Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 1/2 dosisbekræftelsesundersøgelse af FLT180a ved hæmofili B

6. juli 2026 opdateret af: Spur Therapeutics

En dosisbekræftelsesundersøgelse af FLT180a (adeno-associeret viral vektor indeholdende Padua-varianten af ​​et codon-optimeret human faktor IX-gen) hos voksne forsøgspersoner med hæmofili B

Undersøgelse af FLT180a-genterapi hos voksne med hæmofili B. Op til 9 patienter vil blive indskrevet til at modtage en enkelt dosis FLT180a og blive fulgt i 52 uger. Resultaterne vil bekræfte dosis for et fremtidigt fase 3-studie.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige
        • Glasgow Royal Infirmary
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Guys Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Royal Free London NHS Foundation Tust
      • Newcastle, Det Forenede Kongerige
        • Royal Victoria Infirmary
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • University of South Florida
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Diagnose af hæmofili B med kendt alvorlig eller moderat svær FIX-mangel (≤2 % normal cirkulerende FIX-aktivitet), for hvilken forsøgspersonen er i kontinuerlig, stabil og tilstrækkelig FIX-profylakse
  • Har acceptable laboratorieværdier af a) Hæmoglobin ≥11g/dL; b) Blodplader ≥100.000 celler/µL; c) AST, ALT og alkalisk fosfatase (ALP) ≤ øvre normalgrænse (ULN); d) Serumalbumin > nedre normalgrænse (LLN); e) Total bilirubin ≤1,5 ​​x ULN (undtagen hvis forårsaget af Gilberts sygdom); f) Serumkreatinin ≤2,0 mg/dL.
  • Niveauet af neutraliserende anti-AAV-S3 antistoffer under grænsen for den forudetablerede kliniske cutoff ved brug af en in vitro transduktionshæmningsanalyse inden for de 4 uger før FLT180a administration
  • Har demonstreret evne til nøjagtigt, uafhængigt og rettidigt at indtaste blødningsdagbogsdata under indledende undersøgelse, som vurderet af investigator
  • Mindst 150 eksponeringsdage for FIX-koncentrater
  • Mindst 6 måneders tilfredsstillende kontrollerede prospektive baselinedata for blødningshændelser og FIX-forbrugsdata fra FLT-01 lead-in studiet (ECLIPSE)

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Enhver historie med alkohol- eller stofafhængighed
  • Tilstedeværelse af neutraliserende anti-humane FIX-antistoffer (hæmmer; bestemt af Nijmegen modificeret Bethesda-hæmmer-assay) på tidspunktet for indskrivning eller en tidligere historie med FIX-hæmmer
  • Personer med høj risiko for tromboemboliske hændelser
  • Bevis på fremskreden leverfibrose
  • Forudgående behandling med et genoverførselslægemiddel
  • Personer med aktiv hepatitis B eller C
  • Serologiske beviser for HIV-1, ikke kontrolleret med antiviral terapi og som påvist ved cluster of differentiation 4 (CD4)+ tællinger ≤200 μL
  • Cytomegalovirus (CMV) immunoglobulin G-positive forsøgspersoner, der er CMV-polymerasekædereaktions (PCR) positive ved screening
  • Anden kendt koagulationsforstyrrelse end hæmofili B
  • Højfølsomhed (hs) troponin-T ≥14 pg/ml under screening
  • Anamnese med ukontrolleret hjertesvigt, ustabil angina eller myokardieinfarkt eller andre akutte hjertesygdomme, der kræver klinisk behandling inden for de seneste 6 måneder
  • Planlagt kirurgisk indgreb inden for de næste 12 måneder, der kræver profylaktisk FIX-behandling
  • Kendt aktiv alvorlig infektion (herunder dokumenteret coronavirus (COVID)-19 infektion) eller enhver anden betydelig samtidig, ukontrolleret medicinsk tilstand

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: FLT180a
En enkelt dosis FLT180a vil blive administreret. Dosis vil blive bestemt af tilmeldingskohorte. De første 3 patienter får 7,7 x 10e11 vg/kg. Dosis i efterfølgende kohorter vil blive bestemt af DMC baseret på gennemgang af data fra den eller de tidligere kohorter.
Genetisk: verbrinacogene setparvovec
FLT180a er en genterapi beregnet til at øge endogen FIX-produktion hos voksne med hæmofili B

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Number of Participants With Adverse Events
Tidsramme: Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Dosing through last study visit (average of 48 weeks)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Number of Participants With FIX Activity Levels >=5% and >= 10%
Tidsramme: Last study visit (average of 48 weeks)
One-Stage aPTT & Chromogenic Assay (central lab)
Last study visit (average of 48 weeks)
Number of Participants With FIX Inhibitor at Any Time Point
Tidsramme: Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Number Patients With Bleeding Episode
Tidsramme: Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Mean Time to Cleared Viral Shedding
Tidsramme: Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Time of first <LLD (lower limit detection) value
Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Number of Participants With Abnormal Serum Alpha-fetoprotein Levels
Tidsramme: Dosing through last study visit (either Week 26 or W52)
Central lab
Dosing through last study visit (either Week 26 or W52)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Spur Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. december 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. maj 2023

Studieafslutning (Faktiske)

31. maj 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. november 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. december 2021

Først opslået (Faktiske)

20. december 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. juli 2026

Sidst verificeret

1. juli 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • FLT180a-06

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner