A BIIB132 farmakokinetikai és biztonságossági vizsgálata spinocerebellaris ataxiában szenvedő felnőtteknél 3
2023. augusztus 3. frissítette: Biogen
1. fázisú, vak, randomizált, placebo-kontrollos vizsgálat a BIIB132 többszörös növekvő dózisai biztonságosságának, tolerálhatóságának és farmakokinetikájának vizsgálatára spinocerebelláris ataxiában szenvedő felnőtteknél intratekálisan adagolva 3
Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja a BIIB132 többszörös növekvő dózisainak biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése intratekális (IT) injekció formájában a 3-as típusú spinocerebelláris ataxiában (SCA3) szenvedő résztvevőknek.
A tanulmány másodlagos célja a BIIB132 többszörös dózisú farmakokinetikájának (PK) jellemzése, amelyet IT injekcióval adnak be az SCA3-ban szenvedő résztvevőknek.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A BIIB132 egy vizsgált antiszensz oligonukleotid, amelyet az ataxin-3 (ATXN3) pre-mesenger ribonukleinsav (pre-mRNS) megcélzására fejlesztettek ki.
A preklinikai vizsgálatok kimutatták, hogy az ATXN3 fehérje csökkentése az SCA3-szerű betegség progressziójának csökkenésével jár.
Ez a vizsgálat egy 12 hetes vak vizsgálati periódusból áll, 26 hetes követési időszakkal az intratekális BIIB132 biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére, valamint a kezelésre adott válasz biomarkereire gyakorolt hatás felmérésére a tünetekkel járó SCA3 résztvevőknél.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
8
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Egyesült Királyság, WC1N 3BG
- University College London Hospital (UCLH)
-
-
Oxfordshire
-
Oxford, Oxfordshire, Egyesült Királyság, OX3 7LJ
- Churchill Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90035
- University of California - Los Angeles
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
- University of California San Francisco
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
- University of Florida, Center for Movement Disorders
-
Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33612
- Movement Disorder Center Florida
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Washington University
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Columbia Univeristy Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
- Pennsylvania Neurological Institute
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Houston Methodist Research Institute
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98195
- University of Washington
-
-
-
-
-
Groningen, Hollandia, 9713 AG
- Universitair Medisch Centrum Groningen (Umcg)
-
Nijmegen, Hollandia, 6525 GA
- Radboudumc
-
-
-
-
-
Tel Aviv, Izrael, 6423906
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
-
-
-
Baden Wuerttemberg
-
Tuebingen, Baden Wuerttemberg, Németország, 72076
- UniversitaetsklinikumTübingen Neurologische Universitätsklinik
-
-
Nordrhein Westfalen
-
Bonn, Nordrhein Westfalen, Németország, 53127
- Deutsches Zentrum fuer Neurodegenerative Erkrankungen (DZNE)
-
Essen, Nordrhein Westfalen, Németország, 45122
- Universitaetsklinikum Essen Klinik für Neurologie
-
-
-
-
-
Lisboa, Portugália, 1649-035
- Centro Hospitalar de Lisboa Norte
-
Porto, Portugália, 4099-001
- Centro Hospitalar do Porto
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- SCA3 diagnosztizálása CAG ismétlődésekkel ≥60 az ATXN3 génben.
- Tünetekkel járó ataxia az ataxia értékelésére és értékelésére szolgáló szűrési skála (SARA) 3–15 ponttal (még ambuláns), és a SARA járás minimális alpontszáma 1.
- Képes önállóan 8 métert megtenni segédeszköz nélkül.
- A szűrést megelőzően legalább 4 hétig nem kezelték vagy stabil dózisú tüneti terápiában részesültek.
Főbb kizárási kritériumok:
- Instabil pszichiátriai betegség vagy kezeletlen súlyos depresszió a szűrés előtt 90 napon belül.
- Az anamnézisben vagy a szűrési mágneses rezonancia képalkotás (MRI) eredményei olyan szerkezeti rendellenességekre utalnak, amelyek hozzájárulhatnak a résztvevő klinikai állapotához, kivéve az SCA3-ra jellemző leleteket, vagy bármely olyan leletet, amely kockázatot jelenthet a résztvevő számára.
- Korábbi cerebelláris stroke vagy klinikai stroke agyi MRI-lelete a szűrés előtt 12 hónapon belül.
- Az agyműtét története céltól függetlenül.
- Bármilyen ellenjavallat az agyi MRI-nek.
- A kórelőzményben szereplő vagy folyamatban lévő rosszindulatú betegség (kivéve a bazálissejtes karcinómákat és laphámsejtes karcinómákat, amelyeket legalább 12 hónappal a szűrés előtt teljesen kivágtak és gyógyultnak tekintettek). Azok a résztvevők, akik 5 évnél hosszabb ideig remissziós rákos megbetegedésben szenvednek, beszámíthatók.
- Az anamnézisben szereplő epilepszia vagy görcsrohamok előfordulása a szűrést megelőző 3 éven belül.
- Kezeletlen/instabil pajzsmirigy-betegség bizonyítéka.
- Rosszul kontrollált diabetes mellitus.
- Alkohol- vagy kábítószer-visszaélés története a szűrést megelőző elmúlt egy évben.
- A szűrés előtti 4 héten belül ataxia kezelésére nem javasolt gyógyszerek alkalmazása.
- Előzetes beiratkozás bármely olyan intervenciós klinikai vizsgálatba, amelyben vizsgálati kezelést vagy vizsgálati célra jóváhagyott terápiát adnak 5 felezési időn belül vagy 3 hónapon belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb, a szűrővizit előtt.
- Bármilyen thrombocyta-aggregációt gátló [kivéve az aszpirint, legfeljebb napi 100 milligramm (mg/nap)] vagy véralvadásgátló gyógyszert, amelyet nem lehet biztonságosan megszakítani lumbálpunkciós (LP) eljáráshoz.
- Bármilyen ellenjavallat az LP eljárásokhoz.
- Azok a résztvevők, akik terhesek vagy jelenleg szoptatnak, valamint a vizsgálat alatt teherbe esni szándékozók.
- Előzetes beiratkozás bármely olyan intervenciós klinikai vizsgálatba, amelyben vizsgálati kezelést vagy vizsgálati célra jóváhagyott terápiát alkalmaznak a szűrővizsgálatot megelőző 3 hónapon belül.
MEGJEGYZÉS: Más protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok vonatkozhatnak.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 1. kohorsz: BIIB132 1. dózis vagy megfelelő placebo
A résztvevőket véletlenszerűen besorolják arra, hogy 4 hetente kapjanak BIIB132 1-es dózist vagy megfelelő placebót intratekálisan (IT), 4 hetente (Q4W), egészen a 85. napig.
|
A kezelési karban meghatározottak szerint kell beadni
A kezelési karban meghatározottak szerint kell beadni
|
|
Kísérleti: 2. kohorsz: BIIB132 2. dózis vagy megfelelő placebo
A résztvevők véletlenszerű besorolást kapnak a BIIB132 2. dózisban vagy a megfelelő placebóban, IT-ben, Q4W-ben a 85. napig.
|
A kezelési karban meghatározottak szerint kell beadni
A kezelési karban meghatározottak szerint kell beadni
|
|
Kísérleti: 3. kohorsz: BIIB132 3. dózis vagy megfelelő placebo
A résztvevők véletlenszerű besorolást kapnak a BIIB132 3. dózisban vagy a megfelelő placebóban, IT-ben, Q4W-ben a 85. napig.
|
A kezelési karban meghatározottak szerint kell beadni
A kezelési karban meghatározottak szerint kell beadni
|
|
Kísérleti: 4. kohorsz: BIIB132 4. dózis vagy megfelelő placebo
A résztvevők véletlenszerű besorolást kapnak a BIIB132 4. dózisban vagy a megfelelő placebóban, IT-ben, Q4W-ben a 85. napig.
|
A kezelési karban meghatározottak szerint kell beadni
A kezelési karban meghatározottak szerint kell beadni
|
|
Kísérleti: 5. kohorsz: BIIB132 5. dózis vagy megfelelő placebo
A résztvevőket véletlenszerűen besorolják arra, hogy kapjanak BIIB132 5-ös dózist vagy megfelelő placebót, IT-t, akár 4W-ben, akár 12 hetente (Q12W), a 85. napig vagy 8 hetente (Q8W) az 57. napig.
|
A kezelési karban meghatározottak szerint kell beadni
A kezelési karban meghatározottak szerint kell beadni
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Nemkívánatos eseményekkel (AE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: 1. naptól 267. napig
|
A nemkívánatos esemény (AE) bármely olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely egy résztvevőnél vagy a klinikai vizsgálatban résztvevőnél gyógyszerkészítményt adott be, és amelynek nincs szükségszerűen okozati összefüggése ezzel a kezeléssel.
A nemkívánatos betegség tehát bármely kedvezőtlen és nem szándékolt tünet, tünet vagy betegség, amely időlegesen összefügg valamely gyógyszer (vizsgálati) termék használatával, függetlenül attól, hogy a gyógyszerhez (vizsgálati) termékhez kapcsolódik-e vagy sem.
|
1. naptól 267. napig
|
|
Súlyos nemkívánatos eseményekkel (SAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: Vetítés a 267. napig
|
Súlyos nemkívánatos esemény (SAE) minden olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely bármely dózis esetén halált okoz, a vizsgáló véleménye szerint a résztvevőt közvetlen halálveszélynek teszi ki (életveszélyes esemény), kórházi kórházi kezelést vagy a meglévő kezelés meghosszabbítását teszi szükségessé. kórházi kezelés, tartós vagy jelentős rokkantságot/rokkantságot eredményez, veleszületett rendellenességet/születési rendellenességet eredményez, vagy egészségügyi szempontból fontos esemény.
|
Vetítés a 267. napig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A BIIB132 koncentráció-idő görbéje (AUC) alatti terület
Időkeret: Beadás előtt és több időpontban az adagolás után az 1. és a 85. nap között
|
Beadás előtt és több időpontban az adagolás után az 1. és a 85. nap között
|
|
A koncentráció-idő görbe alatti terület, az adagolás időpontjától (idő = 0) a végtelenig (AUCinf) a BIIB132
Időkeret: Beadás előtt és több időpontban az adagolás után az 1. és a 85. nap között
|
Beadás előtt és több időpontban az adagolás után az 1. és a 85. nap között
|
|
A koncentráció-idő görbe alatti terület, az adagolás időpontjától (idő = 0) a BIIB132 utolsó mérhető hatásának időpontjáig (AUClast)
Időkeret: Beadás előtt és több időpontban az adagolás után az 1. és a 85. nap között
|
Beadás előtt és több időpontban az adagolás után az 1. és a 85. nap között
|
|
A BIIB132 maximális megfigyelt koncentrációja (Cmax).
Időkeret: Beadás előtt és több időpontban az adagolás után az 1. és a 85. nap között
|
Beadás előtt és több időpontban az adagolás után az 1. és a 85. nap között
|
|
A BIIB132 maximális megfigyelt koncentrációja (Tmax) elérésének ideje
Időkeret: Beadás előtt és több időpontban az adagolás után az 1. és a 85. nap között
|
Beadás előtt és több időpontban az adagolás után az 1. és a 85. nap között
|
|
A BIIB132 eliminációs felezési ideje (t½).
Időkeret: Beadás előtt és több időpontban az adagolás után az 1. és a 85. nap között
|
Beadás előtt és több időpontban az adagolás után az 1. és a 85. nap között
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Medical Director, Biogen
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2022. február 2.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. július 25.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2023. július 25.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. december 7.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. december 7.
Első közzététel (Tényleges)
2021. december 16.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. augusztus 4.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. augusztus 3.
Utolsó ellenőrzés
2023. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Neurológiai megnyilvánulások
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Neurodegeneratív betegségek
- Dyskinesiák
- Gerincvelő-betegségek
- Heredodegeneratív rendellenességek, idegrendszer
- Kisagyi betegségek
- Ataxia
- Cerebelláris ataxia
- Spinocerebelláris ataxiák
- Spinocerebelláris degenerációk
- Machado-Joseph kór
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 260SA101
- 2021-002223-37 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A Biogen klinikai vizsgálatok átláthatóságára és adatmegosztási szabályzatával összhangban a https://www.biogentrialtransparency.com/ oldalon
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Spinocerebelláris ataxia 3. típusú
-
RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... és más munkatársakJelentkezés meghívóval3-as típusú elsődleges hiperoxaluria | Diabetes mellitus | Hemofília A | Hemofília B | Örökletes fruktóz intolerancia | Cisztás fibrózis | VII. faktor hiánya | Fenilketonuriák | Sarlósejtes anaemia | Dravet szindróma | Duchenne izomsorvadás | Prader-Willi szindróma | Fragile X szindróma | Krónikus granulomatózisos... és egyéb feltételekEgyesült Államok