Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at lære, hvor sikker undersøgelsesbehandlingen BAY94-9027 er, og hvordan den påvirker kroppen hos tidligere behandlede børn i alderen 7 til mindre end 12 år med svær hæmofili A, en genetisk blødningssygdom, der er forårsaget af mangel på et protein kaldet koagulering Faktor 8 (FVIII) i blodet (Alfa-PROTECT)

2. januar 2026 opdateret af: Bayer

En fase 3, enkeltgruppebehandling, åbent, undersøgelse til evaluering af sikkerheden ved BAY 94-9027 infusioner til profylakse og behandling af blødning hos tidligere behandlede børn i alderen 7 til

Forskere leder efter en bedre måde at behandle hæmofili A på. Hæmofili A er en genetisk lidelse, hvor kroppen ikke danner nok af et protein kaldet koagulationsfaktor 8 (FVIII), der er til stede i blodet. Mennesker med hæmofili A kan bløde i lang tid fra mindre sår, have smertefulde blødninger i leddene eller have indre blødninger. Ved svær hæmofili A (koagulationsfaktor 8 niveauer mindre end 1%) er der større sandsynlighed for blødninger.

I denne undersøgelse ønsker forskerne at lære mere om behandlingen kaldet BAY94-9027. BAY94-9027 er en injicerbar medicin, der bruges til at erstatte manglende koagulationsfaktor 8. I BAY94-9027 er koagulationsfaktor 8 blevet pegyleret (kombineret med et stof kaldet polyethylenglycol (PEG)). Dette for at få behandlingen til at vare længere i kroppen, så der kræves færre injektioner. BAY94-9027 er allerede tilgængelig til forebyggelse og behandling af blødning hos voksne og børn, der er 12 år og ældre. BAY 94-9027 kaldes også Jivi.

BAY94-9027 er endnu ikke tilgængelig for børn i alderen 7 til under 12 år. En potentiel specifik risiko ved pegylerede lægemidler er, at der opbygges proteiner i blodet, kaldet antistoffer. Disse kan binde sig til pegyleringsdelen af ​​lægemidlet, og dette kan igen føre til allergiske reaktioner, og lægemidlet virker ikke så godt, som det burde under de første 4 infusioner. I undersøgelser, der er lavet indtil videre, er dette set hos nogle børn under seks år, men ikke hos 29 børn i alderen 6 til under 12 år, der er behandlet med BAY94-9027. Yderligere sikkerhedsinformation relateret til, hvordan kroppen reagerer på BAY94-9027, er dog stadig nødvendig for denne aldersgruppe.

Hovedformålet med denne undersøgelse er at lære, hvor sikker BAY94-9027 er (sikkerhed), og hvordan den påvirker kroppen (tolerabilitet) hos tidligere behandlede børn med svær hæmofili A, som er mellem 7 og under 12 år. For at besvare dette spørgsmål vil forskerne studere information om to medicinske problemer af særlig interesse, hvis der opstår allergiske reaktioner (også kaldet overfølsomhed), og hvis lægemidlet ikke virker så godt, som det burde (også kaldet tab af effekt) i løbet af de første 4 infusioner.

Allergiske reaktioner kan variere fra milde lokale reaktioner til udbredte effekter såsom åndenød, hududslæt og lavt blodtryk. Kun allergiske reaktioner relateret til undersøgelsesbehandlingen vil blive taget i betragtning.

Vurderingen af, om der er sket tab af effekt, vil være baseret på forekomsten af ​​blødning, koagulationsfaktor 8-niveauet i blodet efter injektion kaldet recovery, koagulationsfaktor 8-hæmmertest og måling af antistoffer mod PEG.

Studiet har to dele, A og B. Del A tager 6 måneder og del B tager 18 måneder. I del A vil deltagerne modtage to injektioner af BAY94-9027 om ugen. I del B kan antallet af injektioner reduceres med op til fem dage mellem injektionerne. Deltagerne i denne undersøgelse vil besøge undersøgelsesstedet omkring 14 gange og vil have 15 telefonbesøg. I del A er besøg 1 til screening. Besøg 2 til 5 finder sted to gange om ugen i to uger. Besøg 6 to uger efter besøg 5, besøg 7 til 10 finder sted månedligt med besøg 11 seks uger efter besøg 10. I del B vil besøg på stedet finde sted i måned 9, 12, 18 og 24 og telefonopkald hver måned mellem besøgene på stedet. Deltagernes og deres pårørende vil i en elektronisk patientdagbog registrere oplysninger om, hvornår undersøgelsesbehandlingen blev givet, og blødningsepisoder, der er sket.

Under undersøgelsen vil undersøgelsens læger og deres team

  • tage blodprøver,
  • lave fysiske undersøgelser,
  • gennemgå deltagernes elektroniske dagbog
  • stille spørgsmål om deltagernes livskvalitet,
  • stil deltagerne spørgsmål om, hvordan de har det, og hvilke bivirkninger de har. En uønsket hændelse er et medicinsk problem, der opstår under undersøgelsen. Læger holder styr på alle uønskede hændelser, der sker i undersøgelsen, selvom de ikke mener, at de uønskede hændelser kan være relateret til undersøgelsens behandlinger.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

36

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • La Plata, Buenos Aires, Argentina, 1900
        • Hospital de Niños Sor María Ludovica
    • Mendoza Province
      • Godoy Cruz, Mendoza Province, Argentina, 5501
        • Instituo Hematología Arbesú
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentina, S2000CKF
        • Instituto de Hematología Dr. Rubén Dávoli
  • Brasilien
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasilien, 20211-030
        • Hemorio
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasilien, 13083-878
        • Hospital das Clínicas de Campinas - UNICAMP
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilien, 14051-140
        • Hosp Clínicas Facult. Med. de Ribeirão Preto / USP
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 01223-001
        • Irmandadade da Santa Casa de Misericordia de Sao Paulo (iSANTACASA)
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster Children's Hospital
  • Forenede Stater
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
  • Italien
    • Lazio
      • Roma (RM), Lazio, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - Oncoematologia, Trapianto Emopoietico e Terapie Cellulari
  • Norge
      • Oslo, Norge, 372
        • OUS Rikshospitalet Klinisk Forskningspost Barn
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Adana, Tyrkiet (Türkiye), 01130
        • Acibadem Adana Hastanesi, Çocuk Sagligi ve Hastaliklari, Çocuk Hematoloji-Onkoloji Bölümü
      • Ankara, Tyrkiet (Türkiye), 06230
        • Hacettepe Üniversitesi Tip Fakültesi, Hacettepe Ihsan Dogramaci Çocuk Hastanesi,
      • Antalya, Tyrkiet (Türkiye), 07059
        • Akdeniz Üniversitesi Tip Fakültesi Çocuk Sagligi ve Hastaliklari Anabilim Dali Çocuk Hematoloji ve Onkoloji Bilim Dali
      • Gaziantep, Tyrkiet (Türkiye), 27100
        • Gaziantep Üniversitesi Tip Fakültesi, Sahinbey Arastirma Ve Uygulama Hastanesi, Çocuk Hematoloji ve Onkoloji Bilim Dali
      • Izmir, Tyrkiet (Türkiye), 35100
        • Ege Üniversitesi Tip Fakültesi, Çocuk Sagligi ve Hastaliklari Anabilim Dali, Çocuk Hematoloji Bilim Dali
      • Samsun, Tyrkiet (Türkiye), 55200
        • Ondokuz Mayis Üniversitesi Tip Fakültesi, Saglik Uygulama ve Arastirma Merkezi, Çocuk Sagligi ve Hastaliklari Anabilim Dali

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

7 år til 11 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagere med svær hæmofili A (deltagers egen FVIII-aktivitet [FVIII:C] <1 %)
  • Deltagerne skal tidligere være behandlet med FVIII-koncentrater (plasma-afledt eller rekombinant) i mindst 50 eksponeringsdage (ED'er) på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke
  • Deltageren har forstået undersøgelsen, hvis det er passende for hans alder, informeret samtykke skal underskrives af forælderen, deltageren kan kun underskrive samtykket
  • Deltageres og/eller forældres/plejers vilje og evne til at gennemføre træning i brugen af ​​den elektroniske patientdagbog (EPD) og til at dokumentere infusioner under undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med FVIII-hæmmere
  • Aktuelt bevis for inhibitor til FVIII målt ved hjælp af Nijmegen-modificeret Bethesda-assay (>0,6 BU/mL) på screeningstidspunktet (centralt laboratorium)
  • Enhver anden arvelig eller erhvervet blødningssygdom ud over hæmofili A (f. von Willebrands sygdom, hæmofili B)
  • Kendt overfølsomhed eller allergisk reaktion over for lægemiddelstof, hjælpestoffer eller muse- eller hamsterprotein
  • Enhver anden væsentlig medicinsk tilstand, som investigator føler ville være en risiko for patienten eller ville hæmme undersøgelsen
  • Kræver enhver præmedicinering for at tolerere FVIII-behandling (f. antihistaminer)
  • Planlagt større operation under undersøgelsen
  • Enhver person, der modtager kemoterapi, andre immunmodulerende lægemidler end antiretroviral kemoterapi eller kronisk brug af orale eller intravenøse (IV) kortikosteroider (> 14 dage) inden for de sidste 3 måneder
  • Enhver person, der har modtaget kommercielt tilgængelig subkutan faktor substitutionsterapi (emicizumab) inden for de sidste 6 måneder
  • Deltageren deltager i øjeblikket i et andet forsøgslægemiddelstudie eller har deltaget i et klinisk forsøg, der involverer et forsøgslægemiddel inden for 30 dage efter studiestart eller tidligere deltagelse i et klinisk studie med BAY94-9027

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Hovedstudiet (Del A) og forlængelsesstudiet (Del B)
Del A varer i 6 måneder. Efter at have gennemført del A vil deltagerne fortsætte i forlængelsesstudiet i yderligere 18 måneder.
Biologisk: Damoctocog alfa pegol (Jivi, BAY94-9027)

Del A: 40 IE/kg (op til 60 IE/kg efter investigators skøn), to gange om ugen (2x/uge) med de første 4 infusioner under lægeligt tilsyn. Herefter vil deltagerne fortsætte deres behandling som hjemmebehandling. Dosis kan øges op til 60 IE/kg, hvis det er nødvendigt på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen efter investigators skøn.

Del B: Hver deltager kan fortsætte med profylakse-dosisregimen som foreskrevet i del A (40 - 60 IE/kg, 2x pr. uge), eller der kan foretages justeringer af profylakse-dosis/dosishyppighed efter investigatorens skøn (baseret på blødningshændelser og individuelle behov): Dosishyppigheden kan nedsættes til hver 5. dag med en profylaksedosis på 60 IE/kg.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bivirkninger af særlig interesse (AESI) overfølsomhed og tab af effektivitet forbundet med de første 4 eksponeringsdage (EDS), der fører til seponering
Tidsramme: Individuelle første 4 eksponeringsdage
Forekomsten af de definerede bivirkninger af særlig interesse blev dokumenteret i løbet af de første 4 dage, at en deltager blev udsat for undersøgelsesinterventionen.
Individuelle første 4 eksponeringsdage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bivirkninger (ADRS)
Tidsramme: Op til 24 måneder
Bivirkninger blev defineret som eventuelle bivirkninger, hvor et årsagsforhold på mindst muligvis relateret til brugen af Bay 94-9027 var blevet tilskrevet af efterforskeren. I denne undersøgelse blev behandlingsfremstillede undersøgelsesrelaterede bivirkninger anvendt til at definere ADR'er.
Op til 24 måneder
Anti-Drug Antistof (ADA) Development
Tidsramme: Op til 24 måneder
Alle deltagere blev testet for udviklingen af anti-drug-antistoffer (ADA'er) (anti-polyethylenglycol [PEG] og anti-PEG-immunoglobulin M [IgM]).
Op til 24 måneder
Antallet af deltagere med bekræftede faktor VIII -hæmmere
Tidsramme: Op til 24 måneder
En positiv FVIII -hæmmertest blev defineret med en tærskel på ≥ 0,6 BU/ml på det centrale laboratorium. Den første positive måling blev bekræftet af et sekund, forskellig prøve.
Op til 24 måneder
Årlig blødningshastighed (ABR)
Tidsramme: Op til 24 måneder
For hver deltager var antallet af blødninger relateret til den individuelle observationsperiode for at vurdere blødningshastigheder. Til beskrivende analyser blev blødningshastigheder årlige på det individuelle deltagers niveau under anvendelse af formlen: ABR = (antal blødninger × 365,25 × 24 × 60)/(periode). Perioden blev defineret som antallet af minutter beregnet fra datoen og tidspunktet for begyndelsen af behandlingsperioden og datoen og tidspunktet for afslutningen af behandlingsperioden af interesse.
Op til 24 måneder
Bay94-9027 forbrug
Tidsramme: Op til 24 måneder
Resuméstatistik for Bay 94-9027 Forbrug er tilvejebragt til profylaksebehandling, til behandling af blødninger og samlet set. Forbrug pr. År og pr. Infusion præsenteres baseret på total dosis (IU) og dosis pr. Kropsvægt (IU/kg).
Op til 24 måneder
Antal infusioner/måned og år (årlig infusionshastighed)
Tidsramme: Op til 24 måneder
Antal infusioner pr. Måned og år
Op til 24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bayer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. marts 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

4. januar 2024

Studieafslutning (Faktiske)

25. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. november 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. december 2021

Først opslået (Faktiske)

7. december 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 21824
  • 2021-004858-30 (EudraCT nummer)
  • 2023-504388-18-00 (Registry Identifier: CTIS)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Tilgængeligheden af ​​denne undersøgelses data vil senere blive bestemt i henhold til Bayers forpligtelse til EFPIA/PhRMA "Principles for ansvarlig deling af kliniske forsøgsdata". Dette vedrører omfang, tidspunkt og proces for dataadgang. Som sådan forpligter Bayer sig til efter anmodning fra kvalificerede forskere at dele kliniske forsøgsdata på patientniveau, kliniske forsøgsdata på undersøgelsesniveau og protokoller fra kliniske forsøg med patienter for lægemidler og indikationer godkendt i USA og EU efter behov for at udføre legitim forskning. Dette gælder data om nye lægemidler og indikationer, der er godkendt af EU's og amerikanske tilsynsmyndigheder den 1. januar 2014 eller senere.

Interesserede forskere kan bruge www.vivli.org til at anmode om adgang til anonymiserede data på patientniveau og understøttende dokumenter fra kliniske undersøgelser til at udføre forskning. Oplysninger om Bayer-kriterierne for notering af undersøgelser og anden relevant information findes i medlemssektionen på portalen.

Studiedata/dokumenter

  1. CTIS Oversigt over Resultater
    Informations-id: 2023-504388-18-00
  2. Lægmandsresumé af resultater
    Informations-id: 2023-504388-18-00

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med Damoctocog alfa pegol (Jivi, BAY94-9027)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Venezuela

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner