Een farmacokinetische en veiligheidsstudie van BIIB132 bij volwassenen met spinocerebellaire ataxie 3

Belangrijkste opnamecriteria:

• Diagnose van SCA3 met CAG-herhalingen ≥60 in het ATXN3-gen.
• Symptomatische ataxie met een screeningsschaal voor beoordeling en beoordeling van ataxie (SARA)-score 3 tot 15 (nog steeds ambulant) en een minimale SARA-gangsubscore van 1.
• In staat om 8 m zelfstandig te lopen zonder enig hulpmiddel.
• Behandelingsnaïef of op een stabiele dosis symptomatische therapie gedurende minimaal 4 weken voorafgaand aan de screening.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

• Onstabiele psychiatrische ziekte of onbehandelde ernstige depressie binnen 90 dagen vóór screening.
• Geschiedenis of screening resultaten van magnetische resonantie beeldvorming (MRI) tonen bewijs van structurele afwijkingen die zouden kunnen bijdragen aan de klinische toestand van de deelnemer, anders dan bevindingen die kenmerkend zijn voor SCA3 of enige andere bevinding die een risico voor de deelnemer zou kunnen vormen.
• MRI-hersenbevindingen van eerdere cerebellaire beroerte of klinische beroerte binnen 12 maanden vóór screening.
• Geschiedenis van hersenchirurgie ongeacht het doel.
• Eventuele contra-indicaties voor het ondergaan van hersen-MRI.
• Voorgeschiedenis van, of aanhoudende, kwaadaardige ziekte (met uitzondering van basaalcelcarcinomen en plaveiselcelcarcinomen die ten minste 12 maanden voorafgaand aan de screening volledig zijn weggesneden en als genezen worden beschouwd). Deelnemers met kanker die langer dan 5 jaar in remissie is, kunnen worden opgenomen.
• Voorgeschiedenis van epilepsie of het optreden van toevallen binnen 3 jaar voorafgaand aan de screening.
• Bewijs van onbehandelde/onstabiele schildklierziekte.
• Slecht gecontroleerde diabetes mellitus.
• Geschiedenis van alcohol- of middelenmisbruik in het afgelopen jaar voorafgaand aan de screening.
• Gebruik van off-label geneesmiddelen voor ataxie binnen 4 weken voorafgaand aan de screening.
• Voorafgaande deelname aan een interventionele klinische studie waarin een experimentele behandeling of goedgekeurde therapie voor experimenteel gebruik wordt toegediend binnen 5 halfwaardetijden of 3 maanden, afhankelijk van wat langer is, voorafgaand aan het screeningsbezoek.
• Elke bloedplaatjesaggregatieremmer [behalve aspirine tot 100 milligram per dag (mg/dag)] of antistollingsmedicatie die niet veilig kan worden onderbroken voor een lumbaalpunctie (LP).
• Eventuele contra-indicaties voor LP-procedures.
• Deelnemers die zwanger zijn of momenteel borstvoeding geven en degenen die van plan zijn zwanger te worden tijdens het onderzoek.
• Voorafgaande deelname aan een interventionele klinische studie waarin een experimentele behandeling of goedgekeurde therapie voor experimenteel gebruik wordt toegediend binnen 3 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek.

OPMERKING: Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.