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Uno studio per scoprire quanto è sicuro il trattamento in studio BAY94-9027 e come influisce sul corpo nei bambini precedentemente trattati di età compresa tra 7 e meno di 12 anni con grave emofilia A, un disturbo genetico della coagulazione causato dalla mancanza di una proteina chiamata coagulazione Fattore 8 (FVIII) nel sangue (Alfa-PROTECT)

2 gennaio 2026 aggiornato da: Bayer

Uno studio di fase 3, trattamento a gruppo singolo, in aperto, per valutare la sicurezza delle infusioni di BAY 94-9027 per la profilassi e il trattamento del sanguinamento in bambini precedentemente trattati di età compresa tra 7 e

I ricercatori stanno cercando un modo migliore per trattare l'emofilia A. L'emofilia A è una malattia genetica in cui il corpo non crea una quantità sufficiente di una proteina chiamata fattore di coagulazione 8 (FVIII) presente nel sangue. Le persone con emofilia A possono sanguinare a lungo da ferite minori, avere sanguinamento doloroso nelle articolazioni o avere emorragie interne. Nell'emofilia A grave (livelli di fattore 8 della coagulazione inferiori all'1%) è più probabile che si verifichino sanguinamenti.

In questo studio i ricercatori vogliono saperne di più sul trattamento chiamato BAY94-9027. BAY94-9027 è un medicinale iniettabile utilizzato per sostituire il fattore di coagulazione 8 mancante. In BAY94-9027 il fattore di coagulazione 8 è stato pegilato (combinato con una sostanza chiamata polietilenglicole (PEG)). Questo per far durare più a lungo il trattamento nel corpo in modo che siano necessarie meno iniezioni. BAY94-9027 è già disponibile per la prevenzione e il trattamento del sanguinamento negli adulti e nei bambini di età pari o superiore a 12 anni. BAY 94-9027 è anche chiamato Jivi.

BAY94-9027 non è ancora disponibile per i bambini dai 7 ai 12 anni. Un potenziale rischio specifico dei farmaci pegilati è la costruzione di proteine ​​nel sangue chiamate anticorpi. Questi possono attaccarsi alla parte pegilata del farmaco e questo a sua volta può portare a reazioni allergiche e il farmaco non funziona come dovrebbe durante le prime 4 infusioni. Negli studi condotti finora, ciò è stato osservato in alcuni bambini di età inferiore ai sei anni, ma non in 29 bambini di età compresa tra 6 e meno di 12 anni trattati con BAY94-9027. Ulteriori informazioni sulla sicurezza relative a come il corpo reagisce a BAY94-9027 sono tuttavia ancora necessarie per questa fascia di età.

Lo scopo principale di questo studio è apprendere quanto sia sicuro BAY94-9027 (sicurezza) e come influisca sul corpo (tollerabilità) nei bambini precedentemente trattati con emofilia A grave di età compresa tra 7 e meno di 12 anni. Per rispondere a questa domanda, i ricercatori studieranno le informazioni su due problemi medici di particolare interesse, se si verificano reazioni allergiche (chiamate anche ipersensibilità) e se il farmaco non funziona come dovrebbe (chiamato anche perdita di efficacia) durante i primi 4 infusi.

Le reazioni allergiche possono variare da lievi reazioni locali a effetti diffusi come mancanza di respiro, eruzioni cutanee e bassa pressione sanguigna. Verranno prese in considerazione solo le reazioni allergiche correlate al trattamento in studio.

La valutazione dell'eventuale perdita di efficacia si baserà sulla presenza di sanguinamento, sul livello del fattore 8 della coagulazione nel sangue dopo l'iniezione chiamato recupero, sui test dell'inibitore del fattore 8 sulla coagulazione e sulla misurazione degli anticorpi contro il PEG.

Lo studio ha due parti, A e B. La parte A dura 6 mesi e la parte B dura 18 mesi. Nella parte A i partecipanti riceveranno due iniezioni di BAY94-9027 a settimana. Nella parte B, il numero di iniezioni può essere ridotto, con un massimo di cinque giorni tra le iniezioni. I partecipanti a questo studio visiteranno il sito dello studio circa 14 volte e avranno 15 visite telefoniche. Nella parte A, la visita 1 è per lo screening. Le visite da 2 a 5 si svolgono due volte a settimana per due settimane. Visita 6 due settimane dopo la visita 5, le visite da 7 a 10 si svolgono mensilmente con la visita 11 sei settimane dopo la visita 10. Nella parte B, le visite in loco avverranno nei mesi 9, 12, 18 e 24 e le telefonate ogni mese tra le visite in loco. I partecipanti e i loro caregiver registreranno in un diario elettronico del paziente informazioni su quando è stato somministrato il trattamento in studio e sugli episodi di sanguinamento che si sono verificati.

Durante lo studio, i medici dello studio e il loro team lo faranno

  • prelevare campioni di sangue,
  • fare esami fisici,
  • rivedere il diario elettronico dei partecipanti
  • fare domande sulla qualità della vita dei partecipanti,
  • porre ai partecipanti domande su come si sentono e quali eventi avversi stanno avendo Un evento avverso è un problema medico che si verifica durante lo studio. I medici tengono traccia di tutti gli eventi avversi che si verificano durante lo studio, anche se non ritengono che gli eventi avversi possano essere correlati ai trattamenti in studio.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

36

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • La Plata, Buenos Aires, Argentina, 1900
        • Hospital de Niños Sor María Ludovica
    • Mendoza Province
      • Godoy Cruz, Mendoza Province, Argentina, 5501
        • Instituo Hematología Arbesú
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentina, S2000CKF
        • Instituto de Hematología Dr. Rubén Dávoli
  • Brasile
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasile, 20211-030
        • Hemorio
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasile, 13083-878
        • Hospital das Clínicas de Campinas - UNICAMP
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasile, 14051-140
        • Hosp Clínicas Facult. Med. de Ribeirão Preto / USP
      • São Paulo, São Paulo, Brasile, 01223-001
        • Irmandadade da Santa Casa de Misericordia de Sao Paulo (iSANTACASA)
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster Children's Hospital
  • Italia
    • Lazio
      • Roma (RM), Lazio, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - Oncoematologia, Trapianto Emopoietico e Terapie Cellulari
  • Norvegia
      • Oslo, Norvegia, 372
        • OUS Rikshospitalet Klinisk Forskningspost Barn
  • Stati Uniti
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
  • Turchia (Türkiye)
      • Adana, Turchia (Türkiye), 01130
        • Acibadem Adana Hastanesi, Çocuk Sagligi ve Hastaliklari, Çocuk Hematoloji-Onkoloji Bölümü
      • Ankara, Turchia (Türkiye), 06230
        • Hacettepe Üniversitesi Tip Fakültesi, Hacettepe Ihsan Dogramaci Çocuk Hastanesi,
      • Antalya, Turchia (Türkiye), 07059
        • Akdeniz Üniversitesi Tip Fakültesi Çocuk Sagligi ve Hastaliklari Anabilim Dali Çocuk Hematoloji ve Onkoloji Bilim Dali
      • Gaziantep, Turchia (Türkiye), 27100
        • Gaziantep Üniversitesi Tip Fakültesi, Sahinbey Arastirma Ve Uygulama Hastanesi, Çocuk Hematoloji ve Onkoloji Bilim Dali
      • Izmir, Turchia (Türkiye), 35100
        • Ege Üniversitesi Tip Fakültesi, Çocuk Sagligi ve Hastaliklari Anabilim Dali, Çocuk Hematoloji Bilim Dali
      • Samsun, Turchia (Türkiye), 55200
        • Ondokuz Mayis Üniversitesi Tip Fakültesi, Saglik Uygulama ve Arastirma Merkezi, Çocuk Sagligi ve Hastaliklari Anabilim Dali

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 7 anni a 11 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipanti con emofilia A grave (attività di FVIII del partecipante [FVIII:C] <1%)
  • I partecipanti devono essere precedentemente trattati con concentrati di FVIII (derivati ​​dal plasma o ricombinanti) per un minimo di 50 giorni di esposizione (ED) al momento della firma del consenso informato
  • Il partecipante ha compreso lo studio se appropriato per la sua età, il consenso informato deve essere firmato dal genitore, il partecipante può solo firmare l'assenso
  • Disponibilità e capacità dei partecipanti e/o dei genitori/caregiver di completare la formazione sull'uso del diario elettronico del paziente (EPD) e di documentare le infusioni durante lo studio

Criteri di esclusione:

  • Storia degli inibitori del FVIII
  • Evidenza attuale di inibitore del FVIII misurata utilizzando il dosaggio Bethesda modificato di Nijmegen (>0,6 BU/mL) al momento dello screening (laboratorio centrale)
  • Qualsiasi altra malattia emorragica ereditaria o acquisita oltre all'emofilia A (ad es. malattia di von Willebrand, emofilia B)
  • Ipersensibilità nota o reazione allergica alla sostanza del farmaco, agli eccipienti o alle proteine ​​di topo o di criceto
  • Qualsiasi altra condizione medica significativa che il ricercatore ritiene possa costituire un rischio per il paziente o ostacolerebbe lo studio
  • Richiede qualsiasi premedicazione per tollerare il trattamento con FVIII (ad es. antistaminici)
  • Previsto intervento chirurgico importante durante lo studio
  • Qualsiasi individuo che sta ricevendo chemioterapia, farmaci immunomodulatori diversi dalla chemioterapia antiretrovirale o uso cronico di corticosteroidi orali o endovenosi (IV) (> 14 giorni) negli ultimi 3 mesi
  • Qualsiasi individuo che ha ricevuto una terapia sostitutiva del fattore sottocutaneo disponibile in commercio (emicizumab) negli ultimi 6 mesi
  • Il partecipante sta attualmente partecipando a un altro studio sui farmaci sperimentali o ha partecipato a uno studio clinico che coinvolge un farmaco sperimentale entro 30 giorni dall'ingresso nello studio o ha partecipato in precedenza a uno studio clinico con BAY94-9027

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Studio principale (Parte A) e studio di estensione (Parte B)
La parte A durerà 6 mesi. Dopo aver completato la Parte A, i partecipanti continueranno nello studio di estensione per altri 18 mesi.
Biologico: Damoctocog alfa pegol (Jivi, BAY94-9027)

Parte A: 40 UI/kg (fino a 60 UI/kg a discrezione dello sperimentatore), due volte alla settimana (2x/settimana) con le prime 4 infusioni sotto controllo medico. Successivamente, i partecipanti continueranno il loro trattamento come trattamento domiciliare. La dose può essere aumentata fino a 60 UI/kg se necessario in qualsiasi momento durante lo studio a discrezione dello sperimentatore.

Parte B: ogni partecipante può continuare il regime posologico di profilassi come prescritto nella parte A (40-60 UI/kg, 2 volte a settimana) oppure possono essere apportate modifiche alla dose di profilassi/frequenza della dose a discrezione dello sperimentatore (in base agli eventi di sanguinamento e esigenze individuali): la frequenza della somministrazione può essere ridotta a ogni 5 giorni con una dose profilattica di 60 UI/kg.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi di ipersensibilità di interesse speciale (AESI) e perdita di efficacia associate ai primi 4 giorni di esposizione (EDS) che portano alla sospensione
Lasso di tempo: Primi 4 giorni di esposizione individuali
Il verificarsi degli eventi avversi definiti di interesse speciale è stato documentato durante i primi 4 giorni in cui un partecipante è stato esposto all'intervento di studio.
Primi 4 giorni di esposizione individuali

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Reazioni avverse al farmaco (ADR)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Le reazioni avverse del farmaco sono state definite come eventuali eventi avversi in cui l'investigatore era stata attribuita una relazione causale di almeno probabilmente correlata con l'uso della baia 94-9027. In questo studio, per la definizione degli ADR sono stati utilizzati eventi avversi a studio emergente per lo studio del trattamento.
Fino a 24 mesi
Sviluppo di anticorpi anticorpi (ADA)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Tutti i partecipanti sono stati testati per lo sviluppo di anticorpi anti-droga (ADA) (anti-polyetilene glicole [PEG] e immunoglobulina M [IgM]).
Fino a 24 mesi
Il numero di partecipanti con inibitori del fattore VIII confermato
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Un test di inibitore FVIII positivo è stato definito con una soglia di ≥ 0,6 BU/mL nel laboratorio centrale. La prima misurazione positiva è stata confermata da un secondo campione diverso.
Fino a 24 mesi
Tasso di sanguinamento annuale (ABR)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Per ciascun partecipante, il numero di sanguinamenti era correlato al periodo di osservazione individuale per valutare i tassi di sanguinamento. Per le analisi descrittive, i tassi di sanguinamento sono stati annualizzati a livello di singoli partecipanti usando la formula: ABR = (numero di sanguinamenti × 365,25 × 24 × 60)/(periodo). Il periodo è stato definito come il numero di minuti calcolati dalla data e nell'ora dell'inizio del periodo di trattamento e la data e l'ora della fine del periodo di trattamento di trattamento.
Fino a 24 mesi
Consumo Bay94-9027
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Le statistiche di riepilogo per il consumo di Bay 94-9027 sono previste per il trattamento della profilassi, per il trattamento delle sanguinamenti e nel complesso. Il consumo all'anno e per infusione è presentato in base alla dose totale (IU) e alla dose per peso corporeo (IU/kg).
Fino a 24 mesi
Numero di infusioni/mese e anno (tasso di infusione annuale)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Numero di infusioni al mese e anno
Fino a 24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Bayer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 marzo 2022

Completamento primario (Effettivo)

4 gennaio 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

25 giugno 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 novembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 dicembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

7 dicembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 21824
  • 2021-004858-30 (Numero EudraCT)
  • 2023-504388-18-00 (Identificatore di registro: CTIS)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

La disponibilità dei dati di questo studio sarà successivamente determinata in base all'impegno di Bayer nei confronti dei "Principi per la condivisione responsabile dei dati degli studi clinici" dell'EFPIA/PhRMA. Ciò riguarda l'ambito, il punto temporale e il processo di accesso ai dati. Pertanto, Bayer si impegna a condividere, su richiesta di ricercatori qualificati, dati di studi clinici a livello di paziente, dati di studi clinici a livello di studio e protocolli di studi clinici su pazienti per farmaci e indicazioni approvati negli Stati Uniti e nell'UE come necessari per condurre ricerche legittime. Questo vale per i dati sui nuovi medicinali e le indicazioni che sono stati approvati dalle agenzie di regolamentazione dell'UE e degli Stati Uniti a partire dal 1° gennaio 2014.

I ricercatori interessati possono utilizzare www.vivli.org per richiedere l'accesso a dati anonimi a livello di paziente e documenti di supporto da studi clinici per condurre ricerche. Informazioni sui criteri Bayer per l'elenco degli studi e altre informazioni pertinenti sono fornite nella sezione dedicata ai membri del portale.

Dati/documenti di studio

  1. CTIS Riepilogo dei Risultati
    Identificatore informazioni: 2023-504388-18-00
  2. Riassunto dei Risultati per il Pubblico
    Identificatore informazioni: 2023-504388-18-00

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Damoctocog alfa pegol (Jivi, BAY94-9027)

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