Um estudo para saber o quão seguro é o tratamento do estudo BAY94-9027 e como ele afeta o corpo em crianças previamente tratadas de 7 a menos de 12 anos com hemofilia A grave, um distúrbio hemorrágico genético causado pela falta de uma proteína chamada coagulação Fator 8 (FVIII) no sangue (Alfa-PROTECT)
Um estudo de fase 3, tratamento de grupo único, aberto, para avaliar a segurança das infusões de BAY 94-9027 para profilaxia e tratamento de sangramento em crianças previamente tratadas de 7 a
Os pesquisadores estão procurando uma maneira melhor de tratar a hemofilia A. A hemofilia A é uma doença genética em que o corpo não produz o suficiente de uma proteína chamada fator de coagulação 8 (FVIII) presente no sangue. As pessoas com hemofilia A podem sangrar por muito tempo devido a pequenos ferimentos, apresentar sangramento doloroso nas articulações ou hemorragia interna. Na hemofilia A grave (níveis de fator de coagulação 8 inferiores a 1%) é mais provável que ocorram sangramentos.
Neste estudo, os pesquisadores querem aprender mais sobre o tratamento chamado BAY94-9027. BAY94-9027 é um medicamento injetável usado para substituir o fator de coagulação 8 ausente. No BAY94-9027, o fator de coagulação 8 foi peguilado (combinado com uma substância chamada polietileno glicol (PEG)). Isso é para fazer com que o tratamento dure mais tempo no corpo, de modo que sejam necessárias menos injeções. O BAY94-9027 já está disponível para a prevenção e tratamento de sangramento em adultos e crianças a partir de 12 anos. BAY 94-9027 também é chamado de Jivi.
BAY94-9027 ainda não está disponível para crianças de 7 a menos de 12 anos. Um potencial risco específico de drogas peguiladas é que as proteínas no sangue chamadas anticorpos são construídas. Estes podem aderir à parte de peguilação do medicamento e isso, por sua vez, pode levar a reações alérgicas e ao medicamento não funcionar tão bem quanto deveria durante as primeiras 4 infusões. Em estudos realizados até agora, isso foi observado em algumas crianças com menos de seis anos, mas não em 29 crianças de 6 a menos de 12 anos tratadas com BAY94-9027. No entanto, informações adicionais de segurança relacionadas a como o corpo reage ao BAY94-9027 ainda são necessárias para essa faixa etária.
O principal objetivo deste estudo é saber o quão seguro é o BAY94-9027 (segurança) e como ele afeta o corpo (tolerabilidade) em crianças previamente tratadas com hemofilia A grave com idade entre 7 e menos de 12 anos. Para responder a essa pergunta, os pesquisadores estudarão informações sobre dois problemas médicos de especial interesse, se ocorrerem reações alérgicas (também chamadas de hipersensibilidade) e se o medicamento não estiver funcionando tão bem quanto deveria (também chamado de perda de eficácia) durante os primeiros 4 infusões.
As reações alérgicas podem variar de reações locais leves a efeitos generalizados, como falta de ar, erupções cutâneas e pressão arterial baixa. Apenas reações alérgicas relacionadas ao tratamento do estudo serão consideradas.
A avaliação se ocorreu perda de eficácia será baseada na ocorrência de sangramento, nível do fator de coagulação 8 no sangue após a injeção denominada recuperação, testes de inibidores do fator de coagulação 8 e dosagem de anticorpos contra o PEG.
O estudo tem duas partes, A e B. A parte A leva 6 meses e a parte B leva 18 meses. Na parte A, os participantes receberão duas injeções de BAY94-9027 por semana. Na parte B, o número de injeções pode ser diminuído, com até cinco dias entre as injeções. Os participantes deste estudo visitarão o local do estudo cerca de 14 vezes e terão 15 visitas telefônicas. Na parte A, a visita 1 é para triagem. As visitas 2 a 5 acontecem duas vezes por semana durante duas semanas. Visita 6 duas semanas após a visita 5, as visitas 7 a 10 ocorrem mensalmente com a visita 11 seis semanas após a visita 10. Na parte B, as visitas ao local ocorrerão nos dias 9, 12, 18 e 24 do mês e ligações telefônicas todos os meses entre as visitas ao local. Os participantes e seus cuidadores registrarão em um diário eletrônico do paciente informações sobre quando o tratamento do estudo foi administrado e os episódios de sangramento que ocorreram.
Durante o estudo, os médicos do estudo e sua equipe
- colher amostras de sangue,
- fazer exames físicos,
- revisar o diário eletrônico dos participantes
- fazer perguntas sobre a qualidade de vida dos participantes,
- faça perguntas aos participantes sobre como eles estão se sentindo e quais eventos adversos estão tendo Um evento adverso é um problema médico que ocorre durante o estudo. Os médicos acompanham todos os eventos adversos que ocorrem no estudo, mesmo que não pensem que os eventos adversos possam estar relacionados aos tratamentos do estudo.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Buenos Aires
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La Plata, Buenos Aires, Argentina, 1900
- Hospital de Ninos Sor Maria Ludovica
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Mendoza Province
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Godoy Cruz, Mendoza Province, Argentina, 5501
- Instituo Hematología Arbesú
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Santa Fe Province
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Rosario, Santa Fe Province, Argentina, S2000CKF
- Instituto de Hematología Dr. Rubén Dávoli
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Minas Gerais
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Uberlândia, Minas Gerais, Brasil, 13083-878
- Hospital das Clínicas de Campinas - UNICAMP
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Rio de Janeiro
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Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasil, 20211-030
- Hemorio
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São Paulo
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Ribeirão Preto, São Paulo, Brasil, 14051-140
- Hosp Clínicas Facult. Med. de Ribeirão Preto / USP
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São Paulo, São Paulo, Brasil, 01223-001
- Irmandadade da Santa Casa de Misericordia de Sao Paulo (iSANTACASA)
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital | Hematology / Oncology / Blood and Marrow Transplant Clinic
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
- McMaster University Medical Centre | McMaster Children's Hospital | Hematology
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Florida
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
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Lazio
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Roma (RM), Lazio, Itália, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - Oncoematologia, Trapianto Emopoietico e Terapie Cellulari
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Oslo
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Oslo, Oslo, Noruega, 0372
- OUS Rikshospitalet Klinisk Forskningspost Barn
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Adana, Turquia (Türkiye), 01130
- Acibadem Adana Hastanesi, Çocuk Sagligi ve Hastaliklari, Çocuk Hematoloji-Onkoloji Bölümü
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Ankara, Turquia (Türkiye), 06230
- Hacettepe Üniversitesi Tip Fakültesi, Hacettepe Ihsan Dogramaci Çocuk Hastanesi,
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Antalya, Turquia (Türkiye), 07059
- Akdeniz Üniversitesi Tip Fakültesi Çocuk Sagligi ve Hastaliklari Anabilim Dali Çocuk Hematoloji ve Onkoloji Bilim Dali
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Gaziantep, Turquia (Türkiye), 27100
- Gaziantep Üniversitesi Tip Fakültesi, Sahinbey Arastirma Ve Uygulama Hastanesi, Çocuk Hematoloji ve Onkoloji Bilim Dali
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Izmir, Turquia (Türkiye), 35100
- Ege Üniversitesi Tip Fakültesi, Çocuk Sagligi ve Hastaliklari Anabilim Dali, Çocuk Hematoloji Bilim Dali
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Samsun, Turquia (Türkiye), 55200
- Ondokuz Mayis Üniversitesi Tip Fakültesi, Saglik Uygulama ve Arastirma Merkezi, Çocuk Sagligi ve Hastaliklari Anabilim Dali
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Participantes com hemofilia A grave (atividade de FVIII do próprio participante [FVIII:C] <1%)
- Os participantes devem ser previamente tratados com concentrado(s) de FVIII (derivado de plasma ou recombinante) por um período mínimo de 50 dias de exposição (EDs) no momento da assinatura do consentimento informado
- O participante entendeu o estudo se apropriado para sua idade, o consentimento informado deve ser assinado pelos pais, o participante só pode assinar o consentimento
- Vontade e capacidade dos participantes e/ou pais/cuidadores para concluir o treinamento no uso do diário eletrônico do paciente (EPD) e documentar as infusões durante o estudo
Critério de exclusão:
- História de inibidores de FVIII
- Evidência atual de inibidor para FVIII medido usando o ensaio Bethesda modificado por Nijmegen (>0,6 BU/mL) no momento da triagem (laboratório central)
- Qualquer outro distúrbio hemorrágico hereditário ou adquirido além da hemofilia A (por exemplo, doença de von Willebrand, hemofilia B)
- Hipersensibilidade conhecida ou reação alérgica a substância medicamentosa, excipientes ou proteína de camundongo ou hamster
- Qualquer outra condição médica significativa que o investigador considere que seria um risco para o paciente ou impediria o estudo
- Requer qualquer pré-medicação para tolerar o tratamento com FVIII (p. anti-histamínicos)
- Cirurgia de grande porte planejada durante o estudo
- Qualquer indivíduo que esteja recebendo quimioterapia, drogas imunomoduladoras que não sejam quimioterapia anti-retroviral ou uso crônico de corticosteroides orais ou intravenosos (IV) (> 14 dias) nos últimos 3 meses
- Qualquer indivíduo que recebeu terapia de substituição de fator subcutâneo disponível comercialmente (emicizumabe) nos últimos 6 meses
- O participante está atualmente participando de outro estudo de medicamento experimental ou participou de um estudo clínico envolvendo um medicamento experimental dentro de 30 dias após a entrada no estudo ou participação anterior em um estudo clínico com BAY94-9027
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Estudo principal (Parte A) e estudo de extensão (Parte B)
A Parte A terá a duração de 6 meses.
Depois de concluir a Parte A, os participantes continuarão no estudo de extensão por mais 18 meses.
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Parte A: 40 UI/kg (até 60 UI/kg a critério do investigador), duas vezes por semana (2x/semana) com as 4 primeiras infusões sob supervisão médica. Posteriormente, os participantes continuarão seu tratamento como tratamento domiciliar. A dose pode ser aumentada até 60 UI/kg, se necessário, a qualquer momento durante o estudo, a critério do investigador. Parte B: Cada participante pode continuar no regime de dose de profilaxia conforme prescrito na parte A (40 - 60 UI/kg, 2x por semana) ou ajustes na dose de profilaxia/frequência de dose podem ser feitos a critério do investigador (com base nos eventos hemorrágicos e necessidades individuais): a frequência da dose pode ser diminuída para cada 5 dias com uma dose profilática de 60 UI/kg. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Eventos adversos de interesse especial (AESI) Hipersensibilidade e perda de eficácia associadas aos 4 primeiros dias de exposição (eds), levando à descontinuação
Prazo: Primeiros 4 dias de exposição individuais
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A ocorrência dos eventos adversos definidos de interesse especial foi documentada durante os primeiros 4 dias em que um participante foi exposto à intervenção do estudo.
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Primeiros 4 dias de exposição individuais
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Reações adversas de medicamentos (ADRs)
Prazo: Até 24 meses
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As reações adversas dos medicamentos foram definidas como eventos adversos em que uma relação causal pelo menos possivelmente relacionada ao uso da Baía 94-9027 foi atribuída pelo investigador.
Neste estudo, foram utilizados eventos adversos relacionados ao estudo emergente do estudo em emergência na definição de ADRs.
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Até 24 meses
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Desenvolvimento de anticorpos antidrogas (ADA)
Prazo: Até 24 meses
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Todos os participantes foram testados para o desenvolvimento de anticorpos antidrogas (ADAS) (anti-polietileno glicol [PEG] e imunoglobulina M [IgM]).
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Até 24 meses
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O número de participantes com inibidores do fator VIII confirmado
Prazo: Até 24 meses
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Um teste de inibidor de FVIII positivo foi definido com um limiar de ≥ 0,6 BU/ml no laboratório central.
A primeira medição positiva foi confirmada por uma segunda amostra diferente.
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Até 24 meses
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Taxa de sangramento anualizada (ABR)
Prazo: Até 24 meses
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Para cada participante, o número de sangramentos estava relacionado ao período de observação individual para avaliar as taxas de sangramento.
Para análises descritivas, as taxas de sangramento foram anualizadas no nível do participante individual usando a fórmula: abr = (número de sangramentos × 365,25 × 24 × 60)/(período).
O período foi definido como o número de minutos calculados a partir da data e hora do início do período de tratamento e a data e a hora do fim do período de interesse do tratamento.
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Até 24 meses
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Bay94-9027 Consumo
Prazo: Até 24 meses
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As estatísticas resumidas para o BAY 94-9027 são fornecidas para o tratamento com profilaxia, para tratamento de sangramentos e geral.
O consumo por ano e por infusão é apresentado com base na dose total (UI) e dose por peso corporal (UI/kg).
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Até 24 meses
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Número de infusões/mês e ano (taxa de infusão anualizada)
Prazo: Até 24 meses
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Número de infusões por mês e ano
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Até 24 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Ozelo MC, Luciani M, Glosli H, Kavakli K, Samji N, Makris GC, Tueckmantel C, Enriquez MM, Oliveira LC, Gupta S, Arbesu MG, Davoli M, Chan AKC, Mancuso ME. Plain Language Summary on Safety and Efficacy of Damoctocog Alfa Pegol in Previously Treated Children Aged 7 to < 12 Years With Severe Haemophilia A in the Phase 3, Open Label Alfa-PROTECT Main Study. Eur J Haematol. 2026 Apr;116(4):471-472. doi: 10.1111/ejh.70078. Epub 2026 Jan 14.
- Ozelo MC, Luciani M, Glosli H, Kavakli K, Samji N, Makris GC, Tueckmantel C, Maas Enriquez M, Oliveira LC, Gupta S, Arbesu MG, Davoli M, Chan AKC, Mancuso ME. Safety and Efficacy of Damoctocog Alfa Pegol in Previously Treated Children Aged 7 to < 12 Years With Severe Haemophilia A in the Phase 3, Open Label Alfa-PROTECT Main Study. Eur J Haematol. 2026 Apr;116(4):435-442. doi: 10.1111/ejh.70059. Epub 2026 Jan 4.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Distúrbios hemorrágicos
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea, Herdados
- Distúrbios da Proteína de Coagulação
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças hemic e linfáticas
- Hemofilia A
- Aminoácidos, peptídeos e proteínas
- Proteínas
- Fatores biológicos
- Proteínas sanguíneas
- Fatores de coagulação do sangue
- Precursores de proteínas
- Fator VIII
Outros números de identificação do estudo
- 21824
- 2021-004858-30 (Número EudraCT)
- 2023-504388-18-00 (Identificador de registro: CTIS)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
A disponibilidade dos dados deste estudo será posteriormente determinada de acordo com o compromisso da Bayer com os "Princípios para compartilhamento responsável de dados de ensaios clínicos" da EFPIA/PhRMA. Isso se refere ao escopo, ponto de tempo e processo de acesso aos dados. Como tal, a Bayer se compromete a compartilhar, mediante solicitação de pesquisadores qualificados, dados de ensaios clínicos em nível de paciente, dados de ensaios clínicos em nível de estudo e protocolos de ensaios clínicos em pacientes para medicamentos e indicações aprovados nos EUA e na UE conforme necessário para a realização de pesquisas legítimas. Isso se aplica a dados sobre novos medicamentos e indicações que foram aprovados pelas agências reguladoras da UE e dos EUA a partir de 1º de janeiro de 2014.
Pesquisadores interessados podem usar www.vivli.org para solicitar acesso a dados anônimos em nível de paciente e documentos de apoio de estudos clínicos para conduzir pesquisas. Informações sobre os critérios da Bayer para listar estudos e outras informações relevantes são fornecidas na seção de membros do portal.
Dados/documentos do estudo
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Resumo dos Resultados do CTIS
Identificador de informação: 2023-504388-18-00
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Resumo dos Resultados para Leigos
Identificador de informação: 2023-504388-18-00
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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