Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

FLT180a:n vaiheen 1/2 annoksen vahvistustutkimus hemofilia B:ssä

maanantai 6. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Spur Therapeutics

FLT180a:n (adenoon liittyvä virusvektori, joka sisältää kodonioptimoidun ihmisen faktori IX -geenin Padova-muunnelman) annoksen vahvistustutkimus aikuisilla hemofilia B -potilailla

Tutkimus FLT180a-geeniterapiasta aikuisilla, joilla on hemofilia B. Jopa 9 potilasta otetaan mukaan saamaan kerta-annos FLT180a:ta ja heitä seurataan 52 viikon ajan. Tulokset vahvistavat annoksen tulevaa vaiheen 3 tutkimusta varten.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

6

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Glasgow Royal Infirmary
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Guys Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal Free London NHS Foundation Tust
      • Newcastle, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal Victoria Infirmary
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
    • Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • University of South Florida
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • University Of Michigan

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Hemofilia B:n diagnoosi, jossa tiedetään vakava tai kohtalaisen vaikea FIX-puutos (≤2 % normaalista verenkierrossa olevasta FIX-aktiivisuudesta), jota varten potilaalla on jatkuva, vakaa ja riittävä FIX-profylaksia
  • Hyväksyttävät laboratorioarvot a) Hemoglobiini ≥11g/dl; b) Verihiutaleet ≥ 100 000 solua/ul; c) AST, ALT ja alkalinen fosfataasi (ALP) ≤ normaalin yläraja (ULN); d) Seerumin albumiini > normaalin alaraja (LLN); e) kokonaisbilirubiini ≤ 1,5 x ULN (paitsi jos syynä on Gilbertin tauti); f) Seerumin kreatiniini ≤ 2,0 mg/dl.
  • Neutraloivien anti-AAV-S3-vasta-aineiden taso alle ennalta määritetyn kliinisen rajan käyttämällä in vitro -transduktion estomääritystä 4 viikon aikana ennen FLT180a:n antamista
  • On osoittanut kykynsä syöttää verenvuotopäiväkirjan tiedot tarkasti, itsenäisesti ja oikea-aikaisesti aloitustutkimuksen aikana, tutkijan arvioiden mukaan
  • Vähintään 150 altistuspäivää FIX-tiivisteille
  • Vähintään 6 kuukautta tyydyttäviä kontrolloituja prospektiivisia lähtötilanteita koskevia tietoja verenvuototapahtumista ja FIX-kulutustietoja FLT-01-aloitustutkimuksesta (ECLIPSE)

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Mikä tahansa alkoholi- tai huumeriippuvuuden historia
  • Neutraloivien anti-ihmis-FIX-vasta-aineiden (inhibiittori; määritetty Nijmegenin modifioidulla Bethesda-inhibiittorimäärityksellä) rekisteröintihetkellä tai FIX-estäjän aiempi historia
  • Potilaat, joilla on suuri tromboembolisten tapahtumien riski
  • Todisteet edenneestä maksafibroosista
  • Aikaisempi hoito geeninsiirtolääkkeellä
  • Potilaat, joilla on aktiivinen hepatiitti B tai C
  • Serologisia todisteita HIV-1:stä, jota ei ole hallinnassa antiviraalisella hoidolla ja mikä on todisteena erilaistumisklusterin 4 (CD4)+ määrästä ≤200 μL
  • Sytomegaloviruksen (CMV) immunoglobuliini G -positiiviset henkilöt, jotka ovat CMV-polymeraasiketjureaktio (PCR) -positiivisia seulonnassa
  • Muu tunnettu hyytymishäiriö kuin hemofilia B
  • Korkea herkkyys (hs) troponiini-T ≥14 pg/ml seulonnan aikana
  • Hallitsematon sydämen vajaatoiminta, epästabiili angina pectoris tai sydäninfarkti tai muut akuutit sydänsairaudet, jotka vaativat kliinistä hoitoa viimeisen 6 kuukauden aikana
  • Suunniteltu kirurginen toimenpide seuraavan 12 kuukauden aikana, joka vaatii profylaktista FIX-hoitoa
  • Tunnettu aktiivinen vakava infektio (mukaan lukien dokumentoitu koronavirus (COVID)-19-infektio) tai mikä tahansa muu merkittävä samanaikainen, hallitsematon sairaus

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: FLT180a
FLT180a:ta annetaan yksittäinen annos. Annos määräytyy ilmoittautumisryhmän mukaan. Ensimmäiset 3 potilasta saavat 7,7 x 10e11 vg/kg. DMC määrittää seuraavien kohorttien annoksen aiempien kohorttien tietojen tarkastelun perusteella.
Geneettinen: verbrinacogene setparvovec
FLT180a on geeniterapia, joka on tarkoitettu lisäämään endogeenisen FIX-tuotantoa aikuisilla, joilla on hemofilia B

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Number of Participants With Adverse Events
Aikaikkuna: Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Dosing through last study visit (average of 48 weeks)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Number of Participants With FIX Activity Levels >=5% and >= 10%
Aikaikkuna: Last study visit (average of 48 weeks)
One-Stage aPTT & Chromogenic Assay (central lab)
Last study visit (average of 48 weeks)
Number of Participants With FIX Inhibitor at Any Time Point
Aikaikkuna: Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Number Patients With Bleeding Episode
Aikaikkuna: Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Mean Time to Cleared Viral Shedding
Aikaikkuna: Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Time of first <LLD (lower limit detection) value
Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Number of Participants With Abnormal Serum Alpha-fetoprotein Levels
Aikaikkuna: Dosing through last study visit (either Week 26 or W52)
Central lab
Dosing through last study visit (either Week 26 or W52)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Spur Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 6. joulukuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 31. toukokuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 31. toukokuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 22. marraskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 7. joulukuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 20. joulukuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 31. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 6. heinäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • FLT180a-06

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa