FLT180a 在血友病 B 中的 1/2 期剂量确认研究
2026年7月6日 更新者：Spur Therapeutics
FLT180a（含有密码子优化的人因子 IX 基因的 Padua 变体的腺相关病毒载体）在血友病 B 成年受试者中的剂量确认研究
成人血友病 B 的 FLT180a 基因治疗研究。最多将招募 9 名患者接受单剂 FLT180a，并随访 52 周。
结果将确认未来 3 期研究的剂量。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
6
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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Los Angeles、California、美国、90027
- Children's Hospital of Los Angeles
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Florida
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Tampa、Florida、美国、33612
- University of South Florida
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48109
- University of Michigan
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Glasgow、英国
- Glasgow Royal Infirmary
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London、英国
- Guys Hospital
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London、英国
- Royal Free London NHS Foundation Tust
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Newcastle、英国
- Royal Victoria Infirmary
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 65年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
- 患有已知严重或中度严重 FIX 缺乏（≤2% 正常循环 FIX 活性）的血友病 B 的诊断，受试者正在接受持续、稳定和充分的 FIX 预防
- 具有可接受的实验室值 a) 血红蛋白 ≥11g/dL； b) 血小板≥100,000 个细胞/µL； c) AST、ALT 和碱性磷酸酶（ALP）≤正常值上限（ULN）； d) 血清白蛋白 > 正常下限 (LLN)； e) 总胆红素≤1.5 x ULN（由吉尔伯特病引起的除外）； f) 血清肌酐≤2.0mg/dL。
- 在 FLT180a 给药前 4 周内使用体外转导抑制试验，中和抗 AAV-S3 抗体的水平低于预先设定的临床截止值
- 根据研究者的判断，已证明有能力在导入研究期间准确、独立和及时地输入取血日志数据
- 至少 150 天接触 FIX 浓缩物
- 至少 6 个月令人满意的出血事件受控前瞻性基线数据和来自 FLT-01 导入研究 (ECLIPSE) 的 FIX 消耗数据
关键排除标准：
- 任何酒精或药物依赖史
- 入组时存在中和抗人 FIX 抗体（抑制剂；通过 Nijmegen 改良 Bethesda 抑制剂测定法确定）或既往有 FIX 抑制剂史
- 血栓栓塞事件高危人群
- 晚期肝纤维化的证据
- 先前使用基因转移药物治疗
- 患有活动性乙型或丙型肝炎的受试者
- HIV-1 的血清学证据，不受抗病毒治疗控制，由分化簇 4 (CD4)+ 计数 ≤200 μL 证明
- 筛选时 CMV 聚合酶链反应 (PCR) 呈阳性的巨细胞病毒 (CMV) 免疫球蛋白 G 阳性受试者
- B 型血友病以外的已知凝血障碍
- 筛选期间高灵敏度 (hs) 肌钙蛋白-T ≥14 pg/mL
- 在过去 6 个月内有不受控制的心力衰竭、不稳定型心绞痛或心肌梗塞或其他需要临床治疗的急性心脏病史
- 计划在未来 12 个月内进行需要预防性 FIX 治疗的手术
- 已知的活动性严重感染（包括记录在案的冠状病毒 (COVID)-19 感染），或任何其他严重并发的、不受控制的医疗状况
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：其他
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：FLT180a
将给予单剂 FLT180a。
剂量将由入组队列决定。
前 3 名患者将接受 7.7 x 10e11 vg/kg。
随后队列中的剂量将由 DMC 根据对先前队列数据的审查来确定。
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FLT180a 是一种基因疗法，旨在增加成人血友病 B 的内源性 FIX 产生
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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Number of Participants With Adverse Events
大体时间：Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
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Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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Number of Participants With FIX Activity Levels >=5% and >= 10%
大体时间：Last study visit (average of 48 weeks)
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One-Stage aPTT & Chromogenic Assay (central lab)
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Last study visit (average of 48 weeks)
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Number of Participants With FIX Inhibitor at Any Time Point
大体时间：Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
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Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
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Number Patients With Bleeding Episode
大体时间：Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
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Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
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Mean Time to Cleared Viral Shedding
大体时间：Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
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Time of first <LLD (lower limit detection) value
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Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
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Number of Participants With Abnormal Serum Alpha-fetoprotein Levels
大体时间：Dosing through last study visit (either Week 26 or W52)
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Central lab
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Dosing through last study visit (either Week 26 or W52)
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年12月6日
初级完成 (实际的)
2023年5月31日
研究完成 (实际的)
2023年5月31日
研究注册日期
首次提交
2021年11月22日
首先提交符合 QC 标准的
2021年12月7日
首次发布 (实际的)
2021年12月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年7月31日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年7月6日
最后验证
2026年7月1日
更多信息
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