血友病 B における FLT180a のフェーズ 1/2 用量確認試験
2026年7月6日 更新者：Spur Therapeutics
血友病 B の成人被験者における FLT180a (コドン最適化ヒト第 IX 因子遺伝子のパドヴァ変異体を含むアデノ随伴ウイルスベクター) の用量確認研究
血友病Bの成人におけるFLT180a遺伝子治療の研究。最大9人の患者が登録され、FLT180aの単回投与を受け、52週間追跡されます。
結果は、将来の第 3 相試験の投与量を確認します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
6
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital of Los Angeles
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Florida
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Tampa、Florida、アメリカ、33612
- University of South Florida
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan
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Glasgow、イギリス
- Glasgow Royal Infirmary
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London、イギリス
- Guys Hospital
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London、イギリス
- Royal Free London NHS Foundation Tust
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Newcastle、イギリス
- Royal Victoria Infirmary
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～65年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- -既知の重度または中程度の重度のFIX欠乏症（正常な循環FIX活性の2％以下）を伴う血友病Bの診断で、対象が継続的で安定した適切なFIX予防を受けている
- a) ヘモグロビン≧11g/dL; b) 血小板 ≥100,000 細胞/μL; c) AST、ALT、およびアルカリホスファターゼ (ALP) ≤ 正常値の上限 (ULN); d) 血清アルブミン > 正常下限 (LLN); e) 総ビリルビン≤1.5 x ULN (ギルバート病による場合を除く); f) 血清クレアチニン≦2.0mg/dL。
- -FLT180a投与前4週間以内のin vitro形質導入阻害アッセイを使用した、事前に確立された臨床カットオフの限界を下回る抗AAV-S3抗体の中和レベル
- -リードイン研究中に正確に、独立して、タイムリーに採血日誌データを入力する能力を実証しました。調査官によって判断された
- FIX濃縮物への少なくとも150日間の曝露
- FLT-01リードイン研究（ECLIPSE）からの出血イベントおよびFIX消費データの少なくとも6か月の満足のいく管理された前向きベースラインデータ
主な除外基準:
- アルコールまたは薬物依存の病歴
- -中和抗ヒトFIX抗体の存在（阻害剤; Nijmegen Modified Bethesda阻害剤アッセイにより決定）登録時またはFIX阻害剤の既往歴
- 血栓塞栓症のリスクが高い被験者
- 進行した肝線維症の証拠
- 遺伝子導入医薬品による前治療
- -アクティブなB型またはC型肝炎の被験者
- -HIV-1の血清学的証拠、抗ウイルス療法で制御されておらず、分化クラスター4（CD4）+カウントによって証明されるように、≤200μL
- -サイトメガロウイルス（CMV）免疫グロブリンG陽性の被験者 スクリーニングでCMVポリメラーゼ連鎖反応（PCR）陽性
- -血友病B以外の既知の凝固障害
- -スクリーニング中の高感度（hs）トロポニン-T ≥14 pg / mL
- -制御されていない心不全、不安定狭心症、心筋梗塞、または過去6か月間の臨床管理を必要とするその他の急性心臓病の病歴
- -予防的なFIX治療を必要とする次の12か月以内の計画された外科的処置
- -既知のアクティブな重度の感染症（記録されたコロナウイルス（COVID）-19感染症を含む）、またはその他の重大な同時発生の制御されていない病状
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：他の
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：FLT180a
FLT180aの単回投与が投与されます。
用量は、登録コホートによって決定されます。
最初の 3 人の患者には、7.7 x 10e11 vg/kg が投与されます。
その後のコホートの用量は、前のコホートからのデータのレビューに基づいて DMC によって決定されます。
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FLT180a は、血友病 B の成人における内因性 FIX 産生を増加させることを目的とした遺伝子治療です。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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Number of Participants With Adverse Events
時間枠：Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
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Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Number of Participants With FIX Activity Levels >=5% and >= 10%
時間枠：Last study visit (average of 48 weeks)
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One-Stage aPTT & Chromogenic Assay (central lab)
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Last study visit (average of 48 weeks)
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Number of Participants With FIX Inhibitor at Any Time Point
時間枠：Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
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Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
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Number Patients With Bleeding Episode
時間枠：Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
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Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
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Mean Time to Cleared Viral Shedding
時間枠：Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
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Time of first <LLD (lower limit detection) value
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Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
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Number of Participants With Abnormal Serum Alpha-fetoprotein Levels
時間枠：Dosing through last study visit (either Week 26 or W52)
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Central lab
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Dosing through last study visit (either Week 26 or W52)
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年12月6日
一次修了 (実際)
2023年5月31日
研究の完了 (実際)
2023年5月31日
試験登録日
最初に提出
2021年11月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年12月7日
最初の投稿 (実際)
2021年12月20日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月31日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年7月6日
最終確認日
2026年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- FLT180a-06
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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