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Estudo de Confirmação de Dose de Fase 1/2 de FLT180a na Hemofilia B

6 de julho de 2026 atualizado por: Spur Therapeutics

Um estudo de confirmação de dose de FLT180a (vetor viral adeno-associado contendo a variante Pádua de um gene do fator IX humano otimizado por códon) em indivíduos adultos com hemofilia B

Estudo da terapia gênica FLT180a em adultos com Hemofilia B. Até 9 pacientes serão inscritos para receber uma dose única de FLT180a e serão acompanhados por 52 semanas. Os resultados confirmarão a dose para um futuro estudo de Fase 3.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

6

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • University of South Florida
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan
  • Reino Unido
      • Glasgow, Reino Unido
        • Glasgow Royal Infirmary
      • London, Reino Unido
        • Guys Hospital
      • London, Reino Unido
        • Royal Free London NHS Foundation Tust
      • Newcastle, Reino Unido
        • Royal Victoria Infirmary

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 65 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Diagnóstico de Hemofilia B com deficiência conhecida de FIX grave ou moderadamente grave (≤2% da atividade circulante normal do FIX) para a qual o indivíduo está sob profilaxia contínua, estável e adequada do FIX
  • Apresentar valores laboratoriais aceitáveis ​​de a) Hemoglobina ≥11g/dL; b) Plaquetas ≥100.000 células/µL; c) AST, ALT e fosfatase alcalina (ALP) ≤ limite superior da normalidade (LSN); d) Albumina sérica > limite inferior do normal (LLN); e) Bilirrubina total ≤1,5 ​​x LSN (exceto se causada pela doença de Gilbert); f) Creatinina sérica ≤2,0mg/dL.
  • Nível de anticorpos anti-AAV-S3 neutralizantes abaixo do limite do corte clínico pré-estabelecido usando um ensaio de inibição de transdução in vitro nas 4 semanas anteriores à administração de FLT180a
  • Demonstrou capacidade de inserir com precisão, de forma independente e em tempo hábil os dados do diário de sangramento durante o estudo introdutório, conforme julgado pelo investigador
  • Pelo menos 150 dias de exposição a concentrados FIX
  • Pelo menos 6 meses de dados de linha de base prospectivos controlados satisfatórios para eventos hemorrágicos e dados de consumo de FIX do estudo introdutório FLT-01 (ECLIPSE)

Principais Critérios de Exclusão:

  • Qualquer histórico de dependência de álcool ou drogas
  • Presença de anticorpos neutralizantes anti-FIX humano (inibidor; determinado pelo ensaio de inibidor de Bethesda modificado por Nijmegen) no momento da inscrição ou uma história anterior de inibidor de FIX
  • Indivíduos com alto risco de eventos tromboembólicos
  • Evidência de fibrose hepática avançada
  • Tratamento prévio com um medicamento de transferência genética
  • Indivíduos com hepatite B ou C ativa
  • Evidência sorológica de HIV-1, não controlado com terapia antiviral e conforme evidenciado por cluster de diferenciação 4 (CD4)+ contagens ≤200 μL
  • Indivíduos positivos para imunoglobulina G para citomegalovírus (CMV) que são positivos para reação em cadeia da polimerase (PCR) para CMV na triagem
  • Distúrbio de coagulação conhecido, exceto hemofilia B
  • Troponina-T de alta sensibilidade (hs) ≥14 pg/mL durante a triagem
  • História de insuficiência cardíaca não controlada, angina instável ou infarto do miocárdio ou outras condições cardíacas agudas que requerem tratamento clínico nos últimos 6 meses
  • Procedimento cirúrgico planejado nos próximos 12 meses que requer tratamento profilático com FIX
  • Infecção grave ativa conhecida (incluindo infecção documentada por coronavírus (COVID)-19) ou qualquer outra condição médica concomitante significativa e não controlada

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Outro
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: FLT180a
Uma única dose de FLT180a será administrada. A dose será determinada pela coorte de inscrição. Os 3 primeiros pacientes receberão 7,7 x 10e11 vg/kg. A dose em coortes subsequentes será determinada pelo DMC com base na revisão dos dados da(s) coorte(s) anterior(es).
Genético: verbrinacogene setparvovec
FLT180a é uma terapia genética destinada a aumentar a produção endógena de FIX em adultos com Hemofilia B

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Number of Participants With Adverse Events
Prazo: Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Dosing through last study visit (average of 48 weeks)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Number of Participants With FIX Activity Levels >=5% and >= 10%
Prazo: Last study visit (average of 48 weeks)
One-Stage aPTT & Chromogenic Assay (central lab)
Last study visit (average of 48 weeks)
Number of Participants With FIX Inhibitor at Any Time Point
Prazo: Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Number Patients With Bleeding Episode
Prazo: Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Mean Time to Cleared Viral Shedding
Prazo: Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Time of first <LLD (lower limit detection) value
Dosing through last study visit (average of 48 weeks)
Number of Participants With Abnormal Serum Alpha-fetoprotein Levels
Prazo: Dosing through last study visit (either Week 26 or W52)
Central lab
Dosing through last study visit (either Week 26 or W52)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Spur Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

6 de dezembro de 2021

Conclusão Primária (Real)

31 de maio de 2023

Conclusão do estudo (Real)

31 de maio de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de novembro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de dezembro de 2021

Primeira postagem (Real)

20 de dezembro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

31 de julho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de julho de 2026

Última verificação

1 de julho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • FLT180a-06

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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