Uno studio su Olezarsen (precedentemente noto come AKCEA-APOCIII-LRX) somministrato ad adulti con sindrome da chilomicronemia familiare (FCS) precedentemente trattata con Volanesorsen
5 dicembre 2025 aggiornato da: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Uno studio in aperto sulla sicurezza di AKCEA-APOCIII-LRX somministrato per via sottocutanea a pazienti con sindrome da chilomicronemia familiare (FCS) precedentemente trattati con Volanesorsen (ISIS 304801)
Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità, gli effetti farmacocinetici (PK) e farmacodinamici (PD) di olezarsen (precedentemente noto come AKCEA -APOCIII-LRX) nei partecipanti con FCS precedentemente trattati con volanesorsen.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio di sicurezza di Fase 3, multicentrico, in aperto su un massimo di 30 partecipanti con FCS, precedentemente trattati con volanesorsen.
Lo studio si compone di 3 periodi: 1) Periodo di screening: dalla settimana -4 alla settimana -1 (fino a 4 settimane); 2) Periodo di trattamento fino alla settimana 53; e 3) Periodo di follow-up post-trattamento: dalla settimana 54 alla settimana 66 (13 settimane).
I partecipanti iscritti riceveranno olezarsen ogni 4 settimane durante il periodo di trattamento di 53 settimane.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
24
Fase
- Fase 3
Accesso esteso
Approvato per la vendita al pubblico.
Vedi record di accesso esteso.
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 1Y6
- Centre for Heart Lung Innovation
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Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 2C7
- ARC Biosystems, Clinical Assessment Unit (CAU)
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Manitoba
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Winnipeg, Manitoba, Canada, R2H 2Ab
- St. Boniface General Hospital
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Quebec
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Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
- Ecogene-21
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Québec, Quebec, Canada, G1V 4W2
- Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
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Sherbrooke, Quebec, Canada, J1H 5N4
- Centre Hospitalier Universite de Sherbrooke (CHUS)
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California
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Huntington Beach, California, Stati Uniti, 92648
- Diabetes/Lipid Management & Research Center
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Florida
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Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33434
- Excel Medical Clinical Trials, LLC
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109-2800
- University of Michigan, Department of Internal Medicine, Division of Metabolism, Endocrinology and Diabetes (MEND)
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New York
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Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
- University of Rochester School of Medicine
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Stockholm, Svezia, 171 77
- Karolinska University Hospital Huddinge
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione
Partecipanti con FCS (diagnosi clinica o genetica) attualmente o precedentemente trattati con volanesorsen (ISIS 304801)
o I partecipanti allo studio nei paesi in cui Waylivra® è commercialmente approvato e disponibile per i partecipanti non devono essere privati dell'opzione terapeutica con Waylivra®. La partecipazione a questo studio per tali partecipanti sarà consentita solo quando Waylivra® è stato interrotto a causa di eventi avversi
I seguenti farmaci concomitanti saranno consentiti se si prevede che il regime di dosaggio rimanga costante fino alla fine dello studio (l'uso occasionale o intermittente di farmaci da banco (OTC) sarà consentito a discrezione dello sperimentatore):
- Statine, acidi grassi omega-3 (prescrizione e OTC), fibrati o altri farmaci ipolipemizzanti. I partecipanti che assumono acidi grassi omega-3 OTC dovrebbero fare ogni sforzo per rimanere sulla stessa marca fino alla fine dello studio
- Farmaci antidiabetici
- Anticoagulanti orali (ad es. dabigatran, rivaroxaban o apixaban e warfarin con regolare monitoraggio clinico)
- Tamoxifen, estrogeni o progestinici
Criteri di esclusione:
- Trattamento con un altro farmaco sperimentale (non oligonucleotide), agente biologico o dispositivo entro 4 settimane dallo screening o 5 emivite dell'agente sperimentale, a seconda di quale sia il più lungo
Restrizioni concomitanti di farmaci/procedure:
- Corticosteroidi sistemici o steroidi anabolizzanti entro 6 settimane prima dello screening e durante lo studio, salvo approvazione da parte dello Sponsor Medical Monitor
- Aferesi plasmatica entro 4 settimane prima dello screening o pianificata durante lo studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Olezarsen
Olezarsen verrà somministrato una volta ogni 4 settimane mediante iniezione sottocutanea (SC) per un massimo di 209 settimane.
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Olezarsen verrà somministrato mediante iniezione SC.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Proporzione di partecipanti con diminuzione della conta piastrinica di > 30% o > 50% o con valore della conta piastrinica <50.000/millimetro cubo (mm ^ 3)
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 209
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Riferimento alla settimana 209
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Proporzione di partecipanti con eventi di sanguinamento clinico
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 209
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Riferimento alla settimana 209
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Proporzione di partecipanti con diminuzione della velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) di ≥ 30% o ≥ 50%
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 209
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Riferimento alla settimana 209
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Proporzione di partecipanti con rapporto proteine/creatinina urinarie (UPCR) ≥1000 milligrammi (mg)/grammo (g) o con rapporto creatinina urina/albumina (UACR) ≥500 mg/g
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 209
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Riferimento alla settimana 209
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Proporzione di partecipanti con alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) ≥ 5 x limite superiore della norma (ULN)
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 209
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Riferimento alla settimana 209
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Proporzione di partecipanti con ALT o AST ≥ 3 x ULN e bilirubina totale > 2 x ULN
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 209
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Riferimento alla settimana 209
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Proporzione di partecipanti con bilirubina totale ≥ 2 mg/decilitro (dL)
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 209
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Riferimento alla settimana 209
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Concentrazione plasmatica minima (pre-dose) di Olezarsen
Lasso di tempo: Fino a 209 settimane
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Fino a 209 settimane
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Concentrazione plasmatica post-trattamento di Olezarsen
Lasso di tempo: Fino a 209 settimane
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Fino a 209 settimane
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Variazione e variazione percentuale rispetto al basale nei trigliceridi a digiuno (TG)
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 209
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Riferimento alla settimana 209
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Variazione e variazione percentuale rispetto al basale dell'apolipoproteina C-III a digiuno (APOC-III)
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 209
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Riferimento alla settimana 209
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Variazione e variazione percentuale rispetto al basale nella lipoproteina a densità molto bassa (VLDL)-C a digiuno
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 209
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Riferimento alla settimana 209
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Variazione e variazione percentuale rispetto al basale nel Chylomicron-TG a digiuno
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 209
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Riferimento alla settimana 209
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Variazione e variazione percentuale rispetto al basale del colesterolo totale a digiuno (TC)
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 209
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Riferimento alla settimana 209
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Variazione e variazione percentuale rispetto al basale nella lipoproteina non ad alta densità (non-HDL)-C a digiuno
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 209
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Riferimento alla settimana 209
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Variazione e variazione percentuale rispetto al basale nella lipoproteina a bassa densità (LDL)-C a digiuno
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 209
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Riferimento alla settimana 209
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Variazione e variazione percentuale rispetto al basale dell'apoproteina B a digiuno (apoB)
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 209
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Riferimento alla settimana 209
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Variazione e variazione percentuale rispetto al basale dell'apoproteina B48 a digiuno (apoB48)
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 209
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Riferimento alla settimana 209
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Variazione e variazione percentuale rispetto al basale nella lipoproteina ad alta densità (HDL)-C a digiuno
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 209
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Riferimento alla settimana 209
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Variazione e variazione percentuale rispetto al basale nell'apoproteina A-1 a digiuno (ApoA-1)
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 209
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Riferimento alla settimana 209
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Tasso di eventi di pancreatite acuta
Lasso di tempo: Fino a 209 settimane
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Fino a 209 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
25 febbraio 2022
Completamento primario (Stimato)
1 giugno 2027
Completamento dello studio (Stimato)
1 giugno 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
20 novembre 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
22 dicembre 2021
Primo Inserito (Effettivo)
11 gennaio 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
12 dicembre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
5 dicembre 2025
Ultimo verificato
1 dicembre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ISIS 678354-CS7
- 2021-003635-29 (Numero EudraCT)
- 2023-508815-22-00 (Ctis)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Ionis può condividere dati anonimi dei singoli partecipanti, dati clinici aggregati e altri tipi di dati che supportano i risultati di questo studio.
Le richieste di dati da parte di ricercatori qualificati verranno prese in considerazione una volta soddisfatti tutti e tre i seguenti criteri: (1) 12 mesi dall'approvazione all'immissione in commercio del farmaco in studio sia negli Stati Uniti che nell'Unione Europea; (2) 18 mesi dalla conclusione dello studio; e (3) 6 mesi dalla pubblicazione dell'articolo di studio.
L'accesso avverrebbe tramite un ambiente sicuro ed è subordinato all'approvazione di una proposta di ricerca e alla stipula di un accordo appropriato sull'utilizzo dei dati.
Le richieste di accesso ai dati possono essere presentate tramite il sito web https://vivli.org/ourmember/ionis/.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .