B형 혈우병 환자 FLT180a의 임상 1/2상 용량 확인 연구
2026년 7월 6일 업데이트: Spur Therapeutics
B형 혈우병 성인 피험자에서 FLT180a(코돈 최적화 인간 인자 IX 유전자의 파두아 변이체를 포함하는 아데노 관련 바이러스 벡터)의 용량 확인 연구
B형 혈우병 성인을 대상으로 한 FLT180a 유전자 요법 연구. 최대 9명의 환자가 FLT180a 단일 용량을 투여받기 위해 등록하고 52주 동안 추적 관찰합니다.
결과는 향후 3상 연구를 위한 용량을 확인할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
6
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
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Florida
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Tampa, Florida, 미국, 33612
- University of South Florida
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- University of Michigan
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Glasgow, 영국
- Glasgow Royal Infirmary
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London, 영국
- Guys Hospital
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London, 영국
- Royal Free London NHS Foundation Tust
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Newcastle, 영국
- Royal Victoria Infirmary
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 피험자가 지속적이고 안정적이며 적절한 FIX 예방 조치를 취하고 있는 알려진 중증 또는 중등도 FIX 결핍(정상 순환 FIX 활동의 ≤2%)이 있는 혈우병 B의 진단
- a) 헤모글로빈 ≥11g/dL; b) 혈소판 ≥100,000개 세포/μL; c) AST, ALT 및 알칼리 포스파타제(ALP) ≤ 정상 상한(ULN); d) 혈청 알부민 > 정상 하한(LLN); e) 총 빌리루빈 ≤1.5 x ULN(길버트병으로 인한 경우 제외); f) 혈청 크레아티닌 ≤2.0mg/dL.
- FLT180a 투여 전 4주 이내에 시험관내 형질도입 억제 분석을 사용하여 사전 설정된 임상 컷오프 한계 미만의 중화 항-AAV-S3 항체 수준
- 연구자의 판단에 따라 리드인 연구 중에 출혈 일지 데이터를 정확하고 독립적으로 적시에 입력할 수 있는 능력을 입증했습니다.
- FIX 농축액에 최소 150일 노출
- FLT-01 리드인 연구(ECLIPSE)의 출혈 사건 및 FIX 소비 데이터에 대한 만족스럽게 통제된 최소 6개월의 전향적 베이스라인 데이터
주요 제외 기준:
- 알코올 또는 약물 의존의 병력
- 등록 당시 중화 항 인간 FIX 항체(억제제; Nijmegen 변형 베데스다 억제제 분석에 의해 결정됨)의 존재 또는 FIX 억제제의 이전 병력
- 혈전 색전증의 위험이 높은 피험자
- 진행된 간 섬유증의 증거
- 유전자 전달 의약품으로 사전 치료
- 활동성 B형 간염 또는 C형 간염이 있는 피험자
- HIV-1의 혈청학적 증거, 항바이러스 요법으로 통제되지 않고 분화 군집 4(CD4)+ 카운트 ≤200 μL로 입증됨
- 선별 검사에서 CMV 중합효소 연쇄 반응(PCR) 양성인 거대세포 바이러스(CMV) 면역글로불린 G 양성 대상자
- 혈우병 B 이외의 알려진 응고 장애
- 스크리닝 중 고감도(hs) 트로포닌-T ≥14pg/mL
- 지난 6개월 동안 조절되지 않는 심부전, 불안정 협심증, 심근경색 또는 임상 관리가 필요한 기타 급성 심장 상태의 병력
- 예방적 FIX 치료가 필요한 향후 12개월 이내에 계획된 수술 절차
- 알려진 활성 중증 감염(문서화된 코로나바이러스(COVID)-19 감염 포함) 또는 기타 중요하고 동시에 통제되지 않는 의학적 상태
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: FLT180a
FLT180a의 단일 용량이 투여됩니다.
투여량은 등록 코호트에 의해 결정될 것이다.
처음 3명의 환자는 7.7 x 10e11 vg/kg을 받게 됩니다.
후속 코호트의 용량은 이전 코호트(들)의 데이터 검토를 기반으로 DMC에 의해 결정됩니다.
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FLT180a는 B형 혈우병 성인의 내인성 FIX 생산을 증가시키기 위한 유전자 치료제다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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Number of Participants With Adverse Events
기간: Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
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Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Number of Participants With FIX Activity Levels >=5% and >= 10%
기간: Last study visit (average of 48 weeks)
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One-Stage aPTT & Chromogenic Assay (central lab)
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Last study visit (average of 48 weeks)
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Number of Participants With FIX Inhibitor at Any Time Point
기간: Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
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Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
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Number Patients With Bleeding Episode
기간: Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
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Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
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Mean Time to Cleared Viral Shedding
기간: Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
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Time of first <LLD (lower limit detection) value
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Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
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Number of Participants With Abnormal Serum Alpha-fetoprotein Levels
기간: Dosing through last study visit (either Week 26 or W52)
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Central lab
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Dosing through last study visit (either Week 26 or W52)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 12월 6일
기본 완료 (실제)
2023년 5월 31일
연구 완료 (실제)
2023년 5월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 11월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 12월 7일
처음 게시됨 (실제)
2021년 12월 20일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 31일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 7월 6일
마지막으로 확인됨
2026년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- FLT180a-06
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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