Fáze 1/2 studie potvrzení dávky FLT180a u hemofilie B
6. července 2026 aktualizováno: Spur Therapeutics
Studie potvrzení dávky FLT180a (adeno-asociovaný virový vektor obsahující padovskou variantu kodonově optimalizovaného genu pro lidský faktor IX) u dospělých jedinců s hemofilií B
Studie genové terapie FLT180a u dospělých s hemofilií B. Bude zařazeno až 9 pacientů, kteří obdrží jednu dávku FLT180a a budou sledováni po dobu 52 týdnů.
Výsledky potvrdí dávku pro budoucí studii fáze 3.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
6
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Glasgow, Spojené království
- Glasgow Royal Infirmary
-
London, Spojené království
- Guys Hospital
-
London, Spojené království
- Royal Free London NHS Foundation Tust
-
Newcastle, Spojené království
- Royal Victoria Infirmary
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
- University of South Florida
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- University of Michigan
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Diagnóza hemofilie B se známým těžkým nebo středně závažným deficitem FIX (≤ 2 % normální aktivity FIX v oběhu), pro kterou je subjekt na kontinuální, stabilní a adekvátní profylaxi FIX
- Mít přijatelné laboratorní hodnoty a) Hemoglobin ≥11g/dl; b) krevní destičky > 100 000 buněk/ul; c) AST, ALT a alkalická fosfatáza (ALP) ≤ horní hranice normálu (ULN); d) Sérový albumin > dolní hranice normálu (LLN); e) Celkový bilirubin ≤ 1,5 x ULN (kromě případů, kdy je způsoben Gilbertovou chorobou); f) Sérový kreatinin ≤ 2,0 mg/dl.
- Hladina neutralizačních protilátek anti-AAV-S3 pod limitem předem stanoveného klinického limitu za použití in vitro testu inhibice transdukce během 4 týdnů před podáním FLT180a
- Prokázal schopnost přesně, nezávisle a včas zadávat údaje z deníku krvácení během úvodní studie, jak posoudil zkoušející
- Nejméně 150 dní expozice koncentrátům FIX
- Alespoň 6 měsíců uspokojivých kontrolovaných prospektivních výchozích údajů pro krvácivé příhody a údajů o spotřebě FIX ze zaváděcí studie FLT-01 (ECLIPSE)
Klíčová kritéria vyloučení:
- Jakákoli anamnéza závislosti na alkoholu nebo drogách
- Přítomnost neutralizačních protilátek proti lidským FIX (inhibitor; stanoveno Nijmegenem modifikovaným testem Bethesda inhibitoru) v době zařazení nebo předchozí historie FIX inhibitoru
- Subjekty s vysokým rizikem tromboembolických příhod
- Důkaz pokročilé jaterní fibrózy
- Předchozí léčba léčivým přípravkem pro přenos genů
- Jedinci s aktivní hepatitidou B nebo C
- Sérologický důkaz HIV-1, nekontrolovaný antivirovou terapií a jak je dokázáno počtem shluků diferenciace 4 (CD4)+ ≤200 μl
- Subjekty pozitivní na imunoglobulin G cytomegaloviru (CMV), kteří jsou při screeningu pozitivní na CMV polymerázovou řetězovou reakci (PCR)
- Známá porucha koagulace jiná než hemofilie B
- Vysoká citlivost (hs) troponin-T ≥14 pg/ml během screeningu
- Anamnéza nekontrolovaného srdečního selhání, nestabilní anginy pectoris nebo infarktu myokardu nebo jiných akutních srdečních stavů vyžadujících klinickou léčbu v posledních 6 měsících
- Plánovaný chirurgický výkon během následujících 12 měsíců vyžadující profylaktickou léčbu FIX
- Známá aktivní těžká infekce (včetně zdokumentované infekce koronavirem (COVID)-19) nebo jakýkoli jiný významný souběžný, nekontrolovaný zdravotní stav
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Jiný
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: FLT180a
Bude podána jedna dávka FLT180a.
Dávka bude určena registrační kohortou.
První 3 pacienti dostanou 7,7 x 10e11 vg/kg.
Dávku v následujících kohortách určí DMC na základě přezkoumání údajů z předchozí kohorty (kohort).
|
FLT180a je genová terapie určená ke zvýšení endogenní produkce FIX u dospělých s hemofilií B
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Number of Participants With Adverse Events
Časové okno: Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
|
Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Number of Participants With FIX Activity Levels >=5% and >= 10%
Časové okno: Last study visit (average of 48 weeks)
|
One-Stage aPTT & Chromogenic Assay (central lab)
|
Last study visit (average of 48 weeks)
|
|
Number of Participants With FIX Inhibitor at Any Time Point
Časové okno: Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
|
Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
|
|
|
Number Patients With Bleeding Episode
Časové okno: Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
|
Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
|
|
|
Mean Time to Cleared Viral Shedding
Časové okno: Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
|
Time of first <LLD (lower limit detection) value
|
Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
|
|
Number of Participants With Abnormal Serum Alpha-fetoprotein Levels
Časové okno: Dosing through last study visit (either Week 26 or W52)
|
Central lab
|
Dosing through last study visit (either Week 26 or W52)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
6. prosince 2021
Primární dokončení (Aktuální)
31. května 2023
Dokončení studie (Aktuální)
31. května 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
22. listopadu 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
7. prosince 2021
První zveřejněno (Aktuální)
20. prosince 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
31. července 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
6. července 2026
Naposledy ověřeno
1. července 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- FLT180a-06
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .