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Étude de phase 1/2 de confirmation de dose de FLT180a dans l'hémophilie B

6 juillet 2026 mis à jour par: Spur Therapeutics

Une étude de confirmation de dose de FLT180a (vecteur viral adéno-associé contenant le variant de Padoue d'un gène du facteur IX humain optimisé en codons) chez des sujets adultes atteints d'hémophilie B

Étude de la thérapie génique FLT180a chez les adultes atteints d'hémophilie B. Jusqu'à 9 patients seront recrutés pour recevoir une dose unique de FLT180a et seront suivis pendant 52 semaines. Les résultats confirmeront la dose pour une future étude de phase 3.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

6

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
      • Glasgow, Royaume-Uni
        • Glasgow Royal Infirmary
      • London, Royaume-Uni
        • Guys Hospital
      • London, Royaume-Uni
        • Royal Free London NHS Foundation Tust
      • Newcastle, Royaume-Uni
        • Royal Victoria Infirmary
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
    • Florida
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33612
        • University of South Florida
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • University of Michigan

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 65 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Diagnostic d'hémophilie B avec déficit connu en FIX sévère ou modérément sévère (≤ 2 % d'activité FIX circulante normale) pour laquelle le sujet est sous prophylaxie FIX continue, stable et adéquate
  • Avoir des valeurs de laboratoire acceptables de a) Hémoglobine ≥11g/dL ; b) Plaquettes ≥100 000 cellules/µL ; c) AST, ALT et phosphatase alcaline (ALP) ≤ limite supérieure de la normale (LSN) ; d) Albumine sérique > limite inférieure de la normale (LLN); e) Bilirubine totale ≤ 1,5 x LSN (sauf si causée par la maladie de Gilbert) ; f) Créatinine sérique ≤ 2,0 mg/dL.
  • Niveau d'anticorps neutralisants anti-AAV-S3 inférieur à la limite du seuil clinique préétabli à l'aide d'un test d'inhibition de la transduction in vitro dans les 4 semaines précédant l'administration de FLT180a
  • A démontré sa capacité à saisir avec précision, de manière indépendante et en temps opportun les données du journal des saignements au cours de l'étude initiale, à en juger par l'investigateur
  • Au moins 150 jours d'exposition aux concentrés FIX
  • Au moins 6 mois de données de base prospectives contrôlées satisfaisantes pour les événements hémorragiques et les données de consommation de FIX de l'étude préliminaire FLT-01 (ECLIPSE)

Critères d'exclusion clés :

  • Tout antécédent de dépendance à l'alcool ou à la drogue
  • Présence d'anticorps neutralisants anti-FIX humain (inhibiteur ; déterminé par le test d'inhibiteur Bethesda modifié de Nijmegen) au moment de l'inscription ou antécédents d'inhibiteur de FIX
  • Sujets à haut risque d'événements thromboemboliques
  • Preuve de fibrose hépatique avancée
  • Traitement antérieur par un médicament de transfert de gène
  • Sujets atteints d'hépatite B ou C active
  • Preuve sérologique du VIH-1, non contrôlé par un traitement antiviral et mis en évidence par un cluster de différenciation 4 (CD4) + compte ≤ 200 μL
  • Sujets positifs pour l'immunoglobuline G du cytomégalovirus (CMV) qui sont positifs pour la réaction en chaîne par polymérase (PCR) du CMV lors du dépistage
  • Trouble connu de la coagulation autre que l'hémophilie B
  • Troponine-T haute sensibilité (hs) ≥14 pg/mL lors du dépistage
  • Antécédents d'insuffisance cardiaque non contrôlée, d'angor instable ou d'infarctus du myocarde ou d'autres affections cardiaques aiguës nécessitant une prise en charge clinique au cours des 6 derniers mois
  • Intervention chirurgicale prévue dans les 12 prochains mois nécessitant un traitement prophylactique FIX
  • Infection grave active connue (y compris une infection documentée par le coronavirus (COVID)-19), ou toute autre condition médicale concomitante importante et non contrôlée

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Autre
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: FLT180a
Une dose unique de FLT180a sera administrée. La dose sera déterminée par la cohorte d'inscription. Les 3 premiers patients recevront 7,7 x 10e11 vg/kg. La dose dans les cohortes suivantes sera déterminée par le DMC sur la base de l'examen des données de la ou des cohortes précédentes.
Génétique: ensemble verbrinacogèneparvovec
FLT180a est une thérapie génique destinée à augmenter la production endogène de FIX chez les adultes atteints d'hémophilie B

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Number of Participants With Adverse Events
Délai: Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Dosing through last study visit (average of 48 weeks)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Number of Participants With FIX Activity Levels >=5% and >= 10%
Délai: Last study visit (average of 48 weeks)
One-Stage aPTT & Chromogenic Assay (central lab)
Last study visit (average of 48 weeks)
Number of Participants With FIX Inhibitor at Any Time Point
Délai: Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Number Patients With Bleeding Episode
Délai: Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Mean Time to Cleared Viral Shedding
Délai: Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Time of first <LLD (lower limit detection) value
Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Number of Participants With Abnormal Serum Alpha-fetoprotein Levels
Délai: Dosing through last study visit (either Week 26 or W52)
Central lab
Dosing through last study visit (either Week 26 or W52)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Spur Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

6 décembre 2021

Achèvement primaire (Réel)

31 mai 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

31 mai 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 novembre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 décembre 2021

Première publication (Réel)

20 décembre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

31 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 juillet 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • FLT180a-06

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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