Fas 1/2 dosbekräftelsestudie av FLT180a vid hemofili B
6 juli 2026 uppdaterad av: Spur Therapeutics
En dosbekräftelsestudie av FLT180a (adenoassocierad viral vektor som innehåller Padua-varianten av en kodonoptimerad human faktor IX-gen) hos vuxna patienter med hemofili B
Studie av FLT180a-genterapi hos vuxna med hemofili B. Upp till 9 patienter kommer att skrivas in för att få en engångsdos av FLT180a och följas i 52 veckor.
Resultaten kommer att bekräfta dosen för en framtida fas 3-studie.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
6
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
- University of South Florida
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
- University of Michigan
-
-
-
-
-
Glasgow, Storbritannien
- Glasgow Royal Infirmary
-
London, Storbritannien
- Guys Hospital
-
London, Storbritannien
- Royal Free London NHS Foundation Tust
-
Newcastle, Storbritannien
- Royal Victoria Infirmary
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Diagnos av hemofili B med känd allvarlig eller måttligt svår FIX-brist (≤2 % normal cirkulerande FIX-aktivitet) för vilken patienten är på kontinuerlig, stabil och adekvat FIX-profylax
- Ha acceptabla laboratorievärden av a) Hemoglobin ≥11g/dL; b) Trombocyter ≥100 000 celler/µL; c) ASAT, ALAT och alkaliskt fosfatas (ALP) ≤ övre normalgräns (ULN); d) Serumalbumin > nedre normalgräns (LLN); e) Totalt bilirubin ≤1,5 x ULN (förutom om det orsakas av Gilberts sjukdom); f) Serumkreatinin ≤2,0 mg/dL.
- Nivå av neutraliserande anti-AAV-S3-antikroppar under gränsen för den i förväg fastställda kliniska cut-off med en in vitro transduktionshämningsanalys inom de fyra veckorna före administrering av FLT180a
- Har visat förmåga att noggrant, självständigt och i rätt tid skriva in blödningsdagbokdata under inledningsstudien, enligt bedömningen av utredaren
- Minst 150 exponeringsdagar för FIX-koncentrat
- Minst 6 månader av tillfredsställande kontrollerade prospektiva baslinjedata för blödningshändelser och FIX-förbrukningsdata från FLT-01 inledningsstudien (ECLIPSE)
Viktiga uteslutningskriterier:
- Någon historia av alkohol- eller drogberoende
- Förekomst av neutraliserande anti-humana FIX-antikroppar (hämmare; bestäms av Nijmegen modifierade Bethesda-hämmare) vid tidpunkten för inskrivningen eller en tidigare historia av FIX-hämmare
- Personer med hög risk för tromboemboliska händelser
- Bevis på avancerad leverfibros
- Tidigare behandling med ett genöverföringsläkemedel
- Försökspersoner med aktiv hepatit B eller C
- Serologiska bevis för HIV-1, inte kontrollerade med antiviral terapi och som bevisas av kluster av differentiering 4 (CD4)+ räkningar ≤200 μL
- Cytomegalovirus (CMV) immunglobulin G-positiva försökspersoner som är CMV-polymeraskedjereaktion (PCR) positiva vid screening
- Känd koagulationsstörning förutom hemofili B
- Högkänslighet (hs) troponin-T ≥14 pg/ml under screening
- Anamnes med okontrollerad hjärtsvikt, instabil angina eller hjärtinfarkt eller andra akuta hjärttillstånd som kräver klinisk behandling under de senaste 6 månaderna
- Planerat kirurgiskt ingrepp inom de närmaste 12 månaderna som kräver profylaktisk FIX-behandling
- Känd aktiv allvarlig infektion (inklusive dokumenterad infektion med coronavirus (COVID)-19), eller något annat signifikant samtidig, okontrollerat medicinskt tillstånd
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Övrig
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: FLT180a
En engångsdos av FLT180a kommer att administreras.
Dosen kommer att bestämmas av inskrivningskohorten.
De första 3 patienterna kommer att få 7,7 x 10e11 vg/kg.
Dosen i efterföljande kohorter kommer att bestämmas av DMC baserat på granskning av data från tidigare kohorter.
|
FLT180a är en genterapi avsedd att öka endogen FIX-produktion hos vuxna med hemofili B
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Number of Participants With Adverse Events
Tidsram: Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
|
Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Number of Participants With FIX Activity Levels >=5% and >= 10%
Tidsram: Last study visit (average of 48 weeks)
|
One-Stage aPTT & Chromogenic Assay (central lab)
|
Last study visit (average of 48 weeks)
|
|
Number of Participants With FIX Inhibitor at Any Time Point
Tidsram: Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
|
Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
|
|
|
Number Patients With Bleeding Episode
Tidsram: Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
|
Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
|
|
|
Mean Time to Cleared Viral Shedding
Tidsram: Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
|
Time of first <LLD (lower limit detection) value
|
Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
|
|
Number of Participants With Abnormal Serum Alpha-fetoprotein Levels
Tidsram: Dosing through last study visit (either Week 26 or W52)
|
Central lab
|
Dosing through last study visit (either Week 26 or W52)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
6 december 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
31 maj 2023
Avslutad studie (Faktisk)
31 maj 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
22 november 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
7 december 2021
Första postat (Faktisk)
20 december 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
31 juli 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
6 juli 2026
Senast verifierad
1 juli 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- FLT180a-06
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .