En studie av Olezarsen (tidligere kjent som AKCEA-APOCIII-LRX) administrert til voksne med familiært kylomikronemisyndrom (FCS) tidligere behandlet med Volanesorsen
5. desember 2025 oppdatert av: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
En åpen sikkerhetsstudie av AKCEA-APOCIII-LRX administrert subkutant til pasienter med familiært kylomikronemisyndrom (FCS) tidligere behandlet med Volanesorsen (ISIS 304801)
Formålet med studien er å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetiske (PK) og farmakodynamiske (PD) effekter av olezarsen (tidligere kjent som AKCEA -APOCIII-LRX) hos deltakere med FCS tidligere behandlet med volanesorsen.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en fase 3, multisenter, åpen sikkerhetsstudie av opptil 30 deltakere med FCS, tidligere behandlet med volanesorsen.
Studien består av 3 perioder: 1) Screeningsperiode: Uke -4 til Uke -1 (opptil 4 uker); 2) Behandlingsperiode opp til uke 53; og 3) Oppfølgingsperiode etter behandling: uke 54 til uke 66 (13 uker).
Påmeldte deltakere vil motta olezarsen hver 4. uke i løpet av den 53 uker lange behandlingsperioden.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
24
Fase
- Fase 3
Utvidet tilgang
Godkjent for salg til publikum.
Se utvidet tilgangspost.
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 1Y6
- Centre for Heart Lung Innovation
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 2C7
- ARC Biosystems, Clinical Assessment Unit (CAU)
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Canada, R2H 2Ab
- St. Boniface General Hospital
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
- Ecogene-21
-
Québec, Quebec, Canada, G1V 4W2
- Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
-
Sherbrooke, Quebec, Canada, J1H 5N4
- Centre Hospitalier Universite de Sherbrooke (CHUS)
-
-
-
-
California
-
Huntington Beach, California, Forente stater, 92648
- Diabetes/Lipid Management & Research Center
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Forente stater, 33434
- Excel Medical Clinical Trials, LLC
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109-2800
- University of Michigan, Department of Internal Medicine, Division of Metabolism, Endocrinology and Diabetes (MEND)
-
-
New York
-
Rochester, New York, Forente stater, 14642
- University of Rochester School of Medicine
-
-
-
-
-
Stockholm, Sverige, 171 77
- Karolinska University Hospital Huddinge
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier
Deltakere med FCS (klinisk eller genetisk diagnose) på eller tidligere behandlet med volanesorsen (ISIS 304801)
o Studiedeltakere i land der Waylivra® er kommersielt godkjent og tilgjengelig for deltakere, bør ikke fratas behandlingsalternativet med Waylivra®. Deltakelse i denne studien for slike deltakere vil kun være tillatt når Waylivra® ble avbrutt på grunn av AE.
Følgende samtidige medisiner vil bli tillatt hvis doseringsregimet forventes å forbli konstant gjennom slutten av studien (sporadiske eller periodiske bruk av reseptfrie (OTC) medisiner vil bli tillatt etter etterforskerens skjønn):
- Statiner, omega-3 fettsyrer (reseptbelagte og OTC), fibrater eller andre lipidsenkende medisiner. Deltakere som tar OTC omega-3 fettsyrer bør gjøre sitt ytterste for å forbli på samme merke gjennom slutten av studien
- Antidiabetiske medisiner
- Orale antikoagulantia (f.eks. dabigatran, rivaroxaban eller apixaban, og warfarin med regelmessig klinisk overvåking)
- Tamoxifen, østrogener eller progestiner
Ekskluderingskriterier:
- Behandling med et annet undersøkelsesmiddel (ikke-oligonukleotid), biologisk middel eller enhet innen 4 uker etter screening, eller 5 halveringstider av undersøkelsesmiddel, avhengig av hva som er lengst
Samtidig medisinering/prosedyrerestriksjoner:
- Systemiske kortikosteroider eller anabole steroider innen 6 uker før screening og under studien med mindre godkjent av sponsorens medisinske monitor
- Plasmaaferese innen 4 uker før screening eller planlagt under studien
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Olezarsen
Olezarsen vil bli administrert en gang hver 4. uke ved subkutan (SC) injeksjon i opptil 209 uker.
|
Olezarsen vil bli administrert ved SC-injeksjon.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Andel deltakere med reduksjon i blodplatetall med >30 % eller >50 %, eller med blodplatetallverdi <50 000/kubikkmillimeter (mm^3)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 209
|
Grunnlinje til uke 209
|
|
Andel deltakere med kliniske blødningshendelser
Tidsramme: Grunnlinje til uke 209
|
Grunnlinje til uke 209
|
|
Andel deltakere med reduksjon i estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) med ≥30 % eller ≥50 %
Tidsramme: Grunnlinje til uke 209
|
Grunnlinje til uke 209
|
|
Andel deltakere med urinprotein/kreatininforhold (UPCR) ≥1000 milligram (mg)/gram (g) eller med urin/albumin kreatininforhold (UACR) ≥500 mg/g
Tidsramme: Grunnlinje til uke 209
|
Grunnlinje til uke 209
|
|
Andel deltakere med alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) ≥5 x øvre normalgrense (ULN)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 209
|
Grunnlinje til uke 209
|
|
Andel deltakere med ALT eller ASAT ≥3 x ULN og total bilirubin > 2 x ULN
Tidsramme: Grunnlinje til uke 209
|
Grunnlinje til uke 209
|
|
Andel deltakere med totalt bilirubin ≥2 mg/desiliter (dL)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 209
|
Grunnlinje til uke 209
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Trog (pre-dose) plasmakonsentrasjon av Olezarsen
Tidsramme: Opptil 209 uker
|
Opptil 209 uker
|
|
Post-Treatment Plasma Concentration of Olezarsen
Tidsramme: Opptil 209 uker
|
Opptil 209 uker
|
|
Endring og prosentvis endring fra baseline i fastende triglyserider (TG)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 209
|
Grunnlinje til uke 209
|
|
Endring og prosentvis endring fra baseline i fastende apolipoprotein C-III (APOC-III)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 209
|
Grunnlinje til uke 209
|
|
Endring og prosentvis endring fra baseline i fastende Lipoprotein med svært lav tetthet (VLDL)-C
Tidsramme: Grunnlinje til uke 209
|
Grunnlinje til uke 209
|
|
Endring og prosentvis endring fra baseline i fastende Chylomicron-TG
Tidsramme: Grunnlinje til uke 209
|
Grunnlinje til uke 209
|
|
Endring og prosentvis endring fra baseline i fastende totalkolesterol (TC)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 209
|
Grunnlinje til uke 209
|
|
Endring og prosentvis endring fra baseline i fastende ikke-høydensitetslipoprotein (ikke-HDL)-C
Tidsramme: Grunnlinje til uke 209
|
Grunnlinje til uke 209
|
|
Endring og prosentvis endring fra baseline i fastende lavdensitetslipoprotein (LDL)-C
Tidsramme: Grunnlinje til uke 209
|
Grunnlinje til uke 209
|
|
Endring og prosentvis endring fra baseline i fastende apoprotein B (apoB)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 209
|
Grunnlinje til uke 209
|
|
Endring og prosentvis endring fra baseline i fastende apoprotein B48 (apoB48)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 209
|
Grunnlinje til uke 209
|
|
Endring og prosentvis endring fra baseline i fastende høydensitetslipoprotein (HDL)-C
Tidsramme: Grunnlinje til uke 209
|
Grunnlinje til uke 209
|
|
Endring og prosentvis endring fra baseline i fastende apoprotein A-1 (ApoA-1)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 209
|
Grunnlinje til uke 209
|
|
Hendelsesrate av akutt pankreatitt
Tidsramme: Opptil 209 uker
|
Opptil 209 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
25. februar 2022
Primær fullføring (Antatt)
1. juni 2027
Studiet fullført (Antatt)
1. juni 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
20. november 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
22. desember 2021
Først lagt ut (Faktiske)
11. januar 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
12. desember 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
5. desember 2025
Sist bekreftet
1. desember 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ISIS 678354-CS7
- 2021-003635-29 (EudraCT-nummer)
- 2023-508815-22-00 (Ctis)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Ionis kan dele anonymiserte individuelle deltakerdata, aggregerte kliniske data og andre typer data som støtter resultatene i denne studien.
Dataforespørsler fra kvalifiserte forskere vil bli vurdert når alle tre av følgende kriterier er oppfylt: (1) 12 måneder fra markedsføringsgodkjenning av studiemedikamentet i både USA og EU; (2) 18 måneder fra avslutningen av studien; og (3) 6 måneder fra publisering av studieartikkel.
Tilgang vil skje via et sikkert miljø og er betinget av godkjenning av et forskningsforslag og inngåelse av en passende databruksavtale.
Forespørsler om tilgang til data kan sendes via nettstedet https://vivli.org/ourmember/ionis/.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .