Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фаза 1/2 исследования подтверждения дозы FLT180a при гемофилии B

6 июля 2026 г. обновлено: Spur Therapeutics

Исследование подтверждения дозы FLT180a (аденоассоциированного вирусного вектора, содержащего вариант Padua гена человеческого фактора IX с оптимизированным кодоном) у взрослых субъектов с гемофилией B

Исследование генной терапии FLT180a у взрослых с гемофилией B. Будет зарегистрировано до 9 пациентов, которые получат разовую дозу FLT180a и будут наблюдаться в течение 52 недель. Результаты подтвердят дозу для будущего исследования Фазы 3.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

6

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенное Королевство
      • Glasgow, Соединенное Королевство
        • Glasgow Royal Infirmary
      • London, Соединенное Королевство
        • Guys Hospital
      • London, Соединенное Королевство
        • Royal Free London NHS Foundation Tust
      • Newcastle, Соединенное Королевство
        • Royal Victoria Infirmary
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
    • Florida
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
        • University of South Florida
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • University of Michigan

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 65 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Диагноз гемофилии B с известным тяжелым или умеренно тяжелым дефицитом FIX (≤2% нормальной циркулирующей активности FIX), в отношении которого субъект находится на постоянной, стабильной и адекватной профилактике FIX
  • Иметь приемлемые лабораторные значения а) гемоглобина ≥11 г/дл; б) тромбоциты ≥100 000 клеток/мкл; в) АСТ, АЛТ и щелочная фосфатаза (ЩФ) ≤ верхней границы нормы (ВГН); г) сывороточный альбумин > нижней границы нормы (НГН); д) общий билирубин ≤1,5 ​​х ВГН (за исключением случаев, вызванных болезнью Жильбера); f) креатинин сыворотки ≤2,0 мг/дл.
  • Уровень нейтрализующих антител против AAV-S3 ниже предела предварительно установленного клинического порога с использованием анализа ингибирования трансдукции in vitro в течение 4 недель до введения FLT180a.
  • Продемонстрировал способность точно, самостоятельно и своевременно вводить данные дневника кровотечения во время вводного исследования, по оценке исследователя.
  • Не менее 150 дней воздействия концентратов FIX
  • Не менее 6 месяцев удовлетворительных контролируемых проспективных исходных данных о кровотечениях и данных о потреблении FIX из вводного исследования FLT-01 (ECLIPSE)

Ключевые критерии исключения:

  • Любая история алкогольной или наркотической зависимости
  • Наличие нейтрализующих антител против FIX человека (ингибитор; определяется с помощью анализа ингибитора Бетесда, модифицированного Неймегеном) на момент включения или наличие ингибитора FIX в анамнезе
  • Субъекты с высоким риском тромбоэмболических событий
  • Признаки развитого фиброза печени
  • Предшествующее лечение лекарственным средством с переносом генов
  • Субъекты с активным гепатитом B или C
  • Серологические признаки ВИЧ-1, не контролируемые противовирусной терапией, о чем свидетельствует кластер дифференцировки 4 (CD4)+ ≤200 мкл
  • Цитомегаловирус (ЦМВ) иммуноглобулин G положительные субъекты, которые имеют положительный результат полимеразной цепной реакции (ПЦР) ЦМВ при скрининге
  • Известное нарушение свертывания крови, отличное от гемофилии B
  • Высокая чувствительность (hs) тропонин-Т ≥14 пг/мл во время скрининга
  • Неконтролируемая сердечная недостаточность, нестабильная стенокардия, инфаркт миокарда или другие острые сердечные состояния, требующие клинического лечения, в анамнезе за последние 6 месяцев.
  • Запланированное хирургическое вмешательство в течение следующих 12 месяцев, требующее профилактического лечения FIX
  • Известная активная тяжелая инфекция (включая задокументированную инфекцию коронавируса (COVID)-19) или любое другое серьезное сопутствующее неконтролируемое заболевание.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Другой
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: FLT180a
Будет введена однократная доза FLT180a. Доза будет определяться контингентом участников. Первые 3 пациента получат 7,7 x 10–11 гв/кг. Доза в последующих когортах будет определяться DMC на основе анализа данных предыдущих когорт.
Генетический: вербринакоген сетпарвовец
FLT180a представляет собой генную терапию, предназначенную для увеличения продукции эндогенного FIX у взрослых с гемофилией B.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Number of Participants With Adverse Events
Временное ограничение: Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Dosing through last study visit (average of 48 weeks)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Number of Participants With FIX Activity Levels >=5% and >= 10%
Временное ограничение: Last study visit (average of 48 weeks)
One-Stage aPTT & Chromogenic Assay (central lab)
Last study visit (average of 48 weeks)
Number of Participants With FIX Inhibitor at Any Time Point
Временное ограничение: Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Number Patients With Bleeding Episode
Временное ограничение: Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Mean Time to Cleared Viral Shedding
Временное ограничение: Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Time of first <LLD (lower limit detection) value
Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Number of Participants With Abnormal Serum Alpha-fetoprotein Levels
Временное ограничение: Dosing through last study visit (either Week 26 or W52)
Central lab
Dosing through last study visit (either Week 26 or W52)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Spur Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

6 декабря 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

31 мая 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

31 мая 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 ноября 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 декабря 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

20 декабря 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

31 июля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 июля 2026 г.

Последняя проверка

1 июля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • FLT180a-06

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться