Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase 1/2 dosebekreftelsesstudie av FLT180a ved hemofili B

6. juli 2026 oppdatert av: Spur Therapeutics

En dosebekreftelsesstudie av FLT180a (adeno-assosiert viral vektor som inneholder Padua-varianten av et kodonoptimalisert human faktor IX-gen) hos voksne personer med hemofili B

Studie av FLT180a-genterapi hos voksne med hemofili B. Opptil 9 pasienter vil bli registrert for å få en enkeltdose FLT180a og følges i 52 uker. Resultatene vil bekrefte dosen for en fremtidig fase 3-studie.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • University of South Florida
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • University of Michigan
  • Storbritannia
      • Glasgow, Storbritannia
        • Glasgow Royal Infirmary
      • London, Storbritannia
        • Guys Hospital
      • London, Storbritannia
        • Royal Free London NHS Foundation Tust
      • Newcastle, Storbritannia
        • Royal Victoria Infirmary

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Diagnostisering av hemofili B med kjent alvorlig eller moderat alvorlig FIX-mangel (≤2 % normal sirkulerende FIX-aktivitet) der pasienten er på kontinuerlig, stabil og adekvat FIX-profylakse
  • Ha akseptable laboratorieverdier av a) Hemoglobin ≥11g/dL; b) Blodplater ≥100 000 celler/µL; c) AST, ALAT og alkalisk fosfatase (ALP) ≤ øvre normalgrense (ULN); d) Serumalbumin > nedre normalgrense (LLN); e) Totalt bilirubin ≤1,5 ​​x ULN (unntatt hvis forårsaket av Gilberts sykdom); f) Serumkreatinin ≤2,0 mg/dL.
  • Nivå av nøytraliserende anti-AAV-S3-antistoffer under grensen for den forhåndsetablerte kliniske grensen ved bruk av en in vitro transduksjonshemmingsanalyse innen 4 uker før FLT180a-administrasjon
  • Har demonstrert evne til nøyaktig, uavhengig og i tide å legge inn blødningsdagbokdata under innledende studie, som bedømt av etterforskeren
  • Minst 150 eksponeringsdager for FIX-konsentrater
  • Minst 6 måneder med tilfredsstillende kontrollerte prospektive baselinedata for blødningshendelser og FIX-forbruksdata fra FLT-01 innledende studie (ECLIPSE)

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Enhver historie med alkohol- eller narkotikaavhengighet
  • Tilstedeværelse av nøytraliserende anti-humane FIX-antistoffer (hemmer; bestemt av Nijmegen modifisert Bethesda-hemmeranalyse) på tidspunktet for registrering eller en tidligere historie med FIX-hemmer
  • Personer med høy risiko for tromboemboliske hendelser
  • Bevis på avansert leverfibrose
  • Tidligere behandling med et genoverføringsmedisin
  • Personer med aktiv hepatitt B eller C
  • Serologiske bevis på HIV-1, ikke kontrollert med antiviral terapi og som vist ved cluster of differentiation 4 (CD4)+-teller ≤200 μL
  • Cytomegalovirus (CMV) immunglobulin G-positive personer som er CMV-polymerasekjedereaksjon (PCR) positive ved screening
  • Kjent koagulasjonsforstyrrelse annet enn hemofili B
  • Høysensitivitet (hs) troponin-T ≥14 pg/ml under screening
  • Anamnese med ukontrollert hjertesvikt, ustabil angina eller hjerteinfarkt eller andre akutte hjertetilstander som krever klinisk behandling de siste 6 månedene
  • Planlagt kirurgisk inngrep innen de neste 12 månedene som krever profylaktisk FIX-behandling
  • Kjent aktiv alvorlig infeksjon (inkludert dokumentert koronavirus (COVID)-19-infeksjon), eller enhver annen betydelig samtidig, ukontrollert medisinsk tilstand

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: FLT180a
En enkeltdose FLT180a vil bli administrert. Dose vil bli bestemt av påmeldingskohort. De første 3 pasientene vil få 7,7 x 10e11 vg/kg. Dosen i påfølgende kohorter vil bli bestemt av DMC basert på gjennomgang av data fra tidligere kohorter.
Genetisk: verbrinacogene setparvovec
FLT180a er en genterapi beregnet på å øke endogen FIX-produksjon hos voksne med hemofili B

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Number of Participants With Adverse Events
Tidsramme: Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Dosing through last study visit (average of 48 weeks)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Number of Participants With FIX Activity Levels >=5% and >= 10%
Tidsramme: Last study visit (average of 48 weeks)
One-Stage aPTT & Chromogenic Assay (central lab)
Last study visit (average of 48 weeks)
Number of Participants With FIX Inhibitor at Any Time Point
Tidsramme: Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Number Patients With Bleeding Episode
Tidsramme: Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Mean Time to Cleared Viral Shedding
Tidsramme: Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Time of first <LLD (lower limit detection) value
Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Number of Participants With Abnormal Serum Alpha-fetoprotein Levels
Tidsramme: Dosing through last study visit (either Week 26 or W52)
Central lab
Dosing through last study visit (either Week 26 or W52)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Spur Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

6. desember 2021

Primær fullføring (Faktiske)

31. mai 2023

Studiet fullført (Faktiske)

31. mai 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. november 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. desember 2021

Først lagt ut (Faktiske)

20. desember 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

31. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. juli 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • FLT180a-06

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere