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Estudio de confirmación de dosis de fase 1/2 de FLT180a en hemofilia B

6 de julio de 2026 actualizado por: Spur Therapeutics

Un estudio de confirmación de dosis de FLT180a (vector viral adenoasociado que contiene la variante Padua de un gen del factor IX humano optimizado por codones) en sujetos adultos con hemofilia B

Estudio de terapia génica FLT180a en adultos con hemofilia B. Se inscribirán hasta 9 pacientes para recibir una dosis única de FLT180a y se les dará seguimiento durante 52 semanas. Los resultados confirmarán la dosis para un futuro estudio de fase 3.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

6

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • University of South Florida
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan
  • Reino Unido
      • Glasgow, Reino Unido
        • Glasgow Royal Infirmary
      • London, Reino Unido
        • Guys Hospital
      • London, Reino Unido
        • Royal Free London NHS Foundation Tust
      • Newcastle, Reino Unido
        • Royal Victoria Infirmary

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Diagnóstico de hemofilia B con deficiencia conocida de FIX grave o moderadamente grave (≤2 % de actividad normal de FIX circulante) para la cual el sujeto recibe profilaxis continua, estable y adecuada de FIX
  • Tener valores de laboratorio aceptables de a) Hemoglobina ≥11g/dL; b) Plaquetas ≥100.000 células/µL; c) AST, ALT y fosfatasa alcalina (ALP) ≤ límite superior de la normalidad (LSN); d) Albúmina sérica > límite inferior de lo normal (LLN); e) Bilirrubina total ≤1,5 ​​x ULN (excepto si es causada por la enfermedad de Gilbert); f) Creatinina sérica ≤ 2,0 mg/dl.
  • Nivel de anticuerpos neutralizantes anti-AAV-S3 por debajo del límite del corte clínico preestablecido usando un ensayo de inhibición de la transducción in vitro dentro de las 4 semanas previas a la administración de FLT180a
  • Ha demostrado capacidad para ingresar de manera precisa, independiente y oportuna los datos del diario de sangrado durante el estudio preliminar, según lo juzgue el investigador.
  • Al menos 150 días de exposición a concentrados FIX
  • Al menos 6 meses de datos de referencia prospectivos controlados satisfactorios para eventos hemorrágicos y datos de consumo de FIX del estudio preliminar FLT-01 (ECLIPSE)

Criterios clave de exclusión:

  • Cualquier historial de dependencia de alcohol o drogas
  • Presencia de anticuerpos anti-FIX humanos neutralizantes (inhibidor; determinado por el ensayo de inhibidor Bethesda modificado de Nijmegen) en el momento de la inscripción o antecedentes de inhibidor de FIX
  • Sujetos con alto riesgo de eventos tromboembólicos
  • Evidencia de fibrosis hepática avanzada
  • Tratamiento previo con un medicamento de transferencia génica
  • Sujetos con hepatitis B o C activa
  • Evidencia serológica de VIH-1, no controlada con terapia antiviral y evidenciada por recuentos de grupo de diferenciación 4 (CD4)+ ≤200 μL
  • Sujetos con inmunoglobulina G positiva para citomegalovirus (CMV) que dieron positivo en la reacción en cadena de la polimerasa (PCR) para CMV en la selección
  • Trastorno de la coagulación conocido distinto de la hemofilia B
  • Troponina-T de alta sensibilidad (hs) ≥14 pg/ml durante el cribado
  • Antecedentes de insuficiencia cardíaca no controlada, angina inestable o infarto de miocardio u otras afecciones cardíacas agudas que requieran tratamiento clínico en los últimos 6 meses
  • Procedimiento quirúrgico planificado dentro de los próximos 12 meses que requiere tratamiento profiláctico con FIX
  • Infección grave activa conocida (incluida la infección documentada por coronavirus (COVID)-19), o cualquier otra afección médica concurrente significativa no controlada

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Otro
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: FLT180a
Se administrará una dosis única de FLT180a. La dosis será determinada por la cohorte de inscripción. Los 3 primeros pacientes recibirán 7,7 x 10e11 vg/kg. El DMC determinará la dosis en las cohortes posteriores en función de la revisión de los datos de la(s) cohorte(s) anterior(es).
Genético: verbrinacogene setparvovec
FLT180a es una terapia génica destinada a aumentar la producción endógena de FIX en adultos con hemofilia B

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Number of Participants With Adverse Events
Periodo de tiempo: Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Dosing through last study visit (average of 48 weeks)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Number of Participants With FIX Activity Levels >=5% and >= 10%
Periodo de tiempo: Last study visit (average of 48 weeks)
One-Stage aPTT & Chromogenic Assay (central lab)
Last study visit (average of 48 weeks)
Number of Participants With FIX Inhibitor at Any Time Point
Periodo de tiempo: Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Number Patients With Bleeding Episode
Periodo de tiempo: Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Mean Time to Cleared Viral Shedding
Periodo de tiempo: Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Time of first <LLD (lower limit detection) value
Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Number of Participants With Abnormal Serum Alpha-fetoprotein Levels
Periodo de tiempo: Dosing through last study visit (either Week 26 or W52)
Central lab
Dosing through last study visit (either Week 26 or W52)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Spur Therapeutics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

6 de diciembre de 2021

Finalización primaria (Actual)

31 de mayo de 2023

Finalización del estudio (Actual)

31 de mayo de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de noviembre de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de diciembre de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

20 de diciembre de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

31 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de julio de 2026

Última verificación

1 de julio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • FLT180a-06

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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