Исследование Олезарсена (ранее известного как AKCEA-APOCIII-LRX), назначаемого взрослым с синдромом семейной хиломикронемии (FCS), ранее получавшим лечение воланесорсеном
5 декабря 2025 г. обновлено: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Открытое исследование безопасности AKCEA-APOCIII-LRX, вводимого подкожно пациентам с синдромом семейной хиломикронемии (FCS), ранее получавшим лечение воланесорсеном (ISIS 304801)
Цель исследования — оценить безопасность, переносимость, фармакокинетические (ФК) и фармакодинамические (ФД) эффекты олезарсена (ранее известного как AKCEA-APOCIII-LRX) у участников с FCS, ранее получавших воланесорсен.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это многоцентровое открытое исследование безопасности фазы 3 с участием до 30 участников с FCS, ранее получавших воланесорсен.
Исследование состоит из 3 периодов: 1) период скрининга: от недели -4 до недели -1 (до 4 недель); 2) период лечения до 53 недели; и 3) период наблюдения после лечения: с 54 по 66 неделю (13 недель).
Зарегистрированные участники будут получать олезарсен каждые 4 недели в течение 53-недельного периода лечения.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
24
Фаза
- Фаза 3
Расширенный доступ
Одобренный для продажи населению.
См. запись расширенного доступа.
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Канада, V6Z 1Y6
- Centre for Heart Lung Innovation
-
Vancouver, British Columbia, Канада, V6Z 2C7
- ARC Biosystems, Clinical Assessment Unit (CAU)
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Канада, R2H 2Ab
- St. Boniface General Hospital
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, Канада, G7H 7K9
- Ecogene-21
-
Québec, Quebec, Канада, G1V 4W2
- Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
-
Sherbrooke, Quebec, Канада, J1H 5N4
- Centre Hospitalier Universite de Sherbrooke (CHUS)
-
-
-
-
California
-
Huntington Beach, California, Соединенные Штаты, 92648
- Diabetes/Lipid Management & Research Center
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Соединенные Штаты, 33434
- Excel Medical Clinical Trials, LLC
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109-2800
- University of Michigan, Department of Internal Medicine, Division of Metabolism, Endocrinology and Diabetes (MEND)
-
-
New York
-
Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
- University of Rochester School of Medicine
-
-
-
-
-
Stockholm, Швеция, 171 77
- Karolinska University Hospital Huddinge
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения
Участники с FCS (клинический или генетический диагноз), которые в настоящее время или ранее получали воланесорсен (ISIS 304801)
o Участники исследования в странах, где Waylivra® коммерчески одобрен и доступен для участников, не должны быть лишены возможности лечения с помощью Waylivra®. Участие в этом исследовании для таких участников будет разрешено только в том случае, если Waylivra® был прекращен из-за нежелательных явлений.
Следующие сопутствующие препараты будут разрешены, если ожидается, что режим дозирования останется постоянным до конца исследования (по усмотрению исследователя будет разрешено эпизодическое или прерывистое использование безрецептурных (OTC) препаратов):
- Статины, омега-3 жирные кислоты (рецептурные и безрецептурные), фибраты или другие гиполипидемические препараты. Участники, принимающие безрецептурные омега-3 жирные кислоты, должны приложить все усилия, чтобы оставаться на той же торговой марке до конца исследования.
- Противодиабетические препараты
- Пероральные антикоагулянты (например, дабигатран, ривароксабан или апиксабан и варфарин при регулярном клиническом наблюдении)
- Тамоксифен, эстрогены или прогестины
Критерий исключения:
- Лечение другим исследуемым препаратом (не олигонуклеотидом), биологическим агентом или устройством в течение 4 недель после скрининга или 5 периодов полувыведения исследуемого агента, в зависимости от того, что дольше
Ограничения по сопутствующим лекарствам/процедурам:
- Системные кортикостероиды или анаболические стероиды в течение 6 недель до скрининга и во время исследования, если это не одобрено медицинским монитором спонсора.
- Аферез плазмы в течение 4 недель до скрининга или запланированный во время исследования
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Олезарсен
Олезарсен будет вводиться один раз в 4 недели путем подкожной (п/к) инъекции в течение периода до 209 недель.
|
Олезарсен будет вводиться подкожно.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Доля участников со снижением количества тромбоцитов на >30% или >50% или со значением количества тромбоцитов <50 000/кубический миллиметр (мм^3)
Временное ограничение: Базовый уровень до 209-й недели
|
Базовый уровень до 209-й недели
|
|
Доля участников с клиническими кровотечениями
Временное ограничение: Базовый уровень до 209-й недели
|
Базовый уровень до 209-й недели
|
|
Доля участников со снижением расчетной скорости клубочковой фильтрации (рСКФ) на ≥30% или ≥50%
Временное ограничение: Базовый уровень до 209-й недели
|
Базовый уровень до 209-й недели
|
|
Доля участников с соотношением белка/креатинина в моче (UPCR) ≥1000 миллиграмм (мг)/грамм (г) или с соотношением креатинина в моче/альбумине (UACR) ≥500 мг/г
Временное ограничение: Базовый уровень до 209-й недели
|
Базовый уровень до 209-й недели
|
|
Доля участников с аланинаминотрансферазой (АЛТ) или аспартатаминотрансферазой (АСТ) ≥5 x верхняя граница нормы (ВГН)
Временное ограничение: Базовый уровень до 209-й недели
|
Базовый уровень до 209-й недели
|
|
Доля участников с АЛТ или АСТ ≥3 x ВГН и общим билирубином > 2 x ВГН
Временное ограничение: Базовый уровень до 209-й недели
|
Базовый уровень до 209-й недели
|
|
Доля участников с общим билирубином ≥2 мг/децилитр (дл)
Временное ограничение: Базовый уровень до 209-й недели
|
Базовый уровень до 209-й недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Минимальная концентрация Олезарсена в плазме (до приема дозы)
Временное ограничение: До 209 недель
|
До 209 недель
|
|
Концентрация Олезарсена в плазме после лечения
Временное ограничение: До 209 недель
|
До 209 недель
|
|
Изменение и процентное изменение уровня триглицеридов натощак (ТГ) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Базовый уровень до 209-й недели
|
Базовый уровень до 209-й недели
|
|
Изменение и процентное изменение аполипопротеина C-III натощак по сравнению с исходным уровнем (APOC-III)
Временное ограничение: Базовый уровень до 209-й недели
|
Базовый уровень до 209-й недели
|
|
Изменение и процентное изменение по сравнению с исходным уровнем липопротеинов очень низкой плотности (ЛПОНП)-C натощак
Временное ограничение: Базовый уровень до 209-й недели
|
Базовый уровень до 209-й недели
|
|
Изменение и процентное изменение по сравнению с исходным уровнем хиломикрона-ТГ натощак
Временное ограничение: Базовый уровень до 209-й недели
|
Базовый уровень до 209-й недели
|
|
Изменение и процентное изменение общего холестерина (ОХ) натощак по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Базовый уровень до 209-й недели
|
Базовый уровень до 209-й недели
|
|
Изменение и процентное изменение уровня холестерина липопротеинов невысокой плотности (не-ЛПВП) натощак по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Базовый уровень до 209-й недели
|
Базовый уровень до 209-й недели
|
|
Изменение и процентное изменение уровня липопротеина низкой плотности (ЛПНП)-C натощак по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Базовый уровень до 209-й недели
|
Базовый уровень до 209-й недели
|
|
Изменение и процентное изменение апопротеина B (апоВ) натощак по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Базовый уровень до 209-й недели
|
Базовый уровень до 209-й недели
|
|
Изменение и процентное изменение по сравнению с исходным уровнем апопротеина B48 (apoB48) натощак
Временное ограничение: Базовый уровень до 209-й недели
|
Базовый уровень до 209-й недели
|
|
Изменение и процентное изменение уровня холестерина липопротеинов высокой плотности (ЛПВП) натощак по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Базовый уровень до 209-й недели
|
Базовый уровень до 209-й недели
|
|
Изменение и процентное изменение по сравнению с исходным уровнем апопротеина А-1 (ApoA-1) натощак
Временное ограничение: Базовый уровень до 209-й недели
|
Базовый уровень до 209-й недели
|
|
Частота событий острого панкреатита
Временное ограничение: До 209 недель
|
До 209 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
25 февраля 2022 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 июня 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 июня 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
20 ноября 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
22 декабря 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
11 января 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
12 декабря 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
5 декабря 2025 г.
Последняя проверка
1 декабря 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ISIS 678354-CS7
- 2021-003635-29 (Номер EudraCT)
- 2023-508815-22-00 (Ктис)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Ionis может делиться анонимными данными отдельных участников, совокупными клиническими данными и другими типами данных, которые подтверждают результаты этого исследования.
Запросы на данные от квалифицированных исследователей будут рассматриваться при соблюдении всех трех из следующих критериев: (1) 12 месяцев с момента утверждения исследуемого препарата на рынке как в США, так и в Европейском Союзе; (2) 18 месяцев с момента завершения исследования; и (3) 6 месяцев с момента публикации исследовательской статьи.
Доступ будет осуществляться через безопасную среду и зависит от одобрения предложения по исследованию и заключения соответствующего соглашения об использовании данных.
Запросы на доступ к данным можно подать через веб-сайт https://vivli.org/ourmember/ionis/.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .