성인 척수소뇌실조증 환자에서 BIIB132의 약동학 및 안전성 연구 3
2023년 8월 3일 업데이트: Biogen
척수소뇌 운동 실조증이 있는 성인에게 경막내 투여된 BIIB132의 다중 상승 용량의 안전성, 내약성 및 약동학을 조사하기 위한 1상, 맹검, 무작위, 위약 대조 연구 3
이 연구의 1차 목적은 척수소뇌 운동실조 3형(SCA3) 참가자에게 수막강내(IT) 주사를 통해 투여된 BIIB132의 다중 상승 용량의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.
이 연구의 2차 목적은 SCA3 참가자에게 IT 주사를 통해 투여된 BIIB132의 다중 용량 약동학(PK)을 특성화하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
BIIB132는 ataxin-3(ATXN3) 프리메신저 리보핵산(pre-mRNA)을 표적으로 삼기 위해 개발된 조사용 안티센스 올리고뉴클레오티드입니다.
전임상 연구에서 ATXN3 단백질의 저하가 SCA3 유사 질병의 진행 감소와 관련이 있는 것으로 나타났습니다.
이 시험은 맹검 12주 연구 기간과 26주 추적 기간으로 구성되어 척수강내 BIIB132의 안전성과 내약성을 평가하고 증상이 있는 SCA3 참가자의 치료 반응 바이오마커에 미치는 영향을 평가합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
8
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Groningen, 네덜란드, 9713 AG
- Universitair Medisch Centrum Groningen (Umcg)
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Nijmegen, 네덜란드, 6525 GA
- Radboudumc
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Baden Wuerttemberg
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Tuebingen, Baden Wuerttemberg, 독일, 72076
- UniversitaetsklinikumTübingen Neurologische Universitätsklinik
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Nordrhein Westfalen
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Bonn, Nordrhein Westfalen, 독일, 53127
- Deutsches Zentrum fuer Neurodegenerative Erkrankungen (DZNE)
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Essen, Nordrhein Westfalen, 독일, 45122
- Universitaetsklinikum Essen Klinik für Neurologie
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90035
- University of California - Los Angeles
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San Francisco, California, 미국, 94143
- University of California San Francisco
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
- University of Florida, Center for Movement Disorders
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Tampa, Florida, 미국, 33612
- Movement Disorder Center Florida
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia Univeristy Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
- Pennsylvania Neurological Institute
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Houston Methodist Research Institute
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98195
- University of Washington
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Greater London
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London, Greater London, 영국, WC1N 3BG
- University College London Hospital (UCLH)
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Oxfordshire
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Oxford, Oxfordshire, 영국, OX3 7LJ
- Churchill Hospital
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Tel Aviv, 이스라엘, 6423906
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
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Lisboa, 포르투갈, 1649-035
- Centro Hospitalar de Lisboa Norte
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Porto, 포르투갈, 4099-001
- Centro Hospitalar do Porto
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- ATXN3 유전자에서 CAG 반복이 ≥60인 SCA3의 진단.
- SARA(Assessment and Rating of Ataxia) 점수 3~15점(여전히 걸을 수 있음) 및 최소 SARA 보행 하위 점수 1점의 증상이 있는 운동 실조증.
- 보조 장치 없이 8m를 독립적으로 걸을 수 있습니다.
- 스크리닝 전 최소 4주 동안 순진한 치료 또는 안정적인 용량의 대증 요법.
주요 제외 기준:
- 스크리닝 전 90일 이내에 불안정한 정신 질환 또는 치료되지 않은 주요 우울증.
- 병력 또는 스크리닝 자기 공명 영상(MRI) 결과는 SCA3의 전형적인 소견 또는 참가자에게 위험을 초래할 수 있는 소견 이외의 참가자의 임상 상태에 기여할 수 있는 구조적 비정상의 증거를 보여줍니다.
- 스크리닝 전 12개월 이내의 이전 소뇌 뇌졸중 또는 임상 뇌졸중의 MRI 뇌 소견.
- 목적과 관계없이 뇌 수술의 역사.
- 뇌 MRI 검사에 대한 금기 사항.
- 악성 질환의 병력 또는 진행 중(스크리닝 최소 12개월 전에 완전히 절제되고 완치된 것으로 간주되는 기저 세포 암종 및 편평 세포 암종 제외). 5년 이상 차도가 있는 암 참가자가 포함될 수 있습니다.
- 간질 병력 또는 스크리닝 전 3년 이내에 발작 발생.
- 치료되지 않은/불안정한 갑상선 질환의 증거.
- 잘 조절되지 않는 진성 당뇨병.
- 스크리닝 전 지난 1년 동안의 알코올 또는 약물 남용 이력.
- 스크리닝 전 4주 이내에 운동 실조증에 대한 라벨 외 약물 사용.
- 스크리닝 방문 전 5 반감기 또는 3 개월 중 더 긴 기간 내에 조사 치료 또는 조사 용도로 승인된 요법이 시행되는 모든 중재적 임상 연구에 사전 등록.
- 요추 천자(LP) 절차를 위해 안전하게 중단할 수 없는 모든 항혈소판제[하루 최대 100mg(mg/일)의 아스피린 제외] 또는 항응고제.
- LP 절차에 대한 금기 사항.
- 임신 중이거나 현재 모유 수유 중인 참가자 및 연구 기간 동안 임신을 계획 중인 참가자.
- 스크리닝 방문 전 3개월 이내에 조사 치료 또는 조사 용도로 승인된 요법이 시행되는 모든 중재적 임상 연구에 사전 등록.
참고: 다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 코호트 1: BIIB132 용량 1 또는 매칭 위약
참가자는 최대 85일까지 4주마다(Q4W) BIIB132 용량 1 또는 일치하는 위약을 척수강내(IT) 투여하도록 무작위 배정됩니다.
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치료군에 명시된 대로 투여
치료군에 명시된 대로 투여
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실험적: 코호트 2: BIIB132 용량 2 또는 매칭 위약
참가자는 최대 85일까지 BIIB132 Dose 2 또는 일치하는 위약, IT, Q4W를 무작위로 받게 됩니다.
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치료군에 명시된 대로 투여
치료군에 명시된 대로 투여
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실험적: 코호트 3: BIIB132 용량 3 또는 매칭 위약
참가자는 최대 85일까지 BIIB132 Dose 3 또는 일치하는 위약, IT, Q4W를 무작위로 받게 됩니다.
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치료군에 명시된 대로 투여
치료군에 명시된 대로 투여
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실험적: 코호트 4: BIIB132 용량 4 또는 매칭 위약
참가자는 최대 85일까지 BIIB132 Dose 4 또는 일치하는 위약, IT, Q4W를 무작위로 받게 됩니다.
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치료군에 명시된 대로 투여
치료군에 명시된 대로 투여
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실험적: 코호트 5: BIIB132 용량 5 또는 매칭 위약
참가자는 무작위로 BIIB132 Dose 5 또는 일치하는 위약, IT를 Q4W 또는 12주마다(Q12W), 최대 85일까지 또는 8주마다(Q8W) 최대 57일까지 투여받게 됩니다.
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치료군에 명시된 대로 투여
치료군에 명시된 대로 투여
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용(AE)이 있는 참가자 수
기간: 1일차 ~ 267일차
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유해 사례(AE)는 의약품을 투여받은 참여자 또는 임상 조사 참여자에게 발생하며 이 치료와 반드시 인과 관계가 있는 것은 아닌 모든 뜻밖의 의학적 발생입니다.
따라서 AE는 의약품(연구용) 제품과 관련이 있는지 여부에 관계없이 의약품(연구용) 제품의 사용과 일시적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후, 증상 또는 질병일 수 있습니다.
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1일차 ~ 267일차
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심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 267일까지 스크리닝
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심각한 유해 사례(SAE)는 연구자의 관점에서 임의의 투여량에서 사망을 초래하고, 참가자를 즉각적인 사망 위험에 놓이게 하고(생명을 위협하는 사건), 입원 환자 입원 또는 기존 질병의 연장을 필요로 하는 임의의 비정상적인 의학적 사건입니다. 입원, 지속적이거나 심각한 장애/무능을 초래하거나 선천적 기형/선천적 결함을 초래하거나 의학적으로 중요한 사건입니다.
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267일까지 스크리닝
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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BIIB132의 농도-시간 곡선(AUC) 아래 면적
기간: 1일차부터 85일차까지 투여 전 및 투여 후 여러 시점에서
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1일차부터 85일차까지 투여 전 및 투여 후 여러 시점에서
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BIIB132의 투여 시간(시간 = 0)부터 무한대(AUCinf)까지의 농도 대 시간 곡선 아래 면적
기간: 1일차부터 85일차까지 투여 전 및 투여 후 여러 시점에서
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1일차부터 85일차까지 투여 전 및 투여 후 여러 시점에서
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BIIB132의 투여 시간(시간 = 0)부터 마지막으로 측정 가능한 효과(AUClast)까지의 농도 대 시간 곡선 아래 면적
기간: 1일차부터 85일차까지 투여 전 및 투여 후 여러 시점에서
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1일차부터 85일차까지 투여 전 및 투여 후 여러 시점에서
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BIIB132의 관찰된 최대 농도(Cmax)
기간: 1일차부터 85일차까지 투여 전 및 투여 후 여러 시점에서
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1일차부터 85일차까지 투여 전 및 투여 후 여러 시점에서
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BIIB132의 관찰된 최대 농도(Tmax)에 도달하는 시간
기간: 1일차부터 85일차까지 투여 전 및 투여 후 여러 시점에서
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1일차부터 85일차까지 투여 전 및 투여 후 여러 시점에서
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BIIB132의 제거 반감기(t½)
기간: 1일차부터 85일차까지 투여 전 및 투여 후 여러 시점에서
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1일차부터 85일차까지 투여 전 및 투여 후 여러 시점에서
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Biogen
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 2월 2일
기본 완료 (실제)
2023년 7월 25일
연구 완료 (실제)
2023년 7월 25일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 12월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 12월 7일
처음 게시됨 (실제)
2021년 12월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 8월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 8월 3일
마지막으로 확인됨
2023년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 260SA101
- 2021-002223-37 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Https://www.biogentrialtransparency.com/에 있는 Biogen의 임상 시험 투명성 및 데이터 공유 정책에 따라
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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척수소뇌성 운동실조증 3형에 대한 임상 시험
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Centre Hospitalier Universitaire Dijon종료됨표피암 또는 | 흉부 식도의 선암 또는 | Oesogastric Junction의 샘암종(Siewert Type I 또는 II) | 단계 cT2 N1-3 M0 또는 cT3-T4a N0 또는 N1-3 M0프랑스