서 참가자는 일주일에 두 번 BAY94-9027 주사를 받습니다. 파트 B에서는 주사 횟수를 줄일 수 있으며 주사 간격은 최대 5일입니다. 이 연구의 참가자는 연구 현장을 약 14회 방문하고 15회의 전화 방문을 하게 됩니다. 파트 A에서 방문 1은 스크리닝을 위한 것입니다. 2~5회 방문은 2주 동안 주 2회 진행됩니다. 5번 방문 2주 후 6번 방문, 10번 방문 6주 후 11번 방문과 함께 매월 7-10번 방문. 파트 B에서는 9, 12, 18, 24개월에 현장 방문이 이루어지며 매월 현장 방문 사이에 전화 통화가 이루어집니다. 참가자와 간병인은 연구 치료가 제공된 시기와 발생한 출혈 에피소드에 대한 정보를 전자 환자 일기에 기록합니다.
연구가 진행되는 동안, 연구 의사와 그들의 팀은
- 혈액 샘플을 채취하고,
- 신체검사를 하고,
- 참가자의 전자 일기를 검토
- 참가자의 삶의 질에 대해 질문하고,
- 참가자들에게 그들이 느끼는 감정과 어떤 부작용이 있는지에 대해 질문하십시오. 부작용은 연구 중에 발생하는 의학적 문제입니다. 의사는 부작용이 연구 치료와 관련이 있다고 생각하지 않더라도 연구에서 발생하는 모든 부작용을 추적합니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Oslo
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Oslo, Oslo, 노르웨이, 0372
- OUS Rikshospitalet Klinisk Forskningspost Barn
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Florida
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Orlando, Florida, 미국, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
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Minas Gerais
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Uberlândia, Minas Gerais, 브라질, 13083-878
- Hospital das Clínicas de Campinas - UNICAMP
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Rio de Janeiro
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Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, 브라질, 20211-030
- Hemorio
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São Paulo
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Ribeirão Preto, São Paulo, 브라질, 14051-140
- Hosp Clínicas Facult. Med. de Ribeirão Preto / USP
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São Paulo, São Paulo, 브라질, 01223-001
- Irmandadade da Santa Casa de Misericordia de Sao Paulo (iSANTACASA)
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Buenos Aires
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La Plata, Buenos Aires, 아르헨티나, 1900
- Hospital de Ninos Sor Maria Ludovica
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Mendoza Province
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Godoy Cruz, Mendoza Province, 아르헨티나, 5501
- Instituo Hematología Arbesú
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Santa Fe Province
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Rosario, Santa Fe Province, 아르헨티나, S2000CKF
- Instituto de Hematología Dr. Rubén Dávoli
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Lazio
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Roma (RM), Lazio, 이탈리아, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - Oncoematologia, Trapianto Emopoietico e Terapie Cellulari
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Alberta
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Calgary, Alberta, 캐나다, T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital | Hematology / Oncology / Blood and Marrow Transplant Clinic
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Ontario
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Hamilton, Ontario, 캐나다, L8N 3Z5
- McMaster University Medical Centre | McMaster Children's Hospital | Hematology
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Adana, 터키 (Türkiye), 01130
- Acibadem Adana Hastanesi, Çocuk Sagligi ve Hastaliklari, Çocuk Hematoloji-Onkoloji Bölümü
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Ankara, 터키 (Türkiye), 06230
- Hacettepe Üniversitesi Tip Fakültesi, Hacettepe Ihsan Dogramaci Çocuk Hastanesi,
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Antalya, 터키 (Türkiye), 07059
- Akdeniz Üniversitesi Tip Fakültesi Çocuk Sagligi ve Hastaliklari Anabilim Dali Çocuk Hematoloji ve Onkoloji Bilim Dali
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Gaziantep, 터키 (Türkiye), 27100
- Gaziantep Üniversitesi Tip Fakültesi, Sahinbey Arastirma Ve Uygulama Hastanesi, Çocuk Hematoloji ve Onkoloji Bilim Dali
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Izmir, 터키 (Türkiye), 35100
- Ege Üniversitesi Tip Fakültesi, Çocuk Sagligi ve Hastaliklari Anabilim Dali, Çocuk Hematoloji Bilim Dali
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Samsun, 터키 (Türkiye), 55200
- Ondokuz Mayis Üniversitesi Tip Fakültesi, Saglik Uygulama ve Arastirma Merkezi, Çocuk Sagligi ve Hastaliklari Anabilim Dali
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 중증 혈우병 A가 있는 참여자(참가자 자신의 FVIII 활동[FVIII:C] <1%)
- 참가자는 정보에 입각한 동의서에 서명할 때 최소 50 노출일(ED) 동안 FVIII 농축액(혈장 유래 또는 재조합)으로 이전에 치료를 받았어야 합니다.
- 참가자는 자신의 나이에 적합한 경우 연구를 이해했으며, 정보에 입각한 동의서에 부모가 서명해야 합니다. 참가자는 동의서에만 서명할 수 있습니다.
- 참가자 및/또는 부모/간병인이 전자 환자 일지(EPD) 사용에 대한 교육을 완료하고 연구 중 주입을 문서화하려는 의지 및 능력
제외 기준:
- FVIII 억제제의 역사
- 스크리닝 시 Nijmegen-modified Bethesda 분석(>0.6 BU/mL)을 사용하여 측정된 FVIII에 대한 억제제의 현재 증거(중앙 실험실)
- 혈우병 A 외에 다른 모든 유전 또는 후천성 출혈 장애(예: 폰빌레브란트병, 혈우병 B)
- 약물 물질, 부형제 또는 마우스 또는 햄스터 단백질에 대한 알려진 과민성 또는 알레르기 반응
- 연구자가 환자에게 위험이 되거나 연구를 방해한다고 느끼는 다른 중요한 의학적 상태
- FVIII 치료를 견디기 위해 사전 투약이 필요합니다(예: 항히스타민제)
- 연구 기간 동안 계획된 대수술
- 화학 요법, 항레트로바이러스 화학 요법 이외의 면역 조절 약물 또는 지난 3개월 이내에 경구 또는 정맥(IV) 코르티코스테로이드(> 14일)를 만성적으로 사용하는 모든 개인
- 지난 6개월 이내에 상업적으로 이용 가능한 피하 인자 대체 요법(에미시주맙)을 받은 모든 개인
- 참가자는 현재 다른 연구 약물 연구에 참여 중이거나 BAY94-9027을 사용한 임상 연구에 이전에 참여했거나 연구 시작 후 30일 이내에 연구 약물과 관련된 임상 연구에 참여했습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 주요 연구(파트 A) 및 확장 연구(파트 B)
파트 A는 6개월 동안 지속됩니다.
파트 A를 완료한 후 참가자는 추가 18개월 동안 확장 연구를 계속하게 됩니다.
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파트 A: 40 IU/kg(조사자의 재량에 따라 최대 60 IU/kg), 주당 2회(2회/주), 처음 4회는 의료 감독 하에 주입합니다. 그 후 참가자는 가정 치료로 치료를 계속합니다. 조사자의 재량에 따라 연구 기간 동안 언제든지 필요한 경우 복용량을 최대 60 IU/kg까지 늘릴 수 있습니다. 파트 B: 각 참가자는 파트 A(40 - 60 IU/kg, 주당 2회)에 처방된 예방 용량 요법을 계속하거나 연구자의 재량에 따라 예방 용량/용량 빈도를 조정할 수 있습니다(출혈 사례 및 개별 필요): 투여 빈도는 60 IU/kg의 예방 용량으로 5일마다로 감소될 수 있습니다. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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특별 관심의 부작용 (AESI) 과민증 및 첫 4 노출 일 (eds)과 관련된 효능 상실
기간: 개별 처음 4 일
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특별 관심사의 정의 된 부작용의 발생은 처음 4 일 동안 참가자가 연구 중재에 노출되도록 문서화되었습니다.
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개별 처음 4 일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용 약물 반응 (ADR)
기간: 최대 24 개월
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부작용 약물 반응은 최소한 베이 94-9027의 사용과 관련된 인과 관계가 조사자에 의해 기인 한 부작용으로 정의되었다.
이 연구에서, 치료 출현 연구 약물 관련 부작용은 ADR을 정의하는데 사용되었다.
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최대 24 개월
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항 마약 항체 (ADA) 개발
기간: 최대 24 개월
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모든 참가자는 항 마약 항체 (ADAS) (항-폴리 에틸렌 글리콜 [PEG] 및 항 -PEG 면역 글로불린 M [IGM])의 발달에 대해 테스트 하였다.
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최대 24 개월
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확인 된 인자 VIII 억제제가있는 참가자의 수
기간: 최대 24 개월
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양성 FVIII 억제제 테스트는 중앙 실험실에서 ≥ 0.6 BU/mL의 임계 값으로 정의되었다.
첫 번째 양성 측정은 1 초, 다른 샘플로 확인되었습니다.
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최대 24 개월
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연간 출혈 속도 (ABR)
기간: 최대 24 개월
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각 참가자에 대해 출혈 률을 평가하기위한 개별 관찰 기간과 관련이있었습니다.
설명 분석의 경우, 공식을 사용하여 개별 참가자 수준에서 출혈 률을 연간화했습니다.
기간은 치료 기간의 시작 날짜 및 시간으로부터 계산 된 분 수와 관심 치료 기간 종료 날짜 및 시간으로 정의되었다.
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최대 24 개월
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BAY94-9027 소비
기간: 최대 24 개월
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BAY 94-9027 소비에 대한 요약 통계는 예방 치료, 출혈 치료 및 전반적인 소비를 위해 제공됩니다.
연간 소비 및 주입 당 총 용량 (IU) 및 체중 당 용량 (IU/kg)에 따라 제시됩니다.
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최대 24 개월
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주입 수/월 및 연도 (연간 주입 률)
기간: 최대 24 개월
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매월 및 연도에 주입 수
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최대 24 개월
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Ozelo MC, Luciani M, Glosli H, Kavakli K, Samji N, Makris GC, Tueckmantel C, Enriquez MM, Oliveira LC, Gupta S, Arbesu MG, Davoli M, Chan AKC, Mancuso ME. Plain Language Summary on Safety and Efficacy of Damoctocog Alfa Pegol in Previously Treated Children Aged 7 to < 12 Years With Severe Haemophilia A in the Phase 3, Open Label Alfa-PROTECT Main Study. Eur J Haematol. 2026 Apr;116(4):471-472. doi: 10.1111/ejh.70078. Epub 2026 Jan 14.
- Ozelo MC, Luciani M, Glosli H, Kavakli K, Samji N, Makris GC, Tueckmantel C, Maas Enriquez M, Oliveira LC, Gupta S, Arbesu MG, Davoli M, Chan AKC, Mancuso ME. Safety and Efficacy of Damoctocog Alfa Pegol in Previously Treated Children Aged 7 to < 12 Years With Severe Haemophilia A in the Phase 3, Open Label Alfa-PROTECT Main Study. Eur J Haematol. 2026 Apr;116(4):435-442. doi: 10.1111/ejh.70059. Epub 2026 Jan 4.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 21824
- 2021-004858-30 (EudraCT 번호)
- 2023-504388-18-00 (레지스트리 식별자: CTIS)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
이 연구 데이터의 가용성은 나중에 EFPIA/PhRMA "책임 있는 임상 시험 데이터 공유 원칙"에 대한 바이엘의 약속에 따라 결정될 것입니다. 이는 데이터 액세스의 범위, 시점 및 프로세스와 관련이 있습니다. 이와 같이 바이엘은 합법적인 연구를 수행하는 데 필요한 것으로 미국과 EU에서 승인된 의약품 및 적응증에 대해 자격을 갖춘 연구원의 요청에 따라 환자 수준 임상 시험 데이터, 연구 수준 임상 시험 데이터 및 환자 임상 시험 프로토콜을 공유할 것을 약속합니다. 이는 2014년 1월 1일 이후 EU 및 미국 규제 기관의 승인을 받은 신약 및 적응증에 대한 데이터에 적용됩니다.
관심 있는 연구자는 www.vivli.org를 사용하여 연구를 수행하기 위해 익명화된 환자 수준 데이터 및 임상 연구 지원 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다. 목록 연구 및 기타 관련 정보에 대한 Bayer 기준에 대한 정보는 포털의 회원 섹션에서 제공됩니다.
연구 데이터/문서
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CTIS 결과 요약
정보 식별자: 2023-504388-18-00
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비전문가 결과 요약
정보 식별자: 2023-504388-18-00
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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