以前にボラネソルセンで治療された家族性カイロミクロン血症症候群（FCS）の成人に投与されたオレザルセン（以前はAKCEA-APOCIII-LRXとして知られていた）の研究
2025年12月5日 更新者：Ionis Pharmaceuticals, Inc.
以前にボラネソルセンで治療された家族性カイロミクロン血症症候群 (FCS) 患者に皮下投与された AKCEA-APOCIII-LRX の非盲検安全性試験 (ISIS 304801)
この研究の目的は、以前にボランソルセンで治療されたFCSの参加者におけるオレザルセン（以前はAKCEA -APOCIII-LRXとして知られていました）の安全性、忍容性、薬物動態（PK）および薬力学（PD）効果を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
これは、以前にボラネソルセンで治療された FCS の最大 30 人の参加者を対象とした第 3 相、多施設共同、非盲検安全性試験です。
試験は 3 つの期間で構成されます。1) スクリーニング期間: -4 週から -1 週 (最大 4 週間)。 2) 53週までの治療期間; 3) 治療後のフォローアップ期間: 54 週から 66 週 (13 週間)。
登録された参加者は、53週間の治療期間中、4週間ごとにオレザルセンを受け取ります。
研究の種類
介入
入学 (実際)
24
段階
- フェーズ 3
アクセスの拡大
承認済み 一般販売用。
拡張アクセス記録をご覧ください。
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Huntington Beach、California、アメリカ、92648
- Diabetes/Lipid Management & Research Center
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Florida
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Boca Raton、Florida、アメリカ、33434
- Excel Medical Clinical Trials, LLC
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109-2800
- University of Michigan, Department of Internal Medicine, Division of Metabolism, Endocrinology and Diabetes (MEND)
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New York
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Rochester、New York、アメリカ、14642
- University of Rochester School of Medicine
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、カナダ、V6Z 1Y6
- Centre for Heart Lung Innovation
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Vancouver、British Columbia、カナダ、V6Z 2C7
- ARC Biosystems, Clinical Assessment Unit (CAU)
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Manitoba
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Winnipeg、Manitoba、カナダ、R2H 2Ab
- St. Boniface General Hospital
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Quebec
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Chicoutimi、Quebec、カナダ、G7H 7K9
- Ecogene-21
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Québec、Quebec、カナダ、G1V 4W2
- Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
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Sherbrooke、Quebec、カナダ、J1H 5N4
- Centre Hospitalier Universite de Sherbrooke (CHUS)
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Stockholm、スウェーデン、171 77
- Karolinska University Hospital Huddinge
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準
-FCS（臨床診断または遺伝子診断）を現在受けている、または以前にvolanesorsenで治療した参加者（ISIS 304801）
o Waylivra®が商業的に承認され、参加者が利用できる国の研究参加者は、Waylivra®による治療オプションを奪われるべきではありません。 そのような参加者のこの研究への参加は、有害事象のために Waylivra® が中止された場合にのみ許可されます
以下の併用薬は、投与レジメンが研究の終わりまで一定のままであると予想される場合に許可されます（店頭（OTC）薬の時折または断続的な使用は、治験責任医師の裁量で許可されます）：
- スタチン、オメガ 3 脂肪酸 (処方薬および OTC)、フィブラート、またはその他の脂質低下薬。 OTC オメガ 3 脂肪酸を摂取している参加者は、研究終了まで同じブランドを維持するためにあらゆる努力を払う必要があります。
- 糖尿病治療薬
- 経口抗凝固薬（例：ダビガトラン、リバーロキサバン、またはアピキサバン、および定期的な臨床モニタリングを伴うワルファリン）
- タモキシフェン、エストロゲンまたはプロゲスチン
除外基準:
- -スクリーニングから4週間以内の別の治験薬（非オリゴヌクレオチド）、生物学的製剤、またはデバイスによる治療、または治験薬の5半減期のいずれか長い方
併用薬/手順の制限:
- -スポンサーメディカルモニターによって承認されていない限り、スクリーニング前および研究中の6週間以内の全身性コルチコステロイドまたはアナボリックステロイド
- -スクリーニング前の4週間以内の血漿アフェレーシスまたは研究中に計画された
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：オーレザルセン
Olezarsenは、4週間に1回、皮下（SC）注射により最長209週間投与されます。
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オレザルセンは皮下注射で投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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血小板数が 30% または 50% 以上減少した参加者の割合、または血小板数値が 50,000/立方ミリメートル (mm^3) 未満の参加者の割合
時間枠：ベースラインから 209 週目まで
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ベースラインから 209 週目まで
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臨床的出血事象を起こした参加者の割合
時間枠：ベースラインから 209 週目まで
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ベースラインから 209 週目まで
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推定糸球体濾過率（eGFR）が 30% 以上または 50% 以上減少した参加者の割合
時間枠：ベースラインから 209 週目まで
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ベースラインから 209 週目まで
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尿タンパク質/クレアチニン比 (UPCR) ≧ 1000 ミリグラム (mg)/グラム (g) または尿 / アルブミン クレアチニン比 (UACR) ≧ 500 mg/g の参加者の割合
時間枠：ベースラインから 209 週目まで
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ベースラインから 209 週目まで
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アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) が 5 x 正常値の上限 (ULN) 以上である参加者の割合
時間枠：ベースラインから 209 週目まで
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ベースラインから 209 週目まで
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ALTまたはASTがULNの3倍以上、総ビリルビンがULNの2倍以上である参加者の割合
時間枠：ベースラインから 209 週目まで
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ベースラインから 209 週目まで
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総ビリルビン値が 2 mg/デシリットル (dL) 以上の参加者の割合
時間枠：ベースラインから 209 週目まで
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ベースラインから 209 週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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オーレザルセンのトラフ（投与前）血漿濃度
時間枠：最大209週間
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最大209週間
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オレザルセンの治療後の血漿濃度
時間枠：最大209週間
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最大209週間
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空腹時中性脂肪（TG）の変化およびベースラインからの変化率
時間枠：ベースラインから 209 週目まで
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ベースラインから 209 週目まで
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空腹時アポリポタンパク質 C-III (APOC-III) の変化およびベースラインからの変化率
時間枠：ベースラインから 209 週目まで
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ベースラインから 209 週目まで
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空腹時超低密度リポタンパク質 (VLDL)-C の変化およびベースラインからの変化率
時間枠：ベースラインから 209 週目まで
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ベースラインから 209 週目まで
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空腹時カイロミクロン-TGにおけるベースラインからの変化および変化率
時間枠：ベースラインから 209 週目まで
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ベースラインから 209 週目まで
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空腹時総コレステロール (TC) の変化およびベースラインからの変化率
時間枠：ベースラインから 209 週目まで
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ベースラインから 209 週目まで
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空腹時非高密度リポタンパク質 (非 HDL)-C の変化およびベースラインからの変化率
時間枠：ベースラインから 209 週目まで
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ベースラインから 209 週目まで
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空腹時低密度リポタンパク質 (LDL)-C の変化およびベースラインからの変化率
時間枠：ベースラインから 209 週目まで
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ベースラインから 209 週目まで
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空腹時アポタンパク質 B (apoB) の変化およびベースラインからの変化率
時間枠：ベースラインから 209 週目まで
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ベースラインから 209 週目まで
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空腹時アポタンパク質 B48 (apoB48) の変化およびベースラインからの変化率
時間枠：ベースラインから 209 週目まで
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ベースラインから 209 週目まで
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空腹時高密度リポタンパク質 (HDL)-C の変化およびベースラインからの変化率
時間枠：ベースラインから 209 週目まで
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ベースラインから 209 週目まで
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空腹時アポタンパク質 A-1 (ApoA-1) の変化およびベースラインからの変化率
時間枠：ベースラインから 209 週目まで
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ベースラインから 209 週目まで
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急性膵炎の発症率
時間枠：最大209週間
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最大209週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年2月25日
一次修了 (推定)
2027年6月1日
研究の完了 (推定)
2027年6月1日
試験登録日
最初に提出
2021年11月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年12月22日
最初の投稿 (実際)
2022年1月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年12月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年12月5日
最終確認日
2025年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ISIS 678354-CS7
- 2021-003635-29 (EudraCT番号)
- 2023-508815-22-00 (Ctis)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
Ionis は、匿名化された個々の参加者データ、集約された臨床データ、およびこの研究の結果を裏付けるその他の種類のデータを共有する場合があります。
資格のある研究者からのデータ要求は、次の 3 つの基準がすべて満たされた時点で検討されます。(1) 米国および欧州連合の両方で治験薬の販売承認から 12 か月。 (2) 研究終了から 18 か月。 (3) 研究論文の出版から 6 か月。
アクセスは安全な環境を介して行われ、研究提案の承認と適切なデータ使用契約の締結が条件となります。
データへのアクセスリクエストは、Web サイト https://vivli.org/ourmember/ionis/ から送信できます。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。