Eine Studie zur Pharmakokinetik und Sicherheit von BIIB132 bei Erwachsenen mit spinozerebellärer Ataxie 3

Wichtige Einschlusskriterien:

• Diagnose von SCA3 mit CAG-Wiederholungen ≥60 im ATXN3-Gen.
• Symptomatische Ataxie mit einem SARA-Score (Screening Scale for Assessment and Rating of Ataxia) von 3 bis 15 (immer noch gehfähig) und einem minimalen SARA-Gang-Subscore von 1.
• Kann ohne Hilfsmittel 8 m selbstständig gehen.
• Behandlungsnaiv oder mit einer stabilen Dosis einer symptomatischen Therapie für mindestens 4 Wochen vor dem Screening.

Wichtige Ausschlusskriterien:

• Instabile psychiatrische Erkrankung oder unbehandelte schwere Depression innerhalb von 90 Tagen vor dem Screening.
• Anamnese- oder Screening-Magnetresonanztomographie (MRT)-Ergebnisse zeigen Hinweise auf strukturelle Anomalien, die zum klinischen Zustand des Teilnehmers beitragen könnten, abgesehen von Befunden, die für SCA3 typisch sind, oder Befunden, die ein Risiko für den Teilnehmer darstellen könnten.
• MRT-Gehirnbefunde eines früheren zerebellären Schlaganfalls oder eines klinischen Schlaganfalls innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening.
• Geschichte der Gehirnchirurgie unabhängig vom Zweck.
• Irgendwelche Kontraindikationen für eine MRT des Gehirns.
• Vorgeschichte oder anhaltende bösartige Erkrankung (mit Ausnahme von Basalzellkarzinomen und Plattenepithelkarzinomen, die vollständig entfernt wurden und mindestens 12 Monate vor dem Screening als geheilt gelten). Teilnehmer mit Krebs in Remission für länger als 5 Jahre können eingeschlossen werden.
• Vorgeschichte von Epilepsie oder Auftreten von Anfällen innerhalb von 3 Jahren vor dem Screening.
• Hinweise auf eine unbehandelte/instabile Schilddrüsenerkrankung.
• Schlecht eingestellter Diabetes mellitus.
• Vorgeschichte von Alkohol- oder Drogenmissbrauch innerhalb des letzten Jahres vor dem Screening.
• Verwendung von Off-Label-Medikamenten für Ataxie innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening.
• Vorherige Aufnahme in eine interventionelle klinische Studie, in der eine Prüfbehandlung oder eine zugelassene Therapie für Prüfzwecke innerhalb von 5 Halbwertszeiten oder 3 Monaten, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, vor dem Screening-Besuch verabreicht wird.
• Alle Thrombozytenaggregationshemmer [außer Aspirin bis zu 100 Milligramm pro Tag (mg/Tag)] oder gerinnungshemmende Medikamente, die für eine Lumbalpunktion (LP) nicht sicher unterbrochen werden können.
• Jegliche Kontraindikationen für LP-Verfahren.
• Teilnehmer, die schwanger sind oder derzeit stillen, und solche, die beabsichtigen, während der Studie schwanger zu werden.
• Vorherige Aufnahme in eine interventionelle klinische Studie, in der eine Prüfbehandlung oder eine zugelassene Therapie für Prüfzwecke innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening-Besuch verabreicht wird.

HINWEIS: Es können andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.