Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude pour savoir à quel point le traitement à l'étude BAY94-9027 est sûr et comment il affecte le corps chez les enfants précédemment traités âgés de 7 à moins de 12 ans atteints d'hémophilie A sévère, un trouble génétique de la coagulation causé par l'absence d'une protéine appelée coagulation Facteur 8 (FVIII) dans le sang (Alfa-PROTECT)

30 juin 2026 mis à jour par: Bayer

Une étude ouverte de phase 3 sur le traitement d'un seul groupe visant à évaluer l'innocuité des perfusions de BAY 94-9027 pour la prophylaxie et le traitement des saignements chez les enfants âgés de 7 à

Les chercheurs cherchent une meilleure façon de traiter l'hémophilie A. L'hémophilie A est une maladie génétique dans laquelle le corps ne crée pas suffisamment d'une protéine appelée facteur de coagulation 8 (FVIII) présente dans le sang. Les personnes atteintes d'hémophilie A peuvent saigner pendant longtemps à la suite de blessures mineures, avoir des saignements douloureux dans les articulations ou des saignements internes. Dans l'hémophilie A sévère (taux de facteur de coagulation 8 inférieurs à 1 %), les saignements sont plus susceptibles de se produire.

Dans cette étude, les chercheurs veulent en savoir plus sur le traitement appelé BAY94-9027. BAY94-9027 est un médicament injectable utilisé pour remplacer le facteur de coagulation 8 manquant. Dans BAY94-9027, le facteur de coagulation 8 a été pégylé (associé à une substance appelée polyéthylène glycol (PEG)). Il s'agit de faire durer le traitement plus longtemps dans le corps afin que moins d'injections soient nécessaires. BAY94-9027 est déjà disponible pour la prévention et le traitement des saignements chez les adultes et les enfants de 12 ans et plus. BAY 94-9027 est aussi appelé Jivi.

BAY94-9027 n'est pas encore disponible pour les enfants âgés de 7 à moins de 12 ans. Un risque spécifique potentiel des médicaments pégylés est la formation de protéines dans le sang appelées anticorps. Ceux-ci peuvent se fixer à la partie pégylation du médicament, ce qui peut entraîner des réactions allergiques et le médicament ne fonctionne pas aussi bien qu'il le devrait pendant les 4 premières perfusions. Dans les études réalisées jusqu'à présent, cela a été observé chez certains enfants de moins de six ans, mais pas chez 29 enfants âgés de 6 à moins de 12 ans traités avec BAY94-9027. Des informations de sécurité supplémentaires concernant la réaction de l'organisme au BAY94-9027 sont toutefois encore nécessaires pour ce groupe d'âge.

L'objectif principal de cette étude est d'apprendre à quel point BAY94-9027 est sûr (innocuité) et comment il affecte le corps (tolérance) chez les enfants déjà traités atteints d'hémophilie A sévère âgés de 7 à moins de 12 ans. Pour répondre à cette question, les chercheurs étudieront des informations sur deux problèmes médicaux d'intérêt particulier, si des réactions allergiques surviennent (également appelées hypersensibilité) et si le médicament ne fonctionne pas aussi bien qu'il le devrait (également appelé perte d'efficacité) au cours des 4 premières infusions.

Les réactions allergiques peuvent aller de réactions locales bénignes à des effets étendus tels que l'essoufflement, les éruptions cutanées et l'hypotension artérielle. Seules les réactions allergiques liées au traitement de l'étude seront prises en compte.

L'évaluation d'une éventuelle perte d'efficacité sera basée sur la survenue d'un saignement, le taux de facteur de coagulation 8 dans le sang après injection appelé récupération, les tests d'inhibiteurs du facteur de coagulation 8 et la mesure des anticorps dirigés contre le PEG.

L'étude comporte deux parties, A et B. La partie A dure 6 mois et la partie B prend 18 mois. Dans la partie A, les participants recevront deux injections de BAY94-9027 par semaine. Dans la partie B, le nombre d'injections peut être diminué, avec jusqu'à cinq jours entre les injections. Les participants à cette étude visiteront le site de l'étude environ 14 fois et auront 15 visites téléphoniques. Dans la partie A, la visite 1 est pour le dépistage. Les visites 2 à 5 ont lieu deux fois par semaine pendant deux semaines. Visite 6 deux semaines après la visite 5, les visites 7 à 10 ont lieu tous les mois avec la visite 11 six semaines après la visite 10. Dans la partie B, les visites de site auront lieu les mois 9, 12, 18 et 24 et les appels téléphoniques tous les mois entre les visites de site. Les participants et leurs soignants enregistreront dans un journal électronique du patient des informations sur le moment où le traitement à l'étude a été administré et les épisodes hémorragiques qui se sont produits.

Au cours de l'étude, les médecins de l'étude et leur équipe

  • prélever des échantillons de sang,
  • faire des examens physiques,
  • consulter l'agenda électronique des participants
  • poser des questions sur la qualité de vie des participants,
  • posez aux participants des questions sur la façon dont ils se sentent et les événements indésirables qu'ils subissent. Un événement indésirable est un problème médical qui survient au cours de l'étude. Les médecins gardent une trace de tous les événements indésirables qui se produisent au cours de l'étude, même s'ils ne pensent pas que les événements indésirables pourraient être liés aux traitements de l'étude.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

36

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Argentine
    • Buenos Aires
      • La Plata, Buenos Aires, Argentine, 1900
        • Hospital de Ninos Sor Maria Ludovica
    • Mendoza Province
      • Godoy Cruz, Mendoza Province, Argentine, 5501
        • Instituo Hematología Arbesú
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentine, S2000CKF
        • Instituto de Hematología Dr. Rubén Dávoli
  • Brésil
    • Minas Gerais
      • Uberlândia, Minas Gerais, Brésil, 13083-878
        • Hospital das Clínicas de Campinas - UNICAMP
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brésil, 20211-030
        • Hemorio
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brésil, 14051-140
        • Hosp Clínicas Facult. Med. de Ribeirão Preto / USP
      • São Paulo, São Paulo, Brésil, 01223-001
        • Irmandadade da Santa Casa de Misericordia de Sao Paulo (iSANTACASA)
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital | Hematology / Oncology / Blood and Marrow Transplant Clinic
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre | McMaster Children's Hospital | Hematology
  • Italie
    • Lazio
      • Roma (RM), Lazio, Italie, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - Oncoematologia, Trapianto Emopoietico e Terapie Cellulari
  • Norvège
    • Oslo
      • Oslo, Oslo, Norvège, 0372
        • OUS Rikshospitalet Klinisk Forskningspost Barn
  • Turquie (Türkiye)
      • Adana, Turquie (Türkiye), 01130
        • Acibadem Adana Hastanesi, Çocuk Sagligi ve Hastaliklari, Çocuk Hematoloji-Onkoloji Bölümü
      • Ankara, Turquie (Türkiye), 06230
        • Hacettepe Üniversitesi Tip Fakültesi, Hacettepe Ihsan Dogramaci Çocuk Hastanesi,
      • Antalya, Turquie (Türkiye), 07059
        • Akdeniz Üniversitesi Tip Fakültesi Çocuk Sagligi ve Hastaliklari Anabilim Dali Çocuk Hematoloji ve Onkoloji Bilim Dali
      • Gaziantep, Turquie (Türkiye), 27100
        • Gaziantep Üniversitesi Tip Fakültesi, Sahinbey Arastirma Ve Uygulama Hastanesi, Çocuk Hematoloji ve Onkoloji Bilim Dali
      • Izmir, Turquie (Türkiye), 35100
        • Ege Üniversitesi Tip Fakültesi, Çocuk Sagligi ve Hastaliklari Anabilim Dali, Çocuk Hematoloji Bilim Dali
      • Samsun, Turquie (Türkiye), 55200
        • Ondokuz Mayis Üniversitesi Tip Fakültesi, Saglik Uygulama ve Arastirma Merkezi, Çocuk Sagligi ve Hastaliklari Anabilim Dali
  • États-Unis
    • Florida
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

7 ans à 11 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Participants atteints d'hémophilie A sévère (activité FVIII du participant [FVIII:C] < 1 %)
  • Les participants doivent être préalablement traités avec des concentrés de FVIII (dérivés du plasma ou recombinants) pendant au moins 50 jours d'exposition (ED) au moment de la signature du consentement éclairé
  • Le participant a compris l'étude si cela est approprié pour son âge, le consentement éclairé doit être signé par le parent, le participant ne peut que signer l'assentiment
  • Volonté et capacité des participants et/ou des parents/tuteurs à suivre une formation à l'utilisation du journal électronique du patient (EPD) et à documenter les perfusions pendant l'étude

Critère d'exclusion:

  • Antécédents d'inhibiteurs du FVIII
  • Preuve actuelle d'inhibiteur du FVIII mesurée à l'aide du test Bethesda modifié de Nijmegen (> 0,6 BU/mL) au moment du dépistage (laboratoire central)
  • Tout autre trouble hémorragique héréditaire ou acquis en plus de l'hémophilie A (p. maladie de von Willebrand, hémophilie B)
  • Hypersensibilité connue ou réaction allergique à la substance médicamenteuse, aux excipients ou aux protéines de souris ou de hamster
  • Toute autre condition médicale importante qui, selon l'investigateur, constituerait un risque pour le patient ou entraverait l'étude
  • Nécessite une prémédication pour tolérer le traitement par le FVIII (par ex. antihistaminiques)
  • Chirurgie majeure planifiée au cours de l'étude
  • Toute personne qui reçoit une chimiothérapie, des médicaments immunomodulateurs autres que la chimiothérapie antirétrovirale ou une utilisation chronique de corticostéroïdes oraux ou intraveineux (IV) (> 14 jours) au cours des 3 derniers mois
  • Toute personne ayant reçu un traitement de substitution de facteur sous-cutané disponible dans le commerce (émicizumab) au cours des 6 derniers mois
  • Le participant participe actuellement à une autre étude de médicament expérimental ou a participé à une étude clinique impliquant un médicament expérimental dans les 30 jours suivant l'entrée à l'étude ou la participation précédente à une étude clinique avec BAY94-9027

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Etude principale (Partie A) et étude d'extension (Partie B)
La partie A durera 6 mois. Après avoir terminé la partie A, les participants poursuivront l'étude de prolongation pendant 18 mois supplémentaires.
Biologique: Damoctocog alfa pégol (Jivi, BAY94-9027)

Partie A : 40 UI/kg (jusqu'à 60 UI/kg à la discrétion de l'investigateur), deux fois par semaine (2x/semaine) avec les 4 premières perfusions sous surveillance médicale. Par la suite, les participants poursuivront leur traitement à domicile. La dose peut être augmentée jusqu'à 60 UI/kg si nécessaire à tout moment de l'étude à la discrétion de l'investigateur.

Partie B : Chaque participant peut continuer à suivre le schéma posologique prophylactique tel que prescrit dans la partie A (40 - 60 UI/kg, 2 x par semaine) ou des ajustements de la dose/fréquence de la dose prophylactique peuvent être effectués à la discrétion de l'investigateur (en fonction des événements hémorragiques et besoins individuels) : la fréquence des doses peut être réduite à tous les 5 jours avec une dose prophylactique de 60 UI/kg.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Événements indésirables de l'hypersensibilité d'intérêt particulier (AESI) et perte d'efficacité associée aux 4 premiers jours d'exposition (eds) conduisant à l'arrêt
Délai: Individus 4 premiers jours d'exposition
L'occurrence des événements indésirables définis d'intérêt particulier a été documenté au cours des 4 premiers jours où un participant a été exposé à l'intervention de l'étude.
Individus 4 premiers jours d'exposition

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réactions indésirables sur les médicaments (ADR)
Délai: Jusqu'à 24 mois
Les effets indésirables des médicaments ont été définis comme tous les événements indésirables où une relation causale du moins peut-être liée à l'utilisation de la baie 94-9027 avait été attribuée par l'investigateur. Dans cette étude, les événements indésirables liés aux médicaments émergents du traitement au traitement ont été utilisés pour définir les ADR.
Jusqu'à 24 mois
Développement des anticorps anti-drogue (ADA)
Délai: Jusqu'à 24 mois
Tous les participants ont été testés pour le développement d'anticorps anti-médicaments (ADAS) (anti-polyéthylène glycol [PEG] et immunoglobuline M [IgM]).
Jusqu'à 24 mois
Le nombre de participants avec des inhibiteurs du facteur VIII confirmés
Délai: Jusqu'à 24 mois
Un test d'inhibiteur FVIII positif a été défini avec un seuil ≥ 0,6 BU / ml au laboratoire central. La première mesure positive a été confirmée par un deuxième échantillon différent.
Jusqu'à 24 mois
Taux de saignement annualisé (ABR)
Délai: Jusqu'à 24 mois
For each participant, the number of bleeds was related to the individual observation period to assess bleeding rates. Pour les analyses descriptives, les taux de saignement ont été annualisés au niveau des participants individuels en utilisant la formule: ABR = (nombre de saignements × 365,25 × 24 × 60) / (période). La période a été définie comme le nombre de minutes calculées à partir de la date et de l'heure du début de la période de traitement et de la date et de l'heure de la fin de la période d'intérêt.
Jusqu'à 24 mois
Bay94-9027 Consommation
Délai: Jusqu'à 24 mois
Des statistiques sommaires pour la consommation de la baie 94-9027 sont fournies pour le traitement à la prophylaxie, le traitement des saignements et dans l'ensemble. La consommation par an et par perfusion est présentée en fonction de la dose totale (UI) et de la dose par poids corporel (UI / kg).
Jusqu'à 24 mois
Nombre de perfusions / mois et année (taux de perfusion annualisé)
Délai: Jusqu'à 24 mois
Nombre de perfusions par mois et an
Jusqu'à 24 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Bayer

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

23 mars 2022

Achèvement primaire (Réel)

4 janvier 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

25 juin 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 novembre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 décembre 2021

Première publication (Réel)

7 décembre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

30 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 21824
  • 2021-004858-30 (Numéro EudraCT)
  • 2023-504388-18-00 (Identificateur de registre: CTIS)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

La disponibilité des données de cette étude sera déterminée ultérieurement en fonction de l'engagement de Bayer envers les "Principes pour un partage responsable des données d'essais cliniques" de l'EFPIA/PhRMA. Cela concerne la portée, le moment et le processus d'accès aux données. En tant que tel, Bayer s'engage à partager, à la demande de chercheurs qualifiés, des données d'essais cliniques au niveau des patients, des données d'essais cliniques au niveau des études et des protocoles d'essais cliniques chez des patients pour des médicaments et des indications approuvés aux États-Unis et dans l'UE, si nécessaire pour mener des recherches légitimes. Cela s'applique aux données sur les nouveaux médicaments et indications qui ont été approuvés par les agences de réglementation de l'UE et des États-Unis à compter du 1er janvier 2014.

Les chercheurs intéressés peuvent utiliser www.vivli.org pour demander l'accès aux données anonymisées au niveau des patients et aux documents justificatifs des études cliniques afin de mener des recherches. Des informations sur les critères de Bayer pour l'inscription des études et d'autres informations pertinentes sont fournies dans la section des membres du portail.

Données/documents d'étude

  1. Résumé des résultats CTIS
    Identifiant des informations: 2023-504388-18-00
  2. Résumé des résultats pour le grand public
    Identifiant des informations: 2023-504388-18-00

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner