脊髄小脳性運動失調症の成人における BIIB132 の薬物動態および安全性研究 3
2023年8月3日 更新者：Biogen
脊髄小脳性運動失調症の成人に髄腔内投与された BIIB132 の複数の漸増用量の安全性、忍容性、および薬物動態を調査する第 1 相、盲検、無作為化、プラセボ対照試験 3
この研究の主な目的は、脊髄小脳失調症タイプ 3 (SCA3) の参加者に髄腔内 (IT) 注射を介して投与される BIIB132 の複数回の漸増用量の安全性と忍容性を評価することです。
この研究の第 2 の目的は、SCA3 の参加者に IT 注射を介して投与された BIIB132 の反復投与薬物動態 (PK) を特徴付けることです。
調査の概要
詳細な説明
BIIB132 は、アタキシン 3 (ATXN3) プレメッセンジャー リボ核酸 (プレ mRNA) を標的とするために開発された研究中のアンチセンス オリゴヌクレオチドです。
前臨床研究では、ATXN3 タンパク質の低下が SCA3 様疾患の進行の減少と関連していることが示されています。
この試験は、12 週間の盲検試験期間と 26 週間のフォローアップ期間で構成され、BIIB132 の髄腔内投与の安全性と忍容性を評価し、症候性 SCA3 参加者の治療反応バイオマーカーへの影響を評価します。
研究の種類
介入
入学 (実際)
8
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
California
-
Los Angeles、California、アメリカ、90035
- University of California - Los Angeles
-
San Francisco、California、アメリカ、94143
- University of California San Francisco
-
-
Florida
-
Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- University of Florida, Center for Movement Disorders
-
Tampa、Florida、アメリカ、33612
- Movement Disorder Center Florida
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University
-
-
New York
-
New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia Univeristy Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
- Pennsylvania Neurological Institute
-
-
Texas
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- Houston Methodist Research Institute
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、アメリカ、98195
- University of Washington
-
-
-
-
Greater London
-
London、Greater London、イギリス、WC1N 3BG
- University College London Hospital (UCLH)
-
-
Oxfordshire
-
Oxford、Oxfordshire、イギリス、OX3 7LJ
- Churchill Hospital
-
-
-
-
-
Tel Aviv、イスラエル、6423906
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
-
-
-
-
Groningen、オランダ、9713 AG
- Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG)
-
Nijmegen、オランダ、6525 GA
- Radboudumc
-
-
-
-
Baden Wuerttemberg
-
Tuebingen、Baden Wuerttemberg、ドイツ、72076
- UniversitaetsklinikumTübingen Neurologische Universitätsklinik
-
-
Nordrhein Westfalen
-
Bonn、Nordrhein Westfalen、ドイツ、53127
- Deutsches Zentrum fuer Neurodegenerative Erkrankungen (DZNE)
-
Essen、Nordrhein Westfalen、ドイツ、45122
- Universitaetsklinikum Essen Klinik für Neurologie
-
-
-
-
-
Lisboa、ポルトガル、1649-035
- Centro Hospitalar de Lisboa Norte
-
Porto、ポルトガル、4099-001
- Centro Hospitalar do Porto
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～70年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- ATXN3遺伝子のCAGリピート≧60を伴うSCA3の診断。
- -運動失調の評価および評価のためのスクリーニングスケール（SARA）スコア3〜15（まだ歩行可能）および最小SARA歩行サブスコア1の症候性運動失調。
- 補助具なしで 8 m の歩行が可能。
- -スクリーニング前の最低4週間の治療未経験または安定した用量の対症療法。
主な除外基準:
- -スクリーニング前の90日以内の不安定な精神疾患または未治療の大うつ病。
- 履歴またはスクリーニング磁気共鳴画像法 (MRI) の結果は、SCA3 に典型的な所見または参加者にリスクをもたらす可能性のある所見以外の、参加者の臨床状態に寄与する可能性のある構造異常の証拠を示しています。
- -スクリーニング前の12か月以内の以前の小脳脳卒中または臨床的脳卒中のMRI脳所見。
- -目的に関係なく、脳手術の歴史。
- -脳MRIを受けることに対する禁忌。
- -悪性疾患の病歴または進行中（スクリーニングの少なくとも12か月前に完全に切除され、治癒したと見なされた基底細胞癌および扁平上皮癌を除く）。 寛解期間が 5 年を超えるがんの参加者が含まれる場合があります。
- -てんかんの病歴またはスクリーニング前の3年以内の発作の発生。
- 未治療/不安定な甲状腺疾患の証拠。
- コントロール不良の真性糖尿病。
- -スクリーニング前の過去1年間のアルコールまたは薬物乱用の履歴。
- -スクリーニング前4週間以内の運動失調症に対する適応外薬の使用。
- -治験的治療または治験的使用のための承認された治療法が5半減期または3か月以内に投与される介入臨床研究への事前登録 スクリーニング訪問前のいずれか長い方。
- -腰椎穿刺（LP）手順のために安全に中断できない抗血小板薬[1日あたり最大100ミリグラム（mg /日）のアスピリンを除く]または抗凝固薬。
- LP手順に対する禁忌。
- -妊娠中または現在授乳中の参加者、および研究中に妊娠する予定の参加者。
- -治験的治療または治験的使用のための承認された治療法が行われる介入臨床研究への事前登録は、スクリーニング訪問前の3か月以内に行われます。
注: 他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：コホート 1: BIIB132 用量 1 または一致するプラセボ
参加者は無作為に割り付けられ、BIIB132 用量 1 または一致するプラセボを髄腔内 (IT) に 4 週間ごと (Q4W)、最大 85 日目まで受けます。
|
治療群で指定されたとおりに投与
治療群で指定されたとおりに投与
|
|
実験的：コホート 2: BIIB132 用量 2 または一致するプラセボ
参加者は無作為に割り付けられ、BIIB132 用量 2 または一致するプラセボ、IT、Q4W を最大 85 日まで受け取ります。
|
治療群で指定されたとおりに投与
治療群で指定されたとおりに投与
|
|
実験的：コホート 3: BIIB132 用量 3 または一致するプラセボ
参加者は無作為に割り付けられ、85 日目まで BIIB132 用量 3 または一致するプラセボ、IT、Q4W を受け取ります。
|
治療群で指定されたとおりに投与
治療群で指定されたとおりに投与
|
|
実験的：コホート 4: BIIB132 用量 4 または一致するプラセボ
参加者は無作為に割り付けられ、85 日目まで BIIB132 用量 4 または一致するプラセボ、IT、Q4W を受け取ります。
|
治療群で指定されたとおりに投与
治療群で指定されたとおりに投与
|
|
実験的：コホート 5: BIIB132 用量 5 または一致するプラセボ
参加者は無作為に BIIB132 の 5 回投与または一致するプラセボ、IT、Q4W または 12 週間ごと (Q12W)、85 日目まで、または 8 週間ごと (Q8W) 57 日目まで受け取るようにランダム化されます。
|
治療群で指定されたとおりに投与
治療群で指定されたとおりに投与
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
有害事象（AE）のある参加者の数
時間枠：1日目～267日目
|
有害事象（AE）とは、医薬品を投与された参加者または臨床調査参加者における不都合な医学的出来事であり、必ずしもこの治療と因果関係があるわけではありません。
したがって、AE は、医薬品（治験）製品に関連するかどうかにかかわらず、医薬品（治験）製品の使用に一時的に関連する、好ましくない意図しない徴候、症状、または疾患である可能性があります。
|
1日目～267日目
|
|
重大な有害事象（SAE）のある参加者の数
時間枠：267日目までのスクリーニング
|
重大な有害事象（SAE）とは、治験責任医師の見解では、いずれかの用量で死に至る不都合な医学的出来事であり、参加者を即時の死の危険にさらし（生命を脅かす事象）、入院または既存の長期化を必要とします入院、持続的または重大な障害/不能、先天異常/先天異常、または医学的に重要なイベントです。
|
267日目までのスクリーニング
|
二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
BIIB132 の濃度-時間曲線下面積 (AUC)
時間枠：1日目から85日目までの投与前および投与後の複数の時点
|
1日目から85日目までの投与前および投与後の複数の時点
|
|
BIIB132 の投与時間 (時間 = 0) から無限大 (AUCinf) までの濃度対時間曲線の下の面積
時間枠：1日目から85日目までの投与前および投与後の複数の時点
|
1日目から85日目までの投与前および投与後の複数の時点
|
|
投与時間 (時間 = 0) から BIIB132 の最後の測定可能な効果の時間 (AUClast) までの濃度対時間曲線の下の面積
時間枠：1日目から85日目までの投与前および投与後の複数の時点
|
1日目から85日目までの投与前および投与後の複数の時点
|
|
BIIB132 の最大観測濃度 (Cmax)
時間枠：1日目から85日目までの投与前および投与後の複数の時点
|
1日目から85日目までの投与前および投与後の複数の時点
|
|
BIIB132 の最大観測濃度 (Tmax) に到達するまでの時間
時間枠：1日目から85日目までの投与前および投与後の複数の時点
|
1日目から85日目までの投与前および投与後の複数の時点
|
|
BIIB132 の消失半減期 (t½)
時間枠：1日目から85日目までの投与前および投与後の複数の時点
|
1日目から85日目までの投与前および投与後の複数の時点
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Biogen
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年2月2日
一次修了 (実際)
2023年7月25日
研究の完了 (実際)
2023年7月25日
試験登録日
最初に提出
2021年12月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年12月7日
最初の投稿 (実際)
2021年12月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年8月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年8月3日
最終確認日
2023年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 260SA101
- 2021-002223-37 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
Https://www.biogentrialtransparency.com/ のバイオジェンの臨床試験の透明性およびデータ共有ポリシーに従って
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。