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Dosisbestätigungsstudie der Phase 1/2 von FLT180a bei Hämophilie B

6. Juli 2026 aktualisiert von: Spur Therapeutics

Eine Dosisbestätigungsstudie von FLT180a (Adeno-assoziierter viraler Vektor, der die Padua-Variante eines Codon-optimierten menschlichen Faktor-IX-Gens enthält) bei erwachsenen Probanden mit Hämophilie B

Studie zur FLT180a-Gentherapie bei Erwachsenen mit Hämophilie B. Bis zu 9 Patienten werden aufgenommen, um eine Einzeldosis FLT180a zu erhalten und 52 Wochen lang nachbeobachtet zu werden. Die Ergebnisse werden die Dosis für eine zukünftige Phase-3-Studie bestätigen.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

6

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • University of South Florida
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan
  • Vereinigtes Königreich
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich
        • Glasgow Royal Infirmary
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Guys Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Royal Free London NHS Foundation Tust
      • Newcastle, Vereinigtes Königreich
        • Royal Victoria Infirmary

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Diagnose von Hämophilie B mit bekanntem schwerem oder mittelschwerem FIX-Mangel (≤2 % der normalen zirkulierenden FIX-Aktivität), für die der Proband eine kontinuierliche, stabile und angemessene FIX-Prophylaxe erhält
  • Akzeptable Laborwerte von a) Hämoglobin ≥11 g/dL haben; b) Blutplättchen ≥100.000 Zellen/µl; c) AST, ALT und alkalische Phosphatase (ALP) ≤ Obergrenze des Normalwerts (ULN); d) Serumalbumin > untere Grenze des Normalwerts (LLN); e) Gesamtbilirubin ≤ 1,5 x ULN (außer wenn durch Gilbert-Krankheit verursacht); f) Serumkreatinin ≤ 2,0 mg/dL.
  • Spiegel neutralisierender Anti-AAV-S3-Antikörper unterhalb der Grenze des vorab festgelegten klinischen Grenzwerts unter Verwendung eines In-vitro-Transduktionsinhibitionsassays innerhalb der 4 Wochen vor der Verabreichung von FLT180a
  • Hat die Fähigkeit gezeigt, während der Lead-in-Studie Bluttagebuchdaten genau, unabhängig und rechtzeitig einzugeben, wie vom Prüfarzt beurteilt
  • Mindestens 150 Expositionstage gegenüber FIX-Konzentraten
  • Mindestens 6 Monate zufriedenstellende kontrollierte prospektive Ausgangsdaten für Blutungsereignisse und FIX-Verbrauchsdaten aus der Lead-in-Studie FLT-01 (ECLIPSE)

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Jede Vorgeschichte von Alkohol- oder Drogenabhängigkeit
  • Vorhandensein von neutralisierenden Anti-Human-FIX-Antikörpern (Inhibitor; bestimmt durch den modifizierten Bethesda-Inhibitor-Assay von Nijmegen) zum Zeitpunkt der Registrierung oder eine Vorgeschichte von FIX-Inhibitoren
  • Personen mit hohem Risiko für thromboembolische Ereignisse
  • Nachweis einer fortgeschrittenen Leberfibrose
  • Vorbehandlung mit einem Gentransferarzneimittel
  • Patienten mit aktiver Hepatitis B oder C
  • Serologischer Nachweis von HIV-1, nicht kontrolliert mit antiviraler Therapie und nachgewiesen durch Differenzierungscluster 4 (CD4)+ Zählungen ≤200 μl
  • Cytomegalovirus (CMV)-Immunglobulin-G-positive Probanden, die beim Screening CMV-Polymerase-Kettenreaktion (PCR)-positiv sind
  • Bekannte Gerinnungsstörung außer Hämophilie B
  • Hochempfindliches (hs) Troponin-T ≥14 pg/ml während des Screenings
  • Vorgeschichte von unkontrolliertem Herzversagen, instabiler Angina pectoris oder Myokardinfarkt oder anderen akuten Herzerkrankungen, die in den letzten 6 Monaten eine klinische Behandlung erforderten
  • Geplanter chirurgischer Eingriff innerhalb der nächsten 12 Monate, der eine prophylaktische FIX-Behandlung erfordert
  • Bekannte aktive schwere Infektion (einschließlich dokumentierter Coronavirus (COVID)-19-Infektion) oder jede andere signifikante gleichzeitige, unkontrollierte Erkrankung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: FLT180a
Es wird eine Einzeldosis FLT180a verabreicht. Die Dosis wird durch die Einschreibungskohorte bestimmt. Die ersten 3 Patienten erhalten 7,7 x 10e11 vg/kg. Die Dosis in nachfolgenden Kohorten wird vom DMC basierend auf der Überprüfung der Daten aus der/den vorherigen Kohorte(n) bestimmt.
Genetisch: Verbrinacogen-Setparvovec
FLT180a ist eine Gentherapie zur Steigerung der endogenen FIX-Produktion bei Erwachsenen mit Hämophilie B

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Number of Participants With Adverse Events
Zeitfenster: Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Dosing through last study visit (average of 48 weeks)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Number of Participants With FIX Activity Levels >=5% and >= 10%
Zeitfenster: Last study visit (average of 48 weeks)
One-Stage aPTT & Chromogenic Assay (central lab)
Last study visit (average of 48 weeks)
Number of Participants With FIX Inhibitor at Any Time Point
Zeitfenster: Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Number Patients With Bleeding Episode
Zeitfenster: Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Mean Time to Cleared Viral Shedding
Zeitfenster: Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Time of first <LLD (lower limit detection) value
Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Number of Participants With Abnormal Serum Alpha-fetoprotein Levels
Zeitfenster: Dosing through last study visit (either Week 26 or W52)
Central lab
Dosing through last study visit (either Week 26 or W52)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Spur Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. Dezember 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. Mai 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Mai 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. November 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. Dezember 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. Dezember 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

31. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • FLT180a-06

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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